Chiesi Global Rare Diseases anuncia la aprobación de la FDA de las cápsulas de Juxtapid (lomitapida) para uso pediátrico en la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH)

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BOSTON, 03 de marzo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, una unidad de negocios del Grupo Chiesi establecida para ofrecer terapias y soluciones innovadoras para personas que viven con enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado las cápsulas de Juxtapid (lomitapida) para uso pediátrico en la hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) para niños de 2 años. de edad y mayores. Juxtapid es una terapia comprobada que ha sido aprobada en los Estados Unidos para pacientes adultos con HoFH para su uso junto con dieta y otros tratamientos para reducir los lípidos, desde 2012.

  • La aprobación amplía la indicación de Juxtapid para incluir a niños de 2 años de edad y mayores con HoFH
  • Este anuncio se realizó durante la semana del Día de las Enfermedades Raras, cuyo objetivo es crear conciencia sobre el impacto de las enfermedades raras en los pacientes

    • La HoFH, un trastorno genético ultra raro, afecta aproximadamente a 1 de cada 250 000 a 1 de cada 360 000 personas en todo el mundo, incluidos los niños, que pueden nacer con niveles peligrosamente altos de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C).1,2 Sin una intervención temprana, quienes viven con esta afección enfrentan un riesgo significativamente mayor de aterosclerosis grave.3,4

    “Esta aprobación representa más que un hito regulatorio; es un avance significativo para los niños y las familias que viven con HoFH”, afirmó Mitch Goldman, vicepresidente sénior de I+D de Chiesi Global Rare Diseases. "Al ampliar el acceso a Juxtapid para niños de 2 años de edad y mayores, estamos permitiendo que miembros muy jóvenes de la comunidad HoFH se beneficien del mismo tratamiento probado que ya ha ayudado a los adultos a controlar su condición. Este logro refleja nuestro compromiso inquebrantable de brindar terapias seguras y efectivas a quienes más las necesitan y de marcar una diferencia duradera en cada etapa de la vida".

    "Los niños con HoFH enfrentan desafíos extraordinarios desde el momento en que son diagnosticados", afirmó Katherine Wilemon, fundadora. y director ejecutivo de Family Heart Foundation. "Sus vidas están determinadas por las frecuentes visitas médicas y la preocupación constante por el riesgo cardiovascular a una edad en la que la mayoría de los niños apenas están aprendiendo a andar en bicicleta o practicar deportes. La reciente aprobación del tratamiento para este grupo de edad marca un importante paso adelante para los niños pequeños afectados por HoFH".

    La aprobación de la FDA se basa en la evidencia de un estudio multicéntrico, abierto y de fase 3 (APH-19) que evaluó la seguridad y eficacia de Juxtapid® en 43 participantes pediátricos de 5 a 17 años con HoFH que estaban recibiendo terapia estándar para reducir los lípidos y una dieta baja en grasas.5 Durante un período de tratamiento de 24 semanas, Juxtapid se ajustó a la dosis más alta tolerada por cada participante. El estudio demostró una reducción media del 49% en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio, acompañada de disminuciones significativas en el colesterol de lipoproteínas no de alta densidad (no-HDL-C), el colesterol total, el colesterol de lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL-C), la apolipoproteína B y los triglicéridos. Los acontecimientos adversos fueron principalmente de naturaleza gastrointestinal o hepática, lo que concuerda con el perfil de seguridad conocido de Juxtapid. Un análisis integrado basado en modelos confirmó que Juxtapid es seguro y eficaz para el tratamiento de HoFH en poblaciones pediátricas y respalda la justificación de la dosis en niños > 2 años. En general, los resultados mostraron que Juxtapid logró reducciones sustanciales y clínicamente significativas en el LDL-C en uso pediátrico para HoFH.6

    USO e INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTEJuxtapid (lomitapide) es un medicamento recetado que se usa junto con una dieta baja en grasas, ejercicio y otros medicamentos para reducir las lipoproteínas de baja densidad (LDL) para reducir el LDL-C en adultos y niños de 2 años de edad y mayores con un tipo de colesterol alto llamado Hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH).

    No se sabe si Juxtapid es seguro y eficaz en personas con problemas renales, incluidas personas con enfermedad renal terminal que no están en diálisis.

    No se sabe si Juxtapid es seguro y eficaz cuando se utiliza en niños menores de 2 años.

    INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

    ¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre Juxtapid?

  • Juxtapid está disponible solo a través de farmacias certificadas que estén inscritas en el programa Juxtapid REMS. Su proveedor de atención médica debe estar inscrito en el programa para que le receten Juxtapid.
  • Existe un registro que recopila información sobre los efectos de tomar Juxtapid a lo largo del tiempo. Pídale a su proveedor de atención médica más información sobre este registro, visite www.Juxtapid.com o llame al 1-877-902-4099.

    • Juxtapid puede causar efectos secundarios graves, que incluyen:

    Problemas hepáticos:

  • Juxtapid puede causar problemas hepáticos, como aumento de enzimas hepáticas o aumento de grasa en el hígado. Por este motivo, su proveedor de atención médica debe realizar análisis de sangre para controlar su hígado antes de comenzar con Juxtapid, si le aumentan la dosis y mientras toma Juxtapid. Si sus pruebas muestran signos de problemas hepáticos, su médico puede reducir su dosis de Juxtapid o suspenderla por completo.
  • Debe informar a su médico si ha tenido problemas hepáticos en el pasado, incluidos problemas hepáticos mientras tomaba otros medicamentos.
  • Juxtapid puede causar náuseas, vómitos y dolor de estómago, especialmente si no sigue una dieta baja en grasas. Estos efectos secundarios también pueden ser síntomas de problemas hepáticos. Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si tiene náuseas; vómitos o dolor de estómago que empeora, no desaparece o cambia; fiebre; síntomas parecidos a los de la gripe; coloración amarillenta de sus ojos o piel; o se siente más cansado de lo habitual mientras toma Juxtapid.
  • No beba más de 1 bebida alcohólica por día mientras toma Juxtapid.

    • Daño al bebé nonato:

  • No tome Juxtapid si está embarazada, cree que podría estar embarazada o planea quedar embarazada.
  • Si es una mujer que puede quedar embarazada, debe tener un resultado negativo en la prueba de embarazo antes de comenzar a tomar Juxtapid. Utilice un método anticonceptivo eficaz mientras toma Juxtapid y durante 2 semanas después de su última dosis de Juxtapid. Si queda embarazada mientras toma Juxtapid, deje de tomar Juxtapid y llame a su proveedor de atención médica de inmediato.

    • No tome Juxtapid si:

  • Está tomando medicamentos que son inhibidores potentes o moderados de CYP34A (por ejemplo, ciertos medicamentos utilizados para tratar infecciones bacterianas, fúngicas o virales, y medicamentos utilizados para tratar la depresión, la presión arterial alta o el dolor de pecho). Estos medicamentos pueden afectar la forma en que su cuerpo descompone Juxtapid.
  • Beba jugo de toronja.
  • Tiene problemas hepáticos de moderados a graves o enfermedad hepática activa, incluidas pruebas de función hepática anormales.

    • Antes de tomar Juxtapid, informe a su proveedor de atención médica acerca de todas sus afecciones médicas, incluso si tiene problemas hepáticos; tiene problemas renales; tiene problemas intestinales o intestinales; beber alcohol; está amamantando o planea amamantar. No se sabe si Juxtapid pasa a la leche materna. Usted y su proveedor de atención médica deben decidir si tomará Juxtapid o amamantará. No debe hacer ambas cosas.

    Informe a su proveedor de atención médica todos los medicamentos que toma, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, vitaminas y suplementos a base de hierbas. Juxtapid puede afectar la forma en que actúan otros medicamentos, y otros medicamentos pueden afectar la forma en que actúa Juxtapid.

    Otros posibles efectos secundarios de Juxtapid incluyen:

  • Problemas para absorber ciertos nutrientes. Juxtapid dificulta la entrada al cuerpo de algunos nutrientes liposolubles, como la vitamina E y los ácidos grasos. Tome suplementos que contengan vitaminas liposolubles todos los días mientras toma Juxtapid.
  • Síntomas gastrointestinales. La diarrea, las náuseas, los vómitos y el dolor o malestar estomacal son muy comunes cuando se toma Juxtapid. Seguir estrictamente una dieta baja en grasas puede ayudar a reducir la probabilidad de tener estos síntomas. Deje de tomar Juxtapid e informe a su proveedor de atención médica si tiene diarrea intensa, especialmente si también tiene aturdimiento, disminución de la producción de orina o cansancio.
  • Dolor muscular, sensibilidad y debilidad (miopatía). Esto puede ocurrir cuando Juxtapid se toma con ciertas dosis de simvastatina y lovastatina. Informe a su médico de inmediato si tiene dolor, sensibilidad o debilidad muscular inexplicable, especialmente si tiene fiebre o se siente más cansado de lo habitual mientras toma Juxtapid.
  • Niveles elevados de ciertos anticoagulantes. Juxtapid puede aumentar el nivel del anticoagulante warfarina. Si toma warfarina, su proveedor de atención médica debe controlar sus tiempos de coagulación sanguínea con frecuencia, especialmente después de cambios en su dosis de Juxtapid.
  • Problemas hepáticos causados ​​por ciertos medicamentos. Ciertos medicamentos pueden causar problemas hepáticos, incluidos isotretinoína, paracetamol, metotrexato, tetraciclinas y tamoxifeno. Si toma estos medicamentos con Juxtapid, su proveedor de atención médica puede realizar análisis de sangre con más frecuencia para controlar su hígado.
  • Los efectos secundarios más comunes de Juxtapid en adultos y niños de 5 años de edad en adelante incluyen: diarrea, náuseas, dolor de estómago (abdominal), indigestión, vómitos y aumento de las enzimas hepáticas.

    • Informe a su proveedor de atención médica si tiene algún efecto secundario que le moleste o que no le moleste. vete. Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Juxtapid. Para obtener más información, consulte a su proveedor de atención médica o farmacéutico. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios.

    Le recomendamos que informe a la FDA sobre los efectos secundarios negativos de los medicamentos recetados. Visite www.FDA.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088.

    Acerca de HoFHLa hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) es una enfermedad genética rara y grave que altera la función del receptor responsable de eliminar el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) (colesterol "malo") del cuerpo. La pérdida de la función del receptor de lipoproteínas de baja densidad (LDL) provoca una elevación extrema de los niveles de colesterol en sangre. Las personas con HoFH a menudo desarrollan aterosclerosis prematura y progresiva, un estrechamiento o bloqueo de las arterias.

    Acerca de Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) es un medicamento recetado que se usa junto con una dieta baja en grasas, ejercicio y otros medicamentos reductores de lipoproteínas de baja densidad (LDL) para reducir el LDL-C en adultos y niños de 2 años de edad en adelante con un tipo de colesterol alto llamado hipercolesterolemia familiar homocigota. (HoFH).

    Acerca del Grupo ChiesiChiesi es un grupo biofarmacéutico internacional orientado a la investigación que desarrolla y comercializa soluciones terapéuticas innovadoras en salud respiratoria, enfermedades raras y atención especializada. La misión de la empresa es mejorar la calidad de vida de las personas y actuar responsablemente tanto con la comunidad como con el medio ambiente.

    Al cambiar su estatus legal a una Corporación de Beneficios en Italia, EE. UU., Francia y Colombia, el compromiso de Chiesi de crear valor compartido para la sociedad en su conjunto es legalmente vinculante y fundamental para la toma de decisiones en toda la empresa. Como Empresa B certificada desde 2019, Chiesi forma parte de una comunidad global de empresas que cumplen con altos estándares de impacto social y ambiental. La empresa aspira a alcanzar emisiones netas de gases de efecto invernadero (GEI) cero para 2035.

    Con 90 años de experiencia, Chiesi tiene su sede en Parma (Italia), 31 filiales en todo el mundo y más de 7.500 empleados. El centro de investigación y desarrollo del grupo en Parma trabaja junto con otros seis importantes centros de investigación y desarrollo en Francia, Estados Unidos, Canadá, China, Reino Unido y Suecia.

    Para obtener más información, visite www.chiesi.com.

    Acerca de Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases es una unidad de negocios del Grupo Chiesi establecida para ofrecer terapias y soluciones innovadoras para personas que viven con enfermedades raras. Como empresa familiar, el Grupo Chiesi se esfuerza por crear un mundo en el que sea común tener terapia para todas las enfermedades y actúe como una fuerza para el bien, para la sociedad y el planeta. El objetivo de la unidad Global de Enfermedades Raras es garantizar la igualdad de acceso para que el mayor número posible de personas puedan experimentar una vida más plena. La unidad colabora con la comunidad de enfermedades raras de todo el mundo para dar voz a las personas desatendidas en el sistema de atención médica.

    Para más información visite www.chiesirarediseases.com.

    Referencias

  • Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L. C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K.,… Ray, K. K. (2023). Actualización de 2023 sobre la declaración de consenso de la Sociedad Europea de Aterosclerosis sobre la hipercolesterolemia familiar homocigótica: nuevos tratamientos y orientación clínica. European Heart Journal, 44(25), 2277–2291.
  • Mainieri, F., Tagi, V. M. y Chiarelli, F. (2022). Avances recientes sobre la hipercolesterolemia familiar en niños y adolescentes. Biomedicinas, 10(5), 1043.
  • Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E. y Srinivasan, S. (2023). Terapia génica para la hipercolesterolemia familiar homocigótica pediátrica. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.
  • Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & Harada-Shiba, M. (2021). Hipercolesterolemia familiar homocigótica. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.
  • Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham T. Lomitapida para el tratamiento de pacientes pediátricos con hipercolesterolemia familiar homocigótica (APH-19): resultados de la fase de eficacia de un estudio de fase 3, abierto y multicéntrico. Lanceta Diabetes Endocrinol. 2024 diciembre;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Publicación electrónica del 16 de octubre de 2024. PMID: 39426393.
  • Información de prescripción de Juxtapid (lomitapida). Chiesi Farmaceutici SpA; 2026

    • Fuente: Chiesi Global Rare Diseases

    Fuente: HealthDay

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