Capricor Therapeutics는 Duchenne 근이영양증에 대한 Deramiocel BLA에 대한 규제 업데이트를 제공합니다.

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치료 : duchenne 근육 장애 심근 병증

Capricor Therapeutics는 Duchenne muscular dystrophy에 대한 Deramiocel BLA에 대한 조절 업데이트를 제공합니다

CRL에서 FDA는 응용 프로그램 검토를 완료했지만 현재 형태로 BLA를 승인 할 수는 없으며, 특히 BLA가 효과의 실질적인 증거와 추가 임상 데이터의 필요성에 대한 법정 요구 사항을 충족하지 않는다고 언급했다. CRL은 또한 응용 프로그램의 화학, 제조 및 제어 (CMC) 섹션의 특정 뛰어난 품목을 참조했으며, 대부분 Capricor는 FDA와의 사전 통신에서 해결되었다고 생각합니다. 그러나 이러한 자료는 CRL 발행시기로 인해 FDA에 의해 검토되지 않았습니다. FDA는 재 구축시 검토 시계를 다시 시작할 것이라고 확인했습니다. 또한이 대행사는 회사에 전진을 논의하기 위해 유형 A 회의를 요청할 수있는 기회를 제공했습니다. Capricor는 적절한 다음 단계를 결정하기 위해 FDA와 추가로 참여할 계획입니다.

DeRamiocel에 대한 Capricor 's BLA는 2025 년 3 월에 우선 순위 검토를 받았으며 Hope-2 시험, OLE (Open-Label Extension) 및 FDA-Funded DataSets의 자연 이력 비교의 데이터에 의해 지원되었습니다.

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“우리는 FDA 의이 결정에 놀랐습니다. 우리는 프로세스 전반에 걸쳐 그들의 지침을 따랐습니다. CRL 이전에 검토는 중간 사이클 검토의 성공적인 사전 계약 검사 및 완료를 포함하여 주요 문제없이 진행되었습니다. “Capricor는 3 단계 Hope-3 임상 시험에서 데이터를 제출하여 적절하고 잘 통제 된 연구에서 효과에 대한 추가 증거를 제공 할 계획입니다. Hope-3 시험은 104 명의 환자의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험입니다. 기능 및 일관된 안전 프로파일은 DMD와 관련된 심근 병증 치료를 위해 FDA가 제기 한 질문을 해결하기위한 노력을 지원할 수 있지만, FDA의 예기치 않은 결정 이었지만, 우리는 승인 과정을 통해 DMD 커뮤니티에 전념하고 있습니다.

Hope-3은 DMD를 가진 참가자에서 Deramiocel의 안전성 및 효능을 평가하는 두 개의 코호트로 구성된 3 단계, 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험입니다. 자격 기준을 충족하는 비 실천 및 외래 소년은 연구의 첫 12 개월 동안 총 4 회 용량에 대해 3 개월마다 Deramiocel 또는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다. 이중 코호트 연구에 약 104 명의 적격 연구 대상이 등록되었습니다. 이 연구에 대한 자세한 내용은 (NCT05126758)를 방문하십시오.

Duchenne 근이영양증 (DMD)은 골격, 호흡기 및 심장 근육에 영향을 미치는 진행성 근육 변성이 특징 인 심한 X- 연결 유전 적 장애입니다. 그것은 근육 세포에서 주요 구조 단백질 인 기능성 디스트로핀의 부재로 인해 발생합니다. DMD는 미국의 약 15,000 명의 개인에게 영향을 미치며 주로 소년에게 영향을 미칩니다. 시간이 지남에 따라 심장 근육의 악화는 심근 병증과 심부전으로 이어지며, 이는 DMD에서 사망의 주요 원인입니다. 치료법은 없으며 치료 옵션은 제한되어 있습니다.

deRamiocel

Deramiocel (CAP-1002)은 Dyspropaths에서 강력한 면역 조절 및 항-섬유화 작용을 발휘하기 위해 전임상 및 임상 연구에서 보여지는 전임상 및 임상 연구에서 나타난 희귀 한 심장 세포의 희귀 한 집단으로 구성됩니다. CDC는 엑소 좀으로 알려진 세포 외 소포를 분비하여 작용하는데, 이는 대 식세포를 표적으로하고 그들의 발현 표현형보다는 치유를 채택하기 위해 그들의 발현 프로파일을 변경한다. CDC는 250 개가 넘는 동료 검토 과학 간행물에서 조사되었으며 여러 임상 시험에서 250 명 이상의 인간 대상을 투여했습니다.

Deramiocel은 미국 FDA와 Europeange Agency (Ema)로부터 Duchenne Muscular Dycultrophy (DMD)의 고아 약물 지정을 받았습니다. 또한 미국에서 재생 의학 고급 치료 (RMAT) 지정, 유럽의 ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product) 및 FDA의 희귀 소아 질환 지정으로 승인시 우선 순위 검토 Voucher를 자격이 될 수 있습니다.

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변속기 치료법

Capricor Therapeutics (NASDAQ : CAPR)는 변형 세포 및 예외 기반 치료제를 전담하여 희귀 한 질환에 대한 치료 환경을 재정의하기위한 생명 공학 회사입니다. 우리의 혁신의 최전선에는 우리의 주요 제품 후보 인 Deramiocel, 동종 심장 유래 세포 요법이 있습니다. 광범위한 전임상 및 임상 연구에 따르면 Deramiocel은 DMD와 같은 근이 영양 장애에서 심장 및 골격근 기능의 보존에서 강력한 면역 조절 및 항 섬유화 작용을 발휘하는 것으로 나타났습니다. Deramiocel은 현재 Duchenne 근이영양증의 치료를 위해 후기 발달 중입니다. Capricor는 또한 엑소 좀 기술의 힘을 활용하고 있으며, 독점적 인 Stealthx ™ 플랫폼을 사용하여 백신경, 올리고 뉴클레오티드, 단백질 및 소분자 치료제의 표적 전달에 중점을 둔 전임상 발달에 독점적 인 Stealthx ™ 플랫폼을 사용하여 다양한 질병을 치료하고 방지합니다. Capricor에서 우리는 가능성의 경계를 높이고 도움이 필요한 사람들을위한 변형 치료를 향한 길을 만들기 위해 최선을 다하고 있습니다. 자세한 내용은 Capricor.com을 방문하여 Facebook, Instagram 및 Twitter의 Capricor를 팔로우하십시오.

미래 예측 진술에 관한주의 사항

이 보도 자료에서 발병자의 제품 후보자의 효능, 안전성 및 의도 된 활용에 관한 진술; 발견 노력 및 임상 시험의 시작, 행동, 규모,시기 및 결과; 임상 시험 등록 속도; 규제 신고, 향후 연구 및 임상 시험에 관한 계획; 규제 승인을 얻거나 제품을 시장에 출시하는 능력을 포함하여 제품과 관련된 규제 개발; 제조 기능; 규제 회의 날짜; 우리의 재무 전망에 대한 진술; 규제 검사가 필요한 잠재력이 지연되거나 성공하지 못하여 제품 승인을 지연 시키거나 방지 할 수 있습니다. 제품 이정표를 달성하고 상업 파트너로부터 이정표 지불을받는 능력; 현재 및 미래의 협력 활동 및 상업적 권리 소유권에 관한 계획; 잠재적 인 미래 계약; 지적 재산권의 범위, 기간, 유효성 및 집행 가능성; 미래의 수익원 및 예측; 최근에 완성 된 오퍼링에서 예상되는 수익금 사용 및 제품의 예상 효과에 대한 기대; 그리고 Capricor의 미래 경영진의 미래의 기대, 신념, 목표, 계획 또는 전망에 대한 다른 진술은 1995 년 사립 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 구성합니다. 역사적 사실에 대한 진술이 아닌 진술 (“믿을 수있는”,“예상”,“예상”,“”””””””””””라는 단어를 포함하는 진술을 포함하지 않는 진술. 비슷한 표현)도 미래 예측 진술로 간주되어야합니다. 실제 결과 나 사건이 그러한 미래 예측 진술로 표시된 것과 실질적으로 다른 요인을 유발할 수있는 여러 가지 중요한 요소가 있습니다. Capricor의 사업에 영향을 줄 수있는 이러한 위험 및 기타 위험에 대한 자세한 내용은 2024 년 3 월 26 일 Securities and Exchange Commission에 제출 한 바와 같이 2024 년 12 월 31 일에 제출 된 연도 10-K에 대한 Capricor의 연례 보고서 및 2025 년 3 월 31 일에 종료 된 분기 10-Q에 대한 분기 별 보고서에 제출 된 2025 년에 출시 된 것으로 전진하고있다. 본 계약 날짜 현재 Capricor가 이용할 수있는 정보 및 Capricor는 이러한 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다.

Capricor는 규제 승인에 따라 Nippon Shinyaku Co., Ltd.와 함께 미국과 일본의 DMD에 대한 Deramiocel의 독점 상용화 및 배포에 대한 계약을 체결했습니다. Deramiocel은 조사 신약 (IND)이며 아직 어떤 징후도 승인되지 않았습니다. BMD 나 Capricor의 엑소 좀 기반 후보자는 임상 적 사용으로 승인되지 않았습니다.

출처 : Capricor Therapeutics

게시됨 : 2025-07-12 18:00

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