Терапевтическая терапия обеспечивает нормативно -правовое значение Deramiocel BLA для мышечной дистрофии Дюшенна

Следите за Drugslib на

лечение для: Duchenne мышечная дистрофия Кардиомиопатия

Терапевтическая терапевтическая терапия обеспечивает регуляторную обновленную информацию о Deramiocel Bla для мышечной дистрофии Duchenne

san diego, 11, 2025 (Globe capric)-Globric Capric). (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for rare diseases, today announced that it has received a Complete Response Letter (CRL) from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding its Biologics License Application (BLA) for Deramiocel, the Company’s lead cell therapy candidate for the treatment of cardiomyopathy associated with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

В CRL FDA заявила, что завершила свой обзор приложения, но не может утвердить BLA в своей текущей форме, в частности, ссылаясь на то, что BLA не соответствует установленным законом требованию для существенных доказательств эффективности и необходимости дополнительных клинических данных. CRL также ссылался на определенные выдающиеся предметы в разделе химии, производства и управления (CMC) приложения, большинство из которых казни считают, что он рассматривается в предыдущих сообщениях с FDA. Однако эти материалы не были рассмотрены FDA из -за времени выпуска CRL. FDA подтвердило, что он перезагрузит обзорные часы после повторного повторного использования. Кроме того, агентство предложило компании возможность запросить встречу типа А, чтобы обсудить путь вперед. Capricor планирует дальнейшее взаимодействие с FDA, чтобы определить соответствующие следующие шаги.

«Мы удивлены этим решением FDA. Мы следовали их руководству на протяжении всего процесса. До CRL обзор продвигался без серьезных проблем, включая успешную докторскую инспекцию до лицензирований и завершение обзора среднего цикла»,-сказала Линда Марбан, доктор философии, генеральный директор Copricor. «Capricor планирует представить данные из клинического исследования Phase 3 Hope-3 для предоставления дополнительных доказательств эффективности из адекватного и хорошо контролируемого исследования. Исследование Hope-3 представляет собой рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование 104 пациентов, при этом ожидаемые результаты в третьем квартале 2025 года. Функция и последовательный профиль безопасности могут поддерживать усилия по решению вопросов, поднятых FDA для лечения кардиомиопатии, связанной с DMD.

Hope-3-это фаза 3, многоцентровое рандомизированное, двойное слепое клиническое исследование плацебо, состоящее из двух когортов, оценивающих безопасность и эффективность дерамиокеля у участников с DMD. Неамбуляторные и амбулаторные мальчики, которые соответствуют критериям приемлемости, случайным образом назначаются для получения либо дерамиоцеля, либо плацебо каждые 3 месяца в течение первых 12 месяцев исследования. Приблизительно 104 подходящих субъекта исследования были зачислены в исследование с двумя кохогами. Для получения дополнительной информации об этом исследовании, пожалуйста, посетите (NCT05126758).

о мышечной дистрофии Дюшенна

мышечная дистрофия Duchenne (DMD) представляет собой тяжелое, x-связанное генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной дегенерацией, влияющей на скелетные, дыхательные и сердечные мышцы. Это вызвано отсутствием функционального дистрофина, ключевого структурного белка в мышечных клетках. DMD поражает около 15 000 человек в Соединенных Штатах и в первую очередь влияет на мальчиков. Со временем ухудшение сердечной мышцы приводит к кардиомиопатии и сердечной недостаточности, что является основной причиной смерти в DMD. Не существует лекарства, а варианты лечения остаются ограниченными.

о deramiocel

deramiocel (CAP-1002) состоит из аллогенных кардиосферных клеток (CDCS), редкой популяции сердечных клеток, которые были показаны в доклинических и клинических исследованиях, чтобы проявлять мощные иммуномодулирующие и противофиброзные действия в сохранении кардиологической и скелетной функции мышц в дидистрофия. CDC действуют, секретируя внеклеточные везикулы, известные как экзосомы, которые нацелены на макрофаги и изменяют их профиль экспрессии, чтобы принять заживление, а не провоспалительный фенотип. CDC были исследованы в более чем 250 рецензируемых научных публикациях и введены более чем 250 человеческими субъектами в разных клинических испытаниях. Кроме того, было предоставлено обозначение регенеративной медицины передовой терапии (RMAT) в США, обозначение передового терапевтического лекарственного средства (ATMP) в Европе и редкое обозначение педиатрических заболеваний от FDA, которое может квалифицировать Capricor для ваучера с приоритетным обзором после утверждения.

о терапии по капризам

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)-это биотехнологическая компания, занимающаяся развитием трансформирующих клеточных и экзосом терапевтических средств, чтобы перестроить ландшафт лечения для редких заболеваний. На переднем крае нашей инновации находится наш ведущий кандидат в продукт, Daramiocel, аллогенная клеточная терапия, полученная из сердца. Обширные доклинические и клинические исследования показали, что дерамиоцель оказывает мощное иммуномодулирующее и антифиброзное действие при сохранении функции сердца и скелетных мышц при мышечной дистрофии, таких как DMD. Deramiocel в настоящее время находится в поздней стадии развития для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Capricor также использует мощность своей экзосомной технологии, используя свою запатентованную платформу Stealthx ™ в доклиническом развитии, сосредоточенной на областях вакцинологии, целенаправленной доставке олигонуклеотидов, белков и небольших молекул -терапевтических средств для потенциального лечения и предотвращения разнообразных разногласий. В Copricor мы стремимся к тому, чтобы раздвигать границы возможности и установить путь к преобразующим обработкам для нуждающихся. Для получения дополнительной информации посетите Capricor.com и следите за категорием в Facebook, Instagram и Twitter.

предостерегающая примечание относительно перспективных операторов

утверждения в этом пресс-релизе относительно эффективности, безопасности и предполагаемого использования кандидатов в продукт Каприка; инициация, поведение, размер, сроки и результаты усилий по обнаружению и клинических испытаний; темпы зачисления клинических испытаний; планы, касающиеся регулирующих документов, будущих исследований и клинических испытаний; регулирующие разработки с участием продуктов, в том числе способность получать разрешения регулирующих органов или иным образом вывести продукты на рынок; Производственные возможности; даты для регулирующих собраний; заявления о наших финансовых перспективах; потенциал, который требует регулирующих проверок, может быть отложено или не быть успешным, что задержит или предотвратит одобрение продукта; способность достичь вех продуктов и получать вехи от коммерческих партнеров; планы относительно текущей и будущей совместной деятельности и владения коммерческими правами; потенциальные будущие соглашения; масштаб, продолжительность, достоверность и применение прав интеллектуальной собственности; Будущие потоки доходов и прогнозы; Ожидания в отношении ожидаемого использования доходов от недавно завершенных предложений и ожидаемых последствий предложений; and any other statements about Capricor’s management team’s future expectations, beliefs, goals, plans or prospects constitute forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements that are not statements of historical fact (including statements containing the words “believes,” “plans,” “could,” “anticipates,” “expects,” “estimates,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar Выражения) также следует считать, что они являются перспективными заявлениями. Существует ряд важных факторов, которые могут привести к тому, что фактические результаты или события существенно отличаются от тех, которые указаны такими перспективными утверждениями. Более подробная информация об этих и других рисках, которые могут повлиять на бизнес Capricor, изложены в годовом отчете Capricor о форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, в соответствии с Комиссией по ценным бумагам и биржам 26 марта 2025 года, и в нашем квартальном отчете о форме 10-Q за квартал, закончившийся 31 марта 2025 года, в соответствии с выпущенными в соответствии с выпуском в течение 1425. Информация, доступная для Copricor на дату настоящего Соглашения, и Capricor не предполагает обязанности обновлять эти перспективные операторы.

Capricor заключил соглашение об исключительной коммерциализации и распределении Daramiocel для DMD в Соединенных Штатах и Японии с Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Дочерняя компания США: NS Pharma, Inc.), с учетом одобрения регулирования. Deramiocel является новым исследованием новым препаратом (Ind) и еще не одобрен для каких -либо показаний. Ни BMD, ни какой-либо из кандидатов на экзосом в экзосоме не были одобрены для клинического использования.

Опубликовано : 2025-07-12 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова