Cassava Sciences Topline Fase 3-gegevens voor Simufilam voldeden niet aan de co-primaire eindpunten

Volg Drugslib op

AUSTIN, Texas, 25 november 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, “Cassava”, het “Bedrijf”), een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat zich richt op over de ontwikkeling van een nieuwe, experimentele behandeling voor dementie bij de ziekte van Alzheimer, heeft vandaag bekendgemaakt dat de topresultaten voortkomen uit de Fase 3 ReThink-ALZ-studie van simufilam in milde tot matige AD voldeed niet aan elk van de vooraf gespecificeerde co-primaire, secundaire en verkennende biomarkereindpunten. De co-primaire eindpunten waren de verandering in cognitie en functioneren vanaf baseline tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode in week 52, beoordeeld door de ADAS-COG12- en ADCS-ADL-schalen, waarbij simufilam werd vergeleken met placebo. Simufilam bleef over het algemeen een gunstig veiligheidsprofiel vertonen. Het bedrijf zal vandaag om 8.00 uur ET een webcast houden.

“De resultaten zijn teleurstellend voor patiënten en hun families die met deze ziekte leven en voor artsen die op zoek zijn naar nieuwe behandelingsopties . We hebben zorgvuldige maatregelen genomen om patiënten met milde tot matige AD in te schrijven. Desondanks was het cognitieverlies in de placebogroep minder uitgesproken dan eerder werd gerapporteerd in andere placebogecontroleerde onderzoeken bij AD. We werken eraan om dit beter te begrijpen”, aldus Rick Barry, President en Chief Executive Officer. “Een resultaat als dit heeft gevolgen voor onze tweede fase 3-studie, ReFocus-ALZ. We hebben de moeilijke beslissing genomen om ReFocus-ALZ stop te zetten, gezien de aard van de vandaag gerapporteerde resultaten. De volledige dataset van 52 weken zal uit het onderzoek beschikbaar zijn, samen met een groot deel van de gegevens van 76 weken. We zijn van plan om in de toekomst gedetailleerde analyses van beide onderzoeken te rapporteren. Ook zullen we het Open Label Extension-onderzoek stopzetten.”

Mr. Barry vervolgde: “We zijn bijzonder dankbaar voor de patiënten en hun families en verzorgers die hebben deelgenomen aan ons klinische programma voor de ziekte van Alzheimer. We zijn ook onze medewerkers, onderzoeksonderzoekers en locatiecoördinatoren, evenals onze andere partners, enorm dankbaar voor hun inzet voor dit programma. We hopen dat de informatie die we hebben verzameld uiteindelijk kan worden gebruikt ten behoeve van lopend onderzoek naar AD.”

De onderstaande tabel biedt een samenvatting op hoog niveau van de co-primaire eindpuntgegevens. Topline-analyse van de milde en gematigde subgroepen toonde eveneens geen statistische significantie aan in week 52.

Co-primair eindpunt >Gegevens* Simufilam 100 mg BID N= 403 Placebo BIDN=401 Delta P-waarde
Co-primaire eindpuntenLS betekent verandering vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode
ADAS-COG12 (SE) 2,8 ( 0,36) 3,2 ( 0,36) -0.39 ( 0.50) P=0,43
ADCS-ADL (SE) -3,3 (0,44) -3.8 ( 0.44) 0,51 ( 0,61) P=0,40
*Gebaseerd op de intent-to-treat-populatieBID = tweemaal daagsADAS-COG12 = De Alzheimer's Disease Assessment Scale – Cognitieve subschaal (een lager getal vertegenwoordigt minder cognitieve stoornissen)ADCS-ADL = Coöperatieve studie naar de ziekte van Alzheimer – Activiteiten van het dagelijks leven (een hoger getal staat voor minder functionele beperkingen)

De onderstaande tabel biedt een samenvatting op hoog niveau van de demografische en veiligheidsgegevens van de patiënt. Simufilam bleef over het algemeen een gunstig veiligheidsprofiel vertonen.

Metrieken voor Simufilam en Placebo Simufilam 100 mg BID Placebo BID
Basislijn*
Leeftijd, gemiddelde (SD), in jaren 73,7 7,9 74,3 7,6
Geslacht, n (%) vrouwelijk 225 (55,8%) 222 (55,4%)
MMSE-score (aantal%,)
21-27 244 (60,5%) 250 (62,3%)
16-20 155 (38,5%) 146 (36,4%)
Ras/etniciteit
Wit 366 (90,8%) 376 (93,8%)
Zwart 20 (5,0%) 18 (4,5%)
Aziatisch 8 (2,0%) 2 (0,5%)
Anders 9 (2,2%) 5 (1,0%)
Veiligheid**
Elke ongewenste gebeurtenis (AE) 284 (71,2%) 269 (67,6%)
Ernstige AE's 52 (13,0%) 36 (9,0%)
Dood 1 (0,3%) 3 (0,8%)
AE's die leiden tot stopzetting van het onderzoek 26 (6,5%) 17 (4,3%)
Meest voorkomende AE's
1: COVID-19 32 (8,0%) 36 (9,0%)
2: Urineweginfectie 31 (7,8%) 29 (7,3%)
3: Herfst 30 (7,5%) 30 (7,5%)
4: Duizeligheid 21 (5,3%) 1 (0,3%)
5: Hoofdpijn 18 (4,5%) 11 (2,8%)
*Gebaseerd op de intent-to-treat-populatie **Gebaseerd op de veiligheidspopulatieBID = tweemaal daagsAD = ziekte van AlzheimerMMSE = Mini-Mental State Examination

Over Re-THINK-ALZ

ReThink-ALZ (NCT04994483) is een fase 3-studie die is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van simufilam te evalueren in vergelijking met een placebo in een multicenter, dubbelblinde placebo -gecontroleerde, gerandomiseerde studie met parallelle groepen waarbij meer dan 75 klinische onderzoekscentra in de VS, Canada en Australië betrokken waren. In het onderzoek werden 804 mensen gerandomiseerd met bevestigde milde of matige AD, gedefinieerd door verschillende goed gevalideerde parameters, waaronder een mini-mental state exam (MMSE) van >16 en <27, gestratificeerd als mild of matig. De proefpersonen werden 1:1 gerandomiseerd naar simufilam 100 mg (n=403) of een bijpassende placebo (n=401), tweemaal daags oraal toegediend (BID) gedurende 52 weken.

De co-primaire eindpunten waren de verandering in cognitie en functioneren vanaf baseline tot het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode in week 52, beoordeeld door de ADAS-COG12 en ADCS-ADL schalen, waarbij simufilam wordt vergeleken met placebo. Secundaire eindpunten omvatten ook verschillende goed gevalideerde metingen van neuropsychiatrische symptomen en de belasting van de zorgverlener. De veiligheid werd geëvalueerd via meerdere maatregelen, waaronder het monitoren van bijwerkingen. Het onderzoek omvatte ook een subonderzoek naar farmacokinetiek en plasmabiomarkers, bestaande uit ongeveer 100 proefpersonen, geëvalueerd op drie tijdstippen. ReThink-ALZ werd uitgevoerd onder een Special Protocol Assessment (SPA) met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

Over Simufilam

Simufilam is een gepatenteerd oraal klein molecuul voor onderzoek dat zich richt op het filamine A-eiwit.

Over Cassava Sciences, Inc.

Cassava Sciences is een biotechnologiebedrijf in de klinische fase, gevestigd in Austin, Texas. Onze missie is het opsporen en behandelen van neurodegeneratieve ziekten, zoals de ziekte van Alzheimer.

Simufilam, een oraal kandidaat-geneesmiddel met kleine moleculen dat zich richt op het filamine A-eiwit, wordt momenteel geëvalueerd voor de mogelijke behandeling van de ziekte van Alzheimer. Cassava Sciences bezit de exclusieve, wereldwijde rechten op haar kandidaat-onderzoeksproducten en gerelateerde technologieën, zonder royaltyverplichtingen jegens derden.

Ga voor meer informatie naar: https://www.CassavaSciences .com

Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen: Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die onder meer maar niet beperkt zijn tot verklaringen over: de voltooiing en toekomstige resultaten van onze Fase 3 klinische onderzoeken met simufilam bij patiënten met de ziekte van Alzheimer; de geplande stopzetting van de ReFocus-ALZ en open-label extensiestudies; onze intentie om gedetailleerde onderzoeksresultaten te delen tijdens een toekomstige medische bijeenkomst; de timing van verwachte mijlpalen; en de mogelijkheid dat simufilam wordt goedgekeurd als behandeling voor de ziekte van Alzheimer. Deze uitspraken kunnen worden geïdentificeerd door woorden als ‘anticiperen’, ‘voordien’, ‘geloven’, ‘kunnen’, ‘verwachten’, ‘voorspellen’, ‘van plan zijn’, ‘mogelijk’, ‘in behandeling’, ‘plannen’, ‘ mogelijk”, “potentieel”, “bereidt zich voor op”, “zal” en andere woorden en termen met een vergelijkbare betekenis.

Dergelijke uitspraken zijn gebaseerd op onze huidige verwachtingen en projecties over toekomstige gebeurtenissen. Dergelijke verklaringen gelden alleen op de datum van dit persbericht en zijn onderhevig aan een aantal risico's, onzekerheden en veronderstellingen, inclusief, maar niet beperkt tot, de risico's die verband houden met het vermogen om klinische onderzoeken uit te voeren of te voltooien binnen de verwachte tijdlijnen; het vermogen om de specificiteit, veiligheid, werkzaamheid of potentiële gezondheidsvoordelen van simufilam aan te tonen; onze huidige verwachtingen met betrekking tot de timing van klinische gegevens voor onze fase 3-onderzoeken; en andere risico's die inherent zijn aan de ontdekking en ontwikkeling van geneesmiddelen of die specifiek zijn voor Cassava Sciences, Inc., zoals beschreven in de sectie getiteld "Risicofactoren" in ons jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023 en het kwartaalrapport op formulier 10-Q voor de periode eindigend op 30 september 2024, en toekomstige rapporten die bij de SEC moeten worden ingediend. In het voorgaande worden veel, maar niet alle, factoren uiteengezet die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten in een toekomstgerichte verklaring afwijken van de verwachtingen. In het licht van deze risico's, onzekerheden en veronderstellingen zijn de toekomstgerichte verklaringen en gebeurtenissen die in dit persbericht worden besproken inherent onzeker en zullen deze mogelijk niet plaatsvinden, en kunnen de werkelijke resultaten materieel en nadelig verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden verwacht of geïmpliceerd. Dienovereenkomstig mag u niet vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen als voorspellingen van toekomstige gebeurtenissen. Behalve zoals vereist door de wet, wijzen wij elke intentie of verantwoordelijkheid af voor het bijwerken of herzien van toekomstgerichte verklaringen. Voor meer informatie over deze en andere risico's die verband houden met ons bedrijf, moeten beleggers onze documenten bij de SEC raadplegen, die beschikbaar zijn op de website van de SEC op www.sec.gov.

Al onze farmaceutische activa die in ontwikkeling zijn, zijn kandidaat-onderzoeksproducten. Deze zijn door geen enkele regelgevende instantie in welk rechtsgebied dan ook goedgekeurd voor gebruik bij welke medische indicatie dan ook en hun veiligheid, werkzaamheid of andere wenselijke eigenschappen, indien aanwezig, zijn bij geen enkele patiëntenpopulatie vastgesteld. Bijgevolg is geen van onze productkandidaten ergens ter wereld goedgekeurd of beschikbaar voor verkoop.

Bron: Cassava Sciences, Inc.

Geplaatst : 2024-11-26 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden