Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisine Yönelik Deramiocel İçin ABD FDA'ya Biyolojik Lisans Başvurusunu Tamamladı

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Duchenne Musküler Distrofi Kardiyomiyopatisi

Capricor Therapeutics, Duchenne Tedavisine Yönelik Deramiocel için ABD FDA'ya Biyolojik Lisans Başvurusunu Tamamladı Musküler Distrofi

SAN DIEGO, 02 Ocak 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve eksozom bazlı terapötikler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), bugün Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) ABD Gıda ve İlaç Kurumu'na sunulmasının tamamlandığını duyurdu. İlaç İdaresi (FDA), Duchenne müsküler distrofi (DMD) kardiyomiyopatisi tanısı alan hastaları tedavi etmek için araştırma amaçlı bir hücre terapisi olan deramiosel için tam onay istiyor.

“BLA'nın sunulması Oğlak burcu ve DMD'den etkilenenler için çok önemli bir adımdır. Capricor'un İcra Kurulu Başkanı Linda Marbán, Ph.D., "Bu BLA, bu potansiyel olarak dönüştürücü tedaviyi ihtiyacı olan hastalara ulaştırmaya odaklanan bir dizi çalışmanın doruk noktasıdır" dedi. "Bu uygulamanın gücünün, deramioselin birçok klinik çalışmada DMD'nin kardiyak etkilerini hafiflettiğini göstermesi olduğuna inanıyoruz. Bu potansiyel onayı desteklemek için inceleme süreci boyunca FDA ile birlikte çalışmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

Geçici BLA'nın tam gönderimi, Şirketin daha önce Aralık 2024'ün sonlarında yönlendirdiği şekilde tamamlandı. ve Capricor'un Faz 2 HOPE-2 ve HOPE-2 Açık Etiket Uzatma (OLE) çalışmalarından elde edilen mevcut kardiyak verileriyle, FDA tarafından finanse edilen ve DMD kardiyomiyopatisinin etkileri ve potansiyel biyobelirteçler hakkında yayınlanmış bir veri setinden elde edilen doğal tarih verileriyle karşılaştırılarak desteklenir. hastalığın ilerlemesi. Capricor, öncelikli bir inceleme talebinde bulundu; bu talep, kabul edilmesi halinde, inceleme zaman çizelgesini standart 10 aydan, gönderimin FDA tarafından kabul edildiği tarihten itibaren öncelikli 6 aylık incelemeye düşürecek.

Bu başarıyla bağlantılı olarak Capricor, dağıtım ortağı Nippon Shinyaku Co., Ltd.'den ABD Ticarileştirme ve Dağıtım Anlaşması hükümleri uyarınca 10 milyon dolarlık bir dönüm noktası ödemesi alacak.

DMD tedavisine yönelik Deramiocel, FDA ve Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Yetim İlaç Tanımını aldı. Deramiocel için düzenleyici yol, ABD'de RMAT (Rejeneratif Tıp Gelişmiş Terapi Tanımı) ve Avrupa bölgesinde Gelişmiş Terapi Tıbbi Ürünü (ATMP) Tanımı tarafından desteklenmektedir. Buna ek olarak, Capricor'un DMD tedavisine ilişkin deramiosel için FDA pazarlama onayı alması halinde Capricor, daha önce nadir görülen bir pediatrik hastalık tanımına dayalı olarak bir Öncelik İnceleme Kuponu (PRV) almaya hak kazanacaktır.

Deramiocel Hakkında

Deramiocel (CAP-1002), stromal bir popülasyon olan allojeneik kardiyosferden türetilen hücrelerden (CDC'ler) oluşur Distrofinopati ve kalp yetmezliğinde güçlü immünomodülatör, antifibrotik ve rejeneratif etkiler gösterdiği klinik öncesi ve klinik çalışmalarda gösterilen hücreler. CDC'ler, makrofajları hedef alan ve ekspresyon profillerini değiştiren, böylece proinflamatuar bir fenotip yerine iyileşmeyi benimseyen eksozomlar olarak bilinen hücre dışı kesecikleri salgılayarak hareket eder. CDC'ler 100'den fazla hakemli bilimsel yayına konu olmuştur ve çeşitli klinik araştırmalarda 200'den fazla insan deneğe uygulanmıştır.

Duchenne Musküler Distrofisi Hakkında

Duchenne müsküler distrofisi (DMD), ilerleyici zayıflık ve kronik iltihaplanma ile karakterize yıkıcı bir genetik hastalıktır. iskelet, kalp ve solunum kasları ile ilgili ortalama yaş yaklaşık 30'dur ve ölüm oranı yüksektir. DMD'nin yaklaşık olarak her 3.500 erkek doğumdan birinde meydana geldiği ve Amerika Birleşik Devletleri'nde hasta popülasyonunun yaklaşık 15.000-20.000 olduğu tahmin edilmektedir. DMD patofizyolojisi, normalde kasta yapısal bir protein olarak işlev gören fonksiyonel distrofinin bozulmuş üretimi tarafından yönlendirilir. Kas hücrelerinde fonksiyonel distrofinin azalması, önemli hücre hasarına yol açar ve sonuçta kas hücresi ölümüne ve fibrotik replasmana neden olur. DMD hastalarında kalp kası hücreleri giderek ölür ve yerini skar dokusu alır. Bu kardiyomiyopati en sonunda kalp yetmezliğine yol açar ve bu durum şu anda DMD'li kişiler arasında önde gelen ölüm nedenidir. Tedavi seçenekleri sınırlıdır ve tedavisi yoktur.

