Capricor Therapeutics menyediakan kemas kini pengawalseliaan pada deramiocel bla untuk distrofi otot duchenne

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Duchenne cardiomyopathy dystrophy otot

Therapeutics Capricor menyediakan kemas kini pengawalseliaan pada deramiocel bla untuk dystrophy duchenne

Therapeutics (NASDAQ: CAPR), sebuah syarikat bioteknologi yang membangunkan sel transformatif dan terapeutik berasaskan exosome untuk penyakit yang jarang berlaku, hari ini mengumumkan bahawa ia telah menerima surat tindak balas lengkap (CRL) dari Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. Dystrophy (DMD).

Dalam CRL, FDA menyatakan bahawa ia telah menyelesaikan semakannya terhadap permohonan itu tetapi tidak dapat meluluskan BLA dalam bentuk semasa, secara khusus memetik bahawa BLA tidak memenuhi keperluan statutori untuk bukti keberkesanan yang besar dan keperluan untuk data klinikal tambahan. CRL juga merujuk item tertunggak tertentu dalam seksyen Kimia, Pembuatan, dan Kawalan (CMC), yang kebanyakannya Capricor percaya ia telah ditangani dalam komunikasi terdahulu kepada FDA. Walau bagaimanapun, bahan -bahan ini tidak dikaji semula oleh FDA disebabkan oleh masa penerbitan CRL. FDA mengesahkan bahawa ia akan memulakan semula jam semakan semasa penyerahan semula. Di samping itu, agensi itu menawarkan peluang kepada syarikat untuk meminta mesyuarat Jenis A untuk membincangkan jalan ke hadapan. Capricor merancang untuk melibatkan diri dengan FDA untuk menentukan langkah-langkah seterusnya yang sesuai.

"Kami terkejut dengan keputusan ini oleh FDA. Kami telah mengikuti bimbingan mereka sepanjang proses. Sebelum CRL, semakan itu telah maju tanpa isu-isu utama, termasuk pemeriksaan pra-lesen yang berjaya dan penyiapan kajian pertengahan kitaran," kata Linda Marbán, Ph.D., CEO Capricor. Capricor merancang untuk mengemukakan data dari percubaan klinikal Fasa 3 HOPE-3 untuk memberikan bukti tambahan keberkesanan dari kajian yang mencukupi dan dikawal dengan baik. fungsi, dan profil keselamatan yang konsisten, dapat menyokong usaha untuk menyelesaikan soalan-soalan yang dibangkitkan oleh FDA untuk rawatan kardiomiopati yang berkaitan dengan DMD.

HOPE-3 adalah fasa 3, multi-pusat, rawak, dua buta, percubaan klinikal terkawal plasebo yang terdiri daripada dua kohort yang menilai keselamatan dan keberkesanan deramiocel dalam peserta dengan DMD. Non-ambulatory dan lelaki ambulatori yang memenuhi kriteria kelayakan secara rawak ditugaskan untuk menerima sama ada deramiocel atau plasebo setiap 3 bulan untuk sejumlah 4 dos dalam 12 bulan pertama kajian. Kira-kira 104 subjek kajian yang layak telah didaftarkan dalam kajian dwi-kohort. Untuk maklumat lanjut mengenai kajian ini, sila lawati (NCT05126758).

Mengenai Duchenne Muscular Dystroph

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) adalah gangguan genetik yang berkaitan dengan X yang dicirikan oleh degenerasi otot progresif yang mempengaruhi otot rangka, pernafasan, dan jantung. Ia disebabkan oleh ketiadaan dystrophin berfungsi, protein struktur utama dalam sel -sel otot. DMD menjejaskan kira -kira 15,000 individu di Amerika Syarikat dan terutamanya memberi impak kepada lelaki. Dari masa ke masa, kemerosotan otot jantung membawa kepada kardiomiopati dan kegagalan jantung, yang merupakan punca utama kematian di DMD. Tidak ada penawar, dan pilihan rawatan tetap terhad.

Mengenai deramiocel

deramiocel (CAP-1002) terdiri daripada sel-sel yang berasal dari kardiosfera allogeneik (CDCs), populasi sel-sel jantung yang jarang ditunjukkan dalam kajian preclinical dan klinikal untuk mengerjakan nyawa-ceri dan anti-fib. CDC bertindak dengan merembeskan vesikel ekstraselular yang dikenali sebagai exosomes, yang mensasarkan makrofag dan mengubah profil ekspresi mereka untuk mengamalkan penyembuhan, dan bukannya fenotip pro-inflamasi. CDC telah disiasat di lebih daripada 250 penerbitan saintifik yang dikaji semula dan ditadbir kepada lebih daripada 250 subjek manusia di pelbagai ujian klinikal. Di samping itu, ia telah diberikan penamaan Terapi Terapi Advanced (RMAT) Perubatan Regeneratif di A.S., Penentuan Produk Perubatan Terapi Lanjutan (ATMP) di Eropah, dan penetapan penyakit pediatrik yang jarang berlaku dari FDA, yang mungkin memenuhi syarat Capricor untuk baucar semakan keutamaan apabila kelulusan.

Mengenai Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) adalah sebuah syarikat bioteknologi yang didedikasikan untuk memajukan sel transformatif dan terapeutik berasaskan exosome untuk mentakrifkan semula landskap yang jarang berlaku. Di barisan hadapan inovasi kami adalah calon produk utama kami, Deramiocel, terapi sel yang berasal dari jantung. Kajian pra-klinikal dan klinikal yang luas telah menunjukkan deramiocel untuk melakukan tindakan imunomodulator dan anti-fibrotik yang kuat dalam pemeliharaan fungsi otot jantung dan rangka dalam distrofi otot seperti DMD. Deramiocel kini sedang dalam pembangunan peringkat akhir untuk rawatan dystrophy otot Duchenne. Capricor juga memanfaatkan kuasa teknologi exosomenya, menggunakan platform StealthX ™ proprietari dalam pembangunan praklinikal yang memberi tumpuan kepada bidang vaksin, penyampaian sasaran oligonukleotida, protein dan terapeutik molekul kecil untuk berpotensi merawat dan mencegah pelbagai penyakit. Di Capricor, kami berkomitmen untuk menolak sempadan kemungkinan dan menjalin jalan menuju rawatan transformatif bagi mereka yang memerlukan. Untuk maklumat lanjut, lawati Capricor.com, dan ikuti Capricor di Facebook, Instagram dan Twitter.

Nota peringatan mengenai pernyataan yang berpandangan ke hadapan

dalam kenyataan akhbar ini mengenai keberkesanan, keselamatan, dan penggunaan calon produk Capricor; permulaan, kelakuan, saiz, masa dan hasil usaha penemuan dan ujian klinikal; kadar pendaftaran ujian klinikal; rancangan mengenai pemfailan pengawalseliaan, penyelidikan masa depan dan ujian klinikal; Perkembangan pengawalseliaan yang melibatkan produk, termasuk keupayaan untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan atau sebaliknya membawa produk ke pasaran; keupayaan pembuatan; tarikh untuk mesyuarat pengawalseliaan; pernyataan mengenai prospek kewangan kami; potensi yang memerlukan pemeriksaan pengawalseliaan mungkin ditangguhkan atau tidak berjaya yang akan melambatkan atau mencegah kelulusan produk; keupayaan untuk mencapai pencapaian produk dan menerima pembayaran tonggak dari rakan kongsi komersil; rancangan mengenai aktiviti kerjasama semasa dan masa depan dan pemilikan hak komersil; Perjanjian masa depan yang berpotensi; skop, tempoh, kesahan dan kebolehkuatkuasaan hak harta intelek; aliran pendapatan dan unjuran masa depan; Jangkaan berkenaan dengan penggunaan hasil yang dijangkakan daripada penawaran baru -baru ini dan kesan yang dijangkakan dari penawaran; dan apa-apa kenyataan lain mengenai jangkaan, kepercayaan, matlamat, rancangan atau prospek masa depan Capricor, "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" " ungkapan yang sama) juga harus dianggap sebagai kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Terdapat beberapa faktor penting yang boleh menyebabkan keputusan atau peristiwa sebenar berbeza secara material dari yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Maklumat lanjut mengenai risiko ini dan lain-lain yang boleh memberi kesan kepada perniagaan Capricor yang dinyatakan dalam Laporan Tahunan Capricor pada Borang 10-K bagi tahun yang berakhir pada 31 Disember 2024, seperti yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa pada 26 Mac, 2025, dan dalam Laporan Suku Tahunan kami pada 31 Mac yang berakhir dengan TRAUSTY. Siaran didasarkan pada maklumat yang tersedia untuk Capricor pada tarikhnya, dan Capricor tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan.

Capricor telah menandatangani perjanjian untuk pengkomersialan eksklusif dan pengedaran deramiocel untuk DMD di Amerika Syarikat dan Jepun dengan Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Subsidiari A.S.: NS Pharma, Inc.), tertakluk kepada kelulusan pengawalseliaan. Deramiocel adalah ubat baru penyiasatan (IND) dan belum diluluskan untuk sebarang petunjuk. Baik BMD mahupun mana-mana calon berasaskan exosome Capricor telah diluluskan untuk kegunaan klinikal.

Sumber: Capricor Therapeutics

Disiarkan : 2025-07-12 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular