Topline-Phase-3-Daten von Cassava Sciences für Simufilam erreichten nicht die koprimären Endpunkte

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AUSTIN, Texas, 25. November 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, „Cassava“, das „Unternehmen“), ein auf die klinische Phase spezialisiertes Biotechnologieunternehmen an der Entwicklung einer neuartigen Prüfbehandlung für die Alzheimer-Demenz (AD) gab heute bekannt, dass die Topline-Ergebnisse der Phase-3-ReThink-ALZ-Studie zu Simufilam vorliegen bei leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit erfüllte nicht jeden der vorab festgelegten co-primären, sekundären und explorativen Biomarker-Endpunkte. Die koprimären Endpunkte waren die Veränderung der Kognition und Funktion vom Ausgangswert bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums in Woche 52, bewertet anhand der ADAS-COG12- und ADCS-ADL-Skalen, wobei Simufilam mit Placebo verglichen wurde. Simufilam zeigte weiterhin ein insgesamt günstiges Sicherheitsprofil. Das Unternehmen wird heute um 8 Uhr ET einen Webcast abhalten.

„Die Ergebnisse sind enttäuschend für Patienten und ihre Familien, die mit dieser Krankheit leben, sowie für Ärzte, die nach neuartigen Behandlungsmöglichkeiten gesucht haben . Wir haben sorgfältige Maßnahmen ergriffen, um Patienten mit leichter bis mittelschwerer AD aufzunehmen. Dennoch war der Kognitionsverlust in der Placebogruppe weniger ausgeprägt als zuvor in anderen placebokontrollierten Studien zur Alzheimer-Krankheit berichtet wurde. Wir arbeiten daran, dies besser zu verstehen“, sagte Rick Barry, Präsident und Chief Executive Officer. „Ein Ergebnis wie dieses hat Auswirkungen auf unsere zweite Phase-3-Studie, ReFocus-ALZ. Angesichts der Art der heute gemeldeten Ergebnisse haben wir die schwierige Entscheidung getroffen, ReFocus-ALZ einzustellen. Der vollständige 52-Wochen-Datensatz wird zusammen mit einem großen Teil der 76-Wochen-Daten aus der Studie verfügbar sein. Wir beabsichtigen, in Zukunft detaillierte Analysen beider Studien zu veröffentlichen. Wir werden auch die Open-Label-Extension-Studie einstellen.“

Herr. Barry fuhr fort: „Unser besonderer Dank gilt den Patienten und ihren Familien und Betreuern, die an unserem klinischen Programm für AD teilgenommen haben. Wir sind auch unseren Mitarbeitern, Studienleitern und Standortkoordinatoren sowie unseren anderen Partnern für ihr Engagement für dieses Programm sehr dankbar. Wir hoffen, dass die von uns gesammelten Informationen letztendlich zum Nutzen der laufenden AD-Forschung genutzt werden können.“

Die folgende Tabelle bietet eine allgemeine Zusammenfassung der Daten zu den koprimären Endpunkten. Die Topline-Analyse der milden und mittelschweren Untergruppen zeigte ebenfalls keine statistische Signifikanz in Woche 52.

style="text-align: center; Vertical-align: top; border: solid black 1pt;">-3.8 ( 0.44)
Co-Primary Endpoint Daten* Simufilam 100 mg BID N= 403 Placebo BIDN=401 Delta P-value
Co-primäre EndpunkteLS bedeutet Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums
ADAS-COG12 (SE) 2,8 ( 0,36) 3,2 ( 0,36) -0.39 ( 0.50) ADCS-ADL (SE) -3.3 ( 0.44) 0,51 ( 0,61) P=0,40
*Basierend auf der Intent-to-Treat-PopulationBID = zweimal täglichADAS-COG12 = The Alzheimer's Disease Assessment Scale – Cognitive Subscale (eine niedrigere Zahl steht für eine geringere kognitive Beeinträchtigung)ADCS-ADL = Kooperative Studie zur Alzheimer-Krankheit – Aktivitäten des täglichen Lebens (eine höhere Zahl bedeutet weniger funktionelle Beeinträchtigung)

Die folgende Tabelle bietet eine allgemeine Zusammenfassung der demografischen Daten und Sicherheitsdaten des Patienten. Simufilam zeigte weiterhin ein insgesamt günstiges Sicherheitsprofil.

style="text-align: center; Vertical-align: middle; border: solid black 1pt;">222 (55,4%)
Metriken für Simufilam und Placebo Simufilam 100 mg BID Placebo BID
Baseline*
Alter, Mittelwert (SD), in Jahren 73,7 7,9 Geschlecht, n (%) weiblich 225 (55,8%)
21-27 244 (60,5%) 250 (62,3%)
16-20 155 (38,5%) 146 (36,4%)
Rasse/Ethnizität
Weiß 366 (90,8%) 376 (93,8%)
Schwarz 20 (5,0%) 18 (4,5%)
Asiatisch 8 (2,0%) 2 (0,5%)
Andere 9 (2,2%) 5 (1,0%)
Sicherheit**
Jedes unerwünschte Ereignis (AE) 284 (71,2%) 269 (67,6%)
Schwerwiegende Nebenwirkungen 52 (13,0%) 36 (9,0%)
Tod 1 (0,3%) 3 (0,8%)
UEs, die zum Abbruch der Studie führen 26 (6,5%) 17 (4,3%)
Häufigste AEs
1: COVID-19 32 (8,0%) 36 (9,0%)
2: Harnwegsinfektion 31 (7,8%) 29 (7,3%)
3: Herbst 30 (7,5%) 30 (7,5%)
4: Schwindel 21 (5,3%) 1 (0,3%)
5: Kopfschmerzen 18 (4,5%) 11 (2,8%)
*Basierend auf der Intent-to-Treat-Population **Basierend auf der SicherheitspopulationBID = zweimal täglichAD = Alzheimer-KrankheitMMSE = Mini-Mental State Examination

Über Re-THINK-ALZ

ReThink-ALZ (NCT04994483) ist eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Simufilam im Vergleich zu einem Placebo in einem multizentrischen, doppelblinden Placebo -kontrollierte, randomisierte Parallelgruppenstudie mit über 75 klinischen Prüfzentren in den USA, Kanada und Australien. In die Studie wurden 804 Personen mit bestätigter leichter oder mittelschwerer AD randomisiert, die durch mehrere gut validierte Parameter definiert wurden, darunter eine Mini-Mental-State-Untersuchung (MMSE) von >16 und <27, stratifiziert als leicht oder mittelschwer. Die Probanden wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten 52 Wochen lang zweimal täglich (BID) Simufilam 100 mg (n=403) oder ein passendes Placebo (n=401).

The Co-primäre Endpunkte waren die Veränderung der Kognition und Funktion vom Ausgangswert bis zum Ende des doppelblinden Behandlungszeitraums in Woche 52, bewertet durch ADAS-COG12 und ADCS-ADL-Skalen, Vergleich von Simufilam mit Placebo. Zu den sekundären Endpunkten gehörten auch mehrere gut validierte Messungen neuropsychiatrischer Symptome und der Belastung des Pflegepersonals. Die Sicherheit wurde durch mehrere Maßnahmen bewertet, einschließlich der Überwachung unerwünschter Ereignisse. Die Studie umfasste auch eine Teilstudie zu Pharmakokinetik und Plasma-Biomarkern mit etwa 100 Probanden, die zu drei Zeitpunkten ausgewertet wurde. ReThink-ALZ wurde im Rahmen einer Special Protocol Assessment (SPA) mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) durchgeführt.

Über Simufilam

Simufilam ist ein proprietäres, in der Erprobung befindliches orales kleines Molekül, das auf das Filamin-A-Protein abzielt.

Über Cassava Sciences, Inc.

Cassava Sciences ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium mit Sitz in Austin, Texas. Unsere Mission ist es, neurodegenerative Erkrankungen wie die Alzheimer-Krankheit zu erkennen und zu behandeln.

Simufilam, ein in der Erprobung befindlicher oraler, niedermolekularer Arzneimittelkandidat, der auf das Filamin-A-Protein abzielt, wird derzeit für die mögliche Behandlung der Alzheimer-Krankheit evaluiert. Cassava Sciences besitzt exklusive, weltweite Rechte an seinen Prüfproduktkandidaten und zugehörigen Technologien, ohne Lizenzgebührenverpflichtungen gegenüber Dritten.

Weitere Informationen finden Sie unter: https://www.CassavaSciences .com

Vorsichtshinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen: Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die unter anderem Aussagen über den Abschluss und die zukünftigen Ergebnisse unserer Phase 3 umfassen klinische Studien zu Simufilam bei Patienten mit Alzheimer-Krankheit; die geplante Einstellung der ReFocus-ALZ- und offenen Verlängerungsstudien; unsere Absicht, detaillierte Studienergebnisse bei einem zukünftigen medizinischen Treffen zu teilen; der Zeitpunkt der erwarteten Meilensteine; und das Potenzial für die Zulassung von Simufilam zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Diese Aussagen sind an Wörtern wie „erwarten“, „vorher“, „glauben“, „könnte“, „erwarten“, „prognostizieren“, „beabsichtigen“, „könnte“, „ausstehend“, „planen“ erkennbar. „möglich“, „potenziell“, „bereitet sich auf“, „wird“ und andere Wörter und Begriffe mit ähnlicher Bedeutung vor.

Solche Aussagen basieren auf unseren aktuellen Erwartungen und Prognosen über zukünftige Ereignisse. Solche Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung und unterliegen einer Reihe von Risiken, Ungewissheiten und Annahmen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit, klinische Studien innerhalb der erwarteten Fristen durchzuführen oder abzuschließen; die Fähigkeit, die Spezifität, Sicherheit, Wirksamkeit oder potenzielle gesundheitliche Vorteile von Simufilam nachzuweisen; unsere aktuellen Erwartungen hinsichtlich des Zeitpunkts der klinischen Daten für unsere Phase-3-Studien; und andere Risiken, die mit der Arzneimittelforschung und -entwicklung verbunden sind oder spezifisch für Cassava Sciences, Inc. sind, wie im Abschnitt „Risikofaktoren“ in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr und im Quartalsbericht auf Formular beschrieben 10-Q für den Zeitraum bis zum 30. September 2024 und zukünftige bei der SEC einzureichende Berichte. Im Vorstehenden werden viele, aber nicht alle Faktoren dargelegt, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von den Erwartungen in zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Angesichts dieser Risiken, Ungewissheiten und Annahmen sind die in dieser Pressemitteilung besprochenen zukunftsgerichteten Aussagen und Ereignisse von Natur aus ungewiss und können möglicherweise nicht eintreten. Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich und nachteilig von den in den zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Dementsprechend sollten Sie sich nicht auf zukunftsgerichtete Aussagen als Vorhersagen zukünftiger Ereignisse verlassen. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, lehnen wir jegliche Absicht oder Verantwortung für die Aktualisierung oder Überarbeitung zukunftsgerichteter Aussagen ab. Für weitere Informationen zu diesen und anderen Risiken im Zusammenhang mit unserem Geschäft sollten Anleger unsere bei der SEC eingereichten Unterlagen konsultieren, die auf der Website der SEC unter www.sec.gov.

Alle unsere in der Entwicklung befindlichen pharmazeutischen Vermögenswerte sind Prüfproduktkandidaten. Diese wurden von keiner Regulierungsbehörde in irgendeiner Gerichtsbarkeit für die Verwendung in medizinischen Indikationen zugelassen und ihre Sicherheit, Wirksamkeit oder andere wünschenswerte Eigenschaften, falls vorhanden, wurden bei keiner Patientenpopulation nachgewiesen. Folglich ist keiner unserer Produktkandidaten weltweit zugelassen oder zum Verkauf verfügbar.

Quelle: Cassava Sciences, Inc.

Gesendet : 2024-11-26 06:00

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