Capricor Therapeutics zapewnia aktualizację regulacyjną Deramiocela BLA dla dystrofii mięśniowej Duchenne

Śledź Drugslib na

Leczenie: Duchenne Dystrofia Kardiomiopatia

Capricor Therapeutics zapewnia aktualizację regulacyjną deramiocela BLA dla Duchenne Dystrofia mięśniowa

W CRL FDA stwierdził, że zakończyła przegląd aplikacji, ale nie jest w stanie zatwierdzić BLA w obecnej formie, w szczególności, powołując się na to, że BLA nie spełnia ustawowego wymogu dotyczących znacznych dowodów skuteczności i potrzeby dodatkowych danych klinicznych. CRL odwołał się również do niektórych zaległych elementów w sekcji aplikacji chemii, produkcji i kontroli (CMC), z których większość Kapricor uważa, że zarejestrował się w wcześniejszej komunikacji z FDA. Jednak materiały te nie zostały sprawdzone przez FDA ze względu na termin emisji CRL. FDA potwierdziła, że ponownie uruchomi zegar recenzji po ponownym przesłaniu. Ponadto agencja zaoferowała firmie możliwość poproszenia spotkania typu A w celu omówienia ścieżki do przodu. Koziorysta planuje dalsze zaangażowanie się w FDA w celu ustalenia odpowiednich kolejnych kroków.

BLA Capricor dla Deramiocela otrzymał priorytetowe przegląd danych finansowych finansowanych przez FDA.

„Jesteśmy zaskoczeni tą decyzją FDA. Postępowaliśmy zgodnie z ich wskazówkami przez cały proces. Przed CRL przegląd wziął się zbliżony bez poważnych problemów, w tym udaną kontrolę przed licencjami i zakończenie przeglądu w połowie cyklu”, powiedziała Linda Marbán, dr Capricor. „Capricor planuje przedstawić dane z badania klinicznego Fazy 3 Hope-3 w celu dostarczenia dodatkowych dowodów skuteczności z odpowiedniego i dobrze kontrolowanego badania. Badanie Hope-3 jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem klinicznym 104 pacjentów, z najwyższymi wynikami oczekiwaniami w trzecim kwartale 2025 r. Uważamy, że dane te, uważa, że te dane te, które uważają za dane te, które wynika z długiej stabilizacji karty, a także Stabilizację Kardiaku, co szkieletowe, co szkicowe, wyniki mUSKCE, które są szkieletowe. Funkcja i konsekwentny profil bezpieczeństwa może wspierać wysiłki na rzecz rozwiązania pytań zadawanych przez FDA w leczeniu kardiomiopatii związanej z DMD.

Hope-3 to faza 3, wieloośrodkowa, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo badanie kliniczne składające się z dwóch kohort oceniających bezpieczeństwo i skuteczność deramiocela u uczestników z DMD. Chłopcy bez ambulatoryjni i ambulatoryjni, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne, są losowo przydzielani do otrzymywania Deramiocelu lub placebo co 3 miesiące w sumie 4 dawki w ciągu pierwszych 12 miesięcy badania. W badaniu z dwoma kohortami zapisano około 104 kwalifikujących się badań. Aby uzyskać więcej informacji na temat tego badania, odwiedź (NCT05126758).

o dystrofie mięśni Duchenne

dystrofia mięśniowa Duchenne (DMD) jest ciężkim, połączonym X zaburzeniem genetycznym charakteryzującym postępującą zwyrodnienie mięśni wpływających na mięśnie szkieletowe, oddechowe i sercowe. Jest to spowodowane brakiem funkcjonalnej dystrofiny, kluczowego białka strukturalnego w komórkach mięśniowych. DMD dotyka około 15 000 osób w Stanach Zjednoczonych i przede wszystkim wpływa na chłopców. Z czasem pogorszenie mięśnia sercowego prowadzi do kardiomiopatii i niewydolności serca, co jest główną przyczyną śmierci w DMD. Nie ma lekarstwa, a opcje leczenia pozostają ograniczone.

o Deramiocelu

Deramiocel (CAP-1002) składa się z allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfery (CDC), rzadkiej populacji komórek serca, które zostały wykazane w badaniach przedklinicznych i klinicznych w celu wywierania silnych immunomodulujących i przeciwbłogowych działań w działaniach w działaniach kardiologicznych i skeletowych. CDC działają poprzez wydzielanie pęcherzyków pozakomórkowych zwanych egzosomami, które są ukierunkowane na makrofagi i zmieniają ich profil ekspresji, aby przyjąć gojenie, a nie fenotyp prozapalny. CDC zostały zbadane w ponad 250 recenzowanych publikacjach naukowych i podawanych ponad 250 osobom ludzkim w wielu badaniach klinicznych.

Deramiocel otrzymał uzasadnienie leku w leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne (DMD) od amerykańskiej FDA, jak i europejskiej agencji leków (EMA). Ponadto przyznano to oznaczenie zaawansowane leczenie medycyny regeneracyjnej (RMAT), oznaczenie zaawansowanej terapii leczniczej (ATMP) w Europie oraz rzadkie oznaczenie chorób pediatrycznych z FDA, które może kwalifikować Kołekrz do priorytetowego przeglądu kuponu po zatwierdzeniu.

O CAPROCOR TERAPEUTICS

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) jest firmą biotechnologii zajmującą się postępowaniem transformacyjnym komórkami i terapeutykami opartymi na egzosomie w celu przeniesienia krajobrazu leczenia. Na czele naszej innowacji leży nasz kandydat na wiodącego produktu, Deramiocel, allogeniczna terapia komórkowa pochodząca z serca. Rozległe badania przedkliniczne i kliniczne wykazały, że Deramiocel wywiera silne działanie immunomodulujące i przeciwbibrotyczne w zachowaniu funkcji mięśni serca i szkieletowych w dystrofiach mięśniowych, takich jak DMD. Deramiocel jest obecnie w późnym etapie rozwoju dystrofii mięśniowej Duchenne. Kaprysk wiąże się również z mocą swojej technologii egzosomu, wykorzystując swoją zastrzeżoną platformę StealthX ™ w rozwoju przedklinicznym, koncentrując się na obszarach szczepień, ukierunkowanym dostarczaniu oligonukleotydów, białek i lekarzy małych cząsteczek w celu potencjalnego leczenia i zapobiegania różnorodnym wyborom. W Capricor jesteśmy zaangażowani w przekraczanie granic możliwości i stworzenie ścieżki w kierunku transformacyjnych zabiegów dla potrzebujących. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź Capricor.com i obserwuj Capricor na Facebooku, Instagramie i Twitterze.

Uwaga ostrzegawcza dotycząca stwierdzeń dotyczących przyszłości

w niniejszym komunikacie prasowym dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i zamierzonego wykorzystania kandydatów na produkt Kaprysk; inicjacja, postępowanie, wielkość, czas i wyniki wysiłków odkrywania i badań klinicznych; tempo rejestracji badań klinicznych; plany dotyczące zgłoszeń regulacyjnych, przyszłych badań i badań klinicznych; Rozwój regulacyjny obejmujący produkty, w tym zdolność do uzyskania zatwierdzeń regulacyjnych lub w inny sposób wprowadzania produktów na rynek; możliwości produkcyjne; daty spotkań regulacyjnych; oświadczenia dotyczące naszych perspektyw finansowych; Potencjał, który wymagał inspekcji regulacyjnych, może być opóźniony lub nie odniesie sukcesu, co opóźniłoby lub zapobiec zatwierdzeniu produktu; zdolność do osiągnięcia kamieni milowych produktu i otrzymywania płatności kamieni milowych od partnerów komercyjnych; plany dotyczące aktualnych i przyszłych działań współpracy oraz własności praw handlowych; potencjalne przyszłe umowy; zakres, czas trwania, ważność i wykonalność praw własności intelektualnej; przyszłe strumienie przychodów i prognozy; oczekiwania dotyczące oczekiwanego wykorzystania wpływów z niedawno ukończonych ofert i przewidywanych skutków oferty; a wszelkie inne stwierdzenia dotyczące przyszłych oczekiwań, przekonań, celów, celów lub potencjalnych klientów zespołu zarządzającego Kapryskora stanowią oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r.. Wszelkie oświadczenia, które nie są stwierdzeniami faktów historycznych (w tym oświadczenia zawierające słowa „wierzy”, „plany”, „mogą”, „przewiduje”, „spodziewa się”, „”, „nie są oświadczenia”, „czy oświadczenia”, „i”, „wierzy”, „plany”, „mogą”, „oczekiwać”, „oczekiwać”, „powinny”, „nie będą”. Wyrażenia) należy również uznać za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Istnieje wiele ważnych czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki lub zdarzenia różnią się istotnie od tych wskazanych przez takie wypowiedzi przyszłościowe. Więcej informacji na temat tych i innych ryzyka, które mogą wpłynąć na działalność Kozioraka, jest określone w rocznym raporcie Koziortu na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2024 r., Złożony do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 26 marca 2025 r., Oraz w naszym kwartalnym raporcie na temat formularza 10-Q dla kwartału zakończonego 31 marca 2025 r., Zgodnie z Komisją Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 14 maja 2025 r.. Wszystkie statystyki prasowe w formie 10-Q w kwartale zakończonym przez kwartał prasowy. W sprawie informacji dostępnych dla Capricor od czasu niniejszej niniejszej daty, a Capricor nie przyjmuje obowiązku aktualizacji tych stwierdzeń dotyczących przyszłości.

Kapricor zawarł umowę o wyłącznej komercjalizacji i dystrybucji Deramiocela dla DMD w Stanach Zjednoczonych i Japonii z Nippon Shinyaku Co., Ltd. (spółka zależna USA: NS Pharma, Inc.), z zastrzeżeniem zatwierdzenia regulacyjnego. Deramiocel jest nowym lekiem badającym (IND) i nie jest jeszcze zatwierdzony do żadnych wskazań. Ani BMD, ani żaden z kandydatów opartych na egzosomach Koziorczyków nie zostały zatwierdzone do zastosowania klinicznego.

Źródło: Capricor Therapeutics

Wysłano : 2025-07-12 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe