カプリコーセラピューティクスは、デュシェンヌ筋ジストロフィーのためにデラミオセルBLAの規制最新情報を提供します

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治療の治療： Duchenne Muscular Dystrophy Cardiopathy

Capricor Therapeuticsは、Duchenne筋肉ジストロフィーのためにDeramiocel Blaの調節更新を提供します

CRLでは、FDAは、アプリケーションのレビューを完了したが、現在の形式でBLAを承認できないと述べました。 CRLはまた、アプリケーションの化学、製造、およびコントロール（CMC）セクションで特定の未解決のアイテムを参照しました。そのほとんどは、FDAへの以前の通信で対処したと考えています。ただし、これらの資料は、CRL発行のタイミングによりFDAによってレビューされていません。 FDAは、再提出時にレビュークロックを再起動することを確認しました。さらに、代理店は会社に、前進の道を議論するためにタイプA会議を要求する機会を提供しました。 Capricorは、FDAとさらに関与して適切な次のステップを決定する予定です。

「FDAによるこの決定に驚いています。プロセス全体でのガイダンスに従っています。CRLの前に、レビューは、サイクル前検査の成功とサイクルのレビューの完了を含む大きな問題なしに進んでいました」 「カプリコーは、適切かつ十分に制御された研究から有効性の追加の証拠を提供するために、フェーズ3ホープ-3臨床試験からデータを提出する予定です。ホープ3試験は、2025年の第3四半期に予想されるトップラインの結果が予想される104人の患者のランダム化された二重盲検プラセボ対照臨床試験です。一貫した安全性プロファイルは、DMDに関連する心筋症の治療のためにFDAが提起した質問を解決するための努力をサポートできますが、これはFDAによる予想外の決定でしたが、承認プロセスを通じてDERAMIOCELを取得することを約束します。

hope-3は、DMDの参加者におけるデラミオセルの安全性と有効性を評価する2つのコホートで構成される、フェーズ3、マルチセンター、無作為化、二重盲検プラセボ対照臨床試験です。適格性基準を満たす非いない男の子と歩行性の少年は、研究の最初の12か月間に3か月ごとにダラミオセルまたはプラセボを合計4回投与するようにランダムに割り当てられます。約104人の適格な研究対象がデュアルコホート研究に登録されています。この研究の詳細については、（NCT05126758）をご覧ください。

Duchenne筋ジストロフィー（DMD）は、骨格、呼吸器、および心筋に影響を与える進行性筋肉変性を特徴とする重度のX結合遺伝性障害です。これは、筋肉細胞の重要な構造タンパク質である機能的ジストロフィンの欠如によって引き起こされます。 DMDは、米国の約15,000人の個人に影響を与え、主に男の子に影響を与えます。時間が経つにつれて、心筋の劣化は心筋症と心不全につながります。これは、DMDの主な死因です。治療法はなく、治療オプションは限られたままです。

deramiocel（CAP-1002）は、同種の心圏由来細胞（CDC）で構成されています。これは、前臨床および臨床研究で示されている心臓細胞のまれな集団であり、ダイシストロピオパスなどの心臓および骨格筋機能の保存における強力な免疫調節および抗線維化作用を発揮します。 CDCSは、エキソソームとして知られる細胞外小胞を分泌することに作用します。これは、マクロファージを標的とし、炎症誘発性の表現型ではなく、治癒を採用するために発現プロファイルを変更します。 CDCは250を超えるピアレビューされた科学出版物で調査され、複数の臨床試験で250人以上の人間の被験者に投与されています。さらに、米国では再生医療高度療法（RMAT）指定、ヨーロッパの高度な治療薬医薬品（ATMP）の指定、およびFDAからのまれな小児疾患の指定が付与されています。

recosed about capricor therapeutics

Capricor Therapeutics（NASDAQ：CAPR）は、希少症のための治療ランケープを再定義するための形質的細胞とエキソソームベースの治療法の前進に専念するバイオテクノロジー企業です。私たちのイノベーションの最前線には、同種の心臓由来細胞療法であるリード製品候補のDeramiocelがあります。広範な前臨床および臨床研究により、DMDなどの筋肉ジストロフィーにおける心臓および骨格筋機能の保存において、強力な免疫調節および抗線維化作用を発揮することが明らかになっています。 Deramiocelは現在、Duchenne筋ジストロフィーの治療のために後期段階開発中です。また、カプリコーはエキソソーム技術の力を活用しており、ワクチン学の領域、オリゴヌクレオチド、タンパク質、小分子治療薬の標的送達に焦点を当てた前臨床発達における独自のStealthX™プラットフォームを使用して、疾患の多様な配列を潜在的に治療および防止します。 Capricorでは、可能性の境界を押し広げ、困っている人々のための変革的治療への道を築くことに専念しています。詳細については、Capricor.comにアクセスして、Facebook、Instagram、Twitterでカプリコーをフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関する注意

statements ofこのプレスリリースの声明は、ケプリコールの製品候補者の有効性、安全性、意図された利用に関するものです。発見の努力と臨床試験の開始、行動、サイズ、タイミング、結果。臨床試験の登録のペース。規制提出、将来の研究および臨床試験に関する計画。規制当局の承認を取得したり、製品を市場に持ち込む能力を含む製品を含む規制の開発。製造能力;規制会議の日付。私たちの財務見通しに関する声明。規制検査を必要とする可能性は、製品の承認を遅らせたり防止したりすることで、遅延または成功しない可能性があります。製品のマイルストーンを達成し、商業パートナーからマイルストーンの支払いを受け取る能力。現在および将来の協力活動と商業権の所有権に関する計画。潜在的な将来の合意;知的財産権の範囲、期間、妥当性、および施行性。将来の収益源と予測。最近完成した製品からの収益の予想される使用および提供の予想される効果に関する期待。 Capricorの管理チームの将来の期待、信念、目標、計画、または見込み客に関するその他の声明は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の意味の中で将来の見通しに関する記述を構成しています。式）も将来の見通しに関する記述と見なされるべきです。実際の結果やイベントをそのような将来の見通しに関する記述で示されたものと大幅に異なる原因となる可能性のある多くの重要な要因があります。キャップリコーのビジネスに影響を与える可能性のあるこれらおよびその他のリスクに関する詳細情報は、2025年3月26日に証券取引委員会に提出された、2025年3月31日に証券取引委員会に提出された、2025年3月31日に終了した四半期のフォーム10-Qに関する四半期ごとのレポートに提出された、2025年3月31日の四半期ごとに提出された四半期委員会に提出された四半期委員会に提出された四半期委員会で提出された2025年に提出されました。本書の時点でカプライコルが利用できる情報については、カプライコールはこれらの将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

Capricorは、米国および日本のDMDのDeramiocelの排他的な商業化と分布の契約を締結しました。 Deramiocelは治験中の新薬（IND）であり、どの兆候でもまだ承認されていません。 BMDもカバーのエキソソームベースの候補者も臨床使用のために承認されていません。

投稿しました : 2025-07-12 18:00

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