Capricor Therapeutics завершила подачу заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати в FDA США для Deramiocel для лікування м’язової дистрофії Дюшенна

Підпишіться на Drugslib

Лікування: м'язової дистрофії Дюшенна, кардіоміопатії

Capricor Therapeutics завершила подачу заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати до FDA США для Deramiocel для лікування хвороби Дюшенна М’язова дистрофія

САН-ДІЄГО, січ. 2 квітня 2025 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), біотехнологічна компанія, що розробляє терапевтичні препарати на основі трансформуючих клітин і екзосом для лікування рідкісних захворювань, сьогодні оголосила про завершення подання заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA). до Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA), щоб отримати повне схвалення дераміоцелу, ан досліджувана клітинна терапія для лікування пацієнтів з діагнозом кардіоміопатія м’язової дистрофії Дюшенна (МДД).

«Подання BLA знаменує собою ключовий крок для Capricor і тих, хто постраждав від DMD. Цей BLA є кульмінацією масиву робіт, які були зосереджені на тому, щоб надати цю потенційно трансформаційну терапію тим пацієнтам, які цього потребують», – сказала Лінда Марбан, доктор філософії, головний виконавчий директор Capricor. «Ми вважаємо, що перевага цього застосування полягає в тому, що дераміоцел продемонстрував у багатьох клінічних випробуваннях послаблення серцевих наслідків МДД. Ми з нетерпінням чекаємо на співпрацю з FDA протягом усього процесу перевірки, щоб підтримати це потенційне схвалення».

Повне подання постійного BLA було завершено, як і вказувала Компанія, наприкінці грудня 2024 року. і підтверджується існуючими кардіологічними даними Capricor з його випробувань Phase 2 HOPE-2 і HOPE-2 Open Label Extension (OLE) у порівнянні з природними даними FDA профінансований і опублікований набір даних про наслідки кардіоміопатії МДД і потенційні біомаркери прогресування захворювання. Capricor подав запит на першочергову перевірку, яка, якщо буде надано, скоротить термін перевірки зі стандартних 10 місяців до пріоритетної 6 місяців із дати прийняття подання FDA.

У поєднанні з цим досягненням Capricor отримає важливу виплату в розмірі 10 мільйонів доларів від свого партнера з дистрибуції, Nippon Shinyaku Co., Ltd., згідно з умовами Угоди про комерціалізацію та розповсюдження в США.

Дераміоцел для лікування МДД отримав статус орфанного препарату від FDA та Європейського агентства з лікарських засобів (EMA). Регуляторний шлях для deramiocel підтримується RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) у США та Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Designation в європейському регіоні. Крім того, якщо Capricor отримає схвалення FDA на продаж дераміоцелу для лікування МДД, Capricor матиме право на отримання ваучера на пріоритетний огляд (PRV) на основі попереднього отримання позначення рідкісного педіатричного захворювання.

Про Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) складається з алогенних кардіосферних клітин (CDC), популяції стромальних клітини, які, як було показано в доклінічних і клінічних дослідженнях, проявляють потужну імуномодулюючу, антифіброзну та регенеративну дію при дистрофінопатії та серцева недостатність. CDC діють шляхом секреції позаклітинних везикул, відомих як екзосоми, які націлені на макрофаги та змінюють їхній профіль експресії таким чином, що вони приймають загоюючий, а не прозапальний фенотип. CDC були предметом понад 100 рецензованих наукових публікацій і їх застосовували понад 200 людей під час кількох клінічних випробувань.

Про м’язову дистрофію Дюшенна

М’язова дистрофія Дюшенна (МДД) — це руйнівний генетичний розлад, що характеризується прогресуючою слабкістю та хронічним запаленням скелетних, серцевих і дихальних м’язів із смертністю у середньому віці приблизно 30 років. За підрахунками, МДД зустрічається приблизно в одному з кожних 3500 новонароджених чоловіків, а популяція пацієнтів у Сполучених Штатах становить приблизно 15 000-20 000. Патофізіологія МДД зумовлена ​​порушенням виробництва функціонального дистрофіну, який зазвичай функціонує як структурний білок у м’язах. Зменшення функціонального дистрофіну в м’язових клітинах призводить до значного пошкодження клітин і, зрештою, викликає загибель м’язових клітин і фіброзне заміщення. У пацієнтів з МДД клітини серцевого м’яза поступово гинуть і замінюються рубцевою тканиною. Ця кардіоміопатія зрештою призводить до серцевої недостатності, яка наразі є основною причиною смерті серед хворих на МДД. Варіанти лікування обмежені, і лікування не існує.

Про Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) є біотехнологічною компанією, яка займається вдосконаленням трансформаційних клітин Терапія на основі екзосом для нового визначення ландшафту лікування рідкісних захворювань. На передньому краї наших інновацій є наш провідний продукт-кандидат, deramiocel (CAP-1002), алогенна терапія клітинами серця. Великі доклінічні та клінічні дослідження показали, що дераміоцел демонструє імуномодулюючу, антифіброзну та регенеративну дію, спеціально розроблену для лікування дистрофінопатій та захворювань серця. Deramiocel зараз знаходиться на пізній стадії розробки для лікування м’язової дистрофії Дюшенна. Capricor також використовує потужність своєї екзосомної технології, використовуючи свою власну платформу StealthX™ у доклінічних розробках, зосереджених на сферах вакцинології, цільової доставки олігонуклеотидів, білків і низькомолекулярних терапевтичних засобів для потенційного лікування та профілактики різноманітних захворювань. У Capricor ми прагнемо розширювати межі можливостей і прокладати шлях до трансформаційного лікування для тих, хто цього потребує. Для отримання додаткової інформації відвідайте capricor.com і слідкуйте за Capricor у Facebook, Instagram і Twitter.

Застереження щодо прогнозних заяв

Заяви в цьому прес-релізі щодо ефективності, безпеки та передбачуваного використання препарату Capricor товарні кандидати; початок, проведення, розмір, терміни та результати відкриттів і клінічних випробувань; темпи зарахування клінічних досліджень; плани щодо регулятивних заявок, майбутні дослідження та клінічні випробування; нормативні розробки, пов’язані з продуктами, включаючи можливість отримати регуляторні схвалення або іншим чином вивести продукти на ринок; виробничі можливості; дати проведення регламентних зборів; заяви про наші фінансові перспективи; здатність досягати етапів продукту та отримувати платежі за етапи від комерційних партнерів; плани щодо поточної та майбутньої спільної діяльності та володіння комерційними правами; можливі майбутні угоди; обсяг, тривалість, дійсність та можливість позовної дії прав інтелектуальної власності; майбутні потоки доходів і прогнози; очікування щодо очікуваного використання надходжень від нещодавно завершених пропозицій та очікуваних ефектів пропозицій; та будь-які інші заяви про майбутні очікування, переконання, цілі, плани чи перспективи керівництва Capricor є прогнозними заявами в розумінні Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Будь-які заяви, які не є заявами про історичний факт (включаючи заяви, що містять слова «вважає», «планує», «може», «передбачає», «очікує», «оцінки», «повинен», «ціль», «буде», «буде» та подібні вирази) також слід розглядати як прогнозні заяви. Існує низка важливих факторів, які можуть спричинити суттєві відмінності фактичних результатів або подій від тих, що вказані в таких прогнозних заявах. Більше інформації про ці та інші ризики, які можуть вплинути на бізнес Capricor, викладено в річному звіті Capricor за формою 10-K за рік, який закінчився 31 грудня 2023 року, поданому до Комісії з цінних паперів і бірж 11 березня 2024 року, а також у нашому Квартальний звіт за формою 10-Q за квартал, що закінчився 30 вересня 2024 р., поданий до Комісія з цінних паперів і бірж 14 листопада 2024 р. Усі прогнозні заяви в цьому прес-релізі базуються на інформації, доступній Capricor станом на цю дату, і Capricor не бере на себе зобов’язань оновлювати ці прогнозні заяви.

Capricor уклав угоду про ексклюзивну комерціалізацію та розповсюдження дераміоцелу (CAP-1002) для лікування МДД у Сполучених Штатах і Японії з компанією Nippon Shinyaku Co., Ltd. (дочірня компанія в США: NS Pharma, Inc.), за умови схвалення регуляторних органів. Deramiocel є досліджуваним новим препаратом і не схвалений для будь-яких показань. Жоден із кандидатів Capricor на основі екзосом не був схвалений для клінічних досліджень.

Джерело: Capricor Therapeutics

Опубліковано : 2025-01-07 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова