Chiesi Global Rare Diseases oznamuje schválení FDA tobolek Juxtapid (lomitapid) pro pediatrické použití u homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH)

BOSTON, 03. března 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Chiesi Global Rare Diseases, obchodní jednotka skupiny Chiesi založená za účelem poskytování inovativních terapií a řešení pro lidi žijící se vzácnými chorobami, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil Juxtapid (lomitapid) v tobolkách s homosou esterem lomitapidu pro pediatrické hyperchololemia. (HoFH) pro děti od 2 let. Juxtapid je osvědčená terapie, která byla od roku 2012 schválena ve Spojených státech pro dospělé pacienty s HoFH k použití spolu s dietou a další léčbou snižující hladinu lipidů.

Schválení rozšiřuje indikaci přípravku Juxtapid tak, aby zahrnovala i děti ve věku 2 let a starší s HoFH

Toto oznámení bylo učiněno během týdne vzácných onemocnění, které zvýšilo povědomí o onemocnění Ra pacienti

HoFH, ultravzácná genetická porucha, postihuje odhadem 1 z 250 000 až 1 z 360 000 jedinců na celém světě, včetně dětí, které se mohou narodit s nebezpečně vysokou hladinou nízkohustotního lipoproteinového cholesterolu (LDL-C).1,2 Bez včasného zásahu čelí lidé s tímto onemocněním závažné ateroskleróze.3

„Toto schválení představuje více než regulační milník; je to významný pokrok pro děti a rodiny žijící s HoFH,“ řekl Mitch Goldman, senior viceprezident pro výzkum a vývoj Chiesi Global Rare Diseases. "Rozšířením přístupu k Juxtapidu pro děti ve věku 2 let a starší umožňujeme velmi mladým členům komunity HoFH těžit ze stejné osvědčené léčby, která již pomohla dospělým zvládnout jejich stav. Tento úspěch odráží náš neochvějný závazek přinášet bezpečné a účinné terapie těm, kteří je nejvíce potřebují, a dělat trvalé změny v každé fázi života," řekl moment, kterému čelí mimořádné události HoFH od HoF. Katherine Wilemon, zakladatelka a generální ředitelka Family Heart Foundation. "Jejich život je utvářen častými lékařskými návštěvami a neustálými obavami z kardiovaskulárního rizika ve věku, kdy se většina dětí teprve učí jezdit na kole nebo sportovat. Nedávné schválení léčby pro tuto věkovou skupinu znamená významný krok vpřed pro malé děti ovlivněné HoFH."

Schválení FDA je založeno na důkazech z fáze 3, otevřené, multicentrické studie (APH-19) hodnotící bezpečnost a účinnost přípravku Juxtapid® u 43 pediatrických účastníků ve věku 5 až 17 let s HoFH, kteří dostávali standardní léčbu na snížení hladiny lipidů a dietu5 s nadměrným obsahem tuků2. titrovány na nejvyšší tolerovanou dávku každého účastníka. Studie prokázala průměrné 49% snížení cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) oproti výchozí hodnotě, doprovázené významným poklesem cholesterolu v lipoproteinech bez vysoké hustoty (non-HDL-C), celkového cholesterolu, cholesterolu v lipoproteinech s velmi nízkou hustotou (VLDL-C), apolipoproteinu B a triglyceridů. Nežádoucí účinky byly primárně gastrointestinálního nebo jaterního charakteru, což je v souladu se známým bezpečnostním profilem Juxtapidu. Analýza založená na integrovaném modelu potvrdila, že přípravek Juxtapid je bezpečný a účinný pro léčbu HoFH u pediatrické populace a podporuje odůvodnění dávkování u dětí starších 2 let. Celkově výsledky ukázaly, že Juxtapid dosáhl podstatného, klinicky významného snížení LDL-C při pediatrickém použití pro HoFH.6

UŽÍVÁNÍ a DŮLEŽITÉ INFORMACE O BEZPEČNOSTIJuxtapid (lomitapid) je lék na předpis používaný spolu s nízkotučnou dietou, cvičením a dalšími léky na snížení lipoproteinů o nízké hustotě u dětí ve věku 2 a LDL (LDL) u dospělých a starších lidí. s typem vysokého cholesterolu nazývaného homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH).

Není známo, zda je Juxtapid bezpečný a účinný u lidí s ledvinovými problémy, včetně lidí s terminálním onemocněním ledvin, kteří nejsou na dialýze.

Není známo, zda je Juxtapid bezpečný a účinný při použití u dětí mladších 2 let.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

Jaké jsou nejdůležitější informace, které bych měl o Juxtapid vědět?

Juxtapid je dostupný pouze prostřednictvím certifikovaných lékáren, které jsou zaregistrovány v programu Juxtapid REMS. Váš poskytovatel zdravotní péče musí být do programu zaregistrován, aby vám mohl být předepsán Juxtapid.

Existuje registr, který shromažďuje informace o účincích užívání přípravku Juxtapid v průběhu času. Požádejte svého poskytovatele zdravotní péče o další informace o tomto registru nebo navštivte www.Juxtapid.com nebo volejte 1-877-902-4099.

Juxtapid může způsobit závažné nežádoucí účinky, včetně:

Játerní problémy:

Juxtapid může způsobit jaterní problémy, jako je zvýšení jaterních enzymů nebo zvýšení tuku v játrech. Z tohoto důvodu by měl váš poskytovatel zdravotní péče provést krevní testy, aby zkontroloval vaše játra před zahájením léčby přípravkem Juxtapid, pokud je vaše dávka zvýšena, a během užívání přípravku Juxtapid. Pokud vaše testy ukáží známky problémů s játry, může vám lékař snížit dávku přípravku Juxtapid nebo jej úplně vysadit.

Měl byste svého lékaře informovat, pokud jste měl v minulosti problémy s játry, včetně problémů s játry při užívání jiných léků.

Juxtapid může způsobit nevolnost, zvracení a bolesti žaludku, zvláště pokud nejíte nízkotučnou dietu. Tyto nežádoucí účinky mohou být také příznaky jaterních problémů. Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud máte nevolnost; zvracení nebo bolest žaludku, která se zhoršuje, neustupuje nebo se mění; horečka; příznaky podobné chřipce; zežloutnutí očí nebo kůže; nebo se při užívání přípravku Juxtapid cítíte unavenější než obvykle.

Během užívání přípravku Juxtapid nepijte více než 1 alkoholický nápoj denně.

Poškození vašeho nenarozeného dítěte:

Neužívejte juxtapid, pokud jste těhotná, domníváte se, že byste mohla být těhotná, nebo těhotenství plánujete.

Pokud jste žena, která může otěhotnět, měla byste mít negativní výsledek těhotenského testu, než začnete přípravek Juxtapid užívat. Při užívání přípravku Juxtapid a 2 týdny po poslední dávce přípravku Juxtapid používejte účinnou antikoncepci. Pokud otěhotníte během užívání přípravku Juxtapid, přestaňte přípravek Juxtapid užívat a okamžitě kontaktujte svého poskytovatele zdravotní péče.

Neužívejte přípravek Juxtapid, pokud:

Užíváte léky, které jsou silnými nebo středně silnými inhibitory (například některé léky používané k léčbě bakteriálních nebo mykotických infekcí na hrudi a deprese nebo léky používané k léčbě bakteriálních nebo mykotických infekcí na hrudi a bolesti). Tyto léky mohou ovlivnit, jak vaše tělo rozkládá Juxtapid.

Pijte grapefruitový džus.

Máte středně závažné až závažné jaterní problémy nebo aktivní jaterní onemocnění, včetně abnormálních jaterních testů.

Než začnete přípravek Juxtapid užívat, informujte svého poskytovatele zdravotní péče o všech svých zdravotních potížích, včetně toho, zda máte problémy s játry; mít problémy s ledvinami; máte střevní nebo střevní problémy; pít alkohol; kojíte nebo plánujete kojit. Není známo, zda Juxtapid přechází do vašeho mateřského mléka. Vy a váš poskytovatel zdravotní péče byste se měli rozhodnout, zda budete přípravek Juxtapid užívat nebo kojit. Neměli byste dělat obojí.

Řekněte svému poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů a bylinných doplňků. Juxtapid může ovlivnit účinek jiných léků a jiné léky mohou ovlivnit účinek přípravku Juxtapid.

Další možné vedlejší účinky přípravku Juxtapid zahrnují:

Problémy se vstřebáváním určitých živin. Juxtapid ztěžuje pronikání některých živin rozpustných v tucích, jako je vitamín E a mastné kyseliny, do vašeho těla. Během užívání přípravku Juxtapid užívejte každý den doplňky, které obsahují vitamíny rozpustné v tucích.

Gastrointestinální příznaky. Při užívání přípravku Juxtapid jsou velmi časté průjem, nevolnost, zvracení a bolest žaludku nebo nepříjemné pocity. Přísné dodržování nízkotučné diety může pomoci snížit pravděpodobnost výskytu těchto příznaků. Přestaňte užívat přípravek Juxtapid a informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud máte těžký průjem, zvláště pokud máte také závratě, snížené vylučování moči nebo únavu.

Svalová bolest, citlivost a slabost (myopatie). To se může stát, když se přípravek Juxtapid užívá s určitými dávkami simvastatinu a lovastatinu. Okamžitě informujte svého lékaře, pokud máte nevysvětlitelné bolesti svalů, citlivost nebo slabost, zvláště pokud máte horečku nebo se cítíte unavenější než obvykle při užívání přípravku Juxtapid.

Zvýšené hladiny některých léků na ředění krve. Juxtapid může zvýšit hladinu ředidla krve, warfarinu. Pokud užíváte warfarin, váš poskytovatel zdravotní péče by vám měl často kontrolovat srážlivost krve, zvláště poté, co se vaše dávka Juxtapidu změní.

Játerní potíže způsobené určitými léky. Některé léky mohou způsobit problémy s játry, včetně isotretinoinu, acetaminofenu, metotrexátu, tetracyklinů a tamoxifenu. Pokud tyto léky užíváte spolu s přípravkem Juxtapid, váš poskytovatel zdravotní péče může častěji provádět krevní testy, aby zkontroloval vaše játra.

Nejčastější vedlejší účinky přípravku Juxtapid u dospělých a dětí ve věku 5 let a starších zahrnují: průjem, nevolnost, bolesti žaludku (břicha), poruchy trávení, zvracení a zvýšení jaterních enzymů, pokud máte u vašeho poskytovatele zdravotní péče jakékoli nežádoucí účinky. ty nebo to nezmizí. To nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku Juxtapid. Další informace získáte od svého poskytovatele zdravotní péče nebo lékárníka. Zavolejte svého lékaře a požádejte o radu ohledně vedlejších účinků.

Doporučujeme vám nahlásit negativní vedlejší účinky léků na předpis FDA. Navštivte www.FDA.gov/medwatch nebo zavolejte na číslo 1-800-FDA-1088.

O HoFHHomozygotní familiární hypercholesterolemie (HoFH) je závažné, vzácné genetické onemocnění, které narušuje funkci receptoru L-lipoproteinu L-lipoprotein (L) cholesterol) z těla. Ztráta funkce receptoru pro lipoprotein s nízkou hustotou (LDL) má za následek extrémní zvýšení hladiny cholesterolu v krvi. U jedinců s HoFH se často rozvine předčasná a progresivní ateroskleróza, zúžení nebo blokování tepen.

O přípravku Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapid) je lék na předpis používaný spolu s nízkotučnou dietou, cvičením a dalšími léky snižujícími hladinu lipoproteinů o nízké hustotě (LDL) ke snížení LDL-C u dospělých a dětí ve věku od 2 let hypercholzygester vysokého cholesterolu s ailialem (HoFH).

O Chiesi GroupChiesi je výzkumně orientovaná mezinárodní biofarmaceutická skupina, která vyvíjí a prodává inovativní terapeutická řešení v oblasti respiračního zdraví, vzácných onemocnění a speciální péče. Posláním společnosti je zlepšovat kvalitu života lidí a jednat zodpovědně jak vůči komunitě, tak vůči životnímu prostředí.

Změnou svého právního statutu na Benefit Corporation v Itálii, USA, Francii a Kolumbii je závazek společnosti Chiesi vytvářet sdílenou hodnotu pro společnost jako celek právně závazný a zásadní pro rozhodování v rámci celé společnosti. Jako certifikovaná B Corp od roku 2019 je Chiesi součástí globální komunity podniků, které splňují vysoké standardy sociálního a environmentálního dopadu. Cílem společnosti je dosáhnout čistých nulových emisí skleníkových plynů (GHG) do roku 2035.

S 90 lety zkušeností má Chiesi centrálu v Parmě (Itálie), s 31 pobočkami po celém světě a zaměstnává více než 7 500 zaměstnanců. Výzkumné a vývojové centrum skupiny v Parmě funguje společně s dalšími 6 důležitými centry výzkumu a vývoje ve Francii, USA, Kanadě, Číně, Spojeném království a Švédsku.

Další informace naleznete na www.chiesi.com.

O Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases je obchodní jednotka skupiny Chiesi, která byla založena za účelem poskytování inovativních terapií a řešení pro lidi žijící se vzácnými chorobami. Jako rodinný podnik se Chiesi Group snaží vytvořit svět, kde je běžné mít terapii na všechny nemoci a působí jako síla pro dobro, pro společnost a planetu. Cílem oddělení Global Rare Diseases je zajistit rovný přístup, aby co nejvíce lidí mohlo prožít svůj nejnaplňující život. Jednotka spolupracuje s komunitou vzácných onemocnění po celém světě, aby poskytla hlas lidem s nedostatečnou službou v systému zdravotní péče.

Další informace najdete na www.chiesirarediseases.com.

Reference

Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada, Chiboglu, M. Kauda, Chiboglu. M., Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023). Aktualizace prohlášení Evropské společnosti pro aterosklerózu z roku 2023 o homozygotní familiární hypercholesterolémii: nové léčebné postupy a klinické pokyny. European heart journal, 44(25), 2277–2291.

Mainieri, F., Tagi, V. M., & Chiarelli, F. (2022). Nedávné pokroky v oblasti familiární hypercholesterolémie u dětí a dospívajících. Biomedicines, 10(5), 1043.

Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E., & Srinivasan, S. (2023). Genová terapie pro dětskou homozygotní familiární hypercholesterolémii. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.

Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Kama, S. Min., Matsuki. Harada-Shiba, M. (2021). Homozygotní familiární hypercholesterolémie. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.

Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Ma-Diaz BL, S Ma-Diaz F. Löwe S, Cunningham T. Lomitapide pro léčbu pediatrických pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (APH-19): výsledky z fáze účinnosti otevřené, multicentrické studie fáze 3. Lancet Diabetes Endocrinol. Prosinec 2024;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024, 16. října PMID: 39426393.

Informace o předepisování Juxtapid (lomitapide). Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

Zdroj: Chiesi Global Rare Diseases

Zdroj: HealthDay

Související články

FDA schvaluje Juxtapid – nový lék na vzácná onemocnění vzácného cholesterolu – 26. prosince 2012

Juxtapid (lomitapide) Historie schválení FDA

Další zdroje zpráv

Drogová upozornění FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nová schválení léků

Nové

Krátké aplikace léků

Výsledky zkoušek

Generická schválení léků

Podcast Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho newsletteru

Přihlaste se k odběru jakéhokoli tématu o drogách, které vás nejlépe zajímají.

Vyslán : 2026-03-04 08:45

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.