I dati principali della Fase 3 di Manioca Sciences per il Simufilam non hanno soddisfatto gli endpoint co-primari

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AUSTIN, Texas, 25 novembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, “Cassava”, la “Società”), una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di un nuovo trattamento sperimentale per la demenza da malattia di Alzheimer (AD), ha annunciato oggi che i risultati principali dello studio di fase 3 ReThink-ALZ sul simufilam in L'AD da lieve a moderato non ha soddisfatto ciascuno degli endpoint biomarcatori co-primari, secondari ed esplorativi pre-specificati. Gli endpoint co-primari erano il cambiamento cognitivo e funzionale dal basale fino alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco alla settimana 52, valutato mediante le scale ADAS-COG12 e ADCS-ADL, confrontando simufilam con placebo. Simufilam ha continuato a dimostrare un profilo di sicurezza complessivamente favorevole. L'azienda terrà un webcast oggi alle 8:00 ET.

"I risultati sono deludenti per i pazienti e le loro famiglie che convivono con questa malattia e per i medici che sono alla ricerca di nuove opzioni terapeutiche . Abbiamo adottato misure attente per arruolare pazienti con AD da lieve a moderata. Nonostante ciò, la perdita di capacità cognitiva nel gruppo placebo è stata meno pronunciata rispetto a quanto precedentemente riportato in altri studi controllati con placebo sull’AD. Stiamo lavorando per capirlo meglio", ha affermato Rick Barry, Presidente e Amministratore delegato. “Un risultato come questo ha implicazioni sul nostro secondo studio di Fase 3, ReFocus-ALZ. Abbiamo preso la difficile decisione di interrompere ReFocus-ALZ, data la natura dei risultati riportati oggi. Il set di dati completo di 52 settimane sarà disponibile dallo studio insieme a gran parte dei dati di 76 settimane. Intendiamo riportare analisi dettagliate di entrambi gli studi in futuro. Interromperemo anche lo studio Open Label Extension."

Sig. Barry ha continuato: “Abbiamo un ringraziamento speciale ai pazienti, alle loro famiglie e agli operatori sanitari che hanno partecipato al nostro programma clinico per l'AD. Siamo inoltre immensamente grati ai nostri dipendenti, ai ricercatori dello studio e ai coordinatori del sito, nonché agli altri nostri partner, per il loro impegno in questo programma. Ci auguriamo che le informazioni che abbiamo raccolto possano essere infine utilizzate a vantaggio della ricerca in corso sull'AD."

La tabella seguente fornisce un riepilogo di alto livello dei dati sugli endpoint co-primari. Allo stesso modo, l'analisi iniziale dei sottogruppi lieve e moderata non ha dimostrato significatività statistica alla settimana 52.

Endpoint co-primario Dati* Simufilam 100 mg BID N= 403 BID PlaceboN=401 Delta Valore P
Endpoint co-primariLS significa variazione dal basale alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco
ADAS-COG12 (SE) 2,8 ( 0,36) 3,2 ( 0,36) -0,39 ( 0,50) P=0.43
ADCS-ADL (SE) -3.3 ( 0.44) -3.8 ( 0.44) 0,51 ( 0,61) P=0.40
*Basato sulla popolazione intent-to-treatBID = due volte al giornoADAS-COG12 = The Alzheimer's Disease Assessment Scale – Cognitive Subscale (un numero inferiore rappresenta un minor deterioramento cognitivo)ADCS-ADL = Studio cooperativo sulla malattia di Alzheimer – Attività della vita quotidiana (un numero più alto rappresenta un minor danno funzionale)

La tabella seguente fornisce un riepilogo di alto livello dei dati demografici e di sicurezza del paziente. Simufilam ha continuato a dimostrare un profilo di sicurezza complessivamente favorevole.

Metriche per Simufilam e Placebo Simufilam 100 mg BID BID Placebo
Linea di base*
Età, media (SD), in anni 73,7 7,9 74,3 7,6
Sesso, n (%) femmina 225 (55,8%) 222 (55,4%)
Punteggio MMSE (n.%)
21-27 244 (60,5%) 250 (62,3%)
16-20 155 (38,5%) 146 (36,4%)
Razza/Etnia
Bianco 366 (90,8%) 376 (93,8%)
Nero 20 (5,0%) 18 (4,5%)
Asiatico 8 (2,0%) 2 (0,5%)
Altro 9 (2,2%) 5 (1,0%)
Sicurezza**
Qualsiasi evento avverso (AE) 284 (71,2%) 269 (67,6%)
AE gravi 52 (13,0%) 36 (9,0%)
Morte 1 (0,3%) 3 (0,8%)
Eventi avversi che hanno portato all'interruzione dello studio 26 (6,5%) 17 (4,3%)
AE più frequenti
1: COVID-19 32 (8,0%) 36 (9,0%)
2: Infezione del tratto urinario 31 (7,8%) 29 (7,3%)
3: Autunno 30 (7,5%) 30 (7,5%)
4: Vertigini 21 (5,3%) 1 (0,3%)
5: Mal di testa 18 (4,5%) 11 (2,8%)
*Basato sulla popolazione intent-to-treat **Basato sulla popolazione di sicurezzaBID = due volte al giornoAD = malattia di AlzheimerMMSE = Mini-Mental State Examination

Informazioni su Re-THINK-ALZ

ReThink-ALZ (NCT04994483) è uno studio di fase 3 progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di simufilam rispetto a un placebo in uno studio multicentrico, in doppio cieco, con placebo studio controllato, randomizzato a gruppi paralleli che ha coinvolto oltre 75 centri di sperimentazione clinica negli Stati Uniti, Canada e Australia. Lo studio ha randomizzato 804 persone con AD lieve o moderata confermata, definita da diversi parametri ben validati tra cui un mini-mental state exam (MMSE) >16 e <27, stratificato come lieve o moderato. I soggetti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere simufilam 100 mg (n=403) o un placebo abbinato (n=401), somministrato per via orale due volte al giorno (BID) per 52 settimane.

I Gli endpoint co-primari erano il cambiamento delle funzioni cognitive e funzionali dal basale alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco alla settimana 52, valutato mediante il metodo ADAS-COG12 e Scale ADCS-ADL, che confrontano simufilam con placebo. Gli endpoint secondari includevano anche diverse misure ben validate dei sintomi neuropsichiatrici e del carico del caregiver. La sicurezza è stata valutata attraverso molteplici misure, compreso il monitoraggio degli eventi avversi. Lo studio comprendeva anche un sottostudio sulla farmacocinetica e sui biomarcatori plasmatici comprendente circa 100 soggetti, valutato in tre momenti temporali. ReThink-ALZ è stato condotto nell'ambito di uno Special Protocol Assessment (SPA) con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

Informazioni su Simufilam

Simufilam è una piccola molecola orale brevettata e sperimentale che prende di mira la proteina filamina A.

Informazioni su Cassava Sciences, Inc.

Cassava Sciences è un'azienda biotecnologica di fase clinica con sede ad Austin, Texas. La nostra missione è individuare e trattare le malattie neurodegenerative, come il morbo di Alzheimer.

Simufilam, un farmaco sperimentale orale composto da piccole molecole che prende di mira la proteina filamina A, è in fase di valutazione per il potenziale trattamento del morbo di Alzheimer. Cassava Sciences possiede diritti esclusivi a livello mondiale sui suoi prodotti sperimentali candidati e sulle tecnologie correlate, senza obblighi di royalty verso terzi.

Per ulteriori informazioni, visitare: https://www.CassavaSciences .com

Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali: questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che includono ma non sono limitate a dichiarazioni riguardanti: il completamento e i risultati futuri della nostra Fase 3 studi clinici su simufilam in pazienti con malattia di Alzheimer; la prevista interruzione degli studi ReFocus-ALZ e di estensione in aperto; il nostro intento di condividere i risultati dettagliati dello studio in un futuro incontro medico; la tempistica delle tappe fondamentali previste; e la possibilità che il simufilam venga approvato come trattamento per la malattia di Alzheimer. Queste affermazioni possono essere identificate da parole come “anticipare”, “prima”, “credere”, “potrebbe”, “aspettarsi”, “prevedere”, “intendere”, “può”, “in sospeso”, “pianificare”, “ possibile”, “potenziale”, “si prepara per”, “volontà” e altre parole e termini dal significato simile.

Tali affermazioni si basano sulle nostre attuali aspettative e proiezioni sugli eventi futuri. Tali dichiarazioni si riferiscono solo alla data del presente comunicato stampa e sono soggette a una serie di rischi, incertezze e ipotesi, inclusi, ma non limitati a, i rischi relativi alla capacità di condurre o completare studi clinici nei tempi previsti; la capacità di dimostrare la specificità, la sicurezza, l'efficacia o i potenziali benefici per la salute del simufilam; le nostre attuali aspettative riguardo ai tempi dei dati clinici per i nostri studi di Fase 3; e altri rischi inerenti alla scoperta e allo sviluppo di farmaci o specifici di Manioca Sciences, Inc., come descritto nella sezione intitolata "Fattori di rischio" nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023 e nella relazione trimestrale sul modulo 10-Q per il periodo terminato il 30 settembre 2024 e futuri rapporti da depositare presso la SEC. Quanto sopra espone molti, ma non tutti, i fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano dalle aspettative contenute in qualsiasi dichiarazione previsionale. Alla luce di questi rischi, incertezze e ipotesi, le dichiarazioni previsionali e gli eventi discussi in questo comunicato stampa sono intrinsecamente incerti e potrebbero non verificarsi, e i risultati effettivi potrebbero differire materialmente e negativamente da quelli anticipati o impliciti nelle dichiarazioni previsionali. Di conseguenza, non dovresti fare affidamento su dichiarazioni previsionali come previsioni di eventi futuri. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge, decliniamo qualsiasi intenzione o responsabilità per l'aggiornamento o la revisione di eventuali dichiarazioni previsionali. Per ulteriori informazioni su questi e altri rischi legati alla nostra attività, gli investitori dovrebbero consultare i nostri documenti depositati presso la SEC, disponibili sul sito web della SEC all'indirizzo www.sec.gov.

Tutte le nostre risorse farmaceutiche in fase di sviluppo sono candidati a prodotti sperimentali. Questi non sono stati approvati per l'uso in alcuna indicazione medica da alcuna autorità di regolamentazione in alcuna giurisdizione e la loro sicurezza, efficacia o altri attributi desiderabili, se presenti, non sono stati stabiliti in nessuna popolazione di pazienti. Di conseguenza, nessuno dei nostri prodotti candidati è approvato o disponibile per la vendita in nessuna parte del mondo.

Fonte: Manioca Sciences, Inc.

Pubblicato : 2024-11-26 06:00

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