Chiesi Global Rare Diseases gibt FDA-Zulassung von Juxtapid (Lomitapid)-Kapseln zur pädiatrischen Anwendung bei homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) bekannt

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BOSTON, 3. März 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Chiesi Global Rare Diseases, eine Geschäftseinheit der Chiesi-Gruppe, die gegründet wurde, um innovative Therapien und Lösungen für Menschen mit seltenen Krankheiten bereitzustellen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Juxtapid (Lomitapid)-Kapseln für die pädiatrische Anwendung bei homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) bei Kindern zugelassen hat 2 Jahre alt und älter. Juxtapid ist eine bewährte Therapie, die in den Vereinigten Staaten seit 2012 für erwachsene Patienten mit HoFH zur Anwendung zusammen mit einer Diät und anderen lipidsenkenden Behandlungen zugelassen ist.

  • Die Zulassung erweitert die Indikation von Juxtapid auf Kinder ab 2 Jahren mit HoFH
  • Diese Ankündigung erfolgte in der Woche des Tages der seltenen Krankheiten, der darauf abzielt, das Bewusstsein für die Auswirkungen seltener Krankheiten auf Patienten zu schärfen.

    • HoFH, eine äußerst seltene genetische Störung, betrifft schätzungsweise 1 von 250.000 bis 1 von 360.000 Menschen weltweit, darunter auch Kinder, die mit gefährlich hohen LDL-Cholesterinspiegeln (Low Density Lipoprotein Cholesterin) geboren werden können.1,2 Ohne frühzeitige Intervention sind Menschen mit dieser Erkrankung einem deutlich erhöhten Risiko für schwere Arteriosklerose ausgesetzt.3,4

    „Diese Zulassung stellt mehr als einen behördlichen Meilenstein dar; sie ist ein bedeutender Fortschritt für Kinder und Familien, die mit HoFH leben“, sagte Mitch Goldman, Senior Vice President, R&D, Chiesi Global Rare Diseases. „Indem wir den Zugang zu Juxtapid für Kinder ab 2 Jahren erweitern, ermöglichen wir sehr jungen Mitgliedern der HoFH-Gemeinschaft, von der gleichen bewährten Behandlung zu profitieren, die bereits Erwachsenen bei der Bewältigung ihrer Erkrankung geholfen hat. Dieser Erfolg spiegelt unser unerschütterliches Engagement wider, sichere und wirksame Therapien denjenigen anzubieten, die sie am meisten benötigen, und in jeder Lebensphase einen dauerhaften Unterschied zu bewirken.“

    „Kinder mit HoFH stehen ab dem Moment ihrer Diagnose vor außergewöhnlichen Herausforderungen“, sagte Katherine Wilemon, Gründerin und CEO von Familienherzstiftung. „Ihr Leben ist geprägt von häufigen Arztbesuchen und der ständigen Angst vor kardiovaskulären Risiken in einem Alter, in dem die meisten Kinder gerade erst Fahrradfahren oder Sport treiben lernen. Die kürzliche Zulassung der Behandlung für diese Altersgruppe stellt einen bedeutenden Fortschritt für kleine Kinder dar, die von HoFH betroffen sind.“

    Die FDA-Zulassung basiert auf Beweisen aus einer offenen, multizentrischen Phase-3-Studie (APH-19), in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Juxtapid® bei 43 pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 5 bis 17 Jahren mit HoFH untersucht wurde, die eine standardmäßige lipidsenkende Therapie und eine fettarme Diät erhielten.5 Über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum wurde Juxtapid auf die höchste Verträglichkeit jedes Teilnehmers eingestellt Dosis. Die Studie zeigte eine durchschnittliche Senkung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C) um 49 % gegenüber dem Ausgangswert, begleitet von einer signifikanten Abnahme des Non-High-Density-Lipoprotein-Cholesterins (Non-HDL-C), des Gesamtcholesterins, des Very-Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (VLDL-C), des Apolipoproteins B und der Triglyceride. Unerwünschte Ereignisse waren hauptsächlich gastrointestinaler oder hepatischer Natur und standen im Einklang mit dem bekannten Sicherheitsprofil von Juxtapid. Eine integrierte modellbasierte Analyse bestätigte, dass Juxtapid für die Behandlung von HoFH in pädiatrischen Populationen sicher und wirksam ist und unterstützt die Rechtfertigung der Dosis bei Kindern > 2 Jahren. Insgesamt zeigten die Ergebnisse, dass Juxtapid bei pädiatrischer Anwendung für HoFH eine erhebliche, klinisch bedeutsame Senkung des LDL-C-Werts erzielte.6

    VERWENDUNG und WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN Juxtapid (Lomitapid) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das zusammen mit einer fettarmen Diät, Bewegung und anderen Arzneimitteln zur Senkung von LDL-Cholesterin (Low Density Lipoprotein, LDL) zur Senkung des LDL-C-Werts bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren mit diesem Typ angewendet wird von hohem Cholesterinspiegel, der als homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH) bezeichnet wird.

    Es ist nicht bekannt, ob Juxtapid bei Menschen mit Nierenproblemen sicher und wirksam ist, einschließlich Menschen mit Nierenerkrankungen im Endstadium, die nicht dialysiert werden.

    Es ist nicht bekannt, ob Juxtapid bei der Anwendung bei Kindern unter 2 Jahren sicher und wirksam ist.

    WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

    Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über Juxtapid wissen sollte?

  • Juxtapid ist nur über zertifizierte Apotheken erhältlich, die am Juxtapid REMS-Programm teilnehmen. Ihr Arzt muss in das Programm aufgenommen werden, damit Ihnen Juxtapid verschrieben werden kann.
  • Es gibt ein Register, das Informationen über die Auswirkungen der Einnahme von Juxtapid im Laufe der Zeit sammelt. Fragen Sie Ihren Arzt nach weiteren Informationen zu diesem Register oder besuchen Sie www.Juxtapid.com oder rufen Sie 1-877-902-4099 an.

    • Juxtapid kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter:

    Leberprobleme:

  • Juxtapid kann Leberprobleme wie erhöhte Leberenzyme oder erhöhtes Fett in der Leber verursachen. Aus diesem Grund sollte Ihr Arzt Blutuntersuchungen durchführen, um Ihre Leber zu überprüfen, bevor Sie mit Juxtapid beginnen, wenn Ihre Dosis erhöht wird und während Sie Juxtapid einnehmen. Wenn Ihre Tests Anzeichen von Leberproblemen zeigen, kann Ihr Arzt Ihre Juxtapid-Dosis verringern oder ganz absetzen.
  • Sie sollten Ihren Arzt informieren, wenn Sie in der Vergangenheit Leberprobleme hatten, einschließlich Leberproblemen während der Einnahme anderer Arzneimittel.
  • Juxtapid kann Übelkeit, Erbrechen und Magenschmerzen verursachen, insbesondere wenn Sie sich nicht fettarm ernähren. Diese Nebenwirkungen können auch Symptome von Leberproblemen sein. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie Übelkeit haben. Erbrechen oder Magenschmerzen, die schlimmer werden, nicht verschwinden oder sich verändern; Fieber; grippeähnliche Symptome; Gelbfärbung Ihrer Augen oder Haut; oder sich während der Einnahme von Juxtapid müder fühlen als sonst.
  • Trinken Sie während der Einnahme von Juxtapid nicht mehr als 1 alkoholisches Getränk pro Tag.

    • Schaden für Ihr ungeborenes Kind:

  • Nehmen Sie Juxtapid nicht ein, wenn Sie schwanger sind, glauben, schwanger zu sein, oder eine Schwangerschaft planen.
  • Wenn Sie eine Frau sind, die schwanger werden kann, sollten Sie ein negatives Schwangerschaftstestergebnis haben, bevor Sie mit der Einnahme von Juxtapid beginnen. Wenden Sie während der Einnahme von Juxtapid und 2 Wochen nach der letzten Juxtapid-Dosis eine wirksame Empfängnisverhütung an. Wenn Sie während der Einnahme von Juxtapid schwanger werden, beenden Sie die Einnahme von Juxtapid und rufen Sie sofort Ihren Arzt an.

    • Nehmen Sie Juxtapid nicht ein, wenn Sie:

  • Arzneimittel einnehmen, die starke oder mäßige CYP34A-Inhibitoren sind (z. B. bestimmte Arzneimittel zur Behandlung von bakteriellen, Pilz- oder Virusinfektionen sowie Arzneimittel zur Behandlung von Depressionen, Bluthochdruck oder Brustschmerzen). Diese Arzneimittel können die Art und Weise beeinflussen, wie Ihr Körper Juxtapid abbaut.
  • Trinken Sie Grapefruitsaft.
  • Sie haben mittelschwere bis schwere Leberprobleme oder eine aktive Lebererkrankung, einschließlich abnormaler Leberfunktionstests.

    • Bevor Sie Juxtapid einnehmen, informieren Sie Ihren Arzt über alle Ihre Erkrankungen, auch wenn Sie Leberprobleme haben; Nierenprobleme haben; Darm- oder Darmprobleme haben; Alkohol trinken; stillen oder planen zu stillen. Es ist nicht bekannt, ob Juxtapid in die Muttermilch übergeht. Sie und Ihr Arzt sollten entscheiden, ob Sie Juxtapid einnehmen oder stillen möchten. Sie sollten nicht beides tun.

    Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und Kräuterzusätze. Juxtapid kann die Wirkungsweise anderer Arzneimittel beeinflussen, und andere Arzneimittel können die Wirkungsweise von Juxtapid beeinflussen.

    Andere mögliche Nebenwirkungen von Juxtapid sind:

  • Probleme bei der Aufnahme bestimmter Nährstoffe. Juxtapid erschwert es einigen fettlöslichen Nährstoffen wie Vitamin E und Fettsäuren, in Ihren Körper zu gelangen. Nehmen Sie während der Einnahme von Juxtapid täglich Nahrungsergänzungsmittel ein, die fettlösliche Vitamine enthalten.
  • Gastrointestinale Symptome. Durchfall, Übelkeit, Erbrechen sowie Magenschmerzen oder -beschwerden treten bei der Einnahme von Juxtapid sehr häufig auf. Die strikte Einhaltung einer fettarmen Diät kann dazu beitragen, das Risiko dieser Symptome zu verringern. Beenden Sie die Einnahme von Juxtapid und informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie an schwerem Durchfall leiden, insbesondere wenn Sie außerdem unter Benommenheit, verminderter Urinausscheidung oder Müdigkeit leiden.
  • Muskelschmerzen, Empfindlichkeit und Schwäche (Myopathie). Dies kann passieren, wenn Juxtapid zusammen mit bestimmten Dosen von Simvastatin und Lovastatin eingenommen wird. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie unerklärliche Muskelschmerzen, -empfindlichkeit oder -schwäche haben, insbesondere wenn Sie während der Einnahme von Juxtapid Fieber haben oder sich müder als gewöhnlich fühlen.
  • Erhöhte Werte bestimmter Blutverdünner. Juxtapid kann den Spiegel des Blutverdünners Warfarin erhöhen. Wenn Sie Warfarin einnehmen, sollte Ihr Arzt Ihre Blutgerinnungszeiten regelmäßig überprüfen, insbesondere nach einer Änderung Ihrer Juxtapid-Dosis.
  • Leberprobleme, die durch bestimmte Medikamente verursacht werden. Bestimmte Arzneimittel können Leberprobleme verursachen, darunter Isotretinoin, Paracetamol, Methotrexat, Tetracycline und Tamoxifen. Wenn Sie diese Arzneimittel zusammen mit Juxtapid einnehmen, führt Ihr Arzt möglicherweise häufiger Blutuntersuchungen durch, um Ihre Leber zu überprüfen.
  • Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Juxtapid bei Erwachsenen und Kindern ab 5 Jahren gehören: Durchfall, Übelkeit, Magenschmerzen, Verdauungsstörungen, Erbrechen und Anstieg der Leberenzyme.

    • Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie Nebenwirkungen haben, die Sie stören du oder das geht nicht weg. Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Juxtapid. Für weitere Informationen fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen.

    Sie werden aufgefordert, der FDA negative Nebenwirkungen verschreibungspflichtiger Medikamente zu melden. Besuchen Sie www.FDA.gov/medwatch oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an.

    Über HoFH Homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH) ist eine schwere, seltene genetische Erkrankung, die die Funktion des Rezeptors beeinträchtigt, der für die Entfernung von Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) („schlechtes“ Cholesterin) aus dem Körper verantwortlich ist. Ein Verlust der Funktion des LDL-Rezeptors (Low Density Lipoprotein) führt zu einem extremen Anstieg des Cholesterinspiegels im Blut. Personen mit HoFH entwickeln häufig eine vorzeitige und fortschreitende Atherosklerose, eine Verengung oder Verstopfung der Arterien.

    Über Juxtapid® (Lomitapid)Juxtapid (Lomitapid) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das zusammen mit einer fettarmen Diät, Bewegung und anderen Arzneimitteln zur Senkung des LDL-Cholesterinspiegels (Low Density Lipoprotein, LDL) zur Senkung des LDL-C-Werts bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren mit einer Form von hohem Cholesterinspiegel, der sogenannten homozygoten familiären Hypercholesterinämie, eingesetzt wird (HoFH).

    Über die Chiesi GroupChiesi ist ein forschungsorientierter internationaler biopharmazeutischer Konzern, der innovative therapeutische Lösungen in den Bereichen Atemwegsgesundheit, seltene Krankheiten und Spezialversorgung entwickelt und vermarktet. Die Mission des Unternehmens besteht darin, die Lebensqualität der Menschen zu verbessern und verantwortungsvoll gegenüber der Gemeinschaft und der Umwelt zu handeln.

    Durch die Änderung seines Rechtsstatus in eine Benefit Corporation in Italien, den USA, Frankreich und Kolumbien ist Chiesis Engagement für die Schaffung gemeinsamer Werte für die Gesellschaft als Ganzes rechtsverbindlich und von zentraler Bedeutung für unternehmensweite Entscheidungen. Als zertifiziertes B Corp seit 2019 ist Chiesi Teil einer globalen Gemeinschaft von Unternehmen, die hohe Standards in Bezug auf soziale und ökologische Auswirkungen erfüllen. Das Unternehmen strebt an, bis 2035 Netto-Treibhausgasemissionen (THG) von Null zu erreichen.

    Mit 90 Jahren Erfahrung hat Chiesi seinen Hauptsitz in Parma (Italien), 31 Tochtergesellschaften weltweit und mehr als 7.500 Mitarbeiter. Das Forschungs- und Entwicklungszentrum der Gruppe in Parma arbeitet mit sechs weiteren wichtigen Forschungs- und Entwicklungszentren in Frankreich, den USA, Kanada, China, Großbritannien und Schweden zusammen.

    Weitere Informationen finden Sie unter www.chiesi.com.

    Über Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases ist eine Geschäftseinheit der Chiesi-Gruppe, die gegründet wurde, um innovative Therapien und Lösungen für Menschen mit seltenen Krankheiten bereitzustellen. Als Familienunternehmen strebt die Chiesi Group danach, eine Welt zu schaffen, in der die Therapie aller Krankheiten selbstverständlich ist und als eine Kraft zum Guten, für die Gesellschaft und den Planeten agiert. Ziel der Einheit „Globale seltene Krankheiten“ ist es, einen gleichberechtigten Zugang zu gewährleisten, damit möglichst viele Menschen ihr erfülltestes Leben erleben können. Die Einheit arbeitet mit der Gemeinschaft seltener Krankheiten auf der ganzen Welt zusammen, um unterversorgten Menschen im Gesundheitssystem eine Stimme zu geben.

    Weitere Informationen finden Sie unter www.chiesirarediseases.com.

    Referenzen

  • Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L. C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023). Aktualisierung 2023 zur Konsenserklärung der European Atherosclerosis Society zur homozygoten familiären Hypercholesterinämie: neue Behandlungen und klinische Leitlinien. European Heart Journal, 44(25), 2277–2291.
  • Mainieri, F., Tagi, V. M. & Chiarelli, F. (2022). Jüngste Fortschritte bei familiärer Hypercholesterinämie bei Kindern und Jugendlichen. Biomedicines, 10(5), 1043.
  • Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E., & Srinivasan, S. (2023). Gentherapie bei homozygoter familiärer Hypercholesterinämie bei Kindern. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.
  • Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & Harada-Shiba, M. (2021). Homozygote familiäre Hypercholesterinämie. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.
  • Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham T. Lomitapid zur Behandlung pädiatrischer Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (APH-19): Ergebnisse aus der Wirksamkeitsphase einer offenen, multizentrischen Phase-3-Studie. Lancet Diabetes Endocrinol. 2024 Dez.;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024, 16. Oktober. PMID: 39426393.
  • Verschreibungsinformationen für Juxtapid (Lomitapid). Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

    • Quelle: Chiesi Global Rare Diseases

    Quelle: HealthDay

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    Gesendet : 2026-03-04 08:45

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