يوفر Capricor Therapeutics تحديثًا تنظيميًا على Deramiocel BLA لضمور Duchenne العضلي

اتبع Drugslib على

علاج: duchenne dystrophy dystrophy اعتلال عضلة القلب

يوفر Capricor Therapeutics تحديثًا تنظيميًا على Deramiocel bla لـ Duchenne Muscular Dystrophy

في CRL ، ذكرت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أنها أكملت مراجعتها للتطبيق ولكنها غير قادرة على الموافقة على BLA في شكلها الحالي ، مع الإشارة إلى أن BLA لا تفي بالمتطلبات القانونية للحصول على دليل جوهري على الفعالية والحاجة إلى بيانات سريرية إضافية. كما أشار CRL إلى بعض العناصر المعلقة في قسم الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC) في التطبيق ، ومعظمها يعتقد Capricor أنه تعامل مع الاتصالات السابقة إلى إدارة الأغذية والعقاقير. ومع ذلك ، لم تتم مراجعة هذه المواد من قبل إدارة الأغذية والعقاقير بسبب توقيت إصدار CRL. أكدت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أنها ستعيد تشغيل ساعة المراجعة عند إعادة التقديم. بالإضافة إلى ذلك ، عرضت الوكالة على الشركة الفرصة لطلب اجتماع من النوع A لمناقشة المسار إلى الأمام. تخطط Capricor للمشاركة بشكل أكبر مع إدارة الأغذية والعقاقير لتحديد الخطوات التالية المناسبة.

تم منح BLA من Capricor لـ deramiocel مراجعة الأولوية في مارس 2025 وتم دعمها بواسطة بيانات من محاكمة HOPE-2 ، وتمديد التسمية المفتوحة (OLE) ، ومقارنة التاريخ الطبيعي من بيانات FDA.

"لقد فوجئنا بهذا القرار من قبل إدارة الأغذية والعقاقير. "تخطط Capricor لتقديم بيانات من المرحلة 3 من التجربة السريرية HOPE-3 لتقديم أدلة إضافية على الفعالية من دراسة كافية ومراقبة جيدة. ملف تعريف أمان ثابت ، يمكن أن يدعم الجهود المبذولة لحل الأسئلة التي أثارتها إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لعلاج اعتلال عضلة القلب المرتبط بـ DMD.

HOPE-3 هي المرحلة 3 ، متعددة المركز ، عشوائي ، تجربة سريرية مزدوجة التعمية ، التي تسيطر عليها وهمي تتكون من مجموعة من مجموعات تقييم سلامة وفعالية deramiocel في المشاركين مع DMD. يتم تعيين عشوائي عشوائيًا لاستلام الأولاد غير اللاعبين والإسعافين الذين يستوفون معايير الأهلية لتلقي إما deramiocel أو وهمي كل 3 أشهر لما مجموعه 4 جرعات خلال الأشهر الـ 12 الأولى من الدراسة. تم تسجيل ما يقرب من 104 موضوعات الدراسة المؤهلة في دراسة CHOHORT المزدوجة. لمزيد من المعلومات حول هذه الدراسة ، يرجى زيارة (NCT05126758).

حول ضمور العضلات Duchenne

ضمور العضلات الدوشن (DMD) هو اضطراب وراثي شديد المرتبطة بـ X يتميز بانحطاط العضلات التدريجي الذي يؤثر على العضلات الهيكلية والجهاز التنفسي والقلب. ويسبب ذلك بسبب عدم وجود ديستروفين وظيفي ، وهو بروتين هيكلي رئيسي في خلايا العضلات. يؤثر DMD على حوالي 15000 شخص في الولايات المتحدة ويؤثر بشكل أساسي على الأولاد. بمرور الوقت ، يؤدي تدهور عضلة القلب إلى اعتلال عضلة القلب وفشل القلب ، وهو السبب الرئيسي للوفاة في DMD. لا يوجد علاج ، وتبقى خيارات العلاج محدودة.

حول deramiocel

deramiocel (CAP-1002) يتكون من الخلايا المشتقة من أمراض القلب (CDCs) ، وهي مجموعة نادرة من الخلايا القلبية التي تم عرضها في الدراسات قبل السريرية والسريرية لممارسة وظائف المناعة القوية مثل الإجراءات الضخمة. تعمل CDCs عن طريق إفراز حويصلات خارج الخلية المعروفة باسم exosomes ، والتي تستهدف البلاعم وتغير ملف التعبير الخاص بها لتبني النمط الظاهري المؤيد للالتهابات. تم التحقيق في CDCs في أكثر من 250 منشورات علمية تمت مراجعتها من قبل النظراء وإدارتها لأكثر من 250 موضوعًا بشريًا عبر تجارب سريرية متعددة.

تلقى DeramioCel تعيين الأدوية اليتيمة لعلاج Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) من كل من FDA الولايات المتحدة ووكالة الأدوية الأوروبية. بالإضافة إلى ذلك ، تم منحها تعيينًا في الطب المتقدم للطب التجديدي (RMAT) في الولايات المتحدة ، وتعيين المنتجات الطبية للعلاج المتقدم (ATMP) ، وتسمية أمراض الأطفال النادرة من إدارة الأغذية والعقاقير ، والتي قد تؤهل إلى كابيرشور من أجل مراجعة الأولوية عند الموافقة.

حول Capricor Therapeutics

capricor therapeutics (NASDAQ: CAPR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية المخصصة لتطوير الخلايا التحويلية والعلاجات المستندة إلى Exosome لتصميم مشهد العلاج النادر. في طليعة ابتكارنا ، يوجد مرشح منتجنا الرئيسي ، Deramiocel ، وهو علاج خلايا مشتقة من القلب الخيفي. أظهرت الدراسات قبل السريرية والسريرية واسعة النطاق أن ديراميوسيل تمارس أعمال المناعة القوية ومضادة للالتهاب في الحفاظ على وظيفة العضلات القلبية والهيكل العظمي في ضمريات العضلات مثل DMD. Deramiocel حاليًا في تطور المرحلة المتأخرة لعلاج ضمور العضلات Duchenne. تقوم Capricor أيضًا بتسخير قوة تقنية exosome ، باستخدام منصة STEALTX ™ الخاصة بها في التطور قبل السريري التي تركز على مجالات اللقاحات ، وتسليم المستهدفة من أليغنوكليوتيدات ، والبروتينات ، وعلاجات الجزيئات الصغيرة لعلاج ووقاية مجموعة متنوعة من الأمراض. في Capricor ، نحن نلتزم بدفع حدود الاحتمال وتزوير طريق نحو العلاجات التحويلية لأولئك المحتاجين. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة Capricor.com ، واتبع Capricor على Facebook و Instagram و Twitter.

ملاحظة تحذيرية فيما يتعلق بالبيانات التطلعية

في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بفعالية وسلامة والاستخدام المقصود لمرشحي منتجات Capricor ؛ بدء وسلوك وحجم وتوقيت ونتائج جهود الاكتشاف والتجارب السريرية ؛ وتيرة تسجيل التجارب السريرية ؛ الخطط المتعلقة بالإيداعات التنظيمية والبحوث المستقبلية والتجارب السريرية ؛ التطورات التنظيمية التي تنطوي على منتجات ، بما في ذلك القدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو جلب المنتجات إلى السوق بطريقة أخرى ؛ قدرات التصنيع ؛ تواريخ الاجتماعات التنظيمية ؛ بيانات حول نظرتنا المالية ؛ قد يتم تأخير الإمكانات التي تتطلب عمليات التفتيش التنظيمية المطلوبة أو لا تنجح والتي من شأنها أن تؤخر أو تمنع موافقة المنتج ؛ القدرة على تحقيق معالم المنتجات وتلقي مدفوعات Milestone من الشركاء التجاريين ؛ الخطط المتعلقة بالأنشطة التعاونية الحالية والمستقبلية وملكية الحقوق التجارية ؛ اتفاقيات مستقبلية محتملة ؛ النطاق والمدة وصلاحية وقابلية حقوق الملكية الفكرية ؛ تدفقات الإيرادات المستقبلية والتوقعات ؛ التوقعات فيما يتعلق بالاستخدام المتوقع لعائدات العروض المكتملة مؤخرًا والآثار المتوقعة للعروض ؛ وأي بيانات أخرى حول التوقعات أو المعتقدات أو الأهداف أو الخطط أو التوقعات المستقبلية لكابريور تشكل بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. أي تصريحات لا تعتبر بيانات عن حقيقة تاريخية ("، بما في ذلك التصريحات التي تحتوي على الكلمات" تؤمن "،" الخطط "،" يمكن أن تتوقع "،" تتوقع "،" "،". " يجب أن تكون التعبيرات) بيانات تطلعية. هناك عدد من العوامل المهمة التي يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن تلك التي تشير إليها هذه البيانات التطلعية. هناك مزيد من المعلومات حول هذه المخاطر وغيرها من المخاطر التي قد تؤثر على أعمال Capricor في التقرير السنوي لـ Capricor حول النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024 ، كما تم تقديمها إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة في 26 مارس 2025 ، وفي تقريرنا الفصلي في الإرشاد الفصلي في الإرشاد الفصلي في الإرشاد الفصلي في الربع في 31 مارس 2025 ، تم تقديمها إلى الأوراق المالية والبورصة في مايو 14 ، 2025. المعلومات المتاحة لـ Capricor اعتبارًا من تاريخ House ، ولا تولى Capricor أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية.

دخلت Capricor في اتفاقية للتسويق الحصري وتوزيع Deramiocel لـ DMD في الولايات المتحدة واليابان مع Nippon Shinyaku Co. ، Ltd. Deramiocel هو دواء جديد استقصائي (IND) ولم يتم الموافقة عليه بعد لأي مؤشرات. لم تتم الموافقة على BMD أو أي من المرشحين القائم على exosome في Capricor للاستخدام السريري.

المصدر: Capricor Therapeutics

نشر : 2025-07-12 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية