A Capricor Therapeutics fornece atualização regulatória sobre o deRamiocel bla para distrofia muscular de Duchenne

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Treatment for: Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy

Capricor Therapeutics Provides Regulatory Update on Deramiocel BLA for Duchenne Muscular Dystrophy

SAN DIEGO, July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapêuticos transformadores de células e exossomos para doenças raras, anunciou hoje que recebeu uma carta de resposta completa (CRL) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em relação à sua aplicação de Licença Biológica (BLA) para o DobiOPel da empresa, a tensão de chumbo da empresa para a tensão da tensão da empresa para a tensão da fetra para a tensão da tensão da empresa para a tensão da tensão da empresa para a tensão da tensão da empresa para a tensão de biológica para a tensão de chumbo da empresa para a tensão da tensão da empresa para a tensão da tensão da empresa para a tensão de chumbo da empresa para a tensão de chumbo da empresa para a tensão de chumbo da empresa para a empresa, para a tensão de chumbo da empresa para a empresa, a tensão de chumbo da empresa, a tensão de chumbo da empresa) (DMD).

Na CRL, o FDA afirmou que havia concluído sua revisão do aplicativo, mas não consegue aprovar o BLA em sua forma atual, citando especificamente que o BLA não atende ao requisito estatutário para evidências substanciais de eficácia e a necessidade de dados clínicos adicionais. A CRL também referenciou certos itens pendentes na seção de química, fabricação e controles (CMC) do aplicativo, a maioria dos quais Capricor acredita que ele abordou em comunicações anteriores ao FDA. No entanto, esses materiais não foram revisados pelo FDA devido ao momento da emissão da CRL. O FDA confirmou que reiniciará o relógio de revisão após a reenviação. Além disso, a agência ofereceu à empresa a oportunidade de solicitar uma reunião do tipo A para discutir o caminho a seguir. Capricor planeja se envolver ainda mais com o FDA para determinar as próximas etapas apropriadas.

"Estamos surpresos com esta decisão do FDA. Seguimos a orientação deles ao longo do processo. Antes da CRL, a revisão avançou sem grandes problemas, incluindo uma inspeção pré-licenciada bem-sucedida e a conclusão da revisão do meio do ciclo", disse Linda Marbán, Ph.D., CEO de CEO de Ceo. “A Capricor planeja enviar dados do ensaio clínico da Fase 3 Hope-3 para fornecer evidências adicionais de eficácia de um estudo adequado e bem controlado. O estudo HOPE-3 é um skings randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que acreditamos que os dados de 104 pacientes, com os resultados da linha de top-line, no terceiro trimestre de 2025. Função e um perfil de segurança consistente pode apoiar os esforços para resolver as questões levantadas pelo FDA para o tratamento da cardiomiopatia associada ao DMD.

Hope-3 é um ensaio clínico de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, constituído por duas coortes que avaliam a segurança e a eficácia do deamiocel em participantes com DMD. Meninos não ambulatoriais e ambulatoriais que atendem aos critérios de elegibilidade são designados aleatoriamente para receber o deamiocel ou placebo a cada 3 meses, por um total de 4 doses durante os primeiros 12 meses do estudo. Aproximadamente 104 sujeitos do estudo elegível foram incluídos no estudo de dupla coorte. Para mais informações sobre este estudo, visite (nct05126758).

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é um distúrbio genético grave e ligado a X caracterizado por degeneração muscular progressiva que afeta os músculos esqueléticos, respiratórios e cardíacos. É causada pela ausência de distrofina funcional, uma proteína estrutural -chave nas células musculares. A DMD afeta aproximadamente 15.000 indivíduos nos Estados Unidos e afeta principalmente os meninos. Com o tempo, a deterioração do músculo cardíaco leva à cardiomiopatia e à insuficiência cardíaca, que é a principal causa de morte na DMD. Não há cura, e as opções de tratamento permanecem limitadas.

derramiocel (CAP-1002) consiste em células alogênicas derivadas da cariosfera (CDCs), uma população rara de células cardíacas que foram mostradas em estudos pré-clínicos e clínicos para exercer a potente função imunomodulatória e anti-fibrótica na preservação da função de muscle cardíaca e esquelética. Os CDCs agem secretando vesículas extracelulares conhecidas como exossomos, que visam macrófagos e alteram seu perfil de expressão para adotar um fenótipo de cura, em vez de um fenótipo pró-inflamatório. Os CDCs foram investigados em mais de 250 publicações científicas revisadas por pares e administradas a mais de 250 indivíduos humanos em vários ensaios clínicos. Além disso, recebeu designação de terapia avançada regenerativa de medicina regenerativa (RMAT) nos EUA, designação de medicamentos para terapia avançada (ATMP) na Europa e designação rara de doenças pediátricas do FDA, que pode qualificar o Capricor para um comprovante de revisão prioridade após a aprovação.

sobre terapêutica capricor

terapêutica capricor (NASDAQ: CAPR) é uma empresa de biotecnologia dedicada ao avanço de células transformadoras e terapêuticos baseados em exossoma para redefinir o tratamento da paisagem para raras de desenhos raros. Na vanguarda de nossa inovação está o nosso principal candidato a Product, Deramiocel, uma terapia celular alogênica derivada de cardíaca. Estudos pré-clínicos e clínicos extensos mostraram que o deamiocel exercem ações imunomoduladoras e antifibróticas potentes na preservação da função muscular cardíaca e esquelética em distrofias musculares, como a DMD. Deramiocel está atualmente em desenvolvimento em estágio avançado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A Capricor também está aproveitando o poder de sua tecnologia exossomo, usando sua plataforma proprietária Stealthx ™ em desenvolvimento pré -clínico focado nas áreas de vacinologia, entrega direcionada de oligonucleotídeos, proteínas e terapêuticas de pequenas moléculas para tratar potencialmente e impedir uma série diversificada de doenças. Na Capricor, estamos comprometidos em ultrapassar os limites da possibilidade e forjar um caminho para tratamentos transformadores para os necessitados. Para mais informações, visite Capricor.com e siga o Capricor no Facebook, Instagram e Twitter.

Nota de advertência sobre declarações prospectivas

declarações neste comunicado à imprensa sobre a eficácia, a segurança e a utilização pretendida dos candidatos a produtos de Capricor; a iniciação, conduta, tamanho, tempo e resultados de esforços de descoberta e ensaios clínicos; o ritmo de inscrição de ensaios clínicos; planos sobre registros regulatórios, pesquisas futuras e ensaios clínicos; Desenvolvimentos regulatórios envolvendo produtos, incluindo a capacidade de obter aprovações regulatórias ou levar produtos ao mercado; capacidades de fabricação; datas para reuniões regulatórias; declarações sobre nossas perspectivas financeiras; o potencial que exigiu inspeções regulatórias pode ser adiado ou não ter sucesso, o que atrasaria ou impediria a aprovação do produto; a capacidade de alcançar os marcos do produto e receber pagamentos marcos de parceiros comerciais; planos sobre atividades colaborativas atuais e futuras e a propriedade dos direitos comerciais; potenciais acordos futuros; escopo, duração, validade e aplicabilidade dos direitos de propriedade intelectual; futuros fluxos de receita e projeções; Expectativas em relação ao uso esperado dos recursos das ofertas recentemente concluídas e aos efeitos antecipados das ofertas; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar expressões) também devem ser consideradas declarações prospectivas. Existem vários fatores importantes que podem causar resultados ou eventos reais para diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas. More information about these and other risks that may impact Capricor’s business is set forth in Capricor’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2024, as filed with the Securities and Exchange Commission on March 26, 2025, and in our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended March 31, 2025, as filed with the Securities and Exchange Commission on May 14, 2025. All forward-looking statements in this press release are based on Informações disponíveis para Capricor na data deste documento, e Capricor não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações prospectivas.

Capricor firmou um acordo para a comercialização e distribuição exclusiva de Deramiocel para DMD nos Estados Unidos e Japão com a Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Subsidiária dos EUA: NS Pharma, Inc.), sujeita a aprovação regulatória. Deramiocel é um novo medicamento investigacional (IND) e ainda não foi aprovado para nenhuma indicação. Nem a DMO nem nenhum dos candidatos baseados em exossomos de Capricor foram aprovados para uso clínico.

Postou : 2025-07-12 18:00

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