تعلن شركة Chiesi Global Rare Diseases عن موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على كبسولات Juxtapid (lomitapide) لاستخدامها لدى الأطفال في علاج فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل (HoFH)

اتبع Drugslib على

بوسطن، 03 مارس 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - أعلنت اليوم Chiesi Global Rare Diseases، وهي وحدة أعمال تابعة لمجموعة Chiesi Group والتي تم إنشاؤها لتقديم علاجات وحلول مبتكرة للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على كبسولات Juxtapid (lomitapide) لاستخدامها في علاج فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل الزيجوت (HoFH) لدى الأطفال. عمر سنتين فما فوق. Juxtapid هو علاج مثبت تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة للمرضى البالغين الذين يعانون من HoFH لاستخدامه مع النظام الغذائي والعلاجات الأخرى لخفض الدهون، منذ عام 2012.

  • توسّع الموافقة نطاق استخدام Juxtapid لتشمل الأطفال بعمر عامين فما فوق والذين يعانون من HoFH
  • تم إصدار هذا الإعلان خلال أسبوع يوم الأمراض النادرة، والذي يهدف إلى رفع مستوى الوعي حول تأثير الأمراض النادرة على المرضى

    • يؤثر مرض HoFH، وهو اضطراب وراثي نادر للغاية، على ما يقدر بـ 1 من كل 250.000 إلى 1 من كل 360.000 فرد في جميع أنحاء العالم، بما في ذلك الأطفال، الذين يمكن أن يولدوا بمستويات عالية بشكل خطير من كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C). 1,2 بدون تدخل مبكر، يواجه أولئك الذين يعيشون مع هذه الحالة خطرًا متزايدًا للإصابة بتصلب الشرايين الحاد. 3,4

    "تمثل هذه الموافقة أكثر من مجرد معلم تنظيمي؛ إنها تقدم هادف للأطفال والأسر الذين يعيشون مع HoFH،" قال ميتش جولدمان، نائب الرئيس الأول للبحث والتطوير، Chiesi Global Rare Diseases. "من خلال توسيع نطاق الوصول إلى Juxtapid للأطفال بعمر عامين فما فوق، فإننا نمكن الأعضاء الصغار جدًا في مجتمع HoFH من الاستفادة من نفس العلاج المثبت الذي ساعد البالغين بالفعل على إدارة حالتهم. ويعكس هذا الإنجاز التزامنا الثابت بتقديم علاجات آمنة وفعالة لأولئك الذين هم في أمس الحاجة إليها وإحداث فرق دائم في كل مرحلة من مراحل الحياة. "

    "يواجه الأطفال المصابون بـ HoFH تحديات غير عادية منذ لحظة تشخيصهم،" قالت كاثرين وليمون. المؤسس والرئيس التنفيذي لمؤسسة قلب العائلة. "تتشكل حياتهم من خلال الزيارات الطبية المتكررة والقلق المستمر من مخاطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية في سن يتعلم فيه معظم الأطفال فقط ركوب الدراجة أو ممارسة الرياضة. وتمثل الموافقة الأخيرة على العلاج لهذه الفئة العمرية خطوة ذات معنى إلى الأمام للأطفال الصغار المتأثرين بـ HoFH. "

    تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أدلة من المرحلة الثالثة، دراسة مفتوحة التسمية ومتعددة المراكز (APH-19) لتقييم سلامة وفعالية Juxtapid® في 43 مشاركًا من الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 إلى 17 عامًا مع HoFH والذين كانوا يتلقون علاجًا قياسيًا لخفض الدهون ونظامًا غذائيًا منخفض الدهون. 5 على مدار فترة علاج مدتها 24 أسبوعًا، تمت معايرة Juxtapid إلى أعلى مستوى لدى كل مشارك. الجرعة المسموح بها. أظهرت الدراسة انخفاضًا متوسطًا بنسبة 49% في كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C) من خط الأساس، مصحوبًا بانخفاض كبير في كوليسترول البروتين الدهني غير عالي الكثافة (non-HDL-C)، والكوليسترول الكلي، وكوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة جدًا (VLDL-C)، والبروتين الدهني B، والدهون الثلاثية. كانت الأحداث الضائرة في المقام الأول ذات طبيعة معدية أو كبدية، بما يتوافق مع ملف تعريف السلامة المعروف لـ Juxtapid. أكد تحليل متكامل قائم على النموذج أن Juxtapid آمن وفعال لعلاج HoFH لدى الأطفال ويدعم تبرير الجرعة لدى الأطفال الذين تزيد أعمارهم عن عامين. بشكل عام، أظهرت النتائج أن Juxtapid حقق تخفيضات كبيرة وذات مغزى سريريًا في LDL-C عند استخدام HoFH لدى الأطفال.

    الاستخدام ومعلومات السلامة الهامة Juxtapid (lomitapide) هو دواء موصوف طبيًا يستخدم مع نظام غذائي قليل الدهون وممارسة التمارين الرياضية وأدوية أخرى لخفض البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) لتقليل LDL-C لدى البالغين والأطفال بعمر عامين و كبار السن مصابون بنوع من ارتفاع الكوليسترول يسمى فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل (HoFH).

    من غير المعروف ما إذا كان Juxtapid آمنًا وفعالاً لدى الأشخاص الذين يعانون من مشاكل في الكلى بما في ذلك الأشخاص الذين يعانون من مرض الكلى في المرحلة النهائية والذين لا يخضعون لغسيل الكلى.

    من غير المعروف ما إذا كان Juxtapid آمنًا وفعالًا عند استخدامه في الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين.

    معلومات مهمة تتعلق بالسلامة

    ما هي أهم المعلومات التي يجب أن أعرفها عن Juxtapid؟

  • يتوفر Juxtapid فقط من خلال الصيدليات المعتمدة والمسجلة في برنامج Juxtapid REMS. يجب أن يكون مقدم الرعاية الصحية الخاص بك مسجلاً في البرنامج حتى يتم وصف Juxtapid لك.
  • يوجد سجل يجمع معلومات حول تأثيرات تناول Juxtapid مع مرور الوقت. اطلب من مقدم الرعاية الصحية الخاص بك الحصول على مزيد من المعلومات حول هذا السجل أو قم بزيارة www.Juxtapid.com أو اتصل بالرقم 1-877-902-4099.

    • قد يسبب Juxtapid آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك:

    مشاكل في الكبد:

  • يمكن أن يسبب Juxtapid مشاكل في الكبد مثل زيادة إنزيمات الكبد أو زيادة الدهون في الكبد. لهذا السبب، يجب على مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إجراء اختبارات الدم لفحص الكبد قبل البدء في تناول Juxtapid، إذا زادت الجرعة، وأثناء تناول Juxtapid. إذا أظهرت اختباراتك علامات وجود مشاكل في الكبد، فقد يخفض طبيبك جرعتك من جوكستابيد أو يوقفه تمامًا.
  • يجب عليك إخبار طبيبك إذا كنت قد عانيت من مشاكل في الكبد في الماضي، بما في ذلك مشاكل في الكبد أثناء تناول أدوية أخرى.
  • قد يسبب جوكستابيد غثيان، قيء وآلام في المعدة، خاصة إذا كنت لا تتناول نظامًا غذائيًا قليل الدهون. يمكن أن تكون هذه الآثار الجانبية أيضًا أعراضًا لمشاكل في الكبد. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كان لديك غثيان. القيء أو آلام في المعدة التي تزداد سوءا، لا تختفي، أو تتغير. حمى؛ أعراض تشبه أعراض الانفلونزا. اصفرار عينيك أو جلدك. أو تشعر بالتعب أكثر من المعتاد أثناء تناول Juxtapid.
  • لا تشرب أكثر من مشروب كحولي واحد يوميًا أثناء تناول Juxtapid.

    • الضرر الذي قد يلحق بجنينك:

  • لا لا تتناولي Juxtapid إذا كنت حاملاً، أو تعتقدين أنك قد تكونين حاملاً، أو تخططين للحمل.
  • إذا كنت أنثى يمكن أن تحملي، فيجب أن تحصلي على نتيجة اختبار حمل سلبية قبل البدء بتناول Juxtapid. استخدم وسائل منع الحمل الفعالة أثناء تناول Juxtapid ولمدة أسبوعين بعد آخر جرعة من Juxtapid. إذا أصبحت حاملاً أثناء تناول Juxtapid، توقف عن تناول Juxtapid واتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور.

    • لا تتناول Juxtapid إذا كنت:

  • تتناول أدوية مثبطات CYP34A القوية أو المعتدلة (على سبيل المثال، بعض الأدوية المستخدمة لعلاج الالتهابات البكتيرية أو الفطرية أو الفيروسية، والأدوية المستخدمة لعلاج الاكتئاب أو ارتفاع ضغط الدم أو ألم الصدر). قد تؤثر هذه الأدوية على كيفية تحلل جسمك لجوكستابيد.
  • اشرب عصير الجريب فروت.
  • إذا كنت تعاني من مشاكل متوسطة إلى حادة في الكبد أو مرض نشط في الكبد، بما في ذلك اختبارات وظائف الكبد غير الطبيعية.

    • قبل أن تتناول Juxtapid، أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع حالاتك الطبية، بما في ذلك إذا كنت تعاني من مشاكل في الكبد؛ لديك مشاكل في الكلى. لديك مشاكل في الأمعاء أو الأمعاء. شرب الكحول. الرضاعة الطبيعية أو تخطط للرضاعة الطبيعية. من غير المعروف ما إذا كان جوكستابيد ينتقل إلى حليب الثدي. يجب عليك أنت ومقدم الرعاية الصحية الخاص بك أن تقررا ما إذا كنت ستتناولين Juxtapid أو ترضعين طفلك طبيعيًا. لا ينبغي عليك القيام بالأمرين معًا.

    أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع الأدوية التي تتناولها، بما في ذلك الأدوية الموصوفة والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية، والفيتامينات، والمكملات العشبية. قد يؤثر جوكستابيد على طريقة عمل الأدوية الأخرى، وقد تؤثر أدوية أخرى على طريقة عمل جوكستابيد.

    تشمل الآثار الجانبية المحتملة الأخرى لـ Juxtapid ما يلي:

  • مشاكل في امتصاص بعض العناصر الغذائية. يصعّب Juxtapid وصول بعض العناصر الغذائية القابلة للذوبان في الدهون، مثل فيتامين E والأحماض الدهنية، إلى جسمك. تناول المكملات الغذائية التي تحتوي على فيتامينات قابلة للذوبان في الدهون كل يوم أثناء تناول جوكستابيد.
  • أعراض الجهاز الهضمي. يعد الإسهال والغثيان والقيء وآلام المعدة أو الانزعاج أمرًا شائعًا جدًا عند تناول Juxtapid. إن اتباع نظام غذائي قليل الدهون بشكل صارم قد يساعد في تقليل فرصة الإصابة بهذه الأعراض. توقف عن تناول جوكستابيد وأخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إذا كنت تعاني من إسهال شديد، خاصة إذا كنت تعاني أيضًا من الدوار، أو انخفاض إنتاج البول، أو التعب.
  • ألم في العضلات، وألم وضعف (اعتلال عضلي). يمكن أن يحدث هذا عند تناول جوكستابيد مع جرعات معينة من سيمفاستاتين ولوفاستاتين. أخبر طبيبك على الفور إذا كنت تعاني من ألم غير مبرر في العضلات، أو ألم، أو ضعف، خاصة إذا كنت تعاني من الحمى أو تشعر بالتعب أكثر من المعتاد أثناء تناول جوكستابيد.
  • زيادة مستويات بعض مخففات الدم. يمكن أن يزيد Juxtapid من مستوى مخفف الدم، الوارفارين. إذا كنت تتناول الوارفارين، فيجب على مقدم الرعاية الصحية الخاص بك فحص أوقات تخثر الدم بشكل متكرر، خاصة بعد تغيير جرعة Juxtapid.
  • مشاكل الكبد الناجمة عن بعض الأدوية. يمكن أن تسبب بعض الأدوية مشاكل في الكبد، بما في ذلك الإيزوتريتنون، والأسيتامينوفين، والميثوتريكسيت، والتتراسيكلين، والتاموكسيفين. إذا كنت تتناول هذه الأدوية مع Juxtapid، فقد يقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بإجراء اختبارات الدم في كثير من الأحيان لفحص الكبد.
  • تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Juxtapid لدى البالغين والأطفال بعمر 5 سنوات فما فوق: الإسهال، والغثيان، وآلام المعدة (البطن)، وعسر الهضم، والقيء، وزيادة إنزيمات الكبد.

    • أخبر مقدم الرعاية الصحية إذا كان لديك أي آثار جانبية تزعجك أو تزعجك. لا يذهب بعيدا. هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لجوكستابيد. لمزيد من المعلومات، اسأل مقدم الرعاية الصحية أو الصيدلي. اتصل بطبيبك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية.

    ننصحك بالإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى إدارة الغذاء والدواء. تفضل بزيارة www.FDA.gov/medwatch أو اتصل بالرقم 1-800-FDA-1088.

    حول HoFH يعد فرط كوليسترول الدم العائلي المتماثل (HoFH) مرضًا وراثيًا خطيرًا ونادرًا يضعف وظيفة المستقبل المسؤول عن إزالة كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C). ("الكوليسترول" السيئ) من الجسم. يؤدي فقدان وظيفة مستقبلات البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) إلى ارتفاع شديد في مستويات الكوليسترول في الدم. غالبًا ما يصاب الأفراد المصابون بـ HoFH بتصلب الشرايين المبكر والمتقدم، وهو تضييق أو انسداد الشرايين.

    حول Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) هو دواء موصوف طبيًا يستخدم مع نظام غذائي قليل الدهون وممارسة التمارين الرياضية وأدوية أخرى لخفض البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) لتقليل LDL-C لدى البالغين والأطفال بعمر عامين وما فوق والذين يعانون من نوع من ارتفاع الكوليسترول يسمى فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل. (HoFH).

    حول مجموعة ChiesiChiesi هي مجموعة صيدلانية حيوية دولية ذات توجه بحثي تعمل على تطوير وتسويق حلول علاجية مبتكرة في مجال صحة الجهاز التنفسي والأمراض النادرة والرعاية المتخصصة. تتمثل مهمة الشركة في تحسين نوعية حياة الأشخاص والتصرف بمسؤولية تجاه المجتمع والبيئة.

    من خلال تغيير وضعها القانوني إلى شركة Benefit Corporation في إيطاليا والولايات المتحدة وفرنسا وكولومبيا، أصبح التزام Chiesi بإنشاء قيمة مشتركة للمجتمع ككل ملزمًا قانونًا ومحوريًا في عملية صنع القرار على مستوى الشركة. باعتبارها شركة B Corp معتمدة منذ عام 2019، تعد Chiesi جزءًا من مجتمع عالمي من الشركات التي تلبي معايير عالية من التأثير الاجتماعي والبيئي. تهدف الشركة إلى الوصول إلى صافي انبعاثات غازات الدفيئة (GHG) بحلول عام 2035.

    مع 90 عامًا من الخبرة، يقع المقر الرئيسي لشركة Chiesi في بارما (إيطاليا)، ولديها 31 شركة تابعة حول العالم، ويعمل بها أكثر من 7500 موظف. ويعمل مركز البحث والتطوير التابع للمجموعة في بارما جنبًا إلى جنب مع 6 مراكز بحث وتطوير مهمة أخرى في فرنسا والولايات المتحدة وكندا والصين والمملكة المتحدة والسويد.

    لمزيد من المعلومات، قم بزيارة www.chiesi.com.

    حول الأمراض النادرة العالمية في Chiesi Chiesi Global Rare Diseases هي وحدة أعمال تابعة لمجموعة Chiesi تم إنشاؤها لتقديم علاجات وحلول مبتكرة للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة. باعتبارها شركة عائلية، تسعى مجموعة Chiesi Group جاهدة إلى خلق عالم يكون فيه العلاج لجميع الأمراض شائعًا ويعمل كقوة من أجل الخير للمجتمع والكوكب. الهدف من وحدة الأمراض النادرة العالمية هو ضمان الوصول المتساوي حتى يتمكن أكبر عدد ممكن من الأشخاص من تجربة حياتهم الأكثر إرضاءً. تتعاون الوحدة مع مجتمع الأمراض النادرة في جميع أنحاء العالم لتوصيل الصوت للأشخاص المحرومين في نظام الرعاية الصحية.

    لمزيد من المعلومات، قم بزيارة www.chiesirarediseases.com.

    المراجع

  • Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L. C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., ... Ray, K. K. (2023). تحديث عام 2023 بشأن بيان إجماع جمعية تصلب الشرايين الأوروبية بشأن فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل: علاجات جديدة وإرشادات سريرية. مجلة القلب الأوروبية، 44(25)، 2277-2291.
  • ماينيري، إف.، تاجي، في. إم.، وتشياريلي، إف. (2022). التطورات الحديثة في فرط كوليسترول الدم العائلي لدى الأطفال والمراهقين. الأدوية الحيوية، 10(5)، 1043.
  • جريفز، إل. إي.، هورتون، إيه.، ألكسندر، آي. إي.، وسرينيفاسان إس. (2023). العلاج الجيني لفرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل لدى الأطفال. القلب والرئة والدورة الدموية، 32(7)، 769-779.
  • Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & هارادا-شيبا، م. (2021). فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل. مجلة تصلب الشرايين والتخثر، 28(7)، 665.
  • ماسانا إل، زامبون أ، شميت سي بي، تايلان سي، دريماير جيه، كوهين إتش، بونومو بي إس، أشوال إيه، الدبيعي إم، خليف إن، دياز-دياز جيه إل، معتوق إف، مارتينيز هيرفاس إس، مانجال بي، لوي إس، كانينغهام تي. لوميتابيد لعلاج مرضى الأطفال الذين يعانون من فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل (APH-19): نتائج من مرحلة الفعالية لدراسة المرحلة الثالثة مفتوحة التسمية ومتعددة المراكز. لانسيت مرض السكري الغدد الصماء. 2024 ديسمبر;12(12):880-889. دوى: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024 16 أكتوبر. PMID: 39426393.
  • معلومات وصف دواء جوكستابيد (لوميتابيد). Chiesi Farmaceutici S.p.A.؛ 2026

    • المصدر: Chiesi Global Rare Diseases

    المصدر: HealthDay

    مقالات ذات صلة

  • توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Juxtapid - دواء يتيم جديد لاضطراب الكوليسترول النادر - 26 ديسمبر 2012

    • Juxtapid (lomitapide) تاريخ موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)

    مزيد من موارد الأخبار

  • تنبيهات أدوية FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • أخبار للعاملين في مجال الصحة
  • الموافقات على الأدوية الجديدة
  • تطبيقات الأدوية الجديدة
  • نقص الأدوية
  • نتائج التجارب السريرية
  • الموافقات على الأدوية العامة
  • Drugs.com Podcast

    • اشترك في نشرتنا الإخبارية

    مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في حياتك البريد الوارد.

    نشر : 2026-03-04 08:45

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية