Цемдісіран, який вводиться підшкірно кожні 12 тижнів, демонструє швидкий, глибокий і стійкий контроль захворювання у фазі 3 дослідження генералізованої міастенії (gMG).
ТАРРИТАУН, Нью-Йорк, 21 квітня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) сьогодні оголосила про детальні позитивні результати 3-ї фази дослідження NIMBLE, що оцінює досліджуваний цемдісіран у дорослих із генералізованою міастенією (gMG). Вони були опубліковані в The Lancet і вперше представлені в усне пленарне засідання на щорічній зустрічі Американської академії неврології (AAN). Цемдісіран — це новий терапевтичний засіб siRNA, який стійко знижує циркулюючі рівні фактора комплементу 5 (C5), дозволяючи застосовувати кожні три місяці.
"Генералізована міастенія — це хронічне виснажливе захворювання з непередбачуваними симптомами, які впливають на повсякденне життя. Незважаючи на те, що поточні методи лікування дозволяють контролювати активність захворювання, залишається незадоволеною потреба у варіантах, які досягають швидкої та стійкої ефективності зі зниженим тягарем лікування", — сказав Туан Ву, доктор медичних наук, професор неврології в Медичний коледж Університету Південної Флориди Морсані, директор відділу нервово-м’язової медицини та лабораторій ЕМГ, а також глобальний головний дослідник дослідження NIMBLE.* «У фазі 3 дослідження NIMBLE ця перша у своєму роді досліджувана терапія продемонструвала швидку, надійну ефективність із довгостроковою користю протягом 24 тижнів. Ці вражаючі результати свідчать про те, що цемдісіран може стати трансформаційним прогресом у лікуванні. для людей, які живуть з gMG, пропонуючи переконливу ефективність у поєднанні зі зручним підшкірним введенням чотири рази на рік».
Результати дослідження NIMBLE в AAN надають додаткові деталі до основних даних, оприлюднених у серпні 2025 року. Як було представлено та порівняно з плацебо (n=59), пацієнти, які отримували підшкірний цемдісіран (n=64) кожні дванадцять тижнів, відчували клінічно значущі покращення протягом двох тижнів за двома шкалами оцінки, які вимірювали зміни від вихідного рівня в: повсякденних функціях, на які впливав gMG (таких як розмова, їжа, дихання, зір і рухливість) і функції м’язів (такі як зір, мовлення/ковтання, дихання та рухливість кінцівок). Ці покращення з часом поглибилися в обох шкалах і зберігалися протягом 24-го тижня, без жодних ознак зменшення ефективності між дозами.
Зокрема, результати для цемдісірану порівняно з плацебо на 24-му тижні продемонстрували:
У попередніх реєстраційних клінічних випробуваннях схвалена терапія інгібітором C5 показала покращення з поправкою на плацебо в загальних показниках MG-ADL у діапазоні від -1,6 до -2,1 і в загальних показниках QMG у діапазоні від -2,0 до -3,0 під час первинного аналізу кожного дослідження (зазвичай на 12 або 26 тижні).
Одна або більше побічних реакцій, що виникли під час лікування (ПД), виникли у 69,2% пацієнтів, які отримували цемдісіран (цемді), і у 77,1% пацієнтів, які отримували плацебо (пбо). Більшість побічних явищ були легкого та середнього ступеня тяжкості. Найпоширенішими побічними ефектами (≥5%) у пацієнтів, які отримували цемдісіран або плацебо, були: погіршення MG (1% cemdi, 17% pbo), інфекція верхніх дихальних шляхів (12% cemdi, 11% pbo), інфекція сечовивідних шляхів (5% cemdi, 3% pbo), назофарингіт (5% cemdi, 4% pbo), головний біль (5% cemdi, 10% pbo), висип (5% cemdi, 1% pbo) і діарея (3% cemdi, 7% pbo). Загалом частота інфекцій протягом періоду подвійного сліпого лікування (DBTP) становила 27% у групі цемдісірану та 40% у групі плацебо. Під час DBTP не було серйозних інфекцій, менінгококових інфекцій або смертей. Не було жодного припинення лікування через побічні ефекти протягом 24 тижня в групі cemdisiran порівняно з 3% пацієнтів, які отримували плацебо. Побічні ефекти, що призвели до припинення/зменшення дози, виникали у 1% і 4% пацієнтів, які отримували цемдісіран і плацебо, відповідно. Під час продовженого періоду одна смерть внаслідок пневмонії сталася в групі застосування цемдісірану у пацієнта зі значною супутньою патологією, який також отримував супутню імуносупресивну терапію. Показники госпіталізації, міастенічного кризу та невідкладної терапії були чисельно нижчими при застосуванні цемдісірану.
Потенційне використання цемдісірану для лікування ГМГ досліджується та не було схвалено жодним регуляторним органом. Регуляторну заявку США на цемдісіран було подано в першому кварталі 2026 року; на 2026 рік заплановано подати додаткові нормативні документи, у тому числі в Європейському Союзі.
Про міастенію гравіс (МГ)МГ — це рідкісне хронічне аутоімунне захворювання, при якому аномальні антитіла до ацетилхолінового рецептора (анти-AChR) активують систему комплементу, включаючи C5, порушуючи зв’язок між нервами та м’язами, що призводить до виснаження та потенційно небезпечного для життя м’язів слабкість. У США ця хвороба вражає приблизно 85 000 людей. Початкові прояви, як правило, є очними, але приблизно у 85% пацієнтів з МГ спостерігається додатковий розвиток проявів хвороби, який відомий як генералізована міастенія (ГМГ). У цих пацієнтів хвороба вражає м’язи по всьому тілу, що призводить до сильної втоми та труднощів із виразом обличчя, мовою, ковтанням і рухливістю. Проблеми, пов’язані з лікуванням, зокрема часті візити до лікарні, непослідовний контроль симптомів і відсутність тривалого ефекту лікування, можуть ще більше вплинути на якість життя та довгострокове лікування хвороби.
Про фактор комплементу 5 (C5) Клінічна програмаНайбільше глобальне інтервенційне дослідження gMG, проведене на сьогодні, NIMBLE – це рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване поточне дослідження, у якому оцінюється цемдісіран, а також комбінація цемдісірану та позелімабу (антитіло C5) у пацієнтів із gMG, які мають антитіла. до рецептора ацетилхоліну (анти-AChR) і могли продовжувати фонові імунодепресанти на розсуд дослідника.
Учасники були рандомізовані для отримання однієї з чотирьох схем підшкірного введення: цемдісіран (600 мг) кожні 12 тижнів; комбінація цемдісірану (200 мг) і позелімабу (200 мг) кожні 4 тижні; позелімаб (200 мг) кожні 4 тижні; або плацебо кожні 4 тижні. Первинна кінцева точка оцінювала зміни загального балу MG-ADL від базового рівня до 24-го тижня. Шкала MG-ADL — це інструмент, який складається з восьми питань, про який повідомляють пацієнти, який вимірює, як gMG впливає на аспекти повсякденного життя, і забезпечує загальний бал у діапазоні від 0 до 24. Ключовою вторинною кінцевою точкою була зміна загального балу QMG порівняно з вихідним рівнем на 24-му тижні. стандартизоване оцінювання функції м’язів, яке забезпечує загальний бал у діапазоні від 0 до 39. І в MG-ADL, і в QMG вищий загальний бал вказує на більшу тяжкість захворювання, а більше зниження загального балу вказує на більше покращення симптомів захворювання та кращий ефект лікування.
Цемдісіран і позелімаб також оцінюються в окремих дослідженнях фази 3 як як монотерапія, так і як комбінована терапія додаткових розладів, опосередкованих комплементом, включаючи ПНГ і географічну атрофію, спричинену віковою дегенерацією жовтої плями. Щоб отримати додаткову інформацію, відвідайте веб-сайт клінічних випробувань Regeneron або зв’яжіться з клінічними дослідженнями@regeneron.com або +1 844-734-6643.
Regeneron несе виключну відповідальність за розробку, виробництво та комерціалізацію цемдісірану як монотерапії та в комбінації з антитілами C5 через всесвітню ліцензійну угоду з Alnylam.
У США монотерапія позелімабом схвалена як Veopoz® (pozelimab-bbfg) для дорослих і дітей віком від 1 року з хворобою CHAPLE, також відомою як CD55-дефіцитна ентеропатія з втратою білка, яка включає попередження в рамці щодо небезпечних для життя та смертельних менінгококових інфекцій.
ВАЖЛИВА БЕЗПЕКА ІНФОРМАЦІЯ
Яка найважливіша інформація, яку я маю знати про VEOPOZ?VEOPOZ – це ліки, які впливають на вашу імунну систему та можуть знизити здатність вашої імунної системи боротися з інфекціями.
Ваш медичний працівник видасть вам Картку безпеки пацієнта про симптоми менінгококової чи іншої інфекції. Носіть її з собою весь час під час лікування та протягом 3 місяців після останньої дози VEOPOZ. Ризик менінгококової інфекції може тривати протягом кількох тижнів після останньої дози VEOPOZ. Важливо показати цю картку будь-якому медичному працівнику, який вас лікує. Це допоможе їм швидко діагностувати та лікувати вас.
VEOPOZ також може збільшити ризик інших типів серйозних бактеріальних інфекцій.
Негайно зателефонуйте своєму постачальнику медичних послуг, якщо у вас з’явилися нові ознаки чи симптоми інфекції.
Не приймайте VEOPOZ, якщо у вас менінгококова інфекція.
Перед тим, як отримати VEOPOZ, повідомте свого медичного працівника про всі ваші захворювання, включно з тим, якщо ви: маєте інфекцію або лихоманку, вагітні або плануєте завагітніти, годуєте або плануєте годувати грудьми. Невідомо, чи VEOPOZ зашкодить вашій ненародженій дитині, чи він проникне у ваше грудне молоко. Поговоріть зі своїм медичним працівником щодо найкращого способу годування вашої дитини під час лікування VEOPOZ.
Повідомте свого медичного працівника про всі ліки, які ви приймаєте, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни та рослинні добавки. Важливо, щоб ви зробили всі рекомендовані щеплення перед початком VEOPOZ, отримували антибіотики, якщо ви розпочали VEOPOZ протягом 2 тижнів після вакцинації проти менінгококової інфекції, і були в курсі всіх рекомендованих щеплень під час лікування VEOPOZ. VEOPOZ та інші ліки можуть впливати один на одного, спричиняючи побічні ефекти. VEOPOZ може впливати на дію інших ліків, а інші ліки можуть впливати на роботу VEOPOZ.Особливо повідомте свого медичного працівника, якщо ви приймаєте внутрішньовенний імуноглобулін (IVIg).Знайте ліки, які ви приймаєте, і вакцини, які ви отримуєте. Зберігайте їх список, щоб показати своєму медичному працівнику та фармацевту, коли ви отримаєте нові ліки.
Які можливі побічні ефекти VEOPOZ?VEOPOZ може спричинити серйозні побічні ефекти, включаючи алергічні реакції (гіперчутливість), включаючи реакції, пов’язані з інфузією, які можуть виникнути під час лікування. Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас виникнуть будь-які з цих симптомів або будь-які інші. Симптом під час лікування VEOPOZ, який може означати, що у вас серйозна алергічна реакція: біль у грудях, утруднене дихання або задишка, набряк обличчя, язика або горла, відчуття непритомності або непритомності.
Найпоширенішими побічними ефектами VEOPOZ є інфекція верхніх дихальних шляхів, переломи, підняті червоні ділянки шкіри, які часто сильно сверблять (кропив’янка), і випадання волосся (алопеція). Повідомте свого лікаря, якщо у вас є будь-який побічний ефект, який вас турбує або не зникає. Це не всі можливі побічні ефекти VEOPOZ. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти в FDA за номером 1-800-FDA-1088.
Про технологію VelocImmune Regeneron Технологія VelocImmune від Regeneron використовує власну генетично сконструйовану мишачу платформу, наділену генетично гуманізованою імунною системою для виробництва оптимізованих повністю людських антитіл. Коли співзасновник Regeneron, президент і головний науковий директор Джордж Д. Янкопулос був аспірантом зі своїм наставником Фредеріком В. Альтом у 1985 році, вони були першими, хто передбачати створення такої генетично олюдненої миші, і Regeneron витратив десятиліття на винайдення та розробку технологій VelocImmune і відповідних VelociSuite®.
Доктор Янкопулос і його команда використовували технологію VelocImmune для створення значної частини всіх оригінальних, схвалених FDA або авторизованих повністю людських моноклональних антитіл. Це включає REGEN-COV® (casirivimab та imdevimab), Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab та odesivimab-ebgn) і Veopoz® (позелімаб).
Про Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) є провідною біотехнологічною компанією, яка винаходить, розробляє та комерціалізує ліки, що змінюють життя людей із серйозними захворюваннями. Заснована та очолювана лікарями-вченими, наша унікальна здатність неодноразово та послідовно перетворювати науку в медицину призвела до багатьох схвалених методів лікування та продуктів-кандидатів у розробці, більшість із яких були вирощені в наших лабораторіях. Наші ліки та конвеєр призначені для допомоги пацієнтам із захворюваннями очей, алергічними та запальними захворюваннями, раком, серцево-судинними та метаболічними захворюваннями, неврологічними захворюваннями, гематологічними захворюваннями, інфекційними захворюваннями та рідкісними захворюваннями.
Regeneron розширює межі наукових відкриттів і прискорює розробку ліків за допомогою наших власних технологій, таких як VelociSuite®, яка виробляє оптимізовані повністю людські антитіла та нові класи біспецифічних антитіл. Ми формуємо наступний рубіж медицини за допомогою даних, отриманих від Regeneron Genetics Center® та новаторських платформ генетичної медицини, що дозволяє нам визначати інноваційні цілі та додаткові підходи до потенційного лікування або лікування хвороб.
Для отримання додаткової інформації відвідайте www.Regeneron.com або підпишіться на Regeneron на LinkedIn, Instagram, Facebook або X.
Прогнозні заяви та використання цифрових медіаЦей прес-реліз містить прогнозні заяви, які передбачають ризики та невизначеності, пов’язані з майбутніми подіями та майбутньою діяльністю Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron» або «Компанія»), і фактичні події чи результати можуть істотно відрізнятися від цих прогнозних заяв. Такі слова, як «передбачити», «очікувати», «намір», «планувати», «вважати», «шукати», «оцінювати», варіанти таких слів і подібні вирази призначені для ідентифікації таких прогнозних заяв, хоча не всі прогнозні заяви містять ці ідентифікаційні слова. Ці заяви стосуються, і ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, характер, час, можливий успіх і терапевтичне застосування продуктів, що продаються або іншим чином комерціалізуються Regeneron та/або його співавторами чи ліцензіатами (разом «Продукти Regeneron») і продуктами-кандидатами, що розробляються Regeneron та/або його співавторами чи ліцензіатами (разом «Продукти-кандидати Regeneron»), а також дослідження та клінічні програми, які зараз тривають або плануються, включаючи, без обмежень, цемдісіран (досліджувана терапевтична siRNA, націлена на C5); ймовірність, терміни та обсяг можливого схвалення регулюючими органами та комерційного запуску продуктів-кандидатів Regeneron і нових показань для продуктів Regeneron, включаючи цемдісіран для лікування дорослих із генералізованою міастенією, як обговорюється в цьому прес-релізі, а також цемдісіран як монотерапію або в комбінації з позелімабом (антитіло C5) для лікування інших розладів, опосередкованих комплементом (включаючи пароксизмальна нічна гемоглобінурія та/або географічна атрофія); невизначеність щодо використання, визнання на ринку та комерційного успіху продуктів Regeneron і продуктів-кандидатів Regeneron, а також впливу досліджень (незалежно від того, чи проводяться Regeneron або іншими особами, чи є вони обов’язковими чи добровільними), включаючи дослідження, обговорювані або згадувані в цьому прес-релізі, на будь-яке з вищезазначених або будь-яке потенційне схвалення регуляторними органами продуктів Regeneron і продуктів-кандидатів Regeneron (таких як цемдісіран і позелімаб); здатність співробітників Regeneron, ліцензіатів, постачальників або інших третіх сторін (якщо застосовно) виконувати виробництво, наповнення, обробку, пакування, маркування, розповсюдження та інші кроки, пов’язані з продуктами Regeneron і продуктами-кандидатами Regeneron; здатність Regeneron керувати ланцюгами поставок для багатьох продуктів і продуктів-кандидатів, а також ризики, пов’язані з тарифами та іншими торговими обмеженнями; проблеми з безпекою, пов’язані з застосуванням препаратів Regeneron та препаратів-кандидатів Regeneron (таких як цемдісіран і позелімаб) пацієнтам, включаючи серйозні ускладнення або побічні ефекти у зв’язку з використанням продуктів Regeneron та препаратів-кандидатів Regeneron у клінічних дослідженнях; рішення регуляторних та адміністративних державних органів, які можуть затримати або обмежити здатність Regeneron продовжувати розробку чи комерціалізацію продуктів Regeneron і продуктів-кандидатів Regeneron; поточні регулятивні зобов’язання та нагляд, що впливають на продукти Regeneron, дослідницькі та клінічні програми та бізнес, включаючи ті, що стосуються конфіденційності пацієнтів; доступність і обсяг відшкодування або доплати за Продукти Regeneron від сторонніх платників та інших третіх осіб, включаючи приватні програми охорони здоров’я та страхування платників, організації з підтримки здоров’я, компанії з управління пільгами аптек і державні програми, такі як Medicare і Medicaid; визначення покриття та відшкодування такими платниками та іншими третіми сторонами, а також нові політики та процедури, прийняті такими платниками та іншими третіми сторонами; зміни норм і вимог щодо ціноутворення на лікарські засоби та цінової стратегії компанії «Регенерон»; інші зміни в законах, постановах і політиках, що впливають на галузь охорони здоров'я; конкуруючі продукти та продукти-кандидати (включаючи біоподібні продукти), які можуть бути кращими або економічно ефективнішими за продукти Regeneron та продукти-кандидати Regeneron; ступінь, до якого результати програм досліджень і розробок, що проводяться компанією Regeneron та/або її співавторами чи ліцензіатами, можуть бути відтворені в інших дослідженнях та/або призвести до просування продукту-кандидата до клінічних випробувань, терапевтичного застосування або схвалення регуляторних органів; непередбачені витрати; витрати на розробку, виробництво та продаж продукції; здатність Regeneron виконувати будь-які свої фінансові прогнози чи вказівки та зміни припущень, що лежать в основі цих прогнозів чи вказівок; можливість скасування або припинення будь-якої ліцензійної угоди, угоди про співпрацю чи постачання, включно з угодами Regeneron із Sanofi та Bayer (або їхніми відповідними афілійованими компаніями, якщо це застосовно); вплив спалахів, епідемій або пандемій на бізнес Regeneron; і ризики, пов’язані з судовими та іншими процедурами та державними розслідуваннями, пов’язаними з Компанією та/або її діяльністю (включаючи незавершені цивільні процеси, ініційовані або до яких приєдналися Міністерство юстиції США та Офіс прокурора США округу Массачусетс), ризики, пов’язані з інтелектуальною власністю інших сторін і незавершені або майбутні судові процеси, пов’язані з цим (включаючи, але не обмежуючись, патентні судові процеси та інші пов’язані провадження, пов’язані з EYLEA® (афліберсепт) для ін’єкцій), кінцевий результат будь-яких таких проваджень і розслідувань, а також вплив, який будь-яке з вищезазначеного може мати на бізнес, перспективи, результати діяльності та фінансовий стан Regeneron. Більш повний опис цих та інших суттєвих ризиків можна знайти в документації Regeneron до Комісії з цінних паперів і бірж США, включаючи її форму 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2025 року. Будь-які прогнозні заяви зроблені на основі поточних переконань і суджень керівництва, і читача застерігають не покладатися на будь-які прогнозні заяви, зроблені Regeneron. Regeneron не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати (публічно чи іншим чином) будь-які прогнозні заяви, включаючи, без обмеження, будь-які фінансові прогнози чи вказівки, чи то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.
Regeneron використовує свій веб-сайт зі ЗМІ та зв’язки з інвесторами та соціальні медіа, щоб публікувати важливу інформацію про Компанію, включаючи інформацію, яка може вважатися суттєвою для інвесторів. Фінансова та інша інформація про Regeneron регулярно публікується та доступна на веб-сайті Regeneron для медіа та зв’язків з інвесторами (https://investor.regeneron.com) і його сторінку LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).
*Це не є схваленням Університету Південної Флориди
Джерело: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Джерело: HealthDay. Схвалення
Підпишіться на нашу розсилку
Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші розсилки, щоб отримувати найкраще від Drugs.com у своїй поштовій скриньці.
Опубліковано : 2026-04-22 09:08
Читати далі
- Vascarta оголошує про позитивні результати клінічних випробувань місцевого/трансдермального куркумінового гелю VAS-101 при остеоартриті колінного суглоба
- Вісцеральна жирова тканина посилює симптоми стресового нетримання сечі у жінок
- Два штати подали до суду на компанію пуповинної крові через оманливі заяви
- Нові підказки пояснюють, чому імунотерапія не дає результатів при раку підшлункової залози
- Wawa відкликає напої через незадекларований алерген молока
- Додавання атезолізумабу до mFOLFOX6 покращує DFS у стадії III dMMR раку товстої кишки
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions