Chiesi Global Rare Diseases Mengumumkan Persetujuan FDA terhadap Kapsul Juxtapid (lomitapide) untuk Penggunaan Pediatrik pada Hiperkolesterolemia Familial Homozigot (HoFH)

Ikuti Drugslib di

BOSTON, March 03, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, unit bisnis Chiesi Group yang didirikan untuk memberikan terapi dan solusi inovatif bagi orang-orang yang hidup dengan penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui kapsul Juxtapid (lomitapide) untuk penggunaan pediatrik pada hiperkolesterolemia familial homozigot (HoFH) pada anak-anak Usia 2 tahun ke atas. Juxtapid adalah terapi terbukti yang telah disetujui di Amerika Serikat untuk pasien dewasa dengan HoFH untuk digunakan bersama dengan diet dan perawatan penurun lipid lainnya, sejak tahun 2012.

  • Persetujuan memperluas indikasi Juxtapid untuk mencakup anak-anak berusia 2 tahun ke atas yang menderita HoFH
  • Pengumuman ini dibuat pada minggu Hari Penyakit Langka, yang bertujuan untuk meningkatkan kesadaran tentang dampak penyakit langka pada pasien

    • HoFH, kelainan genetik yang sangat langka, berdampak pada sekitar 1 dari 250.000 hingga 1 dari 360.000 orang di seluruh dunia, termasuk anak-anak, yang dapat dilahirkan dengan kadar kolesterol lipoprotein densitas rendah (LDL-C) yang sangat tinggi.1,2 Tanpa intervensi dini, mereka yang hidup dengan kondisi ini menghadapi peningkatan risiko aterosklerosis parah secara signifikan.3,4

    “Persetujuan ini mewakili lebih dari sekadar tonggak sejarah peraturan; ini merupakan kemajuan yang berarti bagi anak-anak dan keluarga yang hidup dengan HoFH,” kata Mitch Goldman, Wakil Presiden Senior, Penelitian dan Pengembangan, Chiesi Global Rare Diseases. "Dengan memperluas akses Juxtapid untuk anak-anak berusia 2 tahun ke atas, kami memungkinkan anggota komunitas HoFH yang masih sangat muda untuk mendapatkan manfaat dari pengobatan yang telah terbukti membantu orang dewasa mengelola kondisi mereka. Pencapaian ini mencerminkan komitmen teguh kami untuk memberikan terapi yang aman dan efektif kepada mereka yang paling membutuhkannya dan untuk membuat perbedaan abadi di setiap tahap kehidupan."

    "Anak-anak dengan HoFH menghadapi tantangan luar biasa sejak mereka didiagnosis," kata Katherine Wilemon. Pendiri dan CEO Family Heart Foundation. "Kehidupan mereka dibentuk oleh kunjungan medis yang sering dan kekhawatiran terus-menerus akan risiko kardiovaskular pada usia ketika sebagian besar anak-anak baru belajar bersepeda atau berolahraga. Persetujuan pengobatan baru-baru ini untuk kelompok usia ini menandai langkah maju yang berarti bagi anak-anak kecil yang terkena dampak HoFH."

    Persetujuan FDA didasarkan pada bukti dari studi multisenter Fase 3, label terbuka, (APH-19) yang mengevaluasi keamanan dan kemanjuran Juxtapid® pada 43 peserta anak berusia 5 hingga 17 tahun dengan HoFH yang menerima terapi penurun lipid standar perawatan dan diet rendah lemak.5 Selama masa pengobatan 24 minggu, Juxtapid dititrasi hingga dosis tertinggi yang dapat ditoleransi oleh setiap peserta. Studi ini menunjukkan penurunan rata-rata kolesterol low-density lipoprotein (LDL-C) sebesar 49% dari awal, disertai dengan penurunan signifikan pada kolesterol non-high-density lipoprotein (non-HDL-C), kolesterol total, kolesterol lipoprotein densitas sangat rendah (VLDL-C), apolipoprotein B, dan trigliserida. Efek samping terutama bersifat gastrointestinal atau hati, sesuai dengan profil keamanan Juxtapid yang diketahui. Analisis berbasis model terpadu menegaskan bahwa Juxtapid aman dan berkhasiat untuk pengobatan HoFH pada populasi anak-anak dan mendukung justifikasi dosis pada anak-anak berusia > 2 tahun. Secara keseluruhan, hasil penelitian menunjukkan bahwa Juxtapid mencapai penurunan LDL-C yang substansial dan bermakna secara klinis pada penggunaan pediatrik untuk HoFH.6

    INFORMASI PENGGUNAAN dan KESELAMATAN PENTINGJuxtapid (lomitapide) adalah obat resep yang digunakan bersama dengan diet rendah lemak, olahraga, dan obat penurun low-density lipoprotein (LDL) lainnya untuk mengurangi LDL-C pada orang dewasa dan anak-anak berusia 2 tahun ke atas dengan jenis kolesterol tinggi yang disebut hiperkolesterolemia familial homozigot (HoFH).

    Belum diketahui apakah Juxtapid aman dan efektif pada orang dengan masalah ginjal termasuk penderita penyakit ginjal stadium akhir yang tidak menjalani cuci darah.

    Belum diketahui apakah Juxtapid aman dan efektif bila digunakan pada anak di bawah usia 2 tahun.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    Apa informasi paling penting yang harus saya ketahui tentang Juxtapid?

  • Juxtapid hanya tersedia melalui apotek bersertifikat yang terdaftar dalam Program REMS Juxtapid. Penyedia layanan kesehatan Anda harus terdaftar dalam program ini agar Anda dapat diberi resep Juxtapid.
  • Ada registri yang mengumpulkan informasi tentang efek penggunaan Juxtapid dari waktu ke waktu. Tanyakan kepada penyedia layanan kesehatan Anda untuk informasi lebih lanjut tentang registri ini atau kunjungi www.Juxtapid.com atau hubungi 1-877-902-4099.

    • Juxtapid dapat menyebabkan efek samping yang serius, termasuk:

    Masalah Hati:

  • Juxtapid dapat menyebabkan masalah hati seperti peningkatan enzim hati atau peningkatan lemak di hati. Untuk alasan ini, penyedia layanan kesehatan Anda harus melakukan tes darah untuk memeriksa hati Anda sebelum Anda memulai Juxtapid, jika dosis Anda ditingkatkan, dan saat Anda menggunakan Juxtapid. Jika tes Anda menunjukkan tanda-tanda masalah hati, dokter Anda mungkin menurunkan dosis Juxtapid atau menghentikannya sama sekali.
  • Anda harus memberi tahu dokter Anda jika Anda pernah mengalami masalah hati di masa lalu, termasuk masalah hati saat mengonsumsi obat lain.
  • Juxtapid dapat menyebabkan mual, muntah, dan sakit perut, terutama jika Anda tidak mengonsumsi makanan rendah lemak. Efek samping ini juga bisa menjadi gejala masalah liver. Beritahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda merasa mual; muntah atau sakit perut yang semakin parah, tidak kunjung hilang, atau berubah-ubah; demam; gejala mirip flu; menguningnya mata atau kulit Anda; atau merasa lebih lelah dari biasanya saat mengonsumsi Juxtapid.
  • Jangan minum lebih dari 1 minuman beralkohol per hari saat mengonsumsi Juxtapid.

    • Bahaya bagi bayi Anda yang belum lahir:

  • Jangan mengonsumsi Juxtapid jika Anda sedang hamil, mengira Anda mungkin hamil, atau berencana untuk hamil.
  • Jika Anda seorang wanita yang bisa hamil, Anda harus mendapatkan hasil tes kehamilan negatif sebelum mulai menggunakan Juxtapid. Gunakan alat kontrasepsi yang efektif saat menggunakan Juxtapid dan selama 2 minggu setelah dosis terakhir Juxtapid Anda. Jika Anda hamil saat mengonsumsi Juxtapid, hentikan penggunaan Juxtapid dan segera hubungi penyedia layanan kesehatan Anda.

    • Jangan mengonsumsi Juxtapid jika Anda:

  • Sedang mengonsumsi obat yang merupakan penghambat CYP34A kuat atau sedang (misalnya, obat tertentu yang digunakan untuk mengobati infeksi bakteri, jamur, atau virus, dan obat yang digunakan untuk mengobati depresi, tekanan darah tinggi, atau nyeri dada). Obat-obatan ini dapat memengaruhi cara tubuh Anda memecah Juxtapid.
  • Minumlah jus jeruk bali.
  • Memiliki masalah hati sedang hingga parah atau penyakit hati aktif, termasuk tes fungsi hati yang abnormal.

    • Sebelum Anda menggunakan Juxtapid, beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang semua kondisi medis Anda, termasuk jika Anda memiliki masalah hati; memiliki masalah ginjal; memiliki masalah usus atau usus; minum alkohol; sedang menyusui atau berencana untuk menyusui. Tidak diketahui apakah Juxtapid masuk ke dalam ASI Anda. Anda dan penyedia layanan kesehatan Anda harus memutuskan apakah Anda akan menggunakan Juxtapid atau menyusui. Anda tidak boleh melakukan keduanya.

    Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang semua obat yang Anda minum, termasuk obat resep dan obat bebas, vitamin, dan suplemen herbal. Juxtapid dapat mempengaruhi cara kerja obat lain, dan obat lain dapat mempengaruhi cara kerja Juxtapid.

    Kemungkinan efek samping lain dari Juxtapid meliputi:

  • Masalah dalam menyerap nutrisi tertentu. Juxtapid mempersulit beberapa nutrisi yang larut dalam lemak, seperti vitamin E dan asam lemak, untuk masuk ke tubuh Anda. Konsumsi suplemen yang mengandung vitamin larut lemak setiap hari saat Anda mengonsumsi Juxtapid.
  • Gejala gastrointestinal. Diare, mual, muntah, dan sakit perut atau ketidaknyamanan sangat umum terjadi saat mengonsumsi Juxtapid. Mengikuti diet rendah lemak secara ketat dapat membantu menurunkan kemungkinan terjadinya gejala-gejala ini. Berhenti menggunakan Juxtapid dan beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda menderita diare parah, terutama jika Anda juga mengalami sakit kepala ringan, penurunan produksi urin, atau kelelahan.
  • Nyeri otot, nyeri tekan, dan kelemahan (miopati). Hal ini dapat terjadi jika Juxtapid dikonsumsi dengan simvastatin dan lovastatin dengan dosis tertentu. Beri tahu dokter Anda segera jika Anda mengalami nyeri otot, nyeri tekan, atau kelemahan yang tidak diketahui penyebabnya, terutama jika Anda demam atau merasa lebih lelah dari biasanya saat mengonsumsi Juxtapid.
  • Peningkatan kadar pengencer darah tertentu. Juxtapid dapat meningkatkan kadar pengencer darah, warfarin. Jika Anda menggunakan warfarin, penyedia layanan kesehatan Anda harus sering memeriksa waktu pembekuan darah Anda, terutama setelah dosis Juxtapid Anda berubah.
  • Masalah hati yang disebabkan oleh obat-obatan tertentu. Obat-obatan tertentu dapat menyebabkan masalah hati, termasuk isotretinoin, asetaminofen, metotreksat, tetrasiklin, dan tamoxifen. Jika Anda meminum obat-obatan ini dengan Juxtapid, penyedia layanan kesehatan Anda mungkin akan melakukan tes darah lebih sering untuk memeriksa hati Anda.
  • Efek samping Juxtapid yang paling umum pada orang dewasa dan anak-anak berusia 5 tahun ke atas meliputi: diare, mual, sakit perut (perut), gangguan pencernaan, muntah, dan peningkatan enzim hati.

    • Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda memiliki efek samping yang mengganggu atau tidak kunjung hilang. pergi. Ini bukan semua kemungkinan efek samping Juxtapid. Untuk informasi lebih lanjut, tanyakan kepada penyedia layanan kesehatan atau apoteker Anda. Hubungi dokter Anda untuk mendapatkan nasihat medis tentang efek samping.

    Anda dianjurkan untuk melaporkan efek samping negatif obat resep kepada FDA. Kunjungi www.FDA.gov/medwatch atau hubungi 1-800-FDA-1088.

    Tentang HoFHHiperkolesterolemia familial homozigot (HoFH) adalah penyakit genetik serius dan langka yang merusak fungsi reseptor yang bertanggung jawab untuk menghilangkan kolesterol lipoprotein densitas rendah (LDL-C) (kolesterol "jahat") dari tubuh tubuh. Hilangnya fungsi reseptor low-density lipoprotein (LDL) menyebabkan peningkatan kadar kolesterol darah yang ekstrim. Penderita HoFH sering kali mengalami aterosklerosis prematur dan progresif, yaitu penyempitan atau penyumbatan arteri.

    Tentang Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) adalah obat resep yang digunakan bersamaan dengan diet rendah lemak, olahraga, dan obat penurun low-density lipoprotein (LDL) lainnya untuk menurunkan LDL-C pada orang dewasa dan anak-anak berusia 2 tahun ke atas dengan jenis kolesterol tinggi yang disebut hiperkolesterolemia familial homozigot (HoFH).

    Tentang Chiesi GroupChiesi adalah grup biofarmasi internasional berorientasi penelitian yang mengembangkan dan memasarkan solusi terapi inovatif dalam kesehatan pernapasan, penyakit langka, dan perawatan khusus. Misi perusahaan adalah meningkatkan kualitas hidup masyarakat dan bertindak secara bertanggung jawab terhadap komunitas dan lingkungan.

    Dengan mengubah status hukumnya menjadi Benefit Corporation di Italia, Amerika Serikat, Perancis, dan Kolombia, komitmen Chiesi untuk menciptakan nilai bersama bagi masyarakat secara keseluruhan bersifat mengikat secara hukum dan penting dalam pengambilan keputusan di seluruh perusahaan. Sebagai B Corp bersertifikat sejak 2019, Chiesi adalah bagian dari komunitas bisnis global yang memenuhi standar dampak sosial dan lingkungan yang tinggi. Perusahaan ini bertujuan untuk mencapai emisi gas rumah kaca (GRK) Net-Zero pada tahun 2035.

    Dengan pengalaman selama 90 tahun, Chiesi berkantor pusat di Parma (Italia), dengan 31 afiliasi di seluruh dunia, dan memiliki lebih dari 7.500 karyawan. Pusat penelitian dan pengembangan Grup di Parma bekerja sama dengan 6 pusat penelitian dan pengembangan penting lainnya di Prancis, Amerika Serikat, Kanada, Tiongkok, Inggris, dan Swedia.

    Untuk informasi lebih lanjut kunjungi www.chiesi.com.

    Tentang Penyakit Langka Global Chiesi Penyakit Langka Global Chiesi adalah unit bisnis Grup Chiesi yang didirikan untuk memberikan terapi dan solusi inovatif bagi orang-orang yang hidup dengan penyakit langka. Sebagai bisnis keluarga, Chiesi Group berupaya menciptakan dunia di mana terapi untuk semua penyakit adalah hal yang biasa dan bertindak sebagai kekuatan untuk kebaikan, bagi masyarakat dan planet ini. Tujuan dari unit Penyakit Langka Global adalah untuk memastikan akses yang setara sehingga sebanyak mungkin orang dapat merasakan kehidupan yang paling memuaskan. Unit ini berkolaborasi dengan komunitas penyakit langka di seluruh dunia untuk menyuarakan pendapat masyarakat yang kurang terlayani dalam sistem layanan kesehatan.

    Untuk informasi lebih lanjut kunjungi www.chiesirarediseases.com.

    Referensi

  • Cuchel, M., Raal, F.J., Hegele, R.A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L.C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, K.G., Roeters van Lennep, J.E., Santos, R.D., Stroes, E.S.G., Watts, G.F., Wiegman, A., Stock, JK,… Ray, K.K. (2023). Pembaruan 2023 pada Pernyataan Konsensus Masyarakat Aterosklerosis Eropa tentang Hiperkolesterolemia Familial Homozigot: pengobatan baru dan panduan klinis. Jurnal jantung Eropa, 44(25), 2277–2291.
  • Mainieri, F., Tagi, V.M., & Chiarelli, F. (2022). Kemajuan Terkini tentang Hiperkolesterolemia Keluarga pada Anak-anak dan Remaja. Biomedis, 10(5), 1043.
  • Graves, L.E., Horton, A., Alexander, I.E., & Srinivasan, S. (2023). Terapi Gen untuk Hiperkolesterolemia Familial Homozigot Pediatrik. Jantung, Paru-paru dan Sirkulasi, 32(7), 769-779.
  • Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & Harada-Shiba, M. (2021). Hiperkolesterolemia Familial Homozigot. Jurnal Aterosklerosis dan Trombosis, 28(7), 665.
  • Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham T. Lomitapide untuk pengobatan pasien anak dengan hiperkolesterolemia familial homozigot (APH-19): hasil dari fase kemanjuran studi label terbuka, multisenter, fase 3. Lancet Diabetes Endokrinol. 2024 Des;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024 16 Okt. PMID: 39426393.
  • Informasi Peresepan Juxtapid (lomitapide). Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

    • Sumber: Penyakit Langka Global Chiesi

    Sumber: HealthDay

    Artikel terkait

  • FDA Menyetujui Juxtapid - Obat Orphan Baru untuk Gangguan Kolesterol Langka - 26 Desember 2012

    • Riwayat Persetujuan FDA Juxtapid (lomitapide)

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • Berita MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Kekurangan Obat
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-03-04 08:45

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer