Chiesi Global Rare Diseases annonce l'approbation par la FDA des capsules Juxtapid (lomitapide) à usage pédiatrique dans le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)

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BOSTON, 03 mars 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, une unité commerciale du groupe Chiesi créée pour fournir des thérapies et des solutions innovantes aux personnes vivant avec des maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé les capsules Juxtapid (lomitapide) pour un usage pédiatrique dans le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) pour les enfants âgés de 2 ans et plus vieux. Juxtapid est un traitement éprouvé qui a été approuvé aux États-Unis pour les patients adultes atteints d'HoFH, à utiliser en association avec un régime alimentaire et d'autres traitements hypolipidémiants, depuis 2012.

  • L'approbation étend l'indication de Juxtapid pour inclure les enfants de 2 ans et plus atteints d'HoFH
  • Cette annonce a été faite pendant la semaine de la Journée des maladies rares, qui vise à sensibiliser à l'impact des maladies rares sur les patients

    • L'HoFH, une maladie génétique ultra-rare, touche environ 1 personne sur 250 000 à 1 personne sur 360 000 dans le monde, y compris les enfants, qui peuvent naître avec des taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) dangereusement élevés.1,2 Sans intervention précoce, les personnes atteintes de cette maladie courent un risque considérablement accru d'athérosclérose grave.3,4

    « Cette approbation représente plus qu'une étape réglementaire ; c'est une avancée significative pour les enfants et les familles vivant avec l'HoFH », a déclaré Mitch Goldman, vice-président principal, R&D, Chiesi Global Rare Diseases. "En élargissant l'accès à Juxtapid aux enfants de 2 ans et plus, nous permettons aux très jeunes membres de la communauté HoFH de bénéficier du même traitement éprouvé qui a déjà aidé les adultes à gérer leur maladie. Cette réussite reflète notre engagement inébranlable à apporter des thérapies sûres et efficaces à ceux qui en ont le plus besoin et à faire une différence durable à chaque étape de la vie. Fondateur et PDG de Family Heart Foundation. "Leurs vies sont façonnées par des visites médicales fréquentes et l'inquiétude constante du risque cardiovasculaire à un âge où la plupart des enfants apprennent tout juste à faire du vélo ou à faire du sport. La récente approbation du traitement pour ce groupe d'âge marque un pas en avant significatif pour les jeunes enfants touchés par l'HoFH. "

    L'approbation de la FDA repose sur les preuves d'une étude multicentrique ouverte de phase 3 (APH-19) évaluant l'innocuité et l'efficacité de Juxtapid® chez 43 participants pédiatriques âgés de 5 à 17 ans atteints d'HoFH qui recevaient un traitement hypolipidémiant standard et un régime pauvre en graisses.5 Sur une période de traitement de 24 semaines, Juxtapid a été titré à la dose la plus élevée tolérée par chaque participant. L’étude a démontré une réduction moyenne de 49 % du cholestérol à lipoprotéines de basse densité (C-LDL) par rapport à la valeur initiale, accompagnée d’une diminution significative du cholestérol à lipoprotéines de non-haute densité (C-non-HDL), du cholestérol total, du cholestérol à lipoprotéines de très basse densité (C-VLDL), de l’apolipoprotéine B et des triglycérides. Les événements indésirables étaient principalement de nature gastro-intestinale ou hépatique, ce qui concorde avec le profil d'innocuité connu de Juxtapid. Une analyse intégrée basée sur un modèle a confirmé que Juxtapid est sûr et efficace pour le traitement de l'HoFH dans les populations pédiatriques et soutient la justification de la dose chez les enfants de > 2 ans. Dans l'ensemble, les résultats ont montré que Juxtapid a obtenu des réductions substantielles et cliniquement significatives du LDL-C en utilisation pédiatrique pour l'HoFH.6

    UTILISATION et INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES Juxtapid (lomitapide) est un médicament sur ordonnance utilisé avec un régime faible en gras, de l'exercice et d'autres médicaments réduisant les lipoprotéines de basse densité (LDL) pour réduire le LDL-C chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus présentant un type d'hypercholestérolémie. cholestérol appelé hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH).

    On ne sait pas si Juxtapid est sûr et efficace chez les personnes souffrant de problèmes rénaux, y compris les personnes atteintes d'insuffisance rénale terminale qui ne sont pas sous dialyse.

    On ne sait pas si Juxtapid est sûr et efficace lorsqu'il est utilisé chez les enfants de moins de 2 ans.

    INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

    Quelles sont les informations les plus importantes que je devrais connaître sur Juxtapid ?

  • Juxtapid est disponible uniquement dans les pharmacies certifiées inscrites au programme Juxtapid REMS. Votre professionnel de la santé doit être inscrit au programme pour que Juxtapid vous soit prescrit.
  • Il existe un registre qui collecte des informations sur les effets de la prise de Juxtapid au fil du temps. Demandez à votre professionnel de la santé plus d'informations sur ce registre ou visitez www.Juxtapid.com ou appelez le 1-877-902-4099.

    • Juxtapid peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :

    Problèmes hépatiques :

  • Juxtapid peut provoquer des problèmes hépatiques tels qu'une augmentation des enzymes hépatiques ou une augmentation de la graisse dans le foie. Pour cette raison, votre médecin doit effectuer des analyses de sang pour vérifier votre foie avant de commencer Juxtapid, si votre dose est augmentée et pendant que vous prenez Juxtapid. Si vos tests montrent des signes de problèmes hépatiques, votre médecin pourra réduire votre dose de Juxtapid ou l'arrêter complètement.
  • Vous devez informer votre médecin si vous avez déjà eu des problèmes hépatiques, y compris des problèmes hépatiques lors de la prise d'autres médicaments.
  • Juxtapid peut provoquer des nausées, des vomissements et des douleurs à l'estomac, surtout si vous ne suivez pas un régime pauvre en graisses. Ces effets secondaires peuvent également être des symptômes de problèmes hépatiques. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous avez des nausées ; des vomissements ou des douleurs à l'estomac qui s'aggravent, ne disparaissent pas ou changent ; fièvre; symptômes pseudo-grippaux; jaunissement de vos yeux ou de votre peau ; ou vous vous sentez plus fatigué que d'habitude pendant que vous prenez Juxtapid.
  • Ne buvez pas plus d'une boisson alcoolisée par jour pendant que vous prenez Juxtapid.

    • Méfait pour votre bébé à naître :

  • Ne prenez pas Juxtapid si vous êtes enceinte, si vous pensez l'être ou si vous envisagez de le devenir.
  • Si vous êtes une femme susceptible de tomber enceinte, vous devriez avoir un résultat de test de grossesse négatif avant de commencer à prendre Juxtapid. Utilisez une méthode contraceptive efficace pendant que vous prenez Juxtapid et pendant 2 semaines après votre dernière dose de Juxtapid. Si vous tombez enceinte pendant que vous prenez Juxtapid, arrêtez de prendre Juxtapid et appelez immédiatement votre professionnel de la santé.

    • Ne prenez pas Juxtapid si vous :

  • Prenez des médicaments qui sont des inhibiteurs forts ou modérés du CYP34A (par exemple, certains médicaments utilisés pour traiter des infections bactériennes, fongiques ou virales, et des médicaments utilisés pour traiter la dépression, l'hypertension artérielle ou des douleurs thoraciques). Ces médicaments peuvent affecter la façon dont votre corps décompose Juxtapid.
  • Boire du jus de pamplemousse.
  • Si vous avez des problèmes hépatiques modérés à graves ou une maladie hépatique active, y compris des tests de fonction hépatique anormaux.

    • Avant de prendre Juxtapid, informez votre professionnel de la santé de tous vos problèmes de santé, y compris si vous avez des problèmes de foie ; avez des problèmes rénaux; avez des problèmes intestinaux ou intestinaux ; boire de l'alcool; vous allaitez ou envisagez d’allaiter. On ne sait pas si Juxtapid passe dans votre lait maternel. Vous et votre professionnel de la santé devez décider si vous prendrez Juxtapid ou si vous allaiterez. Vous ne devriez pas faire les deux.

    Informez votre médecin de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les suppléments à base de plantes. Juxtapid peut affecter le mode d'action d'autres médicaments, et d'autres médicaments peuvent affecter le mode d'action de Juxtapid.

    Les autres effets secondaires possibles de Juxtapid incluent :

  • Des problèmes d'absorption de certains nutriments. Juxtapid rend plus difficile l'entrée de certains nutriments liposolubles, tels que la vitamine E et les acides gras, dans votre corps. Prenez chaque jour des suppléments contenant des vitamines liposolubles pendant que vous prenez Juxtapid.
  • Symptômes gastro-intestinaux. La diarrhée, les nausées, les vomissements et les douleurs ou inconforts à l'estomac sont très fréquents lors de la prise de Juxtapid. Suivre strictement un régime pauvre en graisses peut aider à réduire le risque de présenter ces symptômes. Arrêtez de prendre Juxtapid et informez votre professionnel de la santé si vous souffrez de diarrhée sévère, en particulier si vous souffrez également d'étourdissements, d'une diminution du débit urinaire ou de fatigue.
  • Douleurs, sensibilité et faiblesse musculaires (myopathie). Cela peut se produire lorsque Juxtapid est pris avec certaines doses de simvastatine et de lovastatine. Informez immédiatement votre médecin si vous ressentez des douleurs, une sensibilité ou une faiblesse musculaires inexpliquées, en particulier si vous avez de la fièvre ou si vous vous sentez plus fatigué que d'habitude pendant que vous prenez Juxtapid.
  • Augmentation des taux de certains anticoagulants. Juxtapid peut augmenter le taux de warfarine, un anticoagulant. Si vous prenez de la warfarine, votre professionnel de la santé doit vérifier fréquemment vos temps de coagulation sanguine, en particulier après des modifications de votre dose de Juxtapid.
  • Problèmes hépatiques causés par certains médicaments. Certains médicaments peuvent provoquer des problèmes hépatiques, notamment l'isotrétinoïne, l'acétaminophène, le méthotrexate, les tétracyclines et le tamoxifène. Si vous prenez ces médicaments avec Juxtapid, votre professionnel de la santé pourra effectuer des analyses de sang plus souvent pour vérifier votre foie.
  • Les effets secondaires les plus courants de Juxtapid chez les adultes et les enfants de 5 ans et plus comprennent : la diarrhée, les nausées, les douleurs abdominales (abdominales), l'indigestion, les vomissements et l'augmentation des enzymes hépatiques.

    • Informez votre professionnel de la santé si vous ressentez un effet secondaire qui vous dérange ou qui persiste. loin. Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Juxtapid. Pour plus d’informations, demandez à votre professionnel de la santé ou à votre pharmacien. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires.

    Vous êtes encouragés à signaler les effets secondaires négatifs des médicaments sur ordonnance à la FDA. Visitez www.FDA.gov/medwatch ou appelez le 1-800-FDA-1088.

    À propos de l'HoFHL'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) est une maladie génétique rare et grave qui altère la fonction du récepteur responsable de l'élimination du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) (le « mauvais » cholestérol) du corps. corps. Une perte de la fonction des récepteurs des lipoprotéines de basse densité (LDL) entraîne une élévation extrême du taux de cholestérol sanguin. Les personnes atteintes d'HoFH développent souvent une athérosclérose prématurée et progressive, un rétrécissement ou un blocage des artères.

    À propos de Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) est un médicament sur ordonnance utilisé en association avec un régime faible en gras, de l'exercice et d'autres médicaments réduisant les lipoprotéines de basse densité (LDL) pour réduire le taux de C-LDL chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus atteints d'un type de cholestérol élevé appelé hypercholestérolémie familiale homozygote. (HoFH).

    À propos du groupe ChiesiChiesi est un groupe biopharmaceutique international axé sur la recherche qui développe et commercialise des solutions thérapeutiques innovantes dans les domaines de la santé respiratoire, des maladies rares et des soins spécialisés. La mission de l'entreprise est d'améliorer la qualité de vie des gens et d'agir de manière responsable envers la communauté et l'environnement.

    En changeant son statut juridique en une Benefit Corporation en Italie, aux États-Unis, en France et en Colombie, l'engagement de Chiesi à créer de la valeur partagée pour la société dans son ensemble est juridiquement contraignant et central dans la prise de décision à l'échelle de l'entreprise. Certifiée B Corp depuis 2019, Chiesi fait partie d'une communauté mondiale d'entreprises qui répondent à des normes élevées en matière d'impact social et environnemental. L'entreprise vise à atteindre zéro émission nette de gaz à effet de serre (GES) d'ici 2035.

    Avec 90 ans d'expérience, Chiesi a son siège à Parme (Italie), avec 31 filiales dans le monde et compte plus de 7 500 employés. Le centre de recherche et développement du Groupe à Parme travaille aux côtés de 6 autres pôles de R&D importants en France, aux États-Unis, au Canada, en Chine, au Royaume-Uni et en Suède.

    Pour plus d'informations, visitez www.chiesi.com.

    À propos de Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases est une unité commerciale du groupe Chiesi créée pour fournir des thérapies et des solutions innovantes aux personnes vivant avec des maladies rares. En tant qu'entreprise familiale, le Groupe Chiesi s'efforce de créer un monde où il est courant de bénéficier d'une thérapie pour toutes les maladies et où il agit comme une force pour le bien, pour la société et pour la planète. L’objectif de l’unité mondiale des maladies rares est d’assurer l’égalité d’accès afin que le plus grand nombre de personnes possible puissent vivre une vie la plus épanouissante possible. L'unité collabore avec la communauté des maladies rares du monde entier pour donner la parole aux personnes mal desservies dans le système de santé.

    Pour plus d'informations, visitez www.chiesirarediseases.com.

    Références

  • Cuchel, M., Raal, F.J., Hegele, R.A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L.C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, KG, Roeters van Lennep, JE, Santos, RD, Stroes, ESG, Watts, GF, Wiegman, A., Stock, JK,… Ray, KK (2023). Mise à jour 2023 sur la déclaration de consensus de la Société européenne de l'athérosclérose sur l'hypercholestérolémie familiale homozygote : nouveaux traitements et orientations cliniques. Journal européen du cœur, 44(25), 2277-2291.
  • Mainieri, F., Tagi, V. M. et Chiarelli, F. (2022). Progrès récents sur l’hypercholestérolémie familiale chez les enfants et les adolescents. Biomedicines, 10(5), 1043.
  • Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E. et Srinivasan, S. (2023). Thérapie génique pour l'hypercholestérolémie familiale homozygote pédiatrique. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.
  • Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S. et Harada-Shiba, M. (2021). Hypercholestérolémie familiale homozygote. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.
  • Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham T. Lomitapide pour le traitement des patients pédiatriques atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (APH-19) : résultats de la phase d'efficacité d'une étude ouverte et multicentrique de phase 3. Lancet Diabète Endocrinol. décembre 2024;12(12):880-889. est ce que je: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Publication en ligne le 16 octobre 2024. PMID : 39426393.
  • Informations de prescription de Juxtapid (lomitapide). Chiesi Farmaceutici S.p.A. ; 2026

    • Source : Chiesi Global Rare Diseases

    Source : HealthDay

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    • Juxtapid (lomitapide) Historique des approbations de la FDA

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    Publié : 2026-03-04 08:45

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