Os dados da Fase 3 da Cassava Sciences Topline para Simufilam não atingiram os parâmetros co-primários

Siga Drugslib em

AUSTIN, Texas, 25 de novembro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, “Mandioca”, a “Empresa”), uma empresa de biotecnologia de estágio clínico focada no desenvolvimento de um novo tratamento experimental para a demência da doença de Alzheimer (DA), anunciou hoje que os principais resultados do estudo ReThink-ALZ de Fase 3 do simufilam em A DA leve a moderada não atendeu a cada um dos desfechos pré-especificados dos biomarcadores coprimários, secundários e exploratórios. Os objetivos coprimários foram a alteração na cognição e na função desde o início até ao final do período de tratamento em dupla ocultação na semana 52, avaliada pelas escalas ADAS-COG12 e ADCS-ADL, comparando simufilam com placebo. O Simufilam continuou a demonstrar um perfil de segurança globalmente favorável. A Empresa realizará um webcast hoje às 8h ET.

“Os resultados são decepcionantes para os pacientes e suas famílias que vivem com esta doença e para os médicos que procuram novas opções de tratamento . Tomamos medidas cuidadosas para inscrever pacientes com DA leve a moderada. Apesar disso, a perda de cognição no grupo placebo foi menos pronunciada do que foi previamente relatado em outros estudos controlados por placebo na DA. Estamos trabalhando para entender isso melhor”, disse Rick Barry, presidente e CEO. “Um resultado como este tem implicações no nosso segundo ensaio de Fase 3, ReFocus-ALZ. Tomamos a difícil decisão de descontinuar o ReFocus-ALZ, dada a natureza dos resultados relatados hoje. O conjunto de dados completo de 52 semanas estará disponível no estudo junto com uma grande parte dos dados de 76 semanas. Pretendemos relatar análises detalhadas de ambos os estudos no futuro. Também descontinuaremos o estudo Open Label Extension.”

Sr. Barry continuou: “Temos uma gratidão especial pelos pacientes e seus familiares e cuidadores que participaram de nosso programa clínico para DA. Estamos também imensamente gratos aos nossos funcionários, investigadores do estudo e coordenadores do local, bem como aos nossos outros parceiros, pelo seu compromisso com este programa. Esperamos que as informações que coletamos possam, em última análise, ser usadas para beneficiar a pesquisa em andamento em DA.”

A tabela abaixo fornece um resumo de alto nível dos dados de parâmetros co-primários. A análise da linha superior dos subgrupos leves e moderados, da mesma forma, não demonstrou significância estatística na semana 52.

Ponto final coprimário Dados* Simufilam 100 mg BID N = 403 Placebo BIDN=401 Delta Valor P
Desfechos co-primáriosLS significa alteração desde o início até o final do período de tratamento duplo-cego
ADAS-COG12 (SE) 2,8 (0,36) 3,2 (0,36) -0,39 ( 0,50) P=0.43
ADCS-ADL (SE) -3.3 ( 0,44) -3,8 ( 0,44) 0,51 ( 0,61) P=0,40
*Com base na população com intenção de tratarBID = duas vezes ao diaADAS-COG12 = Escala de Avaliação da Doença de Alzheimer – Subescala Cognitiva (um número menor representa menos comprometimento cognitivo)ADCS-ADL = Estudo Cooperativo da Doença de Alzheimer – Atividades da Vida Diária (um número maior representa menos comprometimento funcional)

A tabela abaixo fornece um resumo de alto nível dos dados demográficos e de segurança do paciente. Simufilam continuou a demonstrar um perfil de segurança geral favorável.

Métricas para Simufilam e Placebo Simufilam 100 mg BID Placebo BID
Linha de base*
Idade, média (DP), em anos 73,7 7,9 74,3 7,6
Sexo, n (%) feminino 225 (55,8%) 222 (55,4%)
Pontuação MMSE (No.%,)
21-27 244 (60,5%) 250 (62,3%)
16-20 155 (38,5%) 146 (36,4%)
Raça/Etnia
Branco 366 (90,8%) 376 (93,8%)
Preto 20 (5,0%) 18 (4,5%)
Asiático 8 (2,0%) 2 (0,5%)
Outro 9 (2,2%) 5 (1,0%)
Segurança**
Qualquer Evento Adverso (EA) 284 (71,2%) 269 (67,6%)
EAs graves 52 (13,0%) 36 (9,0%)
Morte 1 (0,3%) 3 (0,8%)
EAs que levam à descontinuação do estudo 26 (6,5%) 17 (4,3%)
EAs mais frequentes
1: COVID-19 32 (8,0%) 36 (9,0%)
2: Infecção do Trato Urinário 31 (7,8%) 29 (7,3%)
3: Outono 30 (7,5%) 30 (7,5%)
4: Tontura 21 (5,3%) 1 (0,3%)
5: Dor de cabeça 18 (4,5%) 11 (2,8%)
*Com base na população com intenção de tratar **Com base na população de segurançaBID = duas vezes ao diaAD = doença de AlzheimerMMSE = Mini-Exame do Estado Mental

Sobre o Re-THINK-ALZ

ReThink-ALZ (NCT04994483) é um estudo de Fase 3 projetado para avaliar a segurança e eficácia do simufilam em comparação com um placebo em um estudo multicêntrico, duplo-cego, com placebo. estudo de grupo paralelo randomizado e controlado envolvendo mais de 75 locais de ensaios clínicos nos EUA, Canadá e Austrália. O estudo randomizou 804 pessoas com DA leve ou moderada confirmada, definida por vários parâmetros bem validados, incluindo um miniexame do estado mental (MEEM) de >16 e <27, estratificado como leve ou moderado. Os indivíduos foram randomizados 1:1 para receber simufilam 100 mg (n=403) ou um placebo correspondente (n=401), administrado por via oral duas vezes ao dia (BID) durante 52 semanas. Os desfechos coprimários foram a mudança na cognição e função desde o início até o final do período de tratamento duplo-cego na semana 52, avaliada pelo ADAS-COG12 e ADCS-ADL escalas, comparando simufilam com placebo. Os desfechos secundários também incluíram diversas medidas bem validadas de sintomas neuropsiquiátricos e sobrecarga do cuidador. A segurança foi avaliada através de múltiplas medidas, incluindo monitoramento de eventos adversos. O estudo também incluiu um subestudo farmacocinético e de biomarcadores plasmáticos composto por aproximadamente 100 indivíduos, avaliados em três momentos. O ReThink-ALZ foi conduzido sob uma Avaliação de Protocolo Especial (SPA) com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

Sobre o Simufilam

Simufilam é uma pequena molécula oral experimental patenteada que tem como alvo a proteína filamina A.

Sobre a Cassava Sciences, Inc.

A Cassava Sciences é uma empresa de biotecnologia de estágio clínico com sede em Austin, Texas. Nossa missão é detectar e tratar doenças neurodegenerativas, como a doença de Alzheimer.

O Simufilam, um medicamento experimental oral, de pequenas moléculas, que tem como alvo a proteína filamina A, está sendo avaliado para o potencial tratamento da doença de Alzheimer. A Cassava Sciences detém direitos exclusivos e mundiais sobre seus candidatos a produtos experimentais e tecnologias relacionadas, sem obrigações de royalties para terceiros.

Para obter mais informações, visite: https://www.CassavaSciences .com

Nota de advertência sobre declarações prospectivas: Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas que incluem, mas não estão limitadas a, declarações sobre: ​​a conclusão e os resultados futuros de nossa Fase 3 estudos clínicos de simufilam em pacientes com doença de Alzheimer; a descontinuação planejada do ReFocus-ALZ e dos estudos de extensão abertos; nossa intenção de compartilhar resultados detalhados do estudo em uma futura reunião médica; o calendário dos marcos previstos; e o potencial de aprovação do simufilam como tratamento para a doença de Alzheimer. Essas declarações podem ser identificadas por palavras como “antecipar”, “antes”, “acreditar”, “poderia”, “esperar”, “prever”, “pretender”, “pode”, “pendente”, “planejar”, ​​“ possível”, “potencial”, “prepara para”, “irá” e outras palavras e termos de significado semelhante.

Essas declarações são baseadas em nossas expectativas e projeções atuais sobre eventos futuros. Tais declarações são válidas apenas na data deste comunicado à imprensa e estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, entre outros, os riscos relacionados à capacidade de conduzir ou concluir estudos clínicos nos prazos esperados; a capacidade de demonstrar a especificidade, segurança, eficácia ou potenciais benefícios para a saúde do simufilam; nossas expectativas atuais em relação ao momento dos dados clínicos para nossos estudos de Fase 3; e outros riscos inerentes à descoberta e desenvolvimento de medicamentos ou específicos da Cassava Sciences, Inc., conforme descrito na seção intitulada “Fatores de Risco” em nosso Relatório Anual no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023 e Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o período encerrado em 30 de setembro de 2024 e relatórios futuros a serem arquivados na SEC. O acima exposto estabelece muitos, mas não todos, os fatores que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes das expectativas em qualquer declaração prospectiva. À luz desses riscos, incertezas e suposições, as declarações e eventos prospectivos discutidos neste comunicado à imprensa são inerentemente incertos e podem não ocorrer, e os resultados reais podem diferir material e adversamente daqueles previstos ou implícitos nas declarações prospectivas. Conseqüentemente, você não deve confiar em declarações prospectivas como previsões de eventos futuros. Exceto conforme exigido por lei, nos isentamos de qualquer intenção ou responsabilidade pela atualização ou revisão de quaisquer declarações prospectivas. Para obter mais informações sobre esses e outros riscos relacionados aos nossos negócios, os investidores devem consultar nossos arquivos junto à SEC, que estão disponíveis no site da SEC em www.sec.gov.

Todos os nossos ativos farmacêuticos em desenvolvimento são candidatos a produtos experimentais. Estes não foram aprovados para utilização em qualquer indicação médica por qualquer autoridade reguladora em qualquer jurisdição e a sua segurança, eficácia ou outros atributos desejáveis, se existirem, não foram estabelecidos em nenhuma população de pacientes. Consequentemente, nenhum dos nossos produtos candidatos é aprovado ou está disponível para venda em qualquer lugar do mundo.

Fonte: Cassava Sciences, Inc.

Postou : 2024-11-26 06:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares