Capricor Therapeutics fornisce un aggiornamento normativo su Deramiocel BLA per la distrofia muscolare di Duchenne

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Capricor Therapeutics fornisce un aggiornamento normativo su Deramiocel Bla per Duchenne Muscular Dystrophy

San Diego 11, Glob a nuovo) Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una società di biotecnologie che sviluppa terapeutiche a base di cellule trasformative e esosoma per malattie rare, ha annunciato oggi di aver ricevuto una lettera di risposta completa (CRL) dalla Candidati di Duchenne, per il trattamento della Duchenne, per il trattamento di Biologica degli Stati Uniti, per il trattamento della Duchenne, per la sua Duchenne Associated, per quanto riguarda il Duchenne Associated Musichathy Associated Duchennetica per il Duchenne Associated Musichathy Associated Duchenne Associated Associated FACHATHATHATY ASSOCT. (DMD).

Nel CRL, la FDA ha dichiarato di aver completato la sua revisione dell'applicazione ma non è in grado di approvare il BLA nella sua forma attuale, citando in particolare che il BLA non soddisfa i requisiti legali per prove sostanziali di efficacia e necessità di ulteriori dati clinici. Il CRL ha inoltre fatto riferimento a alcuni articoli in sospeso nella sezione Chimica, Manufacturing e Controls (CMC) dell'applicazione, la maggior parte dei quali Capricor ritiene di aver affrontato le comunicazioni precedenti alla FDA. Tuttavia, questi materiali non sono stati rivisti dalla FDA a causa dei tempi dell'emissione di CRL. La FDA ha confermato che riavvierà l'orologio di revisione al momento della reinvio. Inoltre, l'agenzia ha offerto alla società l'opportunità di richiedere una riunione di tipo A per discutere del percorso. Capricor prevede di impegnarsi ulteriormente con la FDA per determinare i prossimi passi appropriati.

BLA di Capricor per Deramiocel ha ottenuto la revisione prioritaria nel marzo 2025 ed è stato supportato da dati della sperimentazione Hope-2, la sua estensione di etichetta aperta (OLE) e i confronti della storia naturale dei dati finanziati FDA.

“Siamo sorpresi da questa decisione dalla FDA. Abbiamo seguito la loro guida durante tutto il processo. Prima del CRL, la revisione era avanzata senza importanti problemi, tra cui una riuscita ispezione pre-licenza e il completamento della revisione del cycle", ha affermato Linda Marbán, Ph.D., CEO di Caprish. "Capricor prevede di inviare dati dalla fase 3 di sperimentazione clinica Hope-3 per fornire ulteriori prove di efficacia da uno studio adeguato e ben controllato. Lo studio Hope-3 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato da placebo, con una conservazione clinica a lungo termine, con una conservazione clinica a lungo termine, con una conservazione clinica a lungo termine, che esiste una conservazione di carichi a lungo termine, con la conservazione dei movimenti esistenti, con la conservazione dei movimenti esistenti, con la conservazione dei movimenti esistenti, con la presunzione di movimentazione esistenti di MOMCELLO. La funzione e un profilo di sicurezza coerente potrebbero supportare gli sforzi per risolvere le domande sollevate dalla FDA per il trattamento della cardiomiopatia associata al DMD.

Hope-3 è una sperimentazione clinica di fase 3, multicentrica, randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo costituita da due coorti che valutano la sicurezza e l'efficacia del deramiocel nei partecipanti con DMD. I ragazzi non ambulatoriali e ambulatoriali che soddisfano i criteri di ammissibilità vengono assegnati in modo casuale a ricevere deramiocel o placebo ogni 3 mesi per un totale di 4 dosi durante i primi 12 mesi dello studio. Circa 104 soggetti di studio ammissibili sono stati arruolati nello studio a doppio coro. Per ulteriori informazioni su questo studio, visitare (NCT05126758).

sulla distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una grave disturbo genetico legata all'X caratterizzata dalla degenerazione dei muscoli progressivi che colpisce i muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci. È causato dall'assenza di distrofina funzionale, una proteina strutturale chiave nelle cellule muscolari. DMD colpisce circa 15.000 persone negli Stati Uniti e influisce principalmente sui ragazzi. Nel tempo, il deterioramento del muscolo cardiaco porta alla cardiomiopatia e all'insufficienza cardiaca, che è la principale causa di morte nel DMD. Non esiste una cura e le opzioni di trattamento rimangono limitate.

su Deramiocel

deramiocel (CAP-1002) è costituito da cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera (CDC), una rara popolazione di cellule cardiache che sono state mostrate in studi preclinici e clinici per esercitare azioni immunomodulanti e anti-fibrotiche nelle azioni cardiache e screziate in azioni immunomodulatori e anti-fibrotici nelle azioni cardiache e screziate in azioni immunomodulatori e anti-fibrotici nelle azioni cardiache e screziate in azioni immunomodulatori e anti-fibrotici nelle azioni cardiache e scuderie in azioni immunomodulatori e anti-fibrotici nelle azioni cardiaci e scuderie in azioni di sommunomotopuli. I CDC agiscono secernendo le vescicole extracellulari note come esosomi, che colpiscono i macrofagi e alterano il loro profilo di espressione per adottare una guarigione, piuttosto che un fenotipo pro-infiammatorio. I CDC sono stati studiati in oltre 250 pubblicazioni scientifiche sottoposti a revisione paritaria e somministrati a oltre 250 soggetti umani in più studi clinici.

Deramiocel ha ricevuto la progettazione di farmaci orfani per il trattamento della Dystrofia muscolare di Duchenne (DMD) dell'Agenzia statunitense e della FDA europea (EMA. Inoltre, è stata concessa la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) negli Stati Uniti, designazione avanzata del prodotto medicinale per terapia (AMTP) in Europa e rara designazione di malattie pediatriche dalla FDA, che può qualificare Capricor per un voucher di revisione prioritaria in caso di approvazione.

Informazioni su Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) è una società biotecnologica dedicata a far avanzare le cellule trasformative e le terapeutiche basate su esosoma per ridefinire il paesaggio del trattamento per le disuse rare. In prima linea nella nostra innovazione c'è il nostro candidato al prodotto principale, Deramiocel, una terapia cellulare allogenica derivata dal cardiaco. Estesi studi preclinici e clinici hanno dimostrato che il deramiocel esercitasse potenti azioni immunomodulanti e anti-fibrotiche nella conservazione della funzione muscolare cardiaca e scheletrica in distrofie muscolari come DMD. Deramiocel è attualmente in fase di sviluppo in fase avanzata per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Capricor sta inoltre sfruttando il potere della sua tecnologia esosoma, utilizzando la sua piattaforma stealthx ™ proprietaria in sviluppo preclinico focalizzato sulle aree della vaccinologia, consegna di oligonucleotidi, proteine e terapie per piccole molecole per trattare potenzialmente e prevenire una vasta gamma di malattie. A Capricor, ci impegniamo a spingere i confini della possibilità e forgiare un percorso verso trattamenti trasformativi per coloro che hanno bisogno. Per ulteriori informazioni, visitare Capricor.com e seguire Capricor su Facebook, Instagram e Twitter.

Nota cautelativa per quanto riguarda le dichiarazioni previsionali

in questo comunicato stampa per quanto riguarda l'efficacia, la sicurezza e l'utilizzo previsto dei candidati al prodotto di Capricor; l'iniziazione, la condotta, le dimensioni, i tempi e i risultati degli sforzi di scoperta e degli studi clinici; il ritmo dell'iscrizione agli studi clinici; Piani relativi ai documenti normativi, alla ricerca futura e agli studi clinici; sviluppi normativi che coinvolgono prodotti, compresa la capacità di ottenere approvazioni normative o di portare altrimenti i prodotti sul mercato; capacità di produzione; date per riunioni normative; dichiarazioni sulle nostre prospettive finanziarie; Il potenziale che richiedeva ispezioni normative può essere ritardato o non avere successo, il che ritarderebbe o impedirebbe l'approvazione del prodotto; la capacità di raggiungere le pietre miliari del prodotto e di ricevere pagamenti traguardi dai partner commerciali; piani relativi alle attività collaborative attuali e future e alla proprietà dei diritti commerciali; potenziali accordi futuri; portata, durata, validità e applicazione dei diritti di proprietà intellettuale; flussi e proiezioni di entrate future; aspettative rispetto all'uso atteso dei proventi delle offerte recentemente completate e agli effetti previsti delle offerte; e qualsiasi altra dichiarazione sulle future aspettative, credenze, obiettivi, piani o prospettive di Capricor costituiscono dichiarazioni previsionali ai sensi della legge sulla riforma del contenzioso per titoli privati del 1995. Espressioni simili) dovrebbero anche essere considerate dichiarazioni previsionali. Esistono numerosi fattori importanti che potrebbero far sì che risultati o eventi effettivi differiscano materialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali. Ulteriori informazioni su questi e altri rischi che possono influire sull'attività di Capricor sono stabilite nella relazione annuale di Capricor sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2024, come depositato presso la Securities and Exchange Commission il 26 marzo 2025 e nella nostra relazione trimescale sul modulo 10-Q per il trimestre del trimestre, in base al rilascio di stampa in base al rilascio di stampa in base al modulo pressoching in base al modulo di pressione del modulo. Informazioni disponibili per Capricor alla data del presente e Capricor non assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali.

Capricor ha stipulato un accordo per la commercializzazione e la distribuzione esclusiva di Deramiocel per DMD negli Stati Uniti e in Giappone con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Sinociata degli Stati Uniti: NS Pharma, Inc.), soggetto all'approvazione normativa. Deramiocel è un nuovo farmaco studiato (IND) e non è ancora approvato per eventuali indicazioni. Né la BMD né i candidati a base di esosomi di Capricor sono stati approvati per uso clinico.

Fonte: Capricor Therapeutics

Pubblicato : 2025-07-12 18:00

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