Capricor Therapeutics fournit une mise à jour réglementaire sur Deramiocel Bla pour la dystrophie musculaire de Duchenne

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Capricor Therapeutics fournit une mise à jour réglementaire sur Deramiocel BLA pour Duchenne Muscular Dystrophy

SAN DIEGO, 11 juillet, 2025 (Globewswe Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for rare diseases, today announced that it has received a Complete Response Letter (CRL) from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding its Biologics License Application (BLA) for Deramiocel, the Company’s lead cell therapy candidate for the treatment of cardiomyopathy associated with Duchenne muscular dystrophie (DMD).

Dans la CRL, la FDA a déclaré qu'elle avait terminé son examen de la demande mais n'est pas en mesure d'approuver le BLA dans sa forme actuelle, citant spécifiquement que le BLA ne répond pas à l'exigence statutaire de preuves substantielles d'efficacité et de la nécessité de données cliniques supplémentaires. Le CRL a également fait référence à certains articles exceptionnels dans la section de la chimie, de la fabrication et des contrôles (CMC) de l'application, dont la plupart Capricor croient qu'elle a abordé dans les communications antérieures à la FDA. Cependant, ces documents n'ont pas été examinés par la FDA en raison du calendrier de l'émission de CRL. La FDA a confirmé qu'elle redémarrera l'horloge d'examen lors de la remise. De plus, l'agence a offert à l'entreprise la possibilité de demander une réunion de type A pour discuter de la voie à suivre. Capricor prévoit de s'engager davantage avec la FDA pour déterminer les étapes suivantes appropriées.

BLA de Capricor pour Deramiocel a obtenu une revue prioritaire en mars 2025 et a été soutenue par les données de l'essai HOPE-2, de son extension ouverte (OLE) et des comparaisons d'histoire naturelle à partir de données financées par la FDA.

"Nous sommes surpris par cette décision de la FDA. Nous avons suivi leurs conseils tout au long du processus. Avant la CRL, l'examen avait avancé sans problèmes majeurs, notamment une inspection et une réalisation de pré-licence réussies», a déclaré Linda Marbán, Ph.D., CEO de Capricor. «Capricor prévoit de soumettre des données de l'essai clinique de la phase 3 Hope-3 pour fournir des preuves supplémentaires d'efficacité d'une étude adéquate et bien contrôlée. et un profil de sécurité cohérent, pourrait soutenir les efforts pour résoudre les questions soulevées par la FDA pour le traitement de la cardiomyopathie associée au DMD.

HOP-3 est un essai clinique contrôlé par la phase 3, multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo composé de deux cohortes évaluant la sécurité et l'efficacité du déramiocel chez les participants atteints de DMD. Les garçons non ambulatoires et ambulatoires qui répondent aux critères d'éligibilité sont assignés au hasard pour recevoir le déraamiel ou le placebo tous les 3 mois pour un total de 4 doses au cours des 12 premiers mois de l'étude. Environ 104 sujets d'étude éligibles ont été inscrits à l'étude à double cohorte. Pour plus d'informations sur cette étude, veuillez visiter (NCT05126758).

sur la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est un trouble génétique sévère lié à X caractérisé par une dégénérescence musculaire progressive affectant les muscles squelettiques, respiratoires et cardiaques. Elle est causée par l'absence de dystrophine fonctionnelle, une protéine structurelle clé dans les cellules musculaires. Les DMD affectent environ 15 000 personnes aux États-Unis et ont principalement un impact sur les garçons. Au fil du temps, la détérioration du muscle cardiaque entraîne une cardiomyopathie et une insuffisance cardiaque, qui est la principale cause de décès dans la DMD. Il n'y a pas de remède et les options de traitement restent limitées.

concernant Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) est constitué de cellules dérivées de cardiosphères allogéniques (CDC), d'une population rare de cellules cardiaques qui ont été présentées dans des études précliniques et cliniques pour exercer des actions immunomodulatrices et anti-fibrotiques puissantes dans la préservation du DMD. Les CDC agissent en sécrétant des vésicules extracellulaires appelées exosomes, qui ciblent les macrophages et modifient leur profil d'expression pour adopter une guérison, plutôt qu'un phénotype pro-inflammatoire. Les CDC ont été étudiés dans plus de 250 publications scientifiques évaluées par des pairs et administrées à plus de 250 sujets humains à travers de multiples essais cliniques.

Deramiocel a reçu la désignation de médicaments orphelins pour le traitement de la Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) de la FDA américaine et de l'Agence européenne Medicines (EMA). En outre, il a été accordé la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) aux États-Unis, la désignation de substitution médicinale de thérapie avancée (ATMP) en Europe et la désignation de maladies pédiatriques rares de la FDA, qui peut qualifier le capricor pour un bon de revue prioritaire lors de l'approbation.

sur Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) est une entreprise de biotechnologie dédiée à la progression des cellules transformatrices et des thérapies à base d'exosomes pour redéfinir le traitement du traitement pour les maladies rares. À l'avant-garde de notre innovation se trouve notre candidat principal, Deramiocel, une thérapie cellulaire dérivée du cardiaque allogénique. Des études précliniques et cliniques étendues ont montré que le déraamiel exerce des actions immunomodulatrices et anti-fibrotiques puissantes dans la préservation de la fonction des muscles cardiaques et squelettiques dans les dystrophies musculaires telles que le DMD. Deramiocel est actuellement en développement tardif pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Capricor exploite également la puissance de sa technologie d'exosome, en utilisant sa plate-forme propriétaire Stealthx ™ dans le développement préclinique axé sur les domaines de la vaccinologie, la livraison ciblée d'oligonucléotides, les protéines et les thérapies à petites molécules pour potentiellement traiter et empêcher un éventail diversifié de maladies. Chez Capricor, nous sommes déterminés à repousser les limites de la possibilité et à forger un chemin vers des traitements transformateurs pour ceux qui en ont besoin. Pour plus d'informations, visitez Capricor.com et suivez Capricor sur Facebook, Instagram et Twitter.

Note de précursation concernant les instructions prospectives

Instructions dans ce communiqué de presse concernant l'efficacité, la sécurité et l'utilisation prévue des candidats du produit de Capricor; l'initiation, la conduite, la taille, le calendrier et les résultats des efforts de découverte et des essais cliniques; le rythme d'inscription des essais cliniques; Plans concernant les dépôts réglementaires, les recherches futures et les essais cliniques; Développements réglementaires impliquant des produits, y compris la capacité d'obtenir des approbations réglementaires ou de mettre sur le marché des produits; capacités de fabrication; dates pour les réunions réglementaires; déclarations sur nos perspectives financières; Le potentiel qui nécessite des inspections réglementaires peut être retardée ou ne pas réussir, ce qui retarderait ou empêcherait l'approbation des produits; la capacité d'atteindre les étapes des produits et de recevoir des paiements d'étape de partenaires commerciaux; Plans concernant les activités de collaboration actuelles et futures et la propriété des droits commerciaux; Accords futurs potentiels; portée, durée, validité et exécution des droits de propriété intellectuelle; Strots et projections de revenus futurs; attentes concernant l'utilisation attendue du produit des offres récemment terminées et les effets prévus des offres; et toute autre déclaration concernant les attentes, les croyances, les objectifs, les plans ou les prospects futurs de l'équipe de gestion de Capricor constituent des déclarations prospectives au sens de la loi de 1995 sur les litiges en valeurs mobilières privées. expressions) doit également être considérée comme des déclarations prospectives. Il existe un certain nombre de facteurs importants qui pourraient faire en sorte que les résultats ou les événements réels diffèrent matériellement de ceux indiqués par de telles déclarations prospectives. Plus d'informations sur ces risques et d'autres qui peuvent avoir un impact sur les activités de Capricor sont énoncés dans le rapport annuel de Capricor sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2024, comme déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 26 mars 2025, et dans notre rapport trimestriel sur le formulaire 10-CE pour le trimestre terminé le 31 mars 2025, car les stations de la titres et les déchets sont en fonction du 14 mai, 2025. sur les informations disponibles pour Capricor à la date des présentes, et Capricor n'assume aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives.

Capricor a conclu un accord pour la commercialisation et la distribution exclusives de Deramiocel pour DMD aux États-Unis et au Japon avec Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiale américaine: NS Pharma, Inc.), sous réserve de l'approbation réglementaire. Deramiocel est un nouveau médicament enquête (IND) et n'est pas encore approuvé pour aucune indication. Ni BMD ni aucun des candidats à base d'exosomes de Capricor n'ont été approuvés pour une utilisation clinique.

Source: Capricor Therapeutics

Publié : 2025-07-12 18:00

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