Capricor Therapeutics Hakkında

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), dönüştürücü hücre ve tedaviyi geliştirmeye adanmış bir biyoteknoloji şirketidir. Nadir hastalıkların tedavi ortamını yeniden tanımlamak için eksozom bazlı terapötikler. Yeniliklerimizin ön saflarında, allojeneik kalp kaynaklı hücre terapisi olan lider ürün adayımız deramiocel (CAP-1002) yer alıyor. Kapsamlı klinik öncesi ve klinik çalışmalar, deramioselin özellikle distrofinopatiler ve kalp hastalıkları için tasarlanmış immünomodülatör, antifibrotik ve rejeneratif etkileri gösterdiğini göstermiştir. Deramiocel şu anda Duchenne kas distrofisinin tedavisi için ileri aşamadaki geliştirme aşamasındadır. Capricor ayrıca, çok çeşitli hastalıkları potansiyel olarak tedavi etmek ve önlemek için aşı bilimi, oligonükleotidlerin, proteinlerin ve küçük molekül terapötiklerinin hedefe yönelik dağıtımı alanlarına odaklanan klinik öncesi geliştirmede tescilli StealthX™ platformunu kullanarak eksozom teknolojisinin gücünden yararlanıyor. Capricor'da olasılıkların sınırlarını zorlamaya ve ihtiyacı olanlara yönelik dönüştürücü tedavilere yönelik bir yol açmaya kararlıyız. Daha fazla bilgi için capricor.com adresini ziyaret edin ve Capricor'u Facebook, Instagram ve Twitter'da takip edin.

İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı Notu

Bu basın bültenindeki Capricor's ürününün etkinliği, güvenliği ve kullanım amacına ilişkin beyanlar ürün adayları; keşif çabalarının ve klinik deneylerin başlatılması, yürütülmesi, boyutu, zamanlaması ve sonuçları; klinik araştırmalara kayıt hızı; düzenleyici başvurulara, gelecekteki araştırmalara ve klinik deneylere ilişkin planlar; Düzenleyici onayları alma veya ürünleri başka bir şekilde pazara sunma yeteneği de dahil olmak üzere, ürünlerle ilgili düzenleyici gelişmeler; üretim yetenekleri; düzenleyici toplantıların tarihleri; mali görünümümüze ilişkin açıklamalar; ürün aşamalarına ulaşma ve ticari ortaklardan aşama ödemeleri alma yeteneği; mevcut ve gelecekteki ortak faaliyetlere ve ticari hakların mülkiyetine ilişkin planlar; gelecekteki olası anlaşmalar; Fikri mülkiyet haklarının kapsamı, süresi, geçerliliği ve uygulanabilirliği; gelecekteki gelir akışları ve tahminleri; Yakın zamanda tamamlanan arzlardan elde edilen gelirlerin beklenen kullanımına ve arzların beklenen etkilerine ilişkin beklentiler; ve Capricor'un yönetim ekibinin gelecekteki beklentileri, inançları, hedefleri, planları veya beklentileri hakkındaki diğer beyanlar, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar teşkil eder. “inanıyor”, “planlıyor”, “olabilir”, “öngörüyor”, “bekliyor”, “tahmin ediyor”, “olmalı”, “hedefliyor”, “irade edecek”, “olacak” ve benzeri ifadeler) de aynı şekilde olmalıdır. ileriye dönük beyanlar olarak değerlendirilmektedir. Gerçek sonuçların veya olayların bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi önemli faktör vardır. Capricor'un işini etkileyebilecek bu ve diğer riskler hakkında daha fazla bilgi, 11 Mart 2024 tarihinde Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan Capricor'un 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K'daki Yıllık Raporunda ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na 14 Kasım'da sunulan, 30 Eylül 2024'te sona eren çeyreğe ilişkin Form 10-Q'ya ilişkin Üç Aylık Rapor, 2024. Bu basın bültenindeki tüm ileriye dönük beyanlar, bu tarih itibarıyla Capricor'un elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır ve Capricor, bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.

Capricor, Nippon Shinyaku Co., Ltd. (ABD yan kuruluşu: NS Pharma, Inc.), düzenleyici onayına tabidir. Deramiocel, Araştırma Amaçlı Yeni Bir İlaçtır ve herhangi bir endikasyon için onaylanmamıştır. Capricor'un eksozom bazlı adaylarından hiçbiri klinik araştırma için onaylanmadı.

Kaynak: Capricor Therapeutics

Gönderildi : 2025-01-07 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler