Το Capricor Therapeutics παρέχει ρυθμιστική ενημέρωση στο Deramiocel BLA για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: duchenne μυϊκή δυστροφία καρδιομυοπάθεια

Capricor Therapeutics παρέχει ρυθμιστική ενημέρωση στο deramiocel bla για duchenne muscular dystrophy

(NASDAQ: CAPR), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που αναπτύσσει μεταμορφωτικές κυτταρικές και εξωτερικές θεραπευτικές για σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι έχει λάβει μια πλήρη επιστολή ανταπόκρισης (CRL) με το Duchennene Dystrophy για την Cellopather Dychenne. (DMD).

Στο CRL, η FDA δήλωσε ότι είχε ολοκληρώσει την ανασκόπηση της αίτησης, αλλά δεν είναι σε θέση να εγκρίνει το BLA στην τρέχουσα μορφή της, αναφέροντας συγκεκριμένα ότι το BLA δεν ανταποκρίνεται στη νομοθετική απαίτηση για ουσιαστικές ενδείξεις αποτελεσματικότητας και την ανάγκη για πρόσθετα κλινικά δεδομένα. Η CRL ανέφερε επίσης ορισμένα εκκρεμή στοιχεία στο τμήμα χημείας, κατασκευής και ελέγχου (CMC) της εφαρμογής, τα περισσότερα από τα οποία πιστεύει ότι η Capricor πιστεύει ότι έχει αντιμετωπίσει σε προηγούμενες επικοινωνίες στο FDA. Ωστόσο, αυτά τα υλικά δεν εξετάστηκαν από το FDA λόγω του χρονοδιαγράμματος της έκδοσης CRL. Η FDA επιβεβαίωσε ότι θα επανεκκινήσει το ρολόι αναθεώρησης κατά την υποβολή εκ νέου. Επιπλέον, ο οργανισμός προσέφερε στην εταιρεία την ευκαιρία να ζητήσει μια συνάντηση τύπου Α για να συζητήσει την πορεία προς τα εμπρός. Η Capricor σχεδιάζει να συμμετάσχει περαιτέρω με το FDA για να καθορίσει τα κατάλληλα επόμενα βήματα.

Η CAPRICOR's BLA για το DeRamiocel αναθεωρήθηκε προτεραιότητα τον Μάρτιο του 2025 και υποστηρίχθηκε από τα δεδομένα από τη δοκιμή HODE-2, την ανοικτή επέκταση της (OLE) και τις συγκρίσεις φυσικής ιστορίας από το FDA που τροφοδοτούνται από το FDA.

"Είμαστε έκπληκτοι από αυτή την απόφαση του FDA, ακολουθήσαμε την καθοδήγησή τους σε όλη τη διαδικασία, πριν από την CRL, η αναθεώρηση είχε προχωρήσει χωρίς σημαντικά ζητήματα, συμπεριλαμβανομένης μιας επιτυχημένης επιθεώρησης και ολοκλήρωσης της αναθεώρησης του μεσαίου κύκλου", δήλωσε η Linda Marbán, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Capricor. "Το Capricor σχεδιάζει να υποβάλει δεδομένα από την κλινική δοκιμή Phase 3 Hope-3 για να παρέχει πρόσθετες ενδείξεις αποτελεσματικότητας από μια επαρκή και καλά ελεγχόμενη μελέτη. Η μυϊκή λειτουργία και ένα συνεκτικό προφίλ ασφάλειας θα μπορούσαν να υποστηρίξουν τις προσπάθειες για την επίλυση των ερωτήσεων που έθεσε ο FDA για τη θεραπεία της καρδιομυοπάθειας που σχετίζεται με το DMD.

Η HOPE-3 είναι μια φάση 3, πολλαπλών, τυχαιοποιημένων, διπλών τυφλών, ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή που αποτελείται από δύο ομάδες που αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του deramiocel σε συμμετέχοντες με DMD. Τα μη παθολογικά και περιπατητικά αγόρια που πληρούν τα κριτήρια επιλεξιμότητας ανατίθενται τυχαία για να λαμβάνουν deramiocel ή εικονικό φάρμακο κάθε 3 μήνες για συνολικά 4 δόσεις κατά τους πρώτους 12 μήνες της μελέτης. Περίπου 104 επιλέξιμα υποκείμενα μελέτης έχουν εγγραφεί στη μελέτη διπλής ομάδας. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με αυτή τη μελέτη, επισκεφθείτε (NCT05126758).Η μυϊκή δυστροφία του Duchenne (DMD) είναι μια σοβαρή γενετική διαταραχή που συνδέεται με Χ που χαρακτηρίζεται από προοδευτικό εκφυλισμό των μυών που επηρεάζει τους σκελετικούς, αναπνευστικούς και καρδιακούς μύες. Προκαλείται από την απουσία λειτουργικής δυστροφίνης, μια βασική δομική πρωτεΐνη στα μυϊκά κύτταρα. Το DMD επηρεάζει περίπου 15.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και επηρεάζει κυρίως τα αγόρια. Με την πάροδο του χρόνου, η επιδείνωση του καρδιακού μυός οδηγεί σε καρδιομυοπάθεια και καρδιακή ανεπάρκεια, η οποία είναι η κύρια αιτία θανάτου σε DMD. Δεν υπάρχει θεραπεία και οι επιλογές θεραπείας παραμένουν περιορισμένες.Το deramiocel (CAP-1002) αποτελείται από αλλογενή καρδιοσφαιρικά κύτταρα (CDCs), ένας σπάνιος πληθυσμός καρδιακών κυττάρων που έχουν αποδειχθεί σε προκλινικές και κλινικές μελέτες για να ασκούν ισχυρές ανοσορυθμιστικές και αντι-ινωδικές δράσεις στη διατήρηση της καρδιακής και σκελετικής μυϊκής λειτουργίας σε διτυσιοπαθητικές εκμεταλλεύσεις. Τα CDCs δρουν με την εκκρίνοντας εξωκυτταρικά κυστίδια γνωστά ως εξωσώματα, τα οποία στοχεύουν τους μακροφάγους και μεταβάλλουν το προφίλ έκφρασής τους για να υιοθετήσουν μια θεραπεία και όχι έναν προφλεγμονώδη φαινότυπο. Τα CDCs έχουν διερευνηθεί σε περισσότερες από 250 επιστημονικές εκδόσεις και χορηγούνται σε πάνω από 250 ανθρώπινα άτομα σε πολλαπλές κλινικές δοκιμές από τις αμερικανικές FDA. Επιπλέον, έχει χορηγηθεί αναγεννητική ιατρική Advanced Therapy (RMAT), ονομασία για την έγκριση προχωρημένης θεραπείας (ATMP) στην Ευρώπη και τον ορισμό της σπάνιας παιδιατρικής νόσου από το FDA, το οποίο μπορεί να πληροί τις προϋποθέσεις για ένα κουπόνι αναθεώρησης προτεραιότητας μετά την έγκριση.

Σχετικά με το Capricor Therapeutics Στην πρώτη γραμμή της καινοτομίας μας είναι ο υποψήφιος για επικεφαλής προϊόντος, Deramiocel, μια αλλογενή καρδιακή κυτταρική θεραπεία. Εκτεταμένες προκλινικές και κλινικές μελέτες έχουν δείξει ότι το deramiocel ασκεί ισχυρές ανοσορυθμιστικές και αντι-ινωτικές δράσεις στη διατήρηση της καρδιακής και σκελετικής μυϊκής λειτουργίας σε μυϊκές δυστροφίες όπως η DMD. Το Deramiocel βρίσκεται επί του παρόντος στην ανάπτυξη αργά στο στάδιο για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne. Η Capricor αξιοποιεί επίσης τη δύναμη της τεχνολογίας εξωσωμάτων της, χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη πλατφόρμα StealthX ™ στην προκλινική ανάπτυξη που επικεντρώνεται στους τομείς της εμβολιολογίας, στοχευμένη παροχή ολιγονουκλεοτιδίων, πρωτεϊνών και θεραπευτικών μικρών μορίων για την ενδεχόμενη θεραπεία και την πρόληψη μιας διαφορετικής σειράς ασθενειών. Στο Capricor, είμαστε δεσμευμένοι να πιέζουμε τα όρια της δυνατότητας και στη σφυρηλάτηση μιας διαδρομής προς τις μετασχηματιστικές θεραπείες για όσους έχουν ανάγκη. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το capricor.com και ακολουθήστε το Capricor στο Facebook, το Instagram και το Twitter.

Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης

δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την προοριζόμενη χρήση των υποψηφίων προϊόντων του Αιγαφώνων. την έναρξη, τη συμπεριφορά, το μέγεθος, το χρονοδιάγραμμα και τα αποτελέσματα των προσπαθειών ανακάλυψης και των κλινικών δοκιμών. ο ρυθμός εγγραφής των κλινικών δοκιμών · σχέδια σχετικά με τις ρυθμιστικές καταθέσεις, τις μελλοντικές έρευνες και τις κλινικές δοκιμές · Οι κανονιστικές εξελίξεις που αφορούν προϊόντα, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας λήψης ρυθμιστικών εγκρίσεων ή της με άλλως της αγοράς προϊόντων στην αγορά · παραγωγικές δυνατότητες · ημερομηνίες για ρυθμιστικές συνεδριάσεις · δηλώσεις σχετικά με τις οικονομικές προοπτικές μας. Οι δυνατότητες που απαιτούνται ρυθμιστικές επιθεωρήσεις ενδέχεται να καθυστερήσουν ή να μην είναι επιτυχείς, οι οποίες θα καθυστερήσουν ή θα αποτρέψουν την έγκριση του προϊόντος. την ικανότητα επίτευξης ορόσημων προϊόντων και να λαμβάνουν πληρωμές ορόσημων από εμπορικούς εταίρους · σχέδια σχετικά με τις τρέχουσες και τις μελλοντικές συνεργατικές δραστηριότητες και την ιδιοκτησία των εμπορικών δικαιωμάτων · πιθανές μελλοντικές συμφωνίες · Πεδίο εφαρμογής, διάρκεια, εγκυρότητα και εκτελεστότητα των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας · μελλοντικές ροές και προβολές εσόδων · Οι προσδοκίες σχετικά με την αναμενόμενη χρήση των εσόδων από τις πρόσφατα ολοκληρωμένες προσφορές και τις αναμενόμενες επιπτώσεις των προσφορών. Και κάθε άλλη δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες της ομάδας διαχείρισης της ομάδας Capricor, οι πεποιθήσεις, οι στόχοι, τα σχέδια ή οι προοπτικές αποτελούν δηλώσεις με προοπτική κατά την έννοια του νόμου για τη μεταρρύθμιση των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. εκφράσεις) θα πρέπει επίσης να θεωρείται ότι είναι μελλοντικές δηλώσεις. Υπάρχουν διάφοροι σημαντικοί παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν πραγματικά αποτελέσματα ή γεγονότα να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτούς που υποδεικνύονται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με αυτούς και άλλους κινδύνους που ενδέχεται να επηρεάσουν τις επιχειρήσεις του Capricor που εκτίθενται στην ετήσια έκθεση του Capricor σχετικά με το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024, όπως κατατέθηκε με την επιτροπή κινητών αξιών και ανταλλαγή στις 26 Μαρτίου 2025 και στην τριμηνιαία έκθεση για το Έντυπο 10-Q Πληροφορίες που διατίθενται στην Capricor από την ημερομηνία του παρόντος και ο Capricor δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης.

Το Capricor έχει συνάψει συμφωνία για την αποκλειστική εμπορευματοποίηση και διανομή του Deramiocel για DMD στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ιαπωνία με την Nippon Shinyaku Co., Ltd. Το Deramiocel είναι ένα νέο φάρμακο για το νέο φάρμακο (IND) και δεν έχει ακόμη εγκριθεί για οποιεσδήποτε ενδείξεις. Ούτε η BMD ούτε οποιοσδήποτε από τους υποψηφίους που βασίζονται σε εξωσώματα έχουν εγκριθεί για κλινική χρήση.

Πηγή: Capricor Therapeutics

Δημοσιεύτηκε : 2025-07-12 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά