Capricor Therapeutics oferă actualizări de reglementare a deramiocelului BLA pentru distrofia musculară Duchenne

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Duchenne Distrofie musculară cardiomiopatie

Capricor Therapeutics oferă actualizare de reglementare pe deramiocel bla pentru Duchenne muscular Dystrofy

San Dieg, 11 iulie, 2025 (Globe News. Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for rare diseases, today announced that it has received a Complete Response Letter (CRL) from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding its Biologics License Application (BLA) for Deramiocel, the Company’s lead cell therapy candidate for the treatment of cardiomyopathy associated with Duchenne muscular distrofie (DMD).

În CRL, FDA a declarat că a finalizat revizuirea cererii, dar nu este în măsură să aprobe BLA în forma sa actuală, menționând în special că BLA nu îndeplinește cerința legală pentru dovezi substanțiale ale eficacității și necesitatea unor date clinice suplimentare. CRL a făcut referire, de asemenea, la anumite articole restante din secțiunea Chimie, Fabricare și Controluri (CMC) din aplicație, cea mai mare parte din care Capricor consideră că a abordat în comunicații prealabile către FDA. Cu toate acestea, aceste materiale nu au fost revizuite de FDA din cauza calendarului emisiunii CRL. FDA a confirmat că va reporni ceasul de revizuire la retrimitere. În plus, agenția a oferit companiei posibilitatea de a solicita o întâlnire de tip A pentru a discuta calea înainte. Capricor intenționează să se angajeze în continuare cu FDA pentru a determina pașii următori corespunzători.

BLA Capricor pentru deramiocel a primit o revizuire prioritară în martie 2025 și a fost susținută de datele din procesul Hope-2, extensia sa deschisă (ole) și comparații de istorie naturală din datele finanțate de FDA.

„Suntem surprinși de această decizie de către FDA. Am urmat îndrumarea lor pe tot parcursul procesului. Înainte de CRL, revizuirea a avansat fără probleme majore, inclusiv o inspecție de succes pre-licență și finalizarea revizuirii ciclului mijlociu”, a declarat Linda Marbán, doctorat, CEO al Capricor. “Capricor plans to submit data from the Phase 3 HOPE-3 clinical trial to provide additional evidence of effectiveness from an adequate and well-controlled study. The HOPE-3 trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial of 104 patients, with topline results expected in the third quarter of 2025. We believe these data, if positive, along with our existing long-term clinical results showing cardiac stabilization, preservation of skeletal muscle Funcția și un profil de siguranță consistent ar putea susține eforturile pentru a rezolva întrebările ridicate de FDA pentru tratamentul cardiomiopatiei asociate cu DMD.

Hope-3 este un studiu clinic multi-centru, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, format din două cohorte care evaluează siguranța și eficacitatea deramiocelului la participanții cu DMD. Băieții non-ambulatori și ambulatori care îndeplinesc criteriile de eligibilitate sunt repartizați la întâmplare pentru a primi fie deramiocel, fie placebo la fiecare 3 luni pentru un total de 4 doze în primele 12 luni ale studiului. Aproximativ 104 subiecți de studiu eligibili au fost înscriși în studiul cu cohortă dublă. Pentru mai multe informații despre acest studiu, vă rugăm să vizitați (NCT05126758).

despre distrofia musculară Duchenne

Duchenne Distrofia musculară (DMD) este o tulburare genetică severă, legată de X, caracterizată prin degenerarea progresivă a muscularilor care afectează mușchii scheletici, respiratori și cardiaci. Este cauzată de absența distrofinei funcționale, o proteină structurală cheie în celulele musculare. DMD afectează aproximativ 15.000 de persoane din Statele Unite și are impact asupra băieților. De -a lungul timpului, deteriorarea mușchiului cardiac duce la cardiomiopatie și insuficiență cardiacă, care este principala cauză de deces în DMD. Nu există leac, iar opțiunile de tratament rămân limitate.

despre deramiocel

deramiocel (CAP-1002) este format din celule derivate de cardiofera alogenă (CDC), o populație rară de celule cardiace care au fost arătate în studii preclinice și clinice pentru a exercita acțiuni imunomodulatoare și anti-fibrotice puternice în conservarea DMD. CDC-urile acționează prin secretarea veziculelor extracelulare cunoscute sub numele de exosomi, care vizează macrofagele și își modifică profilul de expresie pentru a adopta o vindecare, mai degrabă decât un fenotip pro-inflamator. CDC-urile au fost investigate în peste 250 de publicații științifice revizuite de la egal la egal și administrate la peste 250 de subiecți umani în mai multe studii clinice.

Deramiocel a primit desemnarea medicamentului orfan atât pentru tratamentul Duchenne Mustry Dystrofy (EMA). În plus, s -a acordat denumirea de terapie avansată (RMAT) de medicină regenerativă (RMAT) în S.U.A., desemnare avansată a produsului medicinal (ATMP) în Europa și desemnarea rară a bolilor pediatrice de la FDA, care poate califica Capricor pentru un voucher de revizuire prioritară la aprobare.

despre Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) este o companie de biotehnologie dedicată promovării celulelor transformatoare și a terapeutice bazate pe exosome pentru a redefini peisajul de tratament pentru bolile rare. În fruntea inovației noastre se află candidatul nostru principal, Deramiocel, o terapie celulară alogenă derivată din cardiac. Studii preclinice și clinice extinse au arătat deramiocel să exercite acțiuni imunomodulatoare și anti-fibrotice puternice în conservarea funcției musculare cardiace și scheletice în distrofii musculare, cum ar fi DMD. Deramiocel este în prezent în dezvoltarea în stadiu tardiv pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne. Capricor valorifică, de asemenea, puterea tehnologiei sale exosomice, folosind platforma sa proprietară Stealthx ™ în dezvoltarea preclinică, axată pe zonele de vaccinologie, livrarea vizată de oligonucleotide, proteine și terapeutice cu molecule mici pentru a trata potențial și a preveni o serie diversă de boli. La Capricor, ne -am angajat să împingem limitele posibilității și să forțăm o cale către tratamente transformatoare pentru cei care au nevoie. Pentru mai multe informații, vizitați Capricor.com și urmați Capricor pe Facebook, Instagram și Twitter.

Notă de precauție cu privire la declarațiile de pretins

declarații din acest comunicat de presă cu privire la eficacitatea, siguranța și utilizarea intenționată a candidaților de produse din Capricor; inițierea, conduita, dimensiunea, calendarul și rezultatele eforturilor de descoperire și studiile clinice; ritmul de înscriere a studiilor clinice; planuri privind înregistrările de reglementare, cercetările viitoare și studiile clinice; Evoluții de reglementare care implică produse, inclusiv capacitatea de a obține aprobări de reglementare sau de a aduce altfel produse pe piață; capacități de fabricație; date pentru întâlniri de reglementare; declarații despre perspectivele noastre financiare; Potențialul care a necesitat inspecțiile de reglementare poate fi întârziat sau nu are succes, ceea ce ar întârzia sau preveni aprobarea produsului; capacitatea de a realiza repere de produse și de a primi plăți de reper de la parteneri comerciali; planuri privind activitățile de colaborare actuale și viitoare și proprietatea drepturilor comerciale; potențiale acorduri viitoare; Domeniul de aplicare, durata, validitatea și executarea drepturilor de proprietate intelectuală; fluxuri de venituri viitoare și proiecții; așteptări cu privire la utilizarea preconizată a veniturilor din ofertele finalizate recent și efectele anticipate ale ofertelor; și orice alte declarații despre așteptările viitoare ale echipei de conducere ale Capricorului, credințele, obiectivele, planurile sau perspectivele constituie declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private private din 1995. Orice declarații care nu sunt declarații de fapt istoric (inclusiv declarații care conțin cuvintele „credeți”, „ar trebui”, „ar putea”, „anticipează”, „așteptați” și „estimează”, „estimează”, „Anticită”, „așteptați” și „estimează” și „estimează”, „Anticită”, „Anticită”, „Se așteaptă” și „estimează”, „Anticită”, „Anticită”, „Se așteaptă” și „estimează”, „Anticită”, „Anticită”, „Se așteaptă” și „Estimări similare”, „Anticită”, „Anticită”, „Se așteaptă” și „Estimuri similare”, „Anticită,„ Anticită ”,„ Se așteaptă ”și„ Estimuri similare ”,” Expresii) ar trebui, de asemenea, considerate a fi declarații prospective. Există o serie de factori importanți care ar putea determina rezultatele sau evenimentele reale să difere semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective. Mai multe informații despre aceste și alte riscuri care ar putea afecta activitatea Capricorului sunt prevăzute în raportul anual al Capricorului cu privire la formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024, așa cum a fost depus la Securities and Exchange Commission la 26 martie 2025, iar în raportul nostru trimestrial privind formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 31 martie 2025, așa cum este depus cu statutul de securitate în cadrul serviciului de presă, la 14 mai, 2025. Informațiile disponibile pentru Capricor de la data de la prezentare, iar Capricor nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații prospective.

Capricor a încheiat un acord pentru comercializarea și distribuția exclusivă a deramiocelului pentru DMD în Statele Unite și Japonia cu Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiala americană: NS Pharma, Inc.), sub rezerva regulatorului. Deramiocel este un nou medicament de investigare (IND) și nu este încă aprobat pentru niciun fel de indicații. Nici BMD, nici niciunul dintre candidații din Capricor nu au fost aprobați pentru utilizare clinică.

Sursa: Capricor Therapeutics

Postat : 2025-07-12 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare