Capricor Therapeutics забезпечує регуляторне оновлення на Deramiocel BLA для м'язової дистрофії Duchenne

Підпишіться на Drugslib

Лікування: м'язової дистрофії Duchenne кардіоміопатія

Capricor Therapeutics забезпечує регуляторне оновлення на Deramiocel BLA для Duchenne Muscular Dystrophy

У CRL FDA заявив, що завершила перегляд заявки, але не в змозі затвердити BLA у своєму поточному вигляді, зокрема, посилаючись на те, що BLA не відповідає законодавчій вимозі щодо істотних доказів ефективності та необхідності додаткових клінічних даних. CRL також посилався на певні видатні предмети в розділі програми хімії, виробництва та контролю (CMC), більшість з яких Capricor вважає, що він звернувся до попередніх комунікацій з FDA. Однак ці матеріали не були переглянуті FDA через терміни випуску CRL. FDA підтвердив, що він перезапустить годинник огляду після повторної резюме. Крім того, агентство запропонувало компанії можливість подати запит на зустріч типу А для обговорення шляху вперед. Capricor планує далі взаємодіяти з FDA, щоб визначити відповідні наступні кроки.

BLA Capricor для дераміоцелю був наданий пріоритетним оглядом у березні 2025 року і був підтриманий даними з випробування "Надія-2

"Ми здивовані цим рішенням FDA. Ми дотримувались їхніх вказівок протягом усього процесу. До CRL огляд просунувся без основних проблем, включаючи успішну перевірку перед ліцензуваннями та завершення огляду середнього циклу",-сказала Лінда Марбан, доктор наук, генеральний директор Карокра. “Capricor plans to submit data from the Phase 3 HOPE-3 clinical trial to provide additional evidence of effectiveness from an adequate and well-controlled study. The HOPE-3 trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial of 104 patients, with topline results expected in the third quarter of 2025. We believe these data, if positive, along with our existing long-term clinical results showing cardiac stabilization, preservation of skeletal Функція м’язів та послідовний профіль безпеки можуть підтримувати зусилля для вирішення питань, порушених FDA для лікування кардіоміопатії, пов’язаної з DMD.

Hope-3-це фаза 3, багатоцентрова, рандомізована, подвійна сліпе, клінічне випробування з плацебо, що складається з двох когортів, що оцінюють безпеку та ефективність дераміоцелю у учасників з DMD. Нехамляторні та амбулаторні хлопчики, які відповідають критеріям придатності, випадковим чином призначаються для отримання або дераміцель, або плацебо кожні 3 місяці на загальну кількість 4 доз протягом перших 12 місяців дослідження. Приблизно 104 суб'єкти, які мають право на дослідження, були зараховані до дослідження з подвійним косо. Для отримання додаткової інформації про це дослідження відвідайте (NCT05126758).

про м'язову дистрофію Дюшенна

м'язова дистрофія Дюшенна (DMD)-це важке, генетичне розлад, що пов'язане з X, що характеризується прогресуючою дегенерацією м’язів, що впливає на скелетні, дихальні та серцеві м’язи. Він викликаний відсутністю функціонального дистрофіну, ключового структурного білка в м’язових клітинах. DMD впливає на приблизно 15 000 осіб у Сполучених Штатах і в першу чергу впливає на хлопців. З часом погіршення серцевих м’язів призводить до кардіоміопатії та серцевої недостатності, що є головною причиною смерті в ДМД. Немає ліків, і варіанти лікування залишаються обмеженими.

про дераміоцель

deramiocel (CAP-1002) складається з алогенних клітин, отриманих кардіосферою (CDC), рідкісної популяції серцевих клітин, які були показані в доклінічних та клінічних дослідженнях для здійснення потенційних імуномодуляторних та антифібротичних дій, таких як ДМДддд. CDC діють шляхом виділення позаклітинних везикул, відомих як екзосоми, які орієнтуються на макрофаги та змінюють їх профіль експресії, щоб прийняти цілющу, а не назапальну фенотип. CDC були досліджені в більш ніж 250 рецензованих наукових публікаціях та вводили понад 250 суб'єктів людини протягом декількох клінічних випробувань. Крім того, у США було надано регенеративну медичну терапію (RMAT) в США, позначення вдосконаленої терапії лікарського засобу (ATMP) в Європі та позначення рідкісних педіатричних захворювань від FDA, що може кваліфікувати Capricor для пріоритетного огляду ваучер після затвердження.

про терапевтичні засоби Capricor

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)-це біотехнологічна компанія, присвячена просуванню трансформативних клітин та екзосоми терапевтики для переосмислення лікувального пейзажу для рідкісних захворювань. На передньому плані нашого інновації є наш кандидат від провідного продукту, Deramiocel, алогенна клітинна терапія, отримана серцевою. Широкі доклінічні та клінічні дослідження показали, що Дераміоцель здійснює потужні імуномодулюючі та антифільтичні дії у збереженні функції серцевих та скелетних м’язів у м’язових дистрофіях, таких як ДМД. В даний час Deramiocel працює на пізній стадії для лікування м'язової дистрофії Дюшенна. Capcricor також використовує силу своєї екзосомної технології, використовуючи свою власну платформу Stealthx ™ в доклінічному розвитку, орієнтованому на ділянки вакцинології, цілеспрямованій доставці олігонуклеотидів, білків та невеликих молекул терапевтики для потенційно лікування та запобігання різноманітному масиву захворювань. У Capricor ми прагнемо просунути межі можливості та підробляти шлях до трансформаційних методів лікування для тих, хто потребує. Для отримання додаткової інформації відвідайте Capricor.com та слідкуйте за Capricor у Facebook, Instagram та Twitter.

застережлива примітка щодо передового вигляду тверджень

Заяви в цьому прес-релізі щодо ефективності, безпеки та призначеного використання кандидатів на продукцію Capricor; ініціація, поведінка, розмір, терміни та результати зусиль з виявлення та клінічні випробування; темп зарахування клінічних випробувань; плани щодо подання регулювання, майбутніх досліджень та клінічних випробувань; регуляторні розробки, що включають продукцію, включаючи можливість отримання регуляторних схвалень або іншим чином виводити продукцію на ринок; можливості виробництва; дати регуляторних зустрічей; Звіти про наші фінансові перспективи; потенціал, який вимагає регуляторних інспекцій, може бути затягнутий або не бути успішним, що затягне або запобігає затвердженню продукту; здатність досягти етапів продукту та отримувати віхи виплати від комерційних партнерів; плани щодо поточної та майбутньої спільної діяльності та власності на комерційні права; потенційні майбутні угоди; обсяг, тривалість, обґрунтованість та придатність прав інтелектуальної власності; майбутні потоки доходу та прогнози; очікування щодо очікуваного використання виручки від нещодавно завершених пропозицій та очікуваних наслідків пропозицій; та будь-які інші заяви про майбутні очікування, переконання, цілі, плани чи перспективи CAPRICOR щодо майбутніх заявок у значенні Закону про реформу судових цінних паперів 1995 року, що не є заявами про історичний факт (включаючи заявки, що містять слова "віри", "плани", "можуть", "і очікують, що" вважає, що "вважають, що", "плани", "можуть", "і очікують", ",-це буде», і, як очікується, »,-це буде»,-і очікує, що »,-і очікує, що», і очікує, що », і очікує, що»,-це буде подібним до " вирази) також слід вважати передовими заявами. Існує ряд важливих факторів, які можуть призвести до того, що фактичні результати чи події істотно відрізняються від тих, що вказують на такі перспективні заяви. More information about these and other risks that may impact Capricor’s business is set forth in Capricor’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2024, as filed with the Securities and Exchange Commission on March 26, 2025, and in our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended March 31, 2025, as filed with the Securities and Exchange Commission on May 14, 2025. All forward-looking statements in this press release are based Про інформацію, доступну для Capcricor на дату цього Договору, і Capricor не бере на себе зобов'язання оновлювати ці перспективні заяви.

Capricor уклав угоду про ексклюзивну комерціалізацію та розповсюдження Deramiocel для DMD у Сполучених Штатах та Японії з Nippon Shinyaku Co., Ltd. (американська дочірня компанія: NS Pharma, Inc.), за умови затвердження регуляторів. Deramiocel - це новий дослідницький препарат (IND) і ще не затверджений на будь -які показання. Ні BMD, ні будь-який з кандидатів на основі екзосоми Capricor не були затверджені для клінічного використання.

Джерело: Capricor Therapeutics

Опубліковано : 2025-07-12 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова