Capricor Therapeutics bietet regulatorische Update zu Deramiocel Bla für die Duchenne -Muskeldystrophie

Folgen Sie Drugslib auf

Behandlung für: Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie

Capricor Therapeutics liefert regulatorische Update auf Deramiocel bla für Duchenne-Muskulardystrophie (H2>

In der CRL erklärte die FDA, dass sie die Überprüfung des Antrags abgeschlossen habe, die BLA jedoch nicht in ihrer aktuellen Form genehmigen kann, insbesondere, dass die BLA nicht dem gesetzlichen Anforderungen für wesentliche Nachweise für die Effektivität und die Notwendigkeit zusätzlicher klinischer Daten erfüllt. Die CRL verwies auch auf bestimmte ausstehende Elemente im Abschnitt Chemie, Fertigung und Kontrollen (CMC) der Anwendung, von denen der größte Teil von Capricor der Ansicht ist, dass sie in früheren Mitteilungen an die FDA angesprochen hat. Diese Materialien wurden jedoch aufgrund des Zeitpunkts der CRL -Emission von der FDA nicht überprüft. Die FDA bestätigte, dass die Überprüfungsuhr nach Wiedervermittlung neu gestartet wird. Darüber hinaus bot die Agentur dem Unternehmen die Möglichkeit, ein Treffen vom Typ A zu beantragen, um den Weg vorwärts zu besprechen. Capricor plant, sich weiter mit der FDA zu engagieren, um die entsprechenden nächsten Schritte zu bestimmen.

"Wir sind überrascht über diese Entscheidung der FDA. Wir haben ihre Anleitung während des gesamten Prozesses befolgt. Vor der CRL hatte die Überprüfung ohne größere Probleme, einschließlich einer erfolgreichen Vorlizenzinspektion und dem Abschluss des Mid-Cycle-Reviews, weitergegeben", sagte Linda Marbán, Ph.D., CEO von Caprior. „Capricor plant, Daten aus der klinischen Studie der Phase 3 Hope-3 einzureichen, um zusätzliche Belege für die Wirksamkeit aus einer angemessenen und gut kontrollierten Studie zu liefern. Die Hope-3-Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische klinische Studie mit 104 Patienten mit Topline-Ergebnissen. Die Funktion und ein konsistentes Sicherheitsprofil könnten die Bemühungen zur Lösung der von der FDA aufgeworfenen Fragen zur Behandlung der Kardiomyopathie im Zusammenhang mit DMD unterstützen.

Hope-3 ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie, die aus zwei Kohorten besteht, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Deramiocel bei Teilnehmern mit DMD bewerten. Nicht ambulante und ambulante Jungen, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden in den ersten 12 Monaten der Studie nach dem Zufallsprinzip für insgesamt 4 Dosen von Deramiocel oder Placebo für insgesamt 4 Dosen erhalten. Ungefähr 104 förderfähige Studienpersonen wurden in die Dual-Kohorten-Studie aufgenommen. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie unter (NCT05126758).

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere, mit X-verknüpfte genetische Störung, die durch eine progressive Muskeldegeneration gekennzeichnet ist, die die Skelett-, Atemmuskel- und Herzmuskeln beeinflusst. Es wird durch das Fehlen von funktionellem Dystrophin, einem wichtigen strukturellen Protein in Muskelzellen, verursacht. DMD betrifft ungefähr 15.000 Personen in den USA und betrifft hauptsächlich Jungen. Im Laufe der Zeit führt eine Verschlechterung des Herzmuskels zu Kardiomyopathie und Herzversagen, was die häufigste Todesursache bei DMD ist. Es gibt keine Heilung, und die Behandlungsoptionen bleiben begrenzt.

Deramiocel (CAP-1002) besteht aus allogenen kardiosphärischen Zellen (CDCs), einer seltenen Population von Herzzellen, die in präklinischen und klinischen Studien gezeigt wurden, um potente immunmodulatorische und antifibrotische Wirkungen bei der Vorbehaltung von Herz- und Skelettfunktionen wie Dumme wie Dumme wie Dumme wie Dumme wie Dämie wie Dämie wie Dämie wie Dämie wie Dämie wie Dämie wie Dämie wie Dämie wie Dämie wie Dämatik, gezeigt wurde. CDCs werden dadurch abgehängt, extrazelluläre Vesikel zu sekretieren, die als Exosomen bezeichnet werden und Makrophagen abzielen und ihr Expressionsprofil verändern, um eine Heilung zu verwenden, anstatt einen entzündungshemmenden Phänotyp. CDCs wurden in mehr als 250 von Experten begutachteten wissenschaftlichen Veröffentlichungen untersucht und über 250 menschliche Probanden in mehreren klinischen Studien verabreicht. Darüber hinaus wurde es in den USA, die Bezeichnung „ATMP) für die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), die Bezeichnung„ Advanced Therapy Medicinal Product) in Europa sowie eine seltene Bezeichnung für pädiatrische Krankheiten von der FDA, die den Capricor für eine vorrangige Überprüfungsgutschrift qualifizieren.

Über Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Förderung der transformativen Zell- und exosomenbasierten Therapeutika zur Neudekoration der Behandlungslandschaft für seltene Disasen entwickelt. An der Spitze unserer Innovation steht unser leitender Produktkandidat Deramiocel, eine allogene Zelltherapie mit Herz, die abgeleitet wird. Umfangreiche präklinische und klinische Studien haben gezeigt, dass Deramiozell wirksame immunmodulatorische und antifibrotische Wirkungen bei der Erhaltung der Herz- und Skelettmuskelfunktion bei Muskeldystrophien wie DMD ausüben. Deramiocel befindet sich derzeit in der Spätstufe zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie. Der Capricor nutzt auch die Macht seiner Exosomen -Technologie mit der proprietären Stealthx ™ -Plattform in präklinischer Entwicklung, die sich auf die Bereiche der Impfstoff konzentriert, gezielt auf Oligonukleotide, Proteine und kleine Moleküle -Therapeutika, um möglicherweise eine unterschiedliche Anordnung von Krankheiten zu behandeln und zu verhindern. In Capricor stehen wir dafür ein, die Grenzen der Möglichkeit zu überschreiten und einen Weg zu transformativen Behandlungen für Bedürftigen zu schaffen. Weitere Informationen finden Sie unter capricor.com und folgen Sie Capricor auf Facebook, Instagram und Twitter.

Vorsichtsbedingter Hinweis zukunftsgerichteten Aussagen

Aussagen in dieser Pressemitteilung über die Wirksamkeit, Sicherheit und die beabsichtigte Auslastung der Produktkandidaten von Capricor; Initiierung, Verhalten, Größe, Timing und Ergebnisse von Entdeckungsbemühungen und klinischen Studien; das Tempo der Einschreibung klinischer Studien; Pläne in Bezug auf regulatorische Einreichungen, zukünftige Forschung und klinische Studien; regulatorische Entwicklungen mit Produkten, einschließlich der Fähigkeit, regulatorische Zulassungen zu erhalten oder auf andere Weise Produkte auf den Markt zu bringen; Fertigungsfähigkeiten; Daten für regulatorische Versammlungen; Aussagen zu unseren finanziellen Aussichten; Das Potenzial, das regulatorische Inspektionen erfordert, kann verzögert oder nicht erfolgreich sein, was die Produktgenehmigung verzögert oder verhindern würde. die Fähigkeit, Produktmeilensteine zu erreichen und Meilensteinzahlungen von kommerziellen Partnern zu erhalten; Pläne in Bezug auf aktuelle und zukünftige kollaborative Aktivitäten und das Eigentum an Handelsrechten; potenzielle zukünftige Vereinbarungen; Umfang, Dauer, Gültigkeit und Durchsetzung der Rechte an geistigem Eigentum; zukünftige Einnahmequellen und Projektionen; Erwartungen in Bezug auf den erwarteten Einsatz von Erlös aus den kürzlich abgeschlossenen Angeboten und den erwarteten Auswirkungen der Angebote; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar Ausdrücke) sollten auch als zukunftsgerichtete Aussagen angesehen werden. Es gibt eine Reihe wichtiger Faktoren, die dazu führen können, dass tatsächliche Ergebnisse oder Ereignisse wesentlich von denen unterscheiden, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben sind. Weitere Informationen zu diesen und anderen Risiken, die sich auf das Geschäft von Capricor auswirken können, finden Sie in Capricors Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Geschäftsjahr, wie bei der Securities and Exchange Commission am 26. März 2025 eingereicht, und in unserem vierteljährlichen Bericht auf dem Formular 10-Q für das Viertelende am 31. März 2025. Ab dem Datum hierher erhältlich, und Capricor übernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Capricor hat eine Vereinbarung über die ausschließliche Kommerzialisierung und Verteilung von Deramiocel für DMD in den USA und Japan mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. (US -Tochter: NS Pharma, Inc.), abgeschlossen. Deramiocel ist ein neues Medikament (IND) und ist noch nicht für Anzeichen zugelassen. Weder BMD noch einer der exosomenbasierten Kandidaten von Capricor wurden für den klinischen Einsatz zugelassen.

Quelle: Capricor Therapeutics

Gesendet : 2025-07-12 18:00

Mehr lesen

Haftungsausschluss

Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

Beliebte Schlüsselwörter