Chiesi Global Rare Dimensions が、ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) に対する小児用ジャクスタピド (ロミタピド) カプセルの FDA 承認を発表

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ボストン、2026 年 3 月 3 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 希少疾患を抱える人々に革新的な治療法と解決策を提供するために設立された Chiesi グループの事業部門である Chiesi Global Rare Strategies は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が 2 歳の小児ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) に対する小児用ジャクスタピッド (ロミタピド) カプセルを承認したと発表しました。年齢以上の。 Juxtapid は、2012 年以降、米国で HoFH の成人患者に対して、食事療法やその他の脂質低下治療と併用することが承認されている実証済みの治療法です。

  • 承認により、Juxtapid の適応が HoFH の 2 歳以上の小児にも拡大されました
  • この発表は、患者に対する希少疾患の影響についての意識を高めることを目的とした希少疾患の日の週に行われました

    • 超稀な遺伝性疾患である HoFH は、子供を含む世界中の推定 25 万人に 1 人から 36 万人に 1 人に影響を与えており、低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) レベルが危険なほど高い状態で生まれる可能性があります。1,2 早期の介入がなければ、この疾患を抱えて生活している人は、重度のアテローム性動脈硬化症のリスクが大幅に増加することに直面します。3,4

    「この承認は単なる規制上のマイルストーンではありません。HoFH とともに生きる子供たちと家族にとって意味のある進歩です」と Chiesi Global Rare Strategies の研究開発担当シニアバイスプレジデントのミッチ・ゴールドマン氏は述べています。 「2歳以上の子供たちへのJuxtapidへのアクセスを拡大することで、私たちはHoFHコミュニティの非常に若いメンバーが、すでに成人の症状管理に役立っているのと同じ実証済みの治療から恩恵を受けることができるようにしています。この成果は、安全で効果的な治療法を最も必要とする人々に提供し、人生のあらゆる段階で永続的な変化をもたらすという私たちの揺るぎない取り組みを反映しています。」

    「HoFHの子供たちは、診断された瞬間から並外れた課題に直面しています」とキャサリンさんは語った。ウィルモン氏、ファミリーハート財団の創設者兼最高経営責任者（CEO）。 「彼らの生活は、ほとんどの子供たちが自転車に乗ったり、スポーツをしたりすることを学び始めたばかりの年齢で、頻繁に医療機関を受診し、心臓血管のリスクを常に心配することによって形作られています。この年齢層に対する最近の治療承認は、HoFH の影響を受ける幼い子供たちにとって有意義な前進を示しています。」

    FDA の承認は、標準治療の脂質低下療法と低脂肪食を受けている HoFH の 5 歳から 17 歳の小児参加者 43 人を対象に、Juxtapid® の安全性と有効性を評価した第 3 相非盲検多施設共同研究 (APH-19) の証拠に基づいています。5 24 週間の治療期間にわたって、Juxtapid は各参加者の最大忍容性まで漸増されました。用量。この研究では、低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) がベースラインから平均 49% 減少し、非高密度リポタンパク質コレステロール (非 HDL-C)、総コレステロール、超低密度リポタンパク質コレステロール (VLDL-C)、アポリポタンパク質 B、およびトリグリセリドの大幅な減少を伴うことが実証されました。有害事象は主に胃腸または肝臓の性質であり、Juxtapid の既知の安全性プロファイルと一致しています。統合されたモデルベースの分析により、Juxtapid が小児集団における HoFH の治療に安全かつ有効であることが確認され、2 歳以上の小児における用量の正当性が裏付けられました。全体として、結果は、Juxtapid が HoFH の小児使用において臨床的に意味のある LDL-C の大幅な減少を達成したことを示しました。6

    使用および重要な安全性情報Juxtapid (ロミタピド) は、成人および 2 歳以上の小児の LDL-C を低下させるために、低脂肪食、運動、その他の低密度リポタンパク質 (LDL) 低下薬と併用される処方薬です。ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）と呼ばれる一種の高コレステロール血症を患っている高齢者。

    Juxtapid が、透析を受けていない末期腎臓病患者など、腎臓に問題を抱えている人にとって安全で効果的であるかどうかは不明です。

    Juxtapid が 2 歳未満の子供に使用された場合に安全で効果的であるかどうかは不明です。

    重要な安全性情報

    Juxtapid について知っておくべき最も重要な情報は何ですか?

  • Juxtapid は、Juxtapid REMS プログラムに登録されている認定薬局を通じてのみ入手できます。 Juxtapid を処方するには、医療提供者がプログラムに登録している必要があります。
  • Juxtapid を長期にわたって服用した場合の影響に関する情報を収集するレジストリがあります。このレジストリの詳細については、かかりつけの医療提供者に問い合わせるか、www.Juxtapid.com にアクセスするか、1-877-902-4099 に電話してください。

    • Juxtapid は、次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。

    肝臓の問題:

  • Juxtapid は、肝酵素の増加や肝臓内の脂肪の増加など、肝臓の問題を引き起こす可能性があります。このため、医療提供者は、Juxtapid の投与を開始する前、用量を増やした場合、および Juxtapid の服用中に血液検査を行って肝臓をチェックする必要があります。検査で肝臓に問題がある兆候が示された場合、医師はJuxtapidの用量を減らすか、完全に中止することがあります。
  • 他の薬を服用中の肝臓の問題など、過去に肝臓に問題があった場合は医師に伝える必要があります。
  • Juxtapidは、特に低脂肪食を食べていない場合、吐き気、嘔吐、腹痛を引き起こす可能性があります。これらの副作用は肝臓の問題の症状である可能性もあります。吐き気がある場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。悪化する、消えない、または変化する嘔吐または腹痛。熱;インフルエンザのような症状。目や皮膚が黄色くなる。または、Juxtapid の服用中にいつもより疲れを感じている場合。
  • Juxtapid の服用中は、1 日あたりアルコール飲料を 1 杯以上飲まないでください。

    • 胎児への害:

  • 妊娠している場合、妊娠していると思われる場合、または妊娠を計画している場合は、Juxtapid を服用しないでください。
  • 妊娠可能な女性の場合は、Juxtapid の服用を開始する前に妊娠検査結果が陰性である必要があります。 Juxtapid の服用中、および Juxtapid の最後の投与後 2 週間は、効果的な避妊を行ってください。 Juxtapid の服用中に妊娠した場合は、Juxtapid の服用を中止し、すぐに医療提供者に連絡してください。

    • 次のような場合は、Juxtapid を服用しないでください。

  • 強力または中程度の CYP34A 阻害剤を服用している薬 (たとえば、細菌、真菌、またはウイルス感染症の治療に使用される特定の薬、うつ病、高血圧、胸部の治療に使用される薬など)痛み）。これらの薬は、体がジャクスタピッドを分解する方法に影響を与える可能性があります。
  • グレープフルーツ ジュースを飲みます。
  • 中等度から重度の肝障害、または肝機能検査の異常を含む活動性肝疾患がある方。

    • Juxtapid を服用する前に、肝臓に問題があるかどうかなど、すべての病状について医療提供者に伝えてください。腎臓に問題がある。腸または腸に問題がある。アルコールを飲む。母乳育児中、または母乳育児を計画している。ジャクスタピッドが母乳に移行するかどうかは不明です。あなたとあなたの医療提供者は、Juxtapid を服用するか母乳育児するかを決定する必要があります。両方を行うべきではありません。

    処方薬、市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントなど、服用しているすべての薬について医療提供者に伝えてください。 Juxtapid は他の薬の作用に影響を与える可能性があり、他の薬も Juxtapid の作用に影響を与える可能性があります。

    Juxtapid で考えられるその他の副作用は次のとおりです。

  • 特定の栄養素の吸収の問題。 Juxtapid は、ビタミン E や脂肪酸などの一部の脂溶性栄養素が体内に取り込まれにくくします。 Juxtapid を服用している間は、脂溶性ビタミンを含むサプリメントを毎日摂取してください。
  • 胃腸症状。 Juxtapid を服用すると、下痢、吐き気、嘔吐、胃の痛みや不快感がよく見られます。低脂肪食を厳密に続けることは、これらの症状が起こる可能性を下げるのに役立つ可能性があります。重度の下痢がある場合、特に立ちくらみ、尿量の減少、疲労感がある場合は、Juxtapid の服用を中止し、医療従事者に伝えてください。
  • 筋肉の痛み、圧痛、脱力感 (ミオパシー)。 これは、Juxtapid を特定の用量のシンバスタチンおよびロバスタチンと一緒に服用した場合に発生する可能性があります。原因不明の筋肉痛、圧痛、脱力感がある場合、特に、Juxtapid の服用中に発熱したり、通常よりも疲れを感じたりする場合は、すぐに医師に相談してください。
  • 特定の抗凝血剤のレベルが上昇。ジャクスタピッドは抗凝血剤であるワルファリンのレベルを上昇させる可能性があります。ワルファリンを服用している場合、特に Juxtapid の用量を変更した後は、医療従事者は血液凝固時間を頻繁にチェックする必要があります。
  • 特定の薬剤によって引き起こされる肝臓の問題。 イソトレチノイン、アセトアミノフェン、メトトレキサート、テトラサイクリン、タモキシフェンなど、特定の薬は肝臓の問題を引き起こす可能性があります。これらの薬を Juxtapid と一緒に服用している場合、医療従事者は肝臓をチェックするために血液検査をより頻繁に行うことがあります。
  • 大人および 5 歳以上の子供における Juxtapid の最も一般的な副作用には、下痢、吐き気、胃（腹部）痛、消化不良、嘔吐、肝酵素の増加が含まれます。

    • 副作用がある場合は医療従事者に伝えてください。それがあなたを悩ませたり、それが消えなかったりします。これらは、Juxtapid で考えられる副作用のすべてではありません。詳細については、医療提供者または薬剤師にお問い合わせください。副作用に関する医学的アドバイスについては、医師に相談してください。

    処方薬のマイナスの副作用を FDA に報告することをお勧めします。 www.FDA.gov/medwatch にアクセスするか、1-800-FDA-1088 に電話してください。

    HoFH についてホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) は、低密度リポタンパク質コレステロールの除去を担う受容体の機能を損なう重篤で稀な遺伝病です。 (LDL-C) (「悪玉」コレステロール) は体から排出されます。低密度リポタンパク質（LDL）受容体の機能が失われると、血中コレステロール値が極端に上昇します。 HoFH 患者は、動脈の狭窄または閉塞である早発かつ進行性のアテローム性動脈硬化症を発症することがよくあります。

    Juxtapid® (lomitapide) についてJuxtapid (ロミタピド) は、ホモ接合性家族性と呼ばれる高コレステロールの一種を持つ成人および 2 歳以上の小児の LDL-C を低下させるために、低脂肪食、運動、その他の低密度リポタンパク質 (LDL) 低下薬と併用される処方薬です。高コレステロール血症 (HoFH)。

    Chiesi グループについてChiesi は、呼吸器疾患、希少疾患、専門治療における革新的な治療ソリューションを開発、販売する研究志向の国際的なバイオ医薬品グループです。同社の使命は、人々の生活の質を向上させ、地域社会と環境の両方に対して責任を持って行動することです。

    イタリア、米国、フランス、コロンビアで法的地位をベネフィットコーポレーションに変更することで、社会全体に共通の価値を創造するという Chiesi の取り組みは法的拘束力を持ち、全社的な意思決定の中心となります。 2019 年以来 B Corp 認定を受けている Chiesi は、社会的および環境的影響の高い基準を満たすビジネスのグローバル コミュニティの一員です。同社は、2035 年までに温室効果ガス (GHG) 排出量ネットゼロを達成することを目指しています。

    90 年の経験を持つ Chiesi はパルマ (イタリア) に本社を置き、世界中に 31 の関連会社を持ち、7,500 人以上の従業員を擁しています。パルマにあるグループの研究開発センターは、フランス、米国、カナダ、中国、英国、スウェーデンにある他の 6 つの重要な研究開発拠点と連携して機能しています。

    詳細については、www.chiesi.com をご覧ください。

    Chiesi 世界的希少疾患について Chiesi 世界的希少疾患は、希少疾患とともに生きる人々に革新的な治療法とソリューションを提供するために設立された Chiesi グループの事業部門です。 Chiesi Group は、家族経営の企業として、あらゆる病気の治療が一般的となり、社会と地球にとって善のための力として機能する世界の構築に努めています。世界希少疾患部門の目標は、できるだけ多くの人々が最も充実した生活を経験できるよう、平等なアクセスを確保することです。このユニットは世界中の希少疾患コミュニティと協力して、医療制度で十分なサービスを受けていない人々に声を届けています。

    詳細については、www.chiesirarediseases.com をご覧ください。

    参考文献

  • Cuchel, M.、Raal, F. J.、Hegele, R. A.、Al-Rasadi, K.、Arca, M.、Averna, M.、Bruckert, E.、Freiberger, T.、Gaudet, D.、Harada-Shiba, M.、Hudgins, L. C.、Kayikcioglu、 M.、Masana、L.、Parhofer、K. G.、Roeters van Lennep、J. E.、Santos、R. D.、Stroes、E. S. G.、Watts、G. F.、Wiegman、A.、Stock、J. K.、… Ray、K. K. (2023)。ホモ接合性家族性高コレステロール血症に関する欧州アテローム性動脈硬化学会のコンセンサスステートメントに関する 2023 年の最新情報: 新しい治療法と臨床ガイダンス。 European heart Journal、44(25)、2277–2291。
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  • 野原 明、多田 宏、小倉 正、岡崎 伸、小野 和、島野 英、代田 英、土橋 和、林 哲、堀 正、松木 和、南野 哲、横山 信、原田 芝 正（2021年）。ホモ接合性家族性高コレステロール血症。アテローム性動脈硬化と血栓症のジャーナル、28(7)、665。
  • Masana L、Zambon A、Schmitt CP、Taylan C、Driemeyer J、Cohen H、Buonuomo PS、Alashwal A、Al-Dubayee M、Kholaif N、Diaz-Diaz JL、Maatouk F、Martinez-Hervas S、マンガル B、Löwe S、カニンガム T. ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (APH-19) の小児患者の治療のためのロミタピド: 非盲検、多施設共同、第 3 相試験の有効性相の結果。ランセット糖尿病内分泌。 2024 年 12 月;12(12):880-889。土井: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X。 Epub 2024 Oct 16. PMID: 39426393.
  • Juxtapid (ロミタピド) 処方情報。 Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026 年

    • 出典: Chiesi 世界希少疾病

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-03-04 08:45

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