Chemioterapia è efficace per i bambini con malattia a cellule falciformi

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rivisto medico da Carmen Pope, bpharm. Ultimo aggiornamento il 21 aprile 2025.

di Dennis Thompson Healthday Reporter

MONDAY, April 21, 2025 -- An oral chemotherapy drug can safely and effectively manage sickle cell disease in children, a new study says.

Children taking hydroxyurea had fewer ER visits and spent fewer days in the hospital compared to kids not taking the drug, researchers reported April 17 in the journal dr. Paul George , Un ematologia pediatrica/compagno di oncologia presso la Emory University School of Medicine di Atlanta, ha detto in un comunicato stampa.

La malattia delle cellule falciformi (SCD) è il più comune disturbo dei cellulari ereditari ereditari negli Stati Uniti, colpendo una stima di 100.000 persone, hanno detto i ricercatori nelle note di fondo. Uno su ogni 365 bambini neri e uno su 16.300 bambini ispanici nascono con la malattia.

Il disturbo provoca globuli rossi di forma anormalmente che sono a forma di falce e appiccicosi. Se vengono alloggiati nelle vene di una persona, possono bloccare il flusso sanguigno e causare danni agli organi, infezioni e episodi di forte dolore.

idrossiurea viene presa una volta al giorno e ha dimostrato di ridurre la frequenza e la gravità delle crisi del dolore SCD, hanno detto i ricercatori. Il farmaco diminuisce anche la necessità di trasfusioni di sangue, migliora l'anemia e riduce il rischio di bloccanti Il farmaco aiuta i globuli rossi a rimanere rotondi e flessibili, piuttosto che a forma di falce, secondo il St. Jude Children's Research Hospital.

Attualmente i regolatori federali raccomandano che l'idrossiurea sia offerta a pazienti con grave malattia delle cellule falcili che iniziano tra i 9 e i 12 mesi di età, hanno notato i ricercatori.

"L'idrossiurea è stata un pilastro nel trattamento delle cellule falciformi per molto tempo, ma inizialmente è stata usata come chemioterapia, quindi ci sono sempre state alcune paure persistenti sulla sua sicurezza e efficacia, specialmente per i bambini", ricercatore > dr. Wilbur Lam , professore di pediatria e ingegneria biomedica presso la Emory University, ha detto in un comunicato stampa.

"Questo studio può rassicurare i pazienti e le loro famiglie che questa terapia, una delle più accessibili per SCD, continua a essere un'opzione sicura con un vero vantaggio al di fuori di un ambiente controllato", ha aggiunto Lam.

Per lo studio, i ricercatori hanno monitorato 2.147 bambini di età inferiore ai 18 anni con la malattia falciforme trattata almeno tre volte tra il 2010 e il 2021 presso l'ospedale pediatrico di Atlanta.

dei bambini, il 58% aveva usato l'idrossiurea. Il tempo medio sull'idrossiurea era di circa cinque anni, con 304 bambini di età pari o superiore a 8 anni in terapia continua con il farmaco.

I bambini che prendevano l'idrossiurea hanno costantemente avuto meno visite e giorni in ospedale, anche dopo che i ricercatori hanno spiegato la gravità della loro malattia falciforme e l'adesione alla terapia farmacologica.

"In generale, l'idrossiurea è rimasta efficace nel tempo in questi bambini", ha detto George. "Tuttavia, un importante asporto di questo studio è che i miglioramenti della concentrazione di emoglobina - o riduzioni nell'anemia - sono stati visti solo in pazienti i cui dati indicavano che stavano regolarmente assumendo il farmaco."

Fonti

  • Università Emory, comunicato stampa, 17 aprile, 2025

    • Disclaimer: I dati statistici negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano le persone. I singoli fattori possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni di assistenza sanitaria individuali.

    Fonte: Healthday

    Pubblicato : 2025-04-22 00:00

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