Penyakit Langka Global Chiesi Ngumumake Persetujuan FDA kanggo Kapsul Juxtapid (lomitapide) kanggo Gunakake Pediatrik ing Hiperkolesterolemia Keluarga Homozigot (HoFH)

BOSTON, 03 Maret 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, sawijining unit bisnis saka Chiesi Group sing diadegake kanggo ngirim terapi lan solusi inovatif kanggo wong sing nandhang penyakit langka, ngumumake dina iki yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Juxtapid (lomitapide) kapsul hiperolesterolemia kanggo pediatrik (lomitapide). bocah 2 taun lan luwih lawas. Juxtapid minangka terapi sing wis kabukten sing wis disetujoni ing Amerika Serikat kanggo pasien diwasa karo HoFH kanggo digunakake bebarengan karo diet lan perawatan penurun lipid liyane, wiwit 2012.

Persetujuan ngembangake indikasi Juxtapid kanggo nyakup bocah umur 2 taun lan luwih karo HoFH

Pengumuman babagan penyakit Rare sing langka iki digawe ing wayah awan. ing pasien

HoFH, kelainan genetik ultra-langka, nyebabake kira-kira 1 ing 250.000 nganti 1 saka 360.000 individu ing saindenging jagad, kalebu bocah-bocah, sing bisa lair kanthi tingkat kolesterol lipoprotein kapadhetan rendah (LDL-C) sing mbebayani banget.1,2 Tanpa intervensi awal, risiko aterosklerosis saya tambah akeh.

"Persetujuan iki nggambarake luwih saka tonggak regulasi; iki minangka kemajuan sing migunani kanggo bocah lan kulawarga sing manggon karo HoFH, "ujare Mitch Goldman, Wakil Presiden Senior, R&D, Penyakit Langka Global Chiesi. "Kanthi nggedhekake akses menyang Juxtapid kanggo bocah-bocah umur 2 taun lan luwih lawas, kita ngidini anggota komunitas HoFH sing enom banget kanggo entuk manfaat saka perawatan sing wis kabukten sing padha wis mbantu wong diwasa ngatur kahanane. Prestasi iki nggambarake komitmen kita sing ora bisa ditindakake kanggo nggawa terapi sing aman lan efektif kanggo wong-wong sing paling mbutuhake lan nggawe prabédan sing langgeng ing saben tahapan urip karo HoFH. "

wayahe lagi didiagnosis, "ujare Katherine Wilemon, Pendhiri lan CEO Yayasan Jantung Keluarga. "Urip kasebut dibentuk kanthi kunjungan medis sing kerep lan kuwatir babagan risiko kardiovaskular ing umur nalika umume bocah-bocah mung sinau numpak sepedha utawa olahraga. Persetujuan perawatan anyar kanggo klompok umur iki minangka langkah penting kanggo bocah cilik sing kena pengaruh HoFH."

Persetujuan FDA adhedhasar bukti saka Fase 3, open-label, multicenter study (APH-19) sing ngevaluasi safety lan khasiat Juxtapid® ing 43 peserta pediatrik sing umure 5 nganti 17 taun karo HoFH sing nampa terapi penurun lipid standar lan perawatan diet rendah lemak, titrated 4-5 minggu. dosis paling ditoleransi peserta. Panliten kasebut nuduhake pangurangan rata-rata 49% kolesterol lipoprotein kapadhetan rendah (LDL-C) saka awal, diiringi penurunan kolesterol lipoprotein densitas dhuwur (non-HDL-C), kolesterol total, kolesterol lipoprotein kapadhetan rendah (VLDL-C), apolipoprotein B, lan trigliserida. Acara salabetipun utamane gastrointestinal utawa hepatic ing alam, konsisten karo profil safety dikenal Juxtapid. Analisis basis model terpadu dikonfirmasi manawa Juxtapid aman lan efektif kanggo perawatan HoFH ing populasi pediatrik lan ndhukung kabeneran dosis ing bocah-bocah> 2 taun. Sakabèhé, asil kasebut nuduhaké yèn Juxtapid ngrambah pangurangan sing signifikan sacara klinis ing LDL-C ing panggunaan pediatrik kanggo HoFH.6

PANGGUNAAN lan INFORMASI KESELAMATAN PENTINGJuxtapid (lomitapide) minangka obat resep sing digunakake bebarengan karo diet rendah lemak, olahraga lan lipoprotein kapadhetan rendah liyane (LDL) kanggo bocah-bocah sing nyuda LDL lan lipoprotein diwasa liyane. Umur 2 taun utawa luwih kanthi jinis kolesterol dhuwur sing diarani homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH).

Ora dingerteni yen Juxtapid aman lan efektif kanggo wong sing duwe masalah ginjel kalebu wong sing duwe penyakit ginjel tahap pungkasan sing ora dialisis.

Ora dingerteni yen Juxtapid aman lan efektif yen digunakake ing bocah-bocah ing umur 2 taun.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

Apa informasi sing paling penting aku kudu ngerti babagan Juxtapid?

Juxtapid mung kasedhiya liwat apotek sing disertifikasi sing didaftar ing Program Juxtapid REMS. Panyedhiya kesehatan sampeyan kudu didaftarake ing program kasebut supaya sampeyan bisa diwenehi resep Juxtapid.

Ana pendaptaran sing ngumpulake informasi babagan efek njupuk Juxtapid saka wektu. Takon panyedhiya kesehatan kanggo informasi luwih lengkap babagan registri iki utawa bukak www.Juxtapid.com utawa nelpon 1-877-902-4099.

Juxtapid bisa nyebabake efek samping sing serius, kalebu:

Masalah Ati:

Juxtapid bisa nyebabake masalah ati kayata tambah enzim ati utawa tambah lemak ing ati. Mulane, panyedhiya kesehatan sampeyan kudu nindakake tes getih kanggo mriksa ati sadurunge miwiti Juxtapid, yen dosis tambah, lan nalika sampeyan njupuk Juxtapid. Yen tes sampeyan nuduhake pratandha saka masalah ati, dhokter sampeyan bisa nyuda dosis Juxtapid utawa mungkasi kabeh.

Sampeyan kudu ngandhani dhokter yen sampeyan wis ngalami masalah ati ing jaman kepungkur, kalebu masalah ati nalika njupuk obat liyane.

Juxtapid bisa nyebabake mual, muntah lan nyeri weteng, utamane yen sampeyan ora mangan diet sing kurang lemak. Efek samping kasebut uga bisa dadi gejala masalah ati. Marang panyedhiya kesehatan langsung yen sampeyan duwe mual; mutahke utawa nyeri weteng sing saya tambah parah, ora ilang, utawa owah-owahan; mriyang; gejala kaya flu; kuning ing mripat utawa kulit; utawa krasa luwih kesel tinimbang biasane nalika njupuk Juxtapid.

Aja ngombe luwih saka 1 ombenan alkohol saben dina nalika njupuk Juxtapid.

Biasa kanggo bayi sing durung lair:

Aja njupuk Juxtapid yen sampeyan lagi ngandhut, mikir yen sampeyan lagi ngandhut, utawa arep ngandhut.

Yen sampeyan wanita sing bisa ngandhut, sampeyan kudu duwe asil tes meteng negatif sadurunge miwiti Juxtapid. Gunakake kontrol lair sing efektif nalika njupuk Juxtapid lan 2 minggu sawise dosis pungkasan Juxtapid. Yen sampeyan ngandhut nalika njupuk Juxtapid, mungkasi njupuk Juxtapid lan langsung nelpon panyedhiya kesehatan.

Aja njupuk Juxtapid yen sampeyan:

Ngombe obat-obatan sing kuat utawa moderat CYP34A (contone, obat-obatan tartamtu sing digunakake kanggo ngobati tekanan darah tinggi, obat-obatan utawa obat-obatan sing digunakake kanggo ngobati tekanan darah tinggi, infeksi virus utawa jamur, utawa obat-obatan tartamtu sing digunakake kanggo ngobati tekanan darah tinggi, bakteri, utawa jamur, nyeri). Obat-obatan kasebut bisa mengaruhi cara awak ngrusak Juxtapid.

Ngombe jus jeruk bali.

Nduweni masalah ati sing moderat nganti abot utawa penyakit ati sing aktif, kalebu tes fungsi ati sing ora normal.

Sadurunge sampeyan njupuk Juxtapid, ngandhani panyedhiya kesehatan babagan kabeh kondisi medis sampeyan, kalebu yen sampeyan nandhang masalah ati; duwe masalah ginjel; duwe masalah usus utawa usus; ngombe alkohol; lagi nyusoni utawa rencana arep nyusoni. Ora dingerteni yen Juxtapid mlebu ing ASI. Sampeyan lan panyedhiya kesehatan sampeyan kudu mutusake yen sampeyan bakal njupuk Juxtapid utawa nyusoni. Sampeyan ora kudu nindakake loro-lorone.

Marang panyedhiya kesehatan babagan kabeh obat sing sampeyan gunakake, kalebu resep lan obat-obatan sing ora bisa dituku, vitamin, lan suplemen herbal. Juxtapid bisa mengaruhi cara kerja obat liyane, lan obat liyane bisa mengaruhi cara kerja Juxtapid.

Efek samping liyane saka Juxtapid kalebu:

Masalah nyerep nutrisi tartamtu. Juxtapid nggawe luwih angel kanggo sawetara nutrisi sing larut ing lemak, kayata vitamin E lan asam lemak, kanggo mlebu ing awak. Njupuk suplemen sing ngandhut vitamin larut lemak saben dina nalika njupuk Juxtapid.

Gejala gastrointestinal. Diare, mual, mutahke, lan nyeri weteng utawa rasa ora nyaman umum banget nalika njupuk Juxtapid. Nututi diet rendah lemak kanthi ketat bisa mbantu nyuda kemungkinan ngalami gejala kasebut. Mungkasi njupuk Juxtapid lan kandhani panyedhiya kesehatan yen sampeyan ngalami diare sing abot, utamane yen sampeyan uga duwe sirah entheng, nyuda output urin, utawa kesel.

Nyeri otot, nyeri lan kelemahane (miopati). Iki bisa kedadeyan nalika Juxtapid dijupuk kanthi dosis simvastatin lan lovastatin tartamtu. Takon dhokter sampeyan yen sampeyan duwe nyeri otot, nyeri, utawa kelemahan sing ora bisa dijelasake, utamane yen sampeyan ngalami demam utawa krasa kesel tinimbang biasanipun nalika njupuk Juxtapid.

Meningkatake tingkat pengencer getih tartamtu. Juxtapid bisa nambah tingkat tipis getih, warfarin. Yen sampeyan njupuk warfarin, panyedhiya kesehatan sampeyan kudu kerep mriksa wektu pembekuan getih, utamane sawise owah-owahan dosis Juxtapid.

Masalah ati sing disebabake dening obat-obatan tartamtu. Obat-obatan tartamtu bisa nyebabake masalah ati, kalebu isotretinoin, acetaminophen, methotrexate, tetracyclines, lan tamoxifen. Yen sampeyan njupuk obat-obatan kasebut karo Juxtapid, panyedhiya kesehatan sampeyan bisa nindakake tes getih luwih kerep kanggo mriksa ati.

Efek samping sing paling umum saka Juxtapid ing wong diwasa lan bocah-bocah umur 5 taun utawa luwih kalebu: diare, mual, lara weteng (weteng), gangguan pencernaan, muntah, lan nambah enzim ati yen sampeyan duwe panyedhiya kesehatan . efek sing ngganggu sampeyan utawa sing ora ilang. Iki ora kabeh efek samping saka Juxtapid. Kanggo informasi luwih lengkap, takon panyedhiya kesehatan utawa apoteker. Nelpon dhokter sampeyan kanggo njaluk saran medis babagan efek samping.

Sampeyan dianjurake kanggo nglaporake efek samping negatif saka obat resep menyang FDA. Dolan maring www.FDA.gov/medwatch utawa nelpon 1-800-FDA-1088.

Babagan HoFHHomozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) minangka penyakit genetik sing serius lan langka sing ngrusak fungsi reseptor kolesterol (LDK kolesterol jahat) sing tanggung jawab kanggo ngilangi kolesterol L-poprotein rendah. saka awak. Kehilangan fungsