Η Chiesi Global Rare Diseases ανακοινώνει την έγκριση της FDA για τις κάψουλες Juxtapid (lomitapide) για παιδιατρική χρήση σε ομόζυγη Οικογενή Υπερχοληστερολαιμία (HoFH)
ΒΟΣΤΟΝΗ, 03 Μαρτίου 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Chiesi Global Rare Diseases, μια επιχειρηματική μονάδα του Ομίλου Chiesi που ιδρύθηκε για την παροχή καινοτόμων θεραπειών και λύσεων για άτομα που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Juxtapid (family capsulilius) για χρήση σε pediapide. υπερχοληστερολαιμία (HoFH) για παιδιά 2 ετών και άνω. Το Juxtapid είναι μια αποδεδειγμένη θεραπεία που έχει εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες για ενήλικες ασθενείς με HoFH για χρήση μαζί με δίαιτα και άλλες θεραπείες μείωσης των λιπιδίων, από το 2012.
Η HoFH, μια εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή, επηρεάζει περίπου 1 στα 250.000 έως 1 στα 360.000 άτομα παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένων παιδιών, που μπορεί να γεννηθούν με επικίνδυνα υψηλά επίπεδα λιποπρωτεΐνης χαμηλής πυκνότητας. αυξημένος κίνδυνος σοβαρής αθηροσκλήρωσης.3,4
"Αυτή η έγκριση αντιπροσωπεύει κάτι περισσότερο από ένα ρυθμιστικό ορόσημο. Είναι μια σημαντική πρόοδος για τα παιδιά και τις οικογένειες που ζουν με HoFH", δήλωσε ο Mitch Goldman, Senior Vice President, R&D, Chiesi Global Rare Diseases. "Με την επέκταση της πρόσβασης στο Juxtapid για παιδιά 2 ετών και άνω, δίνουμε τη δυνατότητα στα πολύ νεαρά μέλη της κοινότητας HoFH να επωφεληθούν από την ίδια αποδεδειγμένη θεραπεία που έχει ήδη βοηθήσει τους ενήλικες να διαχειριστούν την κατάστασή τους. Αυτό το επίτευγμα αντικατοπτρίζει την ακλόνητη δέσμευσή μας να προσφέρουμε ασφαλείς, αποτελεσματικές θεραπείες σε όσους τις χρειάζονται περισσότερο και να κάνουμε μια μόνιμη διαφορά σε κάθε στάδιο της ζωής τους.»
προκλήσεις από τη στιγμή που θα διαγνωστούν», δήλωσε η Katherine Wilemon, Ιδρύτρια και Διευθύνουσα Σύμβουλος του Family Heart Foundation. "Η ζωή τους διαμορφώνεται από συχνές ιατρικές επισκέψεις και τη συνεχή ανησυχία για καρδιαγγειακό κίνδυνο σε μια ηλικία που τα περισσότερα παιδιά μόλις μαθαίνουν να οδηγούν ποδήλατο ή να αθλούνται. Η πρόσφατη έγκριση θεραπείας για αυτήν την ηλικιακή ομάδα σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός για τα μικρά παιδιά που επηρεάζονται από το HoFH."Η έγκριση του FDA βασίζεται σε στοιχεία από μια Φάση 3, ανοιχτή, πολυκεντρική μελέτη (APH-19) που αξιολογούσε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Juxtapid® σε 43 παιδιατρικούς συμμετέχοντες ηλικίας 5 έως 17 ετών με HoFH, οι οποίοι λάμβαναν θεραπεία για μείωση των λιπιδίων 2, 4 και 5 εβδομαδιαίες ημέρες. Το Juxtapid τιτλοδοτήθηκε στην υψηλότερη ανεκτή δόση κάθε συμμετέχοντα. Η μελέτη έδειξε μέση μείωση κατά 49% της χοληστερόλης λιποπρωτεϊνών χαμηλής πυκνότητας (LDL-C) από την αρχική τιμή, συνοδευόμενη από σημαντικές μειώσεις στη χοληστερόλη λιποπρωτεϊνών μη υψηλής πυκνότητας (non-HDL-C), ολική χοληστερόλη, πολύ χαμηλής πυκνότητας λιποπρωτεϊνικές χοληστερόλη, απολιπογλυκερίνη (VLDL-cholesterol), και BLDL-χοληστερόλη. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν κυρίως γαστρεντερικής ή ηπατικής φύσης, σύμφωνα με το γνωστό προφίλ ασφάλειας του Juxtapid. Μια ολοκληρωμένη ανάλυση βασισμένη σε μοντέλο επιβεβαίωσε ότι το Juxtapid είναι ασφαλές και αποτελεσματικό για τη θεραπεία της HoFH σε παιδιατρικούς πληθυσμούς και υποστηρίζει την αιτιολόγηση της δόσης σε παιδιά > 2 ετών. Συνολικά, τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το Juxtapid πέτυχε ουσιαστικές, κλινικά σημαντικές μειώσεις της LDL-C σε παιδιατρική χρήση για HoFH. φάρμακα για τη μείωση της LDL-C σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω με έναν τύπο υψηλής χοληστερόλης που ονομάζεται ομόζυγη οικογενής υπερχοληστερολαιμία (HoFH).
Δεν είναι γνωστό εάν το Juxtapid είναι ασφαλές και αποτελεσματικό σε άτομα με νεφρικά προβλήματα, συμπεριλαμβανομένων ατόμων με νεφρική νόσο τελικού σταδίου που δεν υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση.
Δεν είναι γνωστό εάν το Juxtapid είναι ασφαλές και αποτελεσματικό όταν χρησιμοποιείται σε παιδιά ηλικίας κάτω των 2 ετών.
ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ
Ποιες είναι οι πιο σημαντικές πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζω για το Juxtapid;
Το Juxtapid μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες, όπως:
Ηπατικά προβλήματα:
Βλάβη στο αγέννητο μωρό σας:
Μην πάρετε το Juxtapid εάν:
Πριν πάρετε το Juxtapid, ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλες τις ιατρικές σας καταστάσεις, συμπεριλαμβανομένου του εάν έχετε ηπατικά προβλήματα. έχουν προβλήματα με τα νεφρά? έχετε προβλήματα με το έντερο ή το έντερο. πίνετε αλκοόλ? θηλάζετε ή σχεδιάζετε να θηλάσετε. Δεν είναι γνωστό εάν το Juxtapid περνά στο μητρικό γάλα σας. Εσείς και ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα πρέπει να αποφασίσετε εάν θα πάρετε το Juxtapid ή αν θα θηλάσετε. Δεν πρέπει να κάνετε και τα δύο.
Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλα τα φάρμακα που παίρνετε, συμπεριλαμβανομένων συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, βιταμινών και φυτικών συμπληρωμάτων. Το Juxtapid μπορεί να επηρεάσει τον τρόπο δράσης άλλων φαρμάκων και άλλα φάρμακα μπορεί να επηρεάσουν τον τρόπο δράσης του Juxtapid.
Άλλες πιθανές παρενέργειες του Juxtapid περιλαμβάνουν:
Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν έχετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια που σας ενοχλεί ή που δεν υποχωρεί. Αυτές δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες του Juxtapid. Για περισσότερες πληροφορίες, ρωτήστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης ή τον φαρμακοποιό σας. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες.
Σας ενθαρρύνουμε να αναφέρετε τις αρνητικές παρενέργειες των συνταγογραφούμενων φαρμάκων στον FDA. Επισκεφτείτε το www.FDA.gov/medwatch ή καλέστε το 1-800-FDA-1088.
Σχετικά με το HoFHΗ ομόζυγη οικογενής υπερχοληστερολαιμία (HoFH) είναι μια σοβαρή, σπάνια γενετική νόσος που επηρεάζει τη χαμηλή κινητικότητα ή τη λειτουργία της επαναληπτικής ικανότητας. χοληστερόλη (LDL-C) («κακή» χοληστερόλη) από το σώμα. Η απώλεια της λειτουργίας του υποδοχέα της λιποπρωτεΐνης χαμηλής πυκνότητας (LDL) οδηγεί σε ακραία αύξηση των επιπέδων χοληστερόλης στο αίμα. Τα άτομα με HoFH συχνά αναπτύσσουν πρόωρη και προοδευτική αθηροσκλήρωση, στένωση ή απόφραξη των αρτηριών.
Σχετικά με το Juxtapid® (λομιταπίδη)Το Juxtapid (λομιταπίδη) είναι ένα συνταγογραφούμενο φάρμακο που χρησιμοποιείται μαζί με δίαιτα χαμηλής περιεκτικότητας σε λιπαρά, άσκηση και άλλα φάρμακα μείωσης της λιποπρωτεΐνης χαμηλής πυκνότητας (LDL) για τη μείωση της LDL-C σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας άνω των 2 ετών. οικογενής υπερχοληστερολαιμία (HoFH).
Σχετικά με τον Όμιλο ChiesiΗ Chiesi είναι μια διεθνής βιοφαρμακευτική ομάδα προσανατολισμένη στην έρευνα που αναπτύσσει και εμπορεύεται καινοτόμες θεραπευτικές λύσεις για την υγεία του αναπνευστικού συστήματος, τις σπάνιες ασθένειες και την εξειδικευμένη φροντίδα. Η αποστολή της εταιρείας είναι να βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ανθρώπων και να ενεργεί υπεύθυνα τόσο προς την κοινότητα όσο και προς το περιβάλλον.
Με την αλλαγή του νομικού της καθεστώτος σε Benefit Corporation στην Ιταλία, τις ΗΠΑ, τη Γαλλία και την Κολομβία, η δέσμευση της Chiesi να δημιουργήσει κοινή αξία για το κοινωνικό σύνολο είναι νομικά δεσμευτική και κεντρική για τη λήψη αποφάσεων σε ολόκληρη την εταιρεία. Ως πιστοποιημένη B Corp από το 2019, η Chiesi αποτελεί μέρος μιας παγκόσμιας κοινότητας επιχειρήσεων που πληρούν υψηλά πρότυπα κοινωνικών και περιβαλλοντικών επιπτώσεων. Η εταιρεία στοχεύει να φτάσει τις καθαρές εκπομπές αερίων θερμοκηπίου (GHG) έως το 2035.
Με 90 χρόνια εμπειρίας, η Chiesi έχει την έδρα της στην Πάρμα (Ιταλία), με 31 θυγατρικές σε όλο τον κόσμο και απασχολεί περισσότερους από 7.500 υπαλλήλους. Το κέντρο έρευνας και ανάπτυξης του Ομίλου στην Πάρμα λειτουργεί μαζί με άλλους 6 σημαντικούς κόμβους Ε&Α στη Γαλλία, τις ΗΠΑ, τον Καναδά, την Κίνα, το Ηνωμένο Βασίλειο και τη Σουηδία.
Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.chiesi.com.
Σχετικά με τις Παγκόσμια Σπάνιες Παθήσεις Chiesi Η Chiesi Global Rare Diseases είναι μια επιχειρηματική μονάδα του Ομίλου Chiesi που ιδρύθηκε για την παροχή καινοτόμων θεραπειών και λύσεων για άτομα που ζουν με σπάνιες ασθένειες. Ως οικογενειακή επιχείρηση, ο Όμιλος Chiesi προσπαθεί να δημιουργήσει έναν κόσμο όπου είναι συνηθισμένο να υπάρχει θεραπεία για όλες τις ασθένειες και λειτουργεί ως δύναμη για το καλό, για την κοινωνία και τον πλανήτη. Ο στόχος της μονάδας Παγκόσμιας Σπάνιες Παθήσεις είναι να εξασφαλίσει ίση πρόσβαση, ώστε όσο το δυνατόν περισσότεροι άνθρωποι να βιώσουν την πιο ικανοποιητική ζωή τους. Η μονάδα συνεργάζεται με την κοινότητα των σπάνιων ασθενειών σε όλο τον κόσμο για να δώσει φωνή στους υποεξυπηρετούμενους στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης.
Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.chiesirarediseases.com.
Αναφορές
Πηγή: Chiesi Global Rare Diseases
Πηγή: HealthDay
Σχετικά άρθρα
Ιστορικό έγκρισης του FDA Juxtapid (lomitapide)
Περισσότερες πηγές ειδήσεων
Δημοσιεύτηκε : 2026-03-04 08:45
Διαβάστε περισσότερα
- Το Fenebrutinib της Genentech είναι το πρώτο ερευνητικό φάρμακο σε πάνω από μια δεκαετία που μειώνει την εξέλιξη της αναπηρίας στην πρωτοπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS)
- Η FDA Εγκρίνει το Bysanti (μιλσαπεριδόνη) για τη θεραπεία της Διπολικής Διαταραχής Ι και της Σχιζοφρένειας
- Ανδρικό συμπλήρωμα σοκολάτας που ανακαλείται πέρα από το κρυφό φάρμακο για τη στυτική δυσλειτουργία
- Η PTC Therapeutics παρέχει κανονιστική ενημέρωση για την Translarna
- Νέα Οδηγία Λεπτομέρειες Διάγνωση, Θεραπεία Οξείας Πνευμονικής Εμβολής
- Η σωματική δραστηριότητα μπορεί να μειώσει τον κίνδυνο θανάτου από καρκίνο
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions