Chiesi Global Rare Diseases annuncia l'approvazione da parte della FDA delle capsule di Juxtapid (lomitapide) per uso pediatrico nel trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

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BOSTON, 3 marzo 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, una business unit del Gruppo Chiesi nata per fornire terapie e soluzioni innovative per le persone affette da malattie rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato le capsule di Juxtapid (lomitapide) per uso pediatrico nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) per bambini di età compresa tra 2 e 2 anni. più vecchio. Juxtapid è una terapia comprovata che è stata approvata negli Stati Uniti per pazienti adulti con HoFH da utilizzare insieme alla dieta e ad altri trattamenti ipolipemizzanti, dal 2012.

  • L'approvazione espande l'indicazione di Juxtapid per includere i bambini di età pari o superiore a 2 anni con HoFH
  • Questo annuncio è stato fatto durante la settimana della Giornata delle malattie rare, che mira ad aumentare la consapevolezza sull'impatto delle malattie rare sui pazienti

    • L'HoFH, una malattia genetica ultra rara, colpisce circa 1 su 250.000-1 su 360.000 individui in tutto il mondo, compresi i bambini, che possono nascere con livelli pericolosamente elevati di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C).1,2 Senza un intervento precoce, coloro che vivono con questa condizione affrontano un rischio significativamente maggiore di aterosclerosi grave.3,4

    "Questa approvazione rappresenta più di una pietra miliare a livello normativo; è un progresso significativo per i bambini e le famiglie che vivono con l'HoFH", ha affermato Mitch Goldman, Vicepresidente senior, Ricerca e Sviluppo, Chiesi Global Rare Diseases. "Espandendo l'accesso a Juxtapid per i bambini di età pari o superiore a 2 anni, stiamo consentendo ai membri più giovani della comunità HoFH di beneficiare dello stesso trattamento comprovato che ha già aiutato gli adulti a gestire la loro condizione. Questo risultato riflette il nostro costante impegno nel fornire terapie sicure ed efficaci a coloro che ne hanno più bisogno e a fare una differenza duratura in ogni fase della vita."

    "I bambini affetti da HoFH affrontano sfide straordinarie dal momento in cui vengono diagnosticati", ha affermato Katherine Wilemon, fondatrice. e amministratore delegato della Family Heart Foundation. "Le loro vite sono modellate da frequenti visite mediche e dalla costante preoccupazione per il rischio cardiovascolare in un'età in cui la maggior parte dei bambini sta appena imparando ad andare in bicicletta o a fare sport. La recente approvazione del trattamento per questa fascia di età segna un significativo passo avanti per i bambini piccoli affetti da HoFH."

    L'approvazione della FDA si basa sulle prove di uno studio multicentrico di Fase 3, in aperto (APH-19) che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di Juxtapid® in 43 partecipanti pediatrici di età compresa tra 5 e 17 anni con HoFH che stavano ricevendo una terapia ipolipemizzante standard e una dieta a basso contenuto di grassi.5 Nel corso di un periodo di trattamento di 24 settimane, Juxtapid è stato titolato alla dose massima tollerata da ciascun partecipante. Lo studio ha dimostrato una riduzione media del 49% del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) rispetto al basale, accompagnata da diminuzioni significative del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C), del colesterolo totale, del colesterolo lipoproteico a densità molto bassa (VLDL-C), dell’apolipoproteina B e dei trigliceridi. Gli eventi avversi sono stati principalmente di natura gastrointestinale o epatica, in linea con il profilo di sicurezza noto di Juxtapid. Un’analisi integrata basata su modelli ha confermato che Juxtapid è sicuro ed efficace per il trattamento dell’HoFH nelle popolazioni pediatriche e supporta la giustificazione della dose nei bambini di età > 2 anni. Nel complesso, i risultati hanno mostrato che Juxtapid ha ottenuto riduzioni sostanziali e clinicamente significative del C-LDL nell'uso pediatrico per HoFH.6

    USO e INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZAJuxtapid (lomitapide) è un medicinale da prescrizione usato insieme a una dieta a basso contenuto di grassi, esercizio fisico e altri medicinali che abbassano le lipoproteine a bassa densità (LDL) per ridurre il C-LDL negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 2 anni con un tipo di colesterolo alto chiamato ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).

    Non è noto se Juxtapid sia sicuro ed efficace nelle persone con problemi renali, comprese le persone con malattia renale allo stadio terminale che non sono in dialisi.

    Non è noto se Juxtapid sia sicuro ed efficace se usato nei bambini di età inferiore ai 2 anni.

    INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

    Quali sono le informazioni più importanti che dovrei sapere su Juxtapid?

  • Juxtapid è disponibile solo tramite farmacie certificate iscritte al programma Juxtapid REMS. Il tuo medico deve essere iscritto al programma affinché ti venga prescritto Juxtapid.
  • Esiste un registro che raccoglie informazioni sugli effetti dell'assunzione di Juxtapid nel tempo. Chiedi al tuo medico per ulteriori informazioni su questo registro o visita www.Juxtapid.com o chiama il numero 1-877-902-4099.

    • Juxtapid può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

    Problemi al fegato:

  • Juxtapid può causare problemi al fegato come aumento degli enzimi epatici o aumento del grasso nel fegato. Per questo motivo, il tuo medico dovrebbe eseguire esami del sangue per controllare il fegato prima di iniziare Juxtapid, se la dose viene aumentata e mentre prendi Juxtapid. Se i test mostrano segni di problemi al fegato, il medico può ridurre la dose di Juxtapid o interromperla del tutto.
  • Devi informare il medico se hai avuto problemi al fegato in passato, inclusi problemi al fegato durante l'assunzione di altri medicinali.
  • Juxtapid può causare nausea, vomito e mal di stomaco, soprattutto se non segui una dieta a basso contenuto di grassi. Questi effetti collaterali possono anche essere sintomi di problemi al fegato. Informa immediatamente il tuo medico se soffri di nausea; vomito o mal di stomaco che peggiorano, non scompaiono o cambiano; febbre; sintomi simil-influenzali; ingiallimento degli occhi o della pelle; o ti senti più stanco del solito mentre prendi Juxtapid.
  • Non bere più di 1 bevanda alcolica al giorno mentre prendi Juxtapid.

    • Danno al feto:

  • Non prendere Juxtapid se sei incinta, pensi di esserlo o stai pianificando una gravidanza.
  • Se sei una donna che può rimanere incinta, dovresti avere un risultato negativo del test di gravidanza prima di iniziare a prendere Juxtapid. Utilizzare un efficace controllo delle nascite durante l'assunzione di Juxtapid e per 2 settimane dopo l'ultima dose di Juxtapid. Se rimani incinta mentre prendi Juxtapid, interrompi l'assunzione di Juxtapid e chiama immediatamente il tuo medico.

    • Non prenda Juxtapid se:

  • Stai assumendo medicinali che sono inibitori forti o moderati del CYP34A (ad esempio, alcuni medicinali usati per trattare infezioni batteriche, fungine o virali e medicinali usati per trattare la depressione, l'ipertensione o la dolore). Questi medicinali possono influenzare il modo in cui l'organismo scompone Juxtapid.
  • Bevi succo di pompelmo.
  • Soffri di problemi al fegato da moderati a gravi o di una malattia epatica attiva, compresi test di funzionalità epatica anormali.

    • Prima di prendere Juxtapid, informa il tuo medico di tutte le tue condizioni mediche, incluso se soffri di problemi al fegato; avere problemi ai reni; avere problemi intestinali o intestinali; bere alcolici; stanno allattando o intendono allattare. Non è noto se Juxtapid passi nel latte materno. Tu e il tuo medico dovreste decidere se assumere Juxtapid o allattare al seno. Non dovresti fare entrambe le cose.

    Informa il tuo medico di tutti i farmaci che prendi, compresi farmaci da prescrizione e da banco, vitamine e integratori a base di erbe. Juxtapid può influenzare il modo in cui funzionano altri medicinali e altri medicinali possono influenzare il modo in cui funziona Juxtapid.

    Altri possibili effetti collaterali di Juxtapid includono:

  • Problemi nell'assorbimento di alcuni nutrienti. Juxtapid rende più difficile l'ingresso di alcuni nutrienti liposolubili, come la vitamina E e gli acidi grassi, nell'organismo. Assumi integratori che contengono vitamine liposolubili ogni giorno mentre prendi Juxtapid.
  • Sintomi gastrointestinali. Diarrea, nausea, vomito e mal di stomaco o disagio sono molto comuni durante l'assunzione di Juxtapid. Seguire rigorosamente una dieta povera di grassi può aiutare a ridurre la possibilità di avere questi sintomi. Smetti di prendere Juxtapid e informi il tuo medico se soffri di diarrea grave, soprattutto se avverti anche vertigini, diminuzione della produzione di urina o stanchezza.
  • Dolore muscolare, dolorabilità e debolezza (miopatia). Ciò può accadere quando Juxtapid viene assunto con determinate dosi di simvastatina e lovastatina. Informi immediatamente il medico se avverte dolore, dolorabilità o debolezza muscolare inspiegabili, soprattutto se ha la febbre o si sente più stanco del solito durante l'assunzione di Juxtapid.
  • Aumento dei livelli di alcuni anticoagulanti. Juxtapid può aumentare il livello dell'anticoagulante warfarin. Se prendi warfarin, il tuo medico dovrebbe controllare frequentemente i tempi di coagulazione del sangue, soprattutto dopo che la dose di Juxtapid è cambiata.
  • Problemi al fegato causati da alcuni farmaci. Alcuni medicinali possono causare problemi al fegato, tra cui isotretinoina, paracetamolo, metotrexato, tetracicline e tamoxifene. Se prendi questi medicinali con Juxtapid, il tuo medico potrebbe prescriverti esami del sangue più spesso per controllare il fegato.
  • Gli effetti collaterali più comuni di Juxtapid negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 5 anni includono: diarrea, nausea, dolore allo stomaco (addominale), indigestione, vomito e aumento degli enzimi epatici.

    • Informa il tuo medico se hai qualche effetto collaterale che ti dà fastidio o non va via. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Juxtapid. Per ulteriori informazioni, chiedi al tuo medico o al farmacista. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali.

    Ti invitiamo a segnalare alla FDA gli effetti collaterali negativi dei farmaci soggetti a prescrizione. Visita www.FDA.gov/medwatch o chiama il numero 1-800-FDA-1088.

    Informazioni sull'HoFHL'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) è una malattia genetica grave e rara che compromette la funzione del recettore responsabile della rimozione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) (colesterolo "cattivo") corpo. Una perdita della funzione del recettore delle lipoproteine ​​​​a bassa densità (LDL) provoca un aumento estremo dei livelli di colesterolo nel sangue. Gli individui affetti da HoFH spesso sviluppano un'aterosclerosi prematura e progressiva, un restringimento o un blocco delle arterie.

    Informazioni su Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) è un medicinale da prescrizione utilizzato insieme a una dieta a basso contenuto di grassi, esercizio fisico e altri medicinali che abbassano le lipoproteine a bassa densità (LDL) per ridurre il colesterolo LDL negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 2 anni con un tipo di colesterolo alto chiamato ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).

    Informazioni sul Gruppo ChiesiChiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. La missione dell'azienda è migliorare la qualità della vita delle persone e agire in modo responsabile nei confronti della comunità e dell'ambiente.

    Cambiando il proprio status giuridico in Società Benefit in Italia, Stati Uniti, Francia e Colombia, l'impegno di Chiesi nella creazione di valore condiviso per la società nel suo insieme è giuridicamente vincolante e centrale per il processo decisionale a livello aziendale. In qualità di B Corp certificata dal 2019, Chiesi fa parte di una comunità globale di imprese che soddisfano elevati standard di impatto sociale e ambientale. L'azienda mira a raggiungere emissioni nette di gas serra (GHG) pari a zero entro il 2035.

    Con 90 anni di esperienza, Chiesi ha sede a Parma (Italia), con 31 filiali in tutto il mondo e conta più di 7.500 dipendenti. Il centro di ricerca e sviluppo del Gruppo a Parma opera insieme ad altri 6 importanti centri di ricerca e sviluppo in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito e Svezia.

    Per maggiori informazioni, visitare www.chiesi.com.

    Informazioni su Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases è una business unit del Gruppo Chiesi fondata per fornire terapie e soluzioni innovative alle persone che vivono con malattie rare. In quanto azienda a conduzione familiare, il Gruppo Chiesi si impegna a creare un mondo in cui sia comune avere una terapia per tutte le malattie e agisce come una forza positiva per la società e il pianeta. L’obiettivo dell’Unità Globale Malattie Rare è garantire parità di accesso affinché quante più persone possibile possano vivere una vita più appagante. L'unità collabora con la comunità delle malattie rare in tutto il mondo per dare voce alle persone svantaggiate nel sistema sanitario.

    Per maggiori informazioni visita www.chiesirarediseases.com.

    Riferimenti

  • Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L. C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023). Aggiornamento 2023 sulla dichiarazione di consenso della Società europea di aterosclerosi sull'ipercolesterolemia familiare omozigote: nuovi trattamenti e linee guida cliniche. Diario europeo del cuore, 44(25), 2277–2291.
  • Mainieri, F., Tagi, V. M., & Chiarelli, F. (2022). Recenti progressi sull'ipercolesterolemia familiare nei bambini e negli adolescenti. Biomedicines, 10(5), 1043.
  • Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E., & Srinivasan, S. (2023). Terapia genica per l'ipercolesterolemia familiare omozigote pediatrica. Cuore, polmone e circolazione, 32(7), 769-779.
  • Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & Harada-Shiba, M. (2021). Ipercolesterolemia familiare omozigote. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.
  • Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham T. Lomitapide per il trattamento di pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare omozigote (APH-19): risultati della fase di efficacia di uno studio di fase 3, multicentrico, in aperto. Lancet Diabete Endocrinolo. 2024 dicembre;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024 ottobre 16. PMID: 39426393.
  • Juxtapid (lomitapide) Informazioni sulla prescrizione. Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

    • Fonte: Chiesi Global Rare Diseases

    Fonte: HealthDay

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  • La FDA approva Juxtapid - Nuovo farmaco orfano per la malattia rara del colesterolo - 26 dicembre 2012

    • Cronologia delle approvazioni della FDA per Juxtapid (lomitapide)

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    Pubblicato : 2026-03-04 08:45

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