Los datos principales de la fase 3 de Cassava Sciences para Simufilam no cumplieron con los criterios de valoración coprimarios

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AUSTIN, Texas, 25 de noviembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, “Cassava”, la “Compañía”), una empresa de biotecnología en etapa clínica centrada sobre el desarrollo de un nuevo tratamiento en investigación para la demencia de la enfermedad de Alzheimer (EA), anunció hoy que los resultados principales del estudio de fase 3 ReThink-ALZ de simufilam en La EA leve a moderada no cumplió con cada uno de los criterios de valoración de biomarcadores coprimarios, secundarios y exploratorios preespecificados. Los criterios de valoración coprimarios fueron el cambio en la cognición y la función desde el inicio hasta el final del período de tratamiento doble ciego en la semana 52, evaluado mediante las escalas ADAS-COG12 y ADCS-ADL, comparando simufilam con placebo. Simufilam siguió demostrando un perfil de seguridad global favorable. La compañía realizará una transmisión web hoy a las 8 a. m., hora del Este.

“Los resultados son decepcionantes para los pacientes y sus familias que viven con esta enfermedad y para los médicos que han estado buscando nuevas opciones de tratamiento. . Tomamos medidas cuidadosas para inscribir a pacientes con EA de leve a moderada. A pesar de eso, la pérdida de cognición en el grupo de placebo fue menos pronunciada de lo que se informó anteriormente en otros estudios controlados con placebo en la EA. Estamos trabajando para comprender esto mejor”, afirmó Rick Barry, presidente y director ejecutivo. “Un resultado como este tiene implicaciones en nuestro segundo ensayo de fase 3, ReFocus-ALZ. Hemos tomado la difícil decisión de descontinuar ReFocus-ALZ, dada la naturaleza de los resultados reportados hoy. El conjunto de datos completo de 52 semanas estará disponible en el estudio junto con una gran parte de los datos de 76 semanas. Tenemos la intención de informar análisis detallados de ambos estudios en el futuro. También suspenderemos el estudio Open Label Extension”.

Sr. Barry continuó: “Tenemos un agradecimiento especial para los pacientes, sus familias y cuidadores que participaron en nuestro programa clínico para la EA. También estamos inmensamente agradecidos con nuestros empleados, investigadores del estudio y coordinadores del sitio, así como con nuestros demás socios, por su compromiso con este programa. Esperamos que la información que hemos recopilado pueda usarse en última instancia para beneficiar la investigación en curso sobre la EA”.

La siguiente tabla proporciona un resumen de alto nivel de los datos de los criterios de valoración coprimarios. Del mismo modo, el análisis de línea superior de los subgrupos leve y moderado no demostró significación estadística en la semana 52.

Punto final coprimario Datos* Simufilam 100 mg BID norte= 403 Placebo BIDN=401 Delta Valor P
Parámetros de valoración coprimariosLS significa cambio desde el inicio hasta el final del período de tratamiento doble ciego
ADAS-COG12 (SE) 2,8 (0,36) 3,2 (0,36) -0,39 (0,50) P=0.43
ADCS-ADL (SE) -3.3 (0.44) -3,8 (0,44) 0,51 (0,61) P=0,40
*Basado en la población por intención de tratarBID = dos veces al díaADAS-COG12 = Escala de evaluación de la enfermedad de Alzheimer – Subescala cognitiva (un número más bajo representa menos deterioro cognitivo)ADCS-ADL = Estudio cooperativo sobre la enfermedad de Alzheimer: actividades de la vida diaria (un número mayor representa un menor deterioro funcional)

La siguiente tabla proporciona un resumen de alto nivel de los datos demográficos y de seguridad del paciente. Simufilam continuó demostrando un perfil de seguridad favorable en general.

Métricas para Simufilam y Placebo Simufilam 100 mg BID Placebo BID
Línea de base*
Edad, media (DE), en años 73,7 7,9 74,3 7,6
Sexo, n (%) mujer 225 (55,8%) 222 (55,4%)
Puntuación MMSE (Nº%,)
21-27 244 (60,5%) 250 (62,3%)
16-20 155 (38,5%) 146 (36,4%)
Raza/Etnia
Blanco 366 (90,8%) 376 (93,8%)
Negro 20 (5,0%) 18 (4,5%)
Asiático 8 (2,0%) 2 (0,5%)
Otro 9 (2,2%) 5 (1,0%)
Seguridad**
Cualquier evento adverso (EA) 284 (71,2%) 269 (67,6%)
EA graves 52 (13,0%) 36 (9,0%)
Muerte 1 (0,3%) 3 (0,8%)
AE que llevaron a la interrupción del estudio 26 (6,5%) 17 (4,3%)
AE más frecuentes
1: COVID-19 32 (8,0%) 36 (9,0%)
2: Infección del tracto urinario 31 (7,8%) 29 (7,3%)
3: Otoño 30 (7,5%) 30 (7,5%)
4: Mareos 21 (5,3%) 1 (0,3%)
5: Dolor de cabeza 18 (4,5%) 11 (2,8%)
*Basado en la población con intención de tratar **Basado en la población de seguridadBID = dos veces al díaAD = Enfermedad de AlzheimerMMSE = Miniexamen del estado mental

Acerca de Re-THINK-ALZ

ReThink-ALZ (NCT04994483) es un ensayo de fase 3 diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de simufilam en comparación con un placebo en un estudio multicéntrico, doble ciego, con placebo. Estudio controlado, aleatorizado, de grupos paralelos que involucra más de 75 sitios de ensayos clínicos en los EE. UU., Canadá y Australia. El ensayo aleatorizó a 804 personas con EA leve o moderada confirmada, definida por varios parámetros bien validados, incluido un mini examen del estado mental (MMSE) de >16 y <27, estratificado como leve o moderado. Los sujetos fueron aleatorizados 1:1 para recibir 100 mg de simufilam (n=403) o un placebo equivalente (n=401), administrado por vía oral dos veces al día (BID) durante 52 semanas.

El Los criterios de valoración coprimarios fueron el cambio en la cognición y la función desde el inicio hasta el final del período de tratamiento doble ciego en la semana 52, evaluado por el ADAS-COG12 y Escalas ADCS-ADL, que comparan simufilam con placebo. Los criterios de valoración secundarios también incluyeron varias medidas bien validadas de síntomas neuropsiquiátricos y carga para el cuidador. La seguridad se evaluó mediante múltiples medidas, incluida la monitorización de eventos adversos. El estudio también incluyó un subestudio de biomarcadores plasmáticos y farmacocinéticos compuesto por aproximadamente 100 sujetos, evaluados en tres momentos. ReThink-ALZ se llevó a cabo bajo un protocolo de evaluación especial (SPA) con la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA).

Acerca de Simufilam

Simufilam es una pequeña molécula oral en investigación patentada que se dirige a la proteína filamina A.

Acerca de Cassava Sciences, Inc.

Cassava Sciences es una empresa de biotecnología en etapa clínica con sede en Austin, Texas. Nuestra misión es detectar y tratar enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de Alzheimer.

Simufilam, un fármaco candidato oral de molécula pequeña en investigación que se dirige a la proteína filamina A, está bajo evaluación para el posible tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. Cassava Sciences posee derechos exclusivos a nivel mundial sobre sus productos candidatos en investigación y tecnologías relacionadas, sin obligaciones de regalías hacia ningún tercero.

Para obtener más información, visite: https://www.CassavaSciences .com

Nota de precaución con respecto a las declaraciones prospectivas: Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que incluyen, entre otras, declaraciones relacionadas con: la finalización y los resultados futuros de nuestra Fase 3. estudios clínicos de simufilam en pacientes con enfermedad de Alzheimer; la interrupción prevista de ReFocus-ALZ y los estudios de extensión abiertos; nuestra intención de compartir resultados detallados del estudio en una futura reunión médica; el momento de los hitos previstos; y la posibilidad de que se apruebe el simufilam como tratamiento para la enfermedad de Alzheimer. Estas declaraciones pueden identificarse con palabras como “anticipar”, “antes”, “creer”, “podría”, “esperar”, “pronosticar”, “pretender”, “podría”, “pendiente”, “planificar”, “ posible”, “potencial”, “se prepara para”, “voluntad” y otras palabras y términos de significado similar.

Dichas declaraciones se basan en nuestras expectativas y proyecciones actuales sobre eventos futuros. Dichas declaraciones se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos, entre otros, aquellos riesgos relacionados con la capacidad de realizar o completar estudios clínicos en los plazos esperados; la capacidad de demostrar la especificidad, seguridad, eficacia o posibles beneficios para la salud del simufilam; nuestras expectativas actuales con respecto al momento de presentación de los datos clínicos para nuestros estudios de Fase 3; y otros riesgos inherentes al descubrimiento y desarrollo de fármacos o específicos de Cassava Sciences, Inc., como se describe en la sección titulada "Factores de riesgo" de nuestro Informe anual en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2023 y el Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el período finalizado el 30 de septiembre de 2024 y los informes futuros que se presentarán ante la SEC. Lo anterior establece muchos, pero no todos, los factores que podrían causar que los resultados reales difieran de las expectativas en cualquier declaración prospectiva. A la luz de estos riesgos, incertidumbres y suposiciones, las declaraciones prospectivas y los eventos discutidos en este comunicado de prensa son inherentemente inciertos y pueden no ocurrir, y los resultados reales podrían diferir material y adversamente de aquellos anticipados o implícitos en las declaraciones prospectivas. En consecuencia, no debe confiar en las declaraciones prospectivas como predicciones de eventos futuros. Salvo que lo exija la ley, renunciamos a cualquier intención o responsabilidad de actualizar o revisar cualquier declaración prospectiva. Para obtener más información sobre estos y otros riesgos relacionados con nuestro negocio, los inversores deben consultar nuestras presentaciones ante la SEC, que están disponibles en el sitio web de la SEC en www.sec.gov.

Todos nuestros activos farmacéuticos en desarrollo son candidatos a productos en investigación. Estos no han sido aprobados para su uso en ninguna indicación médica por ninguna autoridad reguladora en ninguna jurisdicción y su seguridad, eficacia u otros atributos deseables, si los hubiera, no se han establecido en ninguna población de pacientes. En consecuencia, ninguno de nuestros productos candidatos está aprobado ni disponible para la venta en ningún lugar del mundo.

Fuente: Cassava Sciences, Inc.

Al corriente : 2024-11-26 06:00

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