Capricor Therapeutics poskytuje regulační aktualizaci o deramiocelu Bla pro Duchenne Muscular Dystrofie

Sledujte Drugslib

Léčba pro: Duchenne Muscular Dystrophy Kardiomyopatie

Kapricor Therapeutics Poskytuje regulační aktualizaci o deramiocelu Bla pro duchenne svalovou dystrofii

V CRL FDA uvedla, že dokončila přezkum žádosti, ale není schopna schválit BLA ve své současné podobě, konkrétně s cibujícím, že BLA nesplňuje zákonný požadavek na podstatný důkaz účinnosti a potřebu dalších klinických údajů. CRL také odkazovala na některé vynikající položky v části Chemie, výroby a ovládací prvky (CMC) v aplikaci, z nichž většina Capricor věří, že se v předchozí komunikaci zabývala FDA. Tyto materiály však nebyly FDA přezkoumány kvůli načasování vydání CRL. FDA potvrdila, že po odeslání restartuje revizní hodiny. Kromě toho agentura nabídla společnosti příležitost požádat o schůzku typu A, aby diskutovala o cestě vpřed. Capricor plánuje dále zapojit se do FDA, aby určil příslušné další kroky.

BLA Capricor pro deramiocel byl udělen prioritní přezkum v březnu 2025 a byl podporován údaji z naděje-2 pokusu, jeho otevřenou značkou (ole) a ole) a oled) a ole) a ole) a ole) a ole) a ole) a ole) a ole) a ole) a ole) a ole) a ole) a oley) a oled) a oled) a oled) a přirozenou historií z údajů o FDA.

„Jsme tímto rozhodnutím FDA překvapeni. Postupovali jsme v průběhu celého procesu. Před CRL přezkum postupoval bez hlavních otázek, včetně úspěšné kontroly před licenci a dokončení přezkumu v polovině cyklu,“ řekla Linda Marbán, Ph.D, generální ředitelka kapicoru. „Plánuje kapitánové plány na předložení údajů z klinické studie Hope-3 fáze 3, aby poskytla další důkaz účinnosti z přiměřené a dobře kontrolované studie. Věříme, že je to randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná klinická studie 104 pacientů, přičemž v horní linii se očekáváme ve třetím čtvrtletí 2025. funkce a konzistentní bezpečnostní profil by mohly podpořit úsilí o vyřešení otázek vznesených FDA pro léčbu kardiomyopatie spojené s DMD.

Hope-3 je fáze 3, vícecentrická, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná klinická studie sestávající ze dvou kohort hodnotících bezpečnost a účinnost deramiocelu u účastníků s DMD. Ne ambulační a ambulantní chlapci, kteří splňují kritéria způsobilosti, jsou náhodně přiřazeni k přijímání deramiocelu nebo placeba každé 3 měsíce po dobu celkem 4 dávek během prvních 12 měsíců studie. Do studie Dual-Cohort bylo zapsáno přibližně 104 způsobilých studijních subjektů. Pro více informací o této studii navštivte (NCT05126758).

Duchenne Muscular Dystrofie (DMD) je závažná genetická porucha spojená s X, která se vyznačuje progresivní degenerací svalů, která ovlivňuje kosterní, respirační a srdeční svaly. Je to způsobeno nepřítomností funkčního dystrofinu, klíčového strukturálního proteinu ve svalových buňkách. DMD ovlivňuje přibližně 15 000 jedinců ve Spojených státech a především ovlivňuje chlapce. Postupem času zhoršení srdečního svalu vede k kardiomyopatii a srdečnímu selhání, což je hlavní příčinou úmrtí v DMD. Neexistuje žádná léčba a možnosti léčby zůstávají omezené.

deramiocel (CAP-1002) sestává z alogenních buněk odvozených od kardiosféry (CDC), vzácné populace srdečních buněk, které byly prokázány v předklinických a klinických studiích, aby vyvíjely silné imunomodulační a anti-fibrotické účinky v srdeční a kosmetickém svalu, jako jsou DMD. CDC působí vylučováním extracelulárních vezikul známých jako exosomy, které cílí na makrofágy a mění jejich expresní profil, aby přijali hojení, spíše než prozánětlivý fenotyp. CDC byly zkoumány ve více než 250 recenzovaných vědeckých publikacích a podávány více než 250 lidským subjektům ve více klinických studiích. Kromě toho mu bylo uděleno označení regenerativní medicíny Advanced Therapy (RMAT) v USA, označení léčivého produktu Advanced Therapy v Evropě a vzácné označení pediatrické choroby z FDA, což může po schválení kvalifikovat kaprihor pro prioritní přezkum voucheru.

O Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) je biotechnologická společnost věnována pro pokročilé transformační buněčné a exosomové terapeutiky pro redefinování léčebné krajiny pro vzácné nemoci. V popředí naší inovace je náš hlavní kandidát na produkt, Deramiocel, alogenní buněčná terapie odvozená od srdeční. Rozsáhlé předklinické a klinické studie ukázaly, že deramiocel vyvíjí silné imunomodulační a antifibrotické účinky při zachování srdečních a kosterních svalových funkcí ve svalové dystrofie, jako je DMD. Deramiocel je v současné době ve vývoji v pozdním stadiu pro léčbu duchennové svalové dystrofie. Capricor také využívá sílu své exosomové technologie a využívá svou proprietární platformu StealthX ™ v předklinickém rozvoji zaměřeném na oblasti vakcinologie, cílené dodávky oligonukleotidů, proteinů a terapeutik s malou molekulou, aby potenciálně léčila a zabránila rozmanitému řadě nemocí. V Capicor jsme se odhodláni posouvat hranice možností a vytvářet cestu k transformační léčbě pro ty, kteří to potřebují. Pro více informací navštivte Capicor.com a sledujte Capicor na Facebooku, Instagramu a Twitteru.

Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášení

Příkazy v této tiskové zprávě týkající se účinnosti, bezpečnosti a zamýšleného využití kandidátů na produkty Capricor; iniciace, chování, velikost, načasování a výsledky úsilí o objevování a klinických hodnocení; tempo zápisu klinických hodnocení; Plány týkající se regulačních podání, budoucího výzkumu a klinických hodnocení; regulační vývoj zahrnující produkty, včetně schopnosti získat regulační schválení nebo jinak přivést produkty na trh; výrobní schopnosti; data pro regulační schůzky; Prohlášení o našem finančním výhledu; Potenciál, který vyžadoval regulační inspekce, může být zpožděn nebo není úspěšný, což by zpozdilo nebo zabránilo schválení produktu; schopnost dosáhnout milníků produktu a přijímat platby milníků od komerčních partnerů; plány týkající se současných a budoucích činností spolupráce a vlastnictví komerčních práv; Potenciální budoucí dohody; rozsah, trvání, platnost a vymahatelnost práv duševního vlastnictví; budoucí toky příjmů a projekce; očekávání s ohledem na očekávané využití výnosu z nedávno dokončených nabídek a očekávaných účinků nabídek; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and Podobné výrazy) by měly být také považovány za výhledová prohlášení. Existuje celá řada důležitých faktorů, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky nebo události významně liší od těch, které jsou takovými výhledově vyvíjenými prohlášeními. Více informací o těchto a dalších rizicích, která mohou mít dopad na podnikání v Capricor, je uvedeno ve výroční zprávě Capricor na formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2024, jak bylo podáno u Komise pro cenné papíry a burzy dne 26. března 2025 a v naší čtvrtletní zprávě o formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 31. března 2025. o informacích k dispozici Capricor k datu této smlouvy a Capicor nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat tato výhledová prohlášení.

Capicor uzavřel dohodu o výlučné komercializaci a distribuci deramiocelu pro DMD ve Spojených státech a Japonsku s Nipponem Shinyaku Co., Ltd. (americká dceřiná společnost: NS Pharma, Inc.), která je podrobena schválení regulací. Deramiocel je vyšetřovací nový lék (IND) a dosud není schválen pro žádné indikace. Pro klinické použití nebyly schváleny ani BMD, ani žádný z kandidátů založených na exosomech.

Vyslán : 2025-07-12 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova