Cassava Sciences Topline Data fáze 3 pro Simufilam nesplnila koprimární koncové body

Sledujte Drugslib

AUSTIN, Texas, 25. listopadu 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, „Cassava“, „společnost“), společnost zaměřená na biotechnologie v klinické fázi o vývoji nové, výzkumné léčby demence Alzheimerovy choroby (AD), dnes oznámila, že hlavní výsledky studie fáze 3 ReThink-ALZ simufilam u mírné až středně těžké AD nesplnil každý z předem specifikovaných koprimárních, sekundárních a explorativních cílových ukazatelů biomarkerů. Vedlejšími primárními cílovými body byla změna kognice a funkce od výchozího stavu do konce dvojitě zaslepeného léčebného období v 52. týdnu, hodnocená škálami ADAS-COG12 a ADCS-ADL, srovnáním simufilamu s placebem. Simufilam nadále vykazoval celkově příznivý bezpečnostní profil. Společnost uspořádá webový přenos dnes v 8:00 ET.

„Výsledky jsou zklamáním pro pacienty a jejich rodiny, kteří s touto nemocí žijí, a pro lékaře, kteří hledali nové možnosti léčby . Učinili jsme pečlivá opatření k zařazení pacientů s mírnou až středně těžkou AD. Navzdory tomu byla ztráta kognice ve skupině s placebem méně výrazná, než bylo dříve hlášeno v jiných placebem kontrolovaných studiích u AD. Pracujeme na tom, abychom to lépe pochopili,“ řekl Rick Barry, prezident a generální ředitel. „Výsledek, jako je tento, má důsledky pro naši druhou studii fáze 3, ReFocus-ALZ. Učinili jsme těžké rozhodnutí ukončit ReFocus-ALZ, vzhledem k povaze dnes hlášených výsledků. Ze studie bude k dispozici kompletní soubor dat za 52 týdnů spolu s velkou částí dat za 76 týdnů. V budoucnu hodláme zveřejnit podrobné analýzy obou studií. Rovněž ukončíme studii Open Label Extension.“

Pane Barry pokračoval: „Máme zvláštní vděčnost za pacienty a jejich rodiny a pečovatele, kteří se účastnili našeho klinického programu pro AD. Jsme také nesmírně vděční našim zaměstnancům, výzkumným pracovníkům a koordinátorům lokalit, stejně jako našim dalším partnerům, za jejich oddanost tomuto programu. Doufáme, že informace, které jsme shromáždili, mohou být nakonec použity ve prospěch probíhajícího výzkumu v oblasti AD.“

Tabulka níže poskytuje souhrnné shrnutí údajů o vedlejších primárních koncových bodech. Analýzy horní linie mírných a středních podskupin rovněž neprokázaly statistickou významnost v 52. týdnu.

Koprimární koncový bod Data* Simufilam 100 mg BID N= 403 Placebo BIDN=401 Delta P-value
Co-Primary EndpointsLS znamená změnu od výchozího stavu do konce období dvojitě zaslepené léčby
ADAS-COG12 (SE) 2,8 ( 0,36) 3,2 ( 0,36) -0.39 ( 0.50) P=0.43
ADCS-ADL; (SE) -3,3 ( 0,44) -3.8 ( 0.44) 0,51 ( 0,61) P=0,40
*Založeno na populaci se záměrem léčitBID = dvakrát denněADAS-COG12 = Škála hodnocení Alzheimerovy choroby – kognitivní subškála (nižší číslo představuje menší kognitivní poruchu)ADCS-ADL = Alzheimer's Disease Cooperative Study – Activities of Daily Living (vyšší číslo představuje menší funkční poruchu)

Tabulka níže poskytuje souhrnné shrnutí demografických a bezpečnostních údajů pacienta. Simufilam nadále vykazoval celkově příznivý bezpečnostní profil.

Metriky pro Simufilam a Placebo Simufilam 100 mg BID Placebo BID
Základní čára*
Věk, průměr (SD), v letech 73,7 7,9 74,3 7,6
Pohlaví, n (%) ženy 225 (55,8 %) 222 (55,4 %)
Skóre MMSE (č. %,)
21-27 244 (60,5 %) 250 (62,3 %)
16-20 155 (38,5 %) 146 (36,4 %)
Rasa/etnická příslušnost
Bílá 366 (90,8 %) 376 (93,8 %)
Black 20 (5,0 %) 18 (4,5 %)
Asijské 8 (2,0 %) 2 (0,5 %)
Jiné 9 (2,2 %) 5 (1,0%)
Bezpečnost**
Jakékoli nežádoucí příhody (AE) 284 (71,2 %) 269 (67,6 %)
Vážné AE 52 (13,0 %) 36 (9,0 %)
Smrt 1 (0,3 %) 3 (0,8 %)
AE vedoucí k přerušení studie 26 (6,5 %) 17 (4,3 %)
Nejčastější AE
1: COVID-19 32 (8,0 %) 36 (9,0 %)
2: Infekce močových cest 31 (7,8 %) 29 (7,3 %)
3: Fall 30 (7,5 %) 30 (7,5 %)
4: Závrať 21 (5,3 %) 1 (0,3 %)
5: Bolest hlavy 18 (4,5 %) 11 (2,8 %)
*Založeno na populaci se záměrem léčit **Na základě bezpečnostní populaceBID = dvakrát denněAD = Alzheimerova chorobaMMSE = Mini-Mental State Examination

O Re-THINK-ALZ

ReThink-ALZ (NCT04994483) je studie fáze 3 navržená k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti simufilamu ve srovnání s placebem v multicentrickém, dvojitě zaslepeném placebu - kontrolovaná, randomizovaná studie paralelních skupin zahrnující více než 75 míst klinických studií v USA, Kanadě a Austrálii. Do studie bylo randomizováno 804 lidí s potvrzenou mírnou nebo středně těžkou AD, definovanou několika dobře validovanými parametry, včetně mini-mentálního vyšetření (MMSE) >16 a <27, stratifikovaných jako mírná nebo středně těžká. Subjekty byly randomizovány v poměru 1:1, aby dostávaly simufilam 100 mg (n=403) nebo odpovídající placebo (n=401), podávané perorálně dvakrát denně (BID) po dobu 52 týdnů.

The primárními cílovými body byla změna kognice a funkce od výchozího stavu do konce dvojitě zaslepeného léčebného období v 52. týdnu, hodnocená ADAS-COG12 a ADCS-ADL škály, porovnávající simufilam s placebem. Sekundární cílové parametry také zahrnovaly několik dobře ověřených měření neuropsychiatrických symptomů a zátěže pečovatele. Bezpečnost byla hodnocena prostřednictvím mnoha opatření, včetně sledování nežádoucích účinků. Studie také zahrnovala farmakokinetickou a plazmatickou biomarkerovou dílčí studii zahrnující přibližně 100 subjektů, hodnocených ve třech časových bodech. ReThink-ALZ byl proveden v rámci zvláštního hodnocení protokolu (SPA) s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

O Simufilamu

Simufilam je patentovaná malá molekula pro perorální podání, která se zaměřuje na protein filamin A.

O společnosti Cassava Sciences, Inc.

Cassava Sciences je biotechnologická společnost v klinické fázi se sídlem v Austinu v Texasu. Naším posláním je odhalovat a léčit neurodegenerativní onemocnění, jako je Alzheimerova choroba.

Simufilam, experimentální perorální kandidát na léčivo s malou molekulou, který se zaměřuje na protein filamin A, je předmětem hodnocení potenciální léčby Alzheimerovy choroby. Cassava Sciences vlastní exkluzivní celosvětová práva na své kandidáty na zkoumané produkty a související technologie bez závazků licenčních poplatků vůči jakékoli třetí straně.

Další informace naleznete na: https://www.CassavaSciences .com

Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášení: Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují, ale nejsou omezena na prohlášení týkající se: dokončení a budoucích výsledků naší fáze 3 klinické studie simufilamu u pacientů s Alzheimerovou chorobou; plánované ukončení studií ReFocus-ALZ a otevřených rozšířených studií; náš záměr sdílet podrobné výsledky studie na budoucí lékařské schůzce; načasování očekávaných milníků; a potenciál pro simufilam být schválen jako léčba Alzheimerovy choroby. Tato prohlášení lze identifikovat slovy jako „předvídat“, „před“, „věřit“, „mohou“, „očekávat“, „předvídat“, „zamýšlet“, „může“, „nevyřízeno“, „plánovat“, „ možný“, „potenciální“, „připravuje se“, „bude“ a další slova a termíny podobného významu.

Taková prohlášení jsou založena na našich současných očekáváních a projekcích ohledně budoucích událostí. Taková prohlášení hovoří pouze k datu této tiskové zprávy a podléhají řadě rizik, nejistot a předpokladů, včetně, ale nikoli výhradně, rizik souvisejících se schopností provádět nebo dokončit klinické studie v očekávaných termínech; schopnost prokázat specifičnost, bezpečnost, účinnost nebo potenciální zdravotní přínosy simufilamu; naše současná očekávání ohledně načasování klinických dat pro naše studie fáze 3; a další rizika spojená s objevováním a vývojem léků nebo specifická pro Cassava Sciences, Inc., jak je popsáno v části nazvané „Rizikové faktory“ v naší výroční zprávě na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023 a ve čtvrtletní zprávě na formuláři 10-Q za období končící 30. září 2024 a budoucí zprávy budou předloženy SEC. Výše uvedené uvádí mnoho, ale ne všechny faktory, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou lišit od očekávání v jakémkoli výhledovém prohlášení. Ve světle těchto rizik, nejistot a předpokladů jsou výhledová prohlášení a události diskutované v této tiskové zprávě ze své podstaty nejisté a nemusí se vyskytovat a skutečné výsledky se mohou podstatně a nepříznivě lišit od těch, které se předpokládaly nebo naznačovaly v těchto výhledových prohlášeních. V souladu s tím byste se neměli spoléhat na výhledová prohlášení jako na předpovědi budoucích událostí. S výjimkou případů vyžadovaných zákonem se zříkáme jakéhokoli záměru nebo odpovědnosti za aktualizaci nebo revizi jakýchkoli výhledových prohlášení. Pro další informace o těchto a dalších rizicích souvisejících s naším podnikáním by investoři měli nahlédnout do našich záznamů u SEC, které jsou k dispozici na webových stránkách SEC na adrese www.sec.gov.

Všechna naše vyvíjená farmaceutická aktiva jsou kandidáty na zkoušené produkty. Tyto nebyly schváleny pro použití v žádné lékařské indikaci žádným regulačním orgánem v jakékoli jurisdikci a jejich bezpečnost, účinnost nebo jiné žádoucí vlastnosti, pokud existují, nebyly stanoveny u žádné populace pacientů. V důsledku toho není žádný z našich kandidátů na produkty schválen ani dostupný k prodeji kdekoli na světě.

Zdroj: Cassava Sciences, Inc.

Vyslán : 2024-11-26 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova