Capricor Therapeutics proporciona una actualización regulatoria sobre Deramiocel BLA para la distrofia muscular de Duchenne

Siga a Drugslib en

Tratamiento para: Duchenne Distrofia muscular miocardiopatía

Capricor Therapeutics proporciona una actualización regulatoria sobre Deramiocel BLA para Duchenne Muscular Dystrofy

En el CRL, la FDA declaró que había completado su revisión de la aplicación, pero no puede aprobar el BLA en su forma actual, específicamente citando que el BLA no cumple con el requisito legal para evidencia sustancial de efectividad y la necesidad de datos clínicos adicionales. La CRL también hizo referencia a ciertos elementos sobresalientes en la sección de química, fabricación y controles (CMC) de la aplicación, la mayoría de los cuales Capricor cree que ha abordado en comunicaciones previas a la FDA. Sin embargo, estos materiales no fueron revisados por la FDA debido al momento de la emisión de CRL. La FDA confirmó que reiniciará el reloj de revisión tras el reenvío. Además, la agencia ofreció a la compañía la oportunidad de solicitar una reunión Tipo A para discutir el camino a seguir. Capricor planea participar aún más con la FDA para determinar los próximos pasos apropiados.

El BLA del caprictor para Deramiocel recibió una revisión de prioridad en marzo de 2025 y fue apoyado por datos de la prueba Hope-2, su extensión abierta (OLE) y comparaciones de historia natural de los datos financiados por FDA.

"Estamos sorprendidos por esta decisión de la FDA. Hemos seguido su guía durante todo el proceso. Antes de la CRL, la revisión había avanzado sin problemas importantes, incluida una exitosa inspección previa a la licencia y la finalización de la revisión del ciclo medio", dijo Linda Marbán, Ph.D., CEO de Capricricor. "El caprictor planea presentar datos del ensayo clínico de la fase 3 HOPP-3 para proporcionar evidencia adicional de efectividad de un estudio adecuado y bien controlado. El ensayo HOPE-3 es un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, con placebo controlado de 104 pacientes, con resultados de línea superior esperadas en el tercer trimestre de 2025. Creemos estos datos, si positivos, junto con nuestros resultados clínicos a largo plazo existentes, muestran los resultados de cartas de cartas de cartas, presenta un stabilización de cardiacal, un stabilización de cartas, un stabilización de cardiac, de un stabilización de cardiac, junto con los resultados de cartas de cartas. La función, y un perfil de seguridad consistente, podría apoyar los esfuerzos para resolver las preguntas planteadas por la FDA para el tratamiento de la cardiomiopatía asociada con la DMD.

Hope-3 es un ensayo clínico de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que consta de dos cohortes que evalúan la seguridad y la eficacia del deramiocel en participantes con DMD. Los niños no ambulatorios y ambulatorios que cumplen con los criterios de elegibilidad están asignados al azar para recibir Deramiocel o placebo cada 3 meses por un total de 4 dosis durante los primeros 12 meses del estudio. Aproximadamente 104 sujetos de estudio elegibles se han inscrito en el estudio de doble cohorte. Para obtener más información sobre este estudio, visite (NCT05126758).

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético severo y ligado a X caracterizado por la degeneración muscular progresiva que afecta los músculos esqueléticos, respiratorios y cardíacos. Es causado por la ausencia de distrofina funcional, una proteína estructural clave en las células musculares. La DMD afecta a aproximadamente 15,000 personas en los Estados Unidos e impacta principalmente a los niños. Con el tiempo, el deterioro del músculo cardíaco conduce a la miocardiopatía y la insuficiencia cardíaca, que es la principal causa de muerte en la DMD. No hay cura, y las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas.

sobre Deramiocel

deramiocel (CAP-1002) consiste en células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC), una población rara de células cardíacas que se han demostrado en estudios preclínicos y clínicos que ejercen potentes acciones inmunomoduladoras y antifibróticas en la preservación de la función cardíaca y muscular esquelética en las distrofiopatías como las DYPATHES AS DIMOD. Los CDC actúan secretando vesículas extracelulares conocidas como exosomas, que se dirigen a los macrófagos y alteran su perfil de expresión para adoptar una curación, en lugar de un fenotipo proinflamatorio. Los CDC se han investigado en más de 250 publicaciones científicas revisadas por pares y administrados a más de 250 sujetos humanos en múltiples ensayos clínicos.

Deramiocel ha recibido la designación de medicamentos huérfanos para el tratamiento de la disputa muscular de Duchenne (DMD) de la agencia estadounidense de medicamentos europeos (EMA). Además, se le ha otorgado la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) en los EE. UU., Designación de medicamentos para la terapia avanzada (ATMP) en Europa y la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA, que puede calificar el caprictor para un comprobante de revisión de prioridad tras la aprobación.

sobre Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) es una compañía de biotecnología dedicada a avanzar en las células transformadoras y terapéuticos basados en exosomas para redefinir el paisaje de tratamiento para las enfermedades raras. A la vanguardia de nuestra innovación está nuestro candidato de producto principal, Deramiocel, una terapia celular alogénica derivada de cardíacos. Extensos estudios preclínicos y clínicos han demostrado que deramiocel ejerce potentes acciones inmunomoduladoras y antifibróticas en la preservación de la función del músculo cardíaco y esquelético en distrofias musculares como la DMD. Deramiocel se encuentra actualmente en el desarrollo de la etapa tardía para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Capricor también está aprovechando el poder de su tecnología exosomas, utilizando su plataforma patentada StealthX ™ en desarrollo preclínico centrado en las áreas de vacunación, la entrega dirigida de oligonucleótidos, proteínas y terapéuticas de moléculas pequeñas para tratar y prevenir una variedad diversa de enfermedades. En Capricor, nos comprometemos a empujar los límites de la posibilidad y forjar un camino hacia los tratamientos transformadores para los necesitados. Para obtener más información, visite Capricor.com y siga a Capricor en Facebook, Instagram y Twitter.

Nota de advertencia con respecto a las declaraciones de avance

declaraciones en este comunicado de prensa con respecto a la eficacia, la seguridad y la utilización prevista de los candidatos de productos del caprictor; la iniciación, conducta, tamaño, tiempo y resultados de los esfuerzos de descubrimiento y los ensayos clínicos; el ritmo de inscripción de ensayos clínicos; planes sobre presentaciones regulatorias, investigación futura y ensayos clínicos; Desarrollos regulatorios que involucran productos, incluida la capacidad de obtener aprobaciones regulatorias o llevar productos al mercado; capacidades de fabricación; fechas para reuniones regulatorias; declaraciones sobre nuestra perspectiva financiera; el potencial que requerirá inspecciones regulatorias puede retrasarse o no tener éxito, lo que retrasaría o evitaría la aprobación del producto; la capacidad de lograr hitos de productos y recibir pagos por hitos de socios comerciales; planes sobre actividades colaborativas actuales y futuras y la propiedad de los derechos comerciales; posibles acuerdos futuros; alcance, duración, validez y exigencia de los derechos de propiedad intelectual; Futas de ingresos y proyecciones futuras; expectativas con respecto al uso esperado de los ingresos de las ofertas recientemente completadas y los efectos anticipados de las ofertas; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar expressions) También debe considerarse como declaraciones prospectivas. Hay una serie de factores importantes que podrían hacer que los resultados o eventos reales difieran materialmente de los indicados por tales declaraciones con visión de futuro. Se establece más información sobre estos y otros riesgos que pueden afectar el negocio de Caprictor en el Informe Anual de Caprictor sobre el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024, como se presenta ante la Comisión de Bolsa y Valores el 26 de marzo de 2025, y en nuestro informe trimestral sobre el Formulario 10-Q para el trimestre del 31 de marzo de 2025, según los states de los Securities y los Securities de Trasto Tarter finalizado en el Formulario de los Estados de la Configuración de la Configuración de la Configuración. al caprictor a partir de la fecha del presente, y Capricor no asume la obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas.

Capricor ha firmado un acuerdo para la comercialización y distribución exclusiva de Deramiocel para DMD en los Estados Unidos y Japón con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (subsidiaria estadounidense: NS Pharma, Inc.), sujeto a la aprobación regulatoria. Deramiocel es un nuevo medicamento en investigación (IND) y aún no está aprobado para ninguna indicación. Ni la DMO ni ninguno de los candidatos basados en exosomas del Caprictor han sido aprobados para uso clínico.

Fuente: Capricor Therapeutics

Al corriente : 2025-07-12 18:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares