Oğlak Therapeutics, DeChenne Muscular Distrofisi için DeRamiocel BLA hakkında düzenleyici güncelleme sağlar

Drugslib'i takip edin

için tedavi: duchenne kas distrofisi kardiyomiyopati

Oğlak terapötikleri, Duchenne kas distrofisi için deramiosel bla'da düzenleyici güncelleme sağlar

CRL'de FDA, başvuru hakkındaki incelemesini tamamladığını, ancak BLA'nın mevcut formunda onaylayamadığını, özellikle BLA'nın önemli etkinlik kanıtı ve ek klinik verilere duyulan ihtiyacı karşılamadığını belirtti. CRL ayrıca, uygulamanın kimya, imalat ve kontroller (CMC) bölümünde belirli olağanüstü kalemlere atıfta bulundu; Bununla birlikte, bu materyaller CRL ihraçının zamanlaması nedeniyle FDA tarafından gözden geçirilmemiştir. FDA, yeniden gönderildikten sonra inceleme saatini yeniden başlatacağını doğruladı. Buna ek olarak, ajans şirkete ileriye doğru yolu tartışmak için A Tipi bir toplantı talep etme fırsatı sundu. Ovricor, uygun sonraki adımı belirlemek için FDA ile daha fazla etkileşime girmeyi planlıyor.

“FDA tarafından bu karardan şaşırdık. Süreç boyunca rehberliklerini takip ettik. CRL'den önce, inceleme başarılı bir ön lisans denetimi ve orta döngü incelemesinin tamamlanması da dahil olmak üzere büyük sorunlar olmadan ilerlemişti,” dedi. “Ovricor, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmadan ek etkinlik sağlamak için 3 Faz Hope-3 Klinik Araştırmadan veri göndermeyi planlıyor. Hope-3 deneme, 2025'in üçüncü çeyreğinde, bu verilerimizin üçüncü çeyreğinde, pozitif sonuçlarla birlikte, pozitif sonuçlarla birlikte randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir klinik çalışmadır. Fonksiyon ve tutarlı bir güvenlik profili, FDA tarafından DMD ile ilişkili kardiyomiyopati tedavisi için ortaya çıkan soruları çözme çabalarını destekleyebilir. Bu FDA tarafından beklenmedik bir karar oluruz.

Hope-3, DMD olan katılımcılarda deramiyoselin güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren iki kohorttan oluşan çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü klinik çalışmadır. Uygunluk kriterlerini karşılayan ambulatuar olmayan ve ayaktan erkekler, çalışmanın ilk 12 ayında toplam 4 doz için her 3 ayda bir deramiosel veya plasebo almak için rastgele atanmıştır. Çift kohort çalışmasına yaklaşık 104 uygun çalışma denek kaydedilmiştir. Bu çalışma hakkında daha fazla bilgi için lütfen ziyaret edin (NCT05126758).

Duchenne kas distrofisi (DMD), iskelet, solunum ve kardiyak kasları etkileyen progresif kas dejenerasyonu ile karakterize ciddi, X bağlantılı bir genetik bozukluktur. Kas hücrelerinde anahtar bir yapısal protein olan fonksiyonel distrofin olmamasından kaynaklanır. DMD, Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 15.000 kişiyi etkiler ve öncelikle erkekleri etkiler. Zamanla, kalp kasının bozulması, DMD'de önde gelen ölüm nedeni olan kardiyomiyopatiye ve kalp yetmezliğine yol açar. Tedavi yoktur ve tedavi seçenekleri sınırlı kalır.

DeRamiosel (CAP-1002), kardiyopati ve klinik çalışmalarda gösterilen nadir bir kardiyak hücre popülasyonu olan allojenik kardiyosfer türevli hücrelerden (CDC'ler), kardiyak ve iskelet kaslarının korunmasında nadir görülen bir kardiyak hücre popülasyonundan oluşur. CDC'ler, eksozomlar olarak bilinen, makrofajları hedefleyen ve ekspresyon profillerini pro-enflamatuar bir fenotipten ziyade iyileştirmeyi benimsemek için değiştiren hücre dışı vezikülleri salgılayarak hareket eder. CDC'ler 250'den fazla hakemli bilimsel yayında araştırılmış ve çoklu klinik çalışmalarda 250'den fazla insan deneke uygulanmıştır. Ek olarak, ABD'de rejeneratif tıp ileri terapi (RMAT) ataması, Avrupa'da ileri terapi tıbbi ürün (ATMP) ataması ve FDA'dan nadir pediatrik hastalık ataması, onay üzerine öncelikli bir inceleme kuponu için müfredat edebilecek.

.

Oğlak Terapötikleri hakkında

Oğlak Therapeutics (NASDAQ: CAPR), nadir görülme peyzajını yeniden tanımlamak için ilerleyen transformatif hücre ve eksozom bazlı terapötikleri yeniden tanımlamak için adanmış bir biyoteknoloji şirketidir. İnovasyonumuzun ön saflarında, allojenik kardiyak türevli bir hücre tedavisi olan DeRamiocel'imiz başlık adayımızdır. Kapsamlı klinik öncesi ve klinik çalışmalar, DMD gibi kas distrofilerinde kardiyak ve iskelet kası fonksiyonunun korunmasında güçlü immünomodülatör ve anti-fibrotik etkiler uyguladığını göstermiştir. DeRamiocel şu anda Duchenne kas distrofisinin tedavisi için geç evre gelişmektedir. Oğlak ayrıca eksozom teknolojisinin gücünü, tescilli StealthX ™ platformunu, çeşitli hastalıkları potansiyel olarak tedavi etmek ve önlemek için oligonükleotitlerin, proteinlerin ve küçük molekül terapötiklerinin hedeflenmiş olarak verilmesine odaklanan klinik öncesi gelişimde kullanarak kullanıyor. Capricor'da, olasılık sınırlarını zorlamaya ve ihtiyacı olanlar için dönüştürücü tedavilere doğru bir yol oluşturmaya kararlıyız. Daha fazla bilgi için Capricor.com adresini ziyaret edin ve Capricor'u Facebook, Instagram ve Twitter'da takip edin.

İleriye dönük ifadelerle ilgili uyarıcı not

Bu basın bülteninde Capricor’un ürün adaylarının etkinliği, güvenliği ve amaçlanan kullanımı ile ilgili ifadeler; keşif çabalarının ve klinik çalışmaların başlatılması, davranış, boyutu, zamanlaması ve sonuçları; klinik çalışmaların kayıt hızı; düzenleyici dosyalar, gelecekteki araştırmalar ve klinik araştırmalarla ilgili planlar; düzenleyici onaylar alma veya ürünleri pazara getirme yeteneği de dahil olmak üzere ürünleri içeren düzenleyici gelişmeler; üretim yetenekleri; düzenleyici toplantılar için tarihler; finansal bakış açımızla ilgili ifadeler; Düzenleyici denetimler gerektiren potansiyel ertelenebilir veya ürün onayını erteleyecek veya önleyecek başarılı olmayabilir; ürün kilometre taşları elde etme ve ticari ortaklardan kilometre taşı ödemeleri alma yeteneği; mevcut ve gelecekteki işbirlikçi faaliyetler ve ticari hakların mülkiyeti ile ilgili planlar; potansiyel gelecekteki anlaşmalar; Fikri mülkiyet haklarının kapsamı, süresi, geçerliliği ve uygulanabilirliği; gelecekteki gelir akışları ve projeksiyonları; yakın zamanda tamamlanan tekliflerden elde edilen gelirlerin beklenen kullanımı ve tekliflerin beklenen etkileri ile ilgili beklentiler; ve Oğlak yönetim ekibinin gelecekteki beklentileri, inançları, hedefleri, planları veya beklentileri ile ilgili diğer herhangi bir ifadeler, 1995 tarihsel menkul kıymetler davası reformu Yasası anlamında ileriye dönük ifadeler oluşturur (tarihsel gerçeğin ifadeleri (“inançları”, “planlar”, ““ öngörecek ”” ““ tahmin eder ”” ““ tahmin eder ”” ““ tahmin edecektir ”” “ benzer ifadeler) ayrıca ileriye dönük ifadeler olarak kabul edilmelidir. Gerçek sonuçların veya olayların bu tür ileriye dönük ifadelerle belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi önemli faktör vardır. More information about these and other risks that may impact Capricor’s business is set forth in Capricor’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2024, as filed with the Securities and Exchange Commission on March 26, 2025, and in our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended March 31, 2025, as filed with the Securities and Exchange Commission on May 14, 2025. All forward-looking statements in this press release are based on Bu tarihten itibaren Capricor için mevcut olan bilgiler ve Oğlak bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğü kabul etmez.

Capricor, düzenleyici onaylara tabi olarak, ABD ve Japonya'da DMD için DMD için DMD ve Japonya'da DMD için özel ticarileştirilmesi ve dağılımı için bir anlaşma yaptı. DeRamiocel, araştırma yeni bir ilaçtır (Ind) ve henüz herhangi bir gösterge için onaylanmamıştır. Ne BMD ne de Oğlak'ın eksozom temelli adayları klinik kullanım için onaylanmadı.

Kaynak: Oğlak Therapeutics

Gönderildi : 2025-07-12 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler