Capricor Therapeutics menyediakan pembaruan peraturan tentang deramiocel bla untuk distrofi otot Duchenne

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: duchenne duchenne dystrophy cardiomyopathy

terapi Capricor memberikan pembaruan regulasi pada Deramiocel Bla untuk Duchenne Otcular Dystrophy

Diveor, 20 JULIRE, JULIRE, BULIFIC, BULIFIC, BULITICE, BULIFIC, DUCHENNE, DUCHENNE,

Justific," Juslifikasi "> Justific" Juslifikasi "> Juslifikasi"> Juslifikasi "> Juslifikasi"> Terapi (NASDAQ: CAPR), sebuah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan sel transformatif dan terapi berbasis eksosom untuk penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa mereka telah menerima surat respons lengkap (CRL) dari Food and Drug Administration (FDA) yang terkait dengan Candidate Candidate For Candidate untuk DuCHOY CANDOICH TERKENI PERUSAHAAN PERUSAHAAN PERUSAHAAN PERUSAHAAN PERUSAHAAN PERUSAHAAN PERUSAHAN PERUSAHAN PERUSAHAN PERUSAHAN PERUSAHAN PERUSAHAN PERUSAHAN PERUSAHAN PERUSingan (DMD).

Dalam CRL, FDA menyatakan bahwa mereka telah menyelesaikan tinjauan aplikasi tetapi tidak dapat menyetujui BLA dalam bentuk saat ini, secara khusus mengutip bahwa BLA tidak memenuhi persyaratan hukum untuk bukti efektivitas substansial dan kebutuhan akan data klinis tambahan. CRL juga merujuk pada item luar biasa di bagian kimia, manufaktur, dan kontrol (CMC) aplikasi, yang sebagian besar Capricor percaya telah membahas dalam komunikasi sebelumnya ke FDA. Namun, bahan -bahan ini tidak ditinjau oleh FDA karena waktu penerbitan CRL. FDA mengkonfirmasi bahwa itu akan memulai kembali jam ulasan setelah pengiriman ulang. Selain itu, agensi menawarkan kepada perusahaan kesempatan untuk meminta pertemuan tipe A untuk membahas jalur ke depan. Capricor berencana untuk melibatkan lebih lanjut dengan FDA untuk menentukan langkah-langkah selanjutnya yang sesuai.

Capricor's BLA untuk deramiocel diberikan tinjauan prioritas pada Maret 2025 dan didukung oleh data dari uji coba Hope-2, ekstensi label terbuka (OLE), dan perbandingan sejarah alam dari datas dana-dana-labelnya.

“Kami terkejut dengan keputusan ini oleh FDA. Kami telah mengikuti panduan mereka selama proses. Sebelum CRL, ulasan telah maju tanpa masalah besar, termasuk inspeksi pra-lisensi yang sukses dan penyelesaian tinjauan Capricor,” kata Linda Marbán, Ph.D., CEO Capricor. “Capricor berencana untuk menyerahkan data dari uji klinis Hope-3 Fase 3 untuk memberikan bukti efektivitas tambahan dari studi yang memadai dan dikendalikan dengan baik. Percobaan Hope-3 adalah uji klinis presel yang diklaim secara acak, dengan hasil yang ditunjukkan pada kuartal ketiga tahun 2025. Fungsi, dan profil keselamatan yang konsisten, dapat mendukung upaya untuk menyelesaikan pertanyaan yang diajukan oleh FDA untuk pengobatan kardiomiopati yang terkait dengan DMD.

Hope-3 adalah fase 3, multi-pusat, acak, double-blind, uji klinis terkontrol plasebo yang terdiri dari dua kohort yang mengevaluasi keamanan dan kemanjuran deramiocel pada peserta dengan DMD. Anak laki-laki non-perintasi dan rawat jalan yang memenuhi kriteria kelayakan secara acak ditugaskan untuk menerima deramiocel atau plasebo setiap 3 bulan dengan total 4 dosis selama 12 bulan pertama penelitian. Sekitar 104 subjek penelitian yang memenuhi syarat telah terdaftar dalam studi dual-cohort. Untuk informasi lebih lanjut tentang penelitian ini, silakan kunjungi (NCT05126758).

tentang distrofi otot Duchenne

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) adalah gangguan genetik yang parah dan terkait X yang ditandai dengan degenerasi otot progresif yang mempengaruhi otot kerangka, pernapasan, dan jantung. Ini disebabkan oleh tidak adanya distrofin fungsional, protein struktural utama dalam sel otot. DMD mempengaruhi sekitar 15.000 orang di Amerika Serikat dan terutama berdampak pada anak laki -laki. Seiring waktu, kerusakan otot jantung menyebabkan kardiomiopati dan gagal jantung, yang merupakan penyebab utama kematian dalam DMD. Tidak ada obatnya, dan opsi perawatan tetap terbatas.

tentang deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) terdiri dari sel-sel yang diturunkan kardiosfer alogenik (CDC), populasi sel jantung yang jarang ditunjukkan dalam studi praklinis dan klinis untuk mengerahkan tindakan imunomodulator dan anti-fibroli dalam pelestarian jantung dan anti-fibroli dalam pelestarian jantung dan anti-fibroli dalam kerangka. CDC bertindak dengan mengeluarkan vesikel ekstraseluler yang dikenal sebagai eksosom, yang menargetkan makrofag dan mengubah profil ekspresi mereka untuk mengadopsi penyembuhan, daripada fenotipe proinflamasi. CDC telah diselidiki dalam lebih dari 250 publikasi ilmiah peer-review dan diberikan kepada lebih dari 250 subyek manusia di berbagai uji klinis.

deramiocel telah menerima penunjukan obat yatim untuk pengobatan duchenne otot. Selain itu, telah diberikan penunjukan Terapi Lanjutan Terapi Lanjutan (RMAT) di AS, penunjukan Produk Obat Terapi Lanjutan (ATMP) di Eropa, dan penunjukan penyakit anak yang langka dari FDA, yang dapat memenuhi syarat Capricor untuk voucher tinjauan prioritas setelah disetujui.

tentang Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) adalah perusahaan bioteknologi yang didedikasikan untuk memajukan sel transformatif dan terapi eksosom untuk mendefinisikan kembali lanskap perawatan untuk diskap langka. Di garis depan inovasi kami adalah kandidat produk utama kami, Deramiocel, terapi sel yang diturunkan dari alogenik. Studi praklinis dan klinis yang luas telah menunjukkan deramiocel untuk memberikan aksi imunomodulator dan anti-fibrotik yang kuat dalam pelestarian fungsi otot jantung dan rangka pada distrofi otot seperti DMD. Deramiocel saat ini dalam pengembangan tahap akhir untuk pengobatan distrofi otot Duchenne. Capricor juga memanfaatkan kekuatan teknologi eksosomnya, menggunakan platform STEALTHX ™ miliknya dalam pengembangan praklinis yang berfokus pada bidang vaksinologi, pengiriman oligonukleotida yang ditargetkan, protein dan terapi molekul kecil untuk berpotensi mengobati dan mencegah beragam penyakit. Di Capricor, kami berdiri berkomitmen untuk mendorong batas -batas kemungkinan dan menempa jalan menuju perawatan transformatif bagi mereka yang membutuhkan. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi Capricor.com, dan ikuti Capricor di Facebook, Instagram dan Twitter.

catatan peringatan mengenai pernyataan berwawasan ke depan

Pernyataan dalam siaran pers ini mengenai kemanjuran, keamanan, dan pemanfaatan calon produk Capricor; inisiasi, perilaku, ukuran, waktu dan hasil upaya penemuan dan uji klinis; laju pendaftaran uji klinis; rencana tentang pengajuan peraturan, penelitian di masa depan dan uji klinis; Perkembangan peraturan yang melibatkan produk, termasuk kemampuan untuk mendapatkan persetujuan peraturan atau membawa produk ke pasar; kemampuan manufaktur; tanggal untuk pertemuan peraturan; Pernyataan tentang pandangan keuangan kami; potensi yang diperlukan inspeksi peraturan dapat ditunda atau tidak berhasil yang akan menunda atau mencegah persetujuan produk; kemampuan untuk mencapai tonggak produk dan menerima pembayaran tonggak dari mitra komersial; rencana mengenai kegiatan kolaboratif saat ini dan masa depan dan kepemilikan hak -hak komersial; potensi perjanjian masa depan; ruang lingkup, durasi, validitas dan penegakan hak kekayaan intelektual; aliran dan proyeksi pendapatan di masa depan; Harapan sehubungan dengan penggunaan hasil yang diharapkan dari penawaran yang baru saja selesai dan efek yang diantisipasi dari penawaran; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and Ekspresi serupa) juga harus dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan. Ada sejumlah faktor penting yang dapat menyebabkan hasil atau peristiwa aktual berbeda secara materi dari yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan. Informasi lebih lanjut tentang ini dan risiko lain yang dapat berdampak pada bisnis Capricor ditetapkan dalam Laporan Tahunan Capricor tentang Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024, sebagaimana diajukan dengan Komisi Sekuritas dan Bursa pada tanggal 26 Maret 2025, dan dalam Laporan Triwulan kami pada Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 31 Maret, 2025, sebagaimana diajukan dengan pertukaran Kuartal ini dan STOR-Q Kuartal. Pada informasi yang tersedia untuk Capricor pada tanggal perjanjian ini, dan Capricor tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini.

Capricor telah menandatangani perjanjian untuk komersialisasi eksklusif dan distribusi deramiocel untuk DMD di Amerika Serikat dan Jepang dengan Nippon Shinyaku Co., Ltd. (anak perusahaan A.S.: NS Pharma, Inc.), tunduk pada persetujuan regulasi. Deramiocel adalah obat baru yang investigasi (IND) dan belum disetujui untuk indikasi apa pun. Baik BMD maupun kandidat berbasis eksosom Capricor tidak disetujui untuk penggunaan klinis.

Sumber: Capricor Therapeutics

Diposting : 2025-07-12 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer