Capricor Therapeutics biedt regelgevende update over Deramiocel BLA voor Duchenne spierdystrofie

Volg Drugslib op

behandeling voor: duchenne spierdystrofie cardiomyopathy

capricor therapeutics biedt regelgevende update over Deramiocel BLA voor Duchenne spierdystrofie)-capricor)-capricor)-capricor)-capricor)-capricor)-capricor)-capricor)-caprico Therapeutics (NASDAQ: CAPR), een biotechnologiebedrijf dat transformatieve cel- en exosoomgebaseerde therapeutica ontwikkelt voor zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat het een volledige antwoordbrief (CRL) heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met betrekking tot de Biologics License Application (BLA) voor Deramiocel, het bedrijf van het bedrijf Muscary MuscoLe. dystrofie (DMD).

In de CRL verklaarde de FDA dat het zijn beoordeling van de aanvraag had voltooid, maar niet in staat is om de BLA in zijn huidige vorm goed te keuren, met name die wordt geciteerd dat de BLA niet voldoet aan de wettelijke vereiste voor substantieel bewijs van effectiviteit en de behoefte aan aanvullende klinische gegevens. De CRL verwees ook naar bepaalde uitstekende items in het gedeelte Chemie, Manufacturing and Controls (CMC) van de toepassing, waarvan de meeste van de capricor van mening zijn dat het in eerdere communicatie met de FDA heeft aangepakt. Deze materialen werden echter niet beoordeeld door de FDA vanwege de timing van de CRL -uitgifte. De FDA bevestigde dat het de recensie -klok opnieuw zal opstarten bij hernieuwde inzicht. Bovendien bood het bureau het bedrijf de mogelijkheid om een Type A -vergadering aan te vragen om het pad vooruit te bespreken. Capricor is van plan om verder deel te nemen aan de FDA om de juiste volgende stappen te bepalen.

Capricor's BLA voor Deramiocel kreeg in maart 2025 prioriteitsbeoordeling en werd ondersteund door gegevens van de HOPE-2-proef, de open-label extensie (OLE) en natuurlijke geschiedenis van FDA-gefinanceerde datasets.

"We zijn verrast door deze beslissing van de FDA. We hebben hun begeleiding tijdens het hele proces gevolgd. Voorafgaand aan de CRL was de beoordeling doorgevoerd zonder belangrijke kwesties, waaronder een succesvolle pre-licensure-inspectie en voltooiing van de Mid-Cycle Review," zei Linda Marbán, Ph.D., CEO van Capricor. “Capricor is van plan gegevens uit de fase 3 HOPE-3 klinische studie in te dienen om aanvullend bewijs te leveren van effectiviteit door een adequaat en goed gecontroleerd onderzoek. De HOPE-3-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde klinische proeven van 104 patiënten, met een topline-resultaten verwacht in het derde kwartaal van 2025. Functie, en een consistent veiligheidsprofiel, kunnen de inspanningen ondersteunen om de vragen van de FDA op te lossen voor de behandeling van cardiomyopathie geassocieerd met DMD.

Hope-3 is een fase 3, multi-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde klinische studie bestaande uit twee cohorten die de veiligheid en werkzaamheid van Deramiocel bij deelnemers met DMD evalueren. Niet-ambulante en ambulante jongens die voldoen aan de geschiktheidscriteria worden willekeurig toegewezen om Deramiocel of Placebo om de 3 maanden te ontvangen voor een totaal van 4 doses tijdens de eerste 12 maanden van het onderzoek. Ongeveer 104 in aanmerking komende studie-proefpersonen zijn ingeschreven in de dual-cohort studie. Ga voor meer informatie over deze studie naar (NCT05126758).

over Duchenne Muscular Dystrofie

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een ernstige, X-gekoppelde genetische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve spierdegeneratie die de skelet-, ademhalings- en hartspieren beïnvloedt. Het wordt veroorzaakt door de afwezigheid van functionele dystrofine, een belangrijk structureel eiwit in spiercellen. DMD treft ongeveer 15.000 personen in de Verenigde Staten en heeft voornamelijk gevolgen voor jongens. Na verloop van tijd leidt de achteruitgang van de hartspier tot cardiomyopathie en hartfalen, wat de belangrijkste doodsoorzaak is in DMD. Er is geen remedie en behandelingsopties blijven beperkt.

over Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) bestaat uit allogene cardiosfeer-afgeleide cellen (CDC's), een zeldzame populatie van hartcellen die zijn aangetoond in preklinische en klinische studies om krachtige immunomodulerende en anti-fibrotische acties in het behoud van de cardiale spierfunctie in dysthiopathies te uitoefenen. CDC's werken door het uitscheiden van extracellulaire blaasjes die bekend staan als exosomen, die zich richten op macrofagen en hun expressieprofiel veranderen om een genezing aan te nemen, in plaats van een pro-inflammatoire fenotype. CDC's zijn onderzocht in meer dan 250 peer-reviewed wetenschappelijke publicaties en toegediend aan meer dan 250 menselijke proefpersonen in meerdere klinische proeven.

Deramiocel heeft Orphan Drug-aanduiding ontvangen voor de behandeling van Duchenne musculaire dystrofie (DMD) van zowel de Amerikaanse FDA Agency (de Europese FDA en de Europese FDA en de Europese geneesmiddelen (EMA). Bovendien heeft het de aanwijzing van Regeneratieve geneeskunde geavanceerde therapie (RMAT) verleend in de VS, de ATMP -aanwijzing voor geavanceerde therapie (ATMP) in Europa, en zeldzame aanwijzing voor pediatrische ziekten van de FDA, die Capricor kan kwalificeren voor een prioriteitsrecensie Telever in de goedkeuring.

over capricor therapeutica

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) is een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het bevorderen van transformatieve cel en exosoomgebaseerde therapeutica om de behandelingsstandcape voor zeldzame ziekten opnieuw te definiëren. Op de voorgrond van onze innovatie staat onze kandidaat voor het leiden van productproduct, Deramiocel, een allogene van celtherapie van celtherapie. Uitgebreide preklinische en klinische studies hebben aangetoond dat Deramiocel krachtige immunomodulerende en anti-fibrotische acties uitoefent bij het behoud van cardiale en skeletspierfunctie in spierdystrofieën zoals DMD. Deramiocel is momenteel in een laat stadium ontwikkeling voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie. Capricor gebruikt ook de kracht van zijn exosoomtechnologie, met behulp van zijn eigen Stealthx ™ -platform in preklinische ontwikkeling gericht op de gebieden van vaccinologie, gerichte afgifte van oligonucleotiden, eiwitten en kleine molecule -therapeutica om mogelijk een divers array van ziekten te behandelen en te voorkomen. Bij Capricor stellen we ons inzetten om de grenzen van de mogelijkheid te verleggen en een pad te smeden naar transformerende behandelingen voor mensen in nood. Voor meer informatie, bezoek Capricor.com en volg Capricor op Facebook, Instagram en Twitter.

waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

verklaringen in dit persbericht met betrekking tot de werkzaamheid, veiligheid en het beoogde gebruik van de productkandidaten van Capricor; de initiatie, gedrag, grootte, timing en resultaten van ontdekkingsinspanningen en klinische onderzoeken; het tempo van de inschrijving van klinische proeven; plannen met betrekking tot wettelijke archieven, toekomstig onderzoek en klinische onderzoeken; Regelgevende ontwikkelingen waarbij producten betrokken zijn, waaronder de mogelijkheid om goedkeuring van de regelgevende instanties te verkrijgen of anderszins producten op de markt te brengen; productiemogelijkheden; data voor regelgevende bijeenkomsten; uitspraken over onze financiële vooruitzichten; het potentieel dat vereiste wettelijke inspecties kunnen worden uitgesteld of niet succesvol zijn die product goedkeuring zou vertragen of voorkomen; de mogelijkheid om productmijlpalen te bereiken en mijlpaalbetalingen van commerciële partners te ontvangen; plannen met betrekking tot huidige en toekomstige samenwerkingsactiviteiten en het eigendom van commerciële rechten; mogelijke toekomstige overeenkomsten; reikwijdte, duur, geldigheid en afdwingbaarheid van intellectuele eigendomsrechten; Toekomstige inkomstenstromen en projecties; verwachtingen met betrekking tot het verwachte gebruik van opbrengsten van de recent ingevulde aanbiedingen en de verwachte effecten van het aanbod; En alle andere verklaringen over de toekomstige verwachtingen, overtuigingen, doelen, plannen of prospects van Capricor's managementteam vormen toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen die geen verklaringen zijn van historische feiten (inclusief verklaringen "," plannen "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "," Anticipeert "", "zou" "moeten" "", "zou" "moeten" "", "". " uitdrukkingen) moeten ook worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen. Er zijn een aantal belangrijke factoren die ervoor kunnen zorgen dat werkelijke resultaten of gebeurtenissen materieel verschillen van die aangegeven door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. More information about these and other risks that may impact Capricor’s business is set forth in Capricor’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2024, as filed with the Securities and Exchange Commission on March 26, 2025, and in our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended March 31, 2025, as filed with the Securities and Exchange Commission on May 14, 2025. All forward-looking statements in this press release are based on information available Capricor vanaf de datum hiervan, en Capricor neemt geen verplichting aan om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken.

Capricor heeft een overeenkomst gesloten voor de exclusieve commercialisering en distributie van Deramiocel voor DMD in de Verenigde Staten en Japan met Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Amerikaanse dochteronderneming: NS Pharma, Inc.), onderworpen aan regulerende goedkeuring. Deramiocel is een onderzoek naar een nieuw medicijn (IND) en is nog niet goedgekeurd voor indicaties. Noch BMD noch een van de op Capricor's exosoomgebaseerde kandidaten zijn goedgekeurd voor klinisch gebruik.

Bron: Capricor Therapeutics

Geplaatst : 2025-07-12 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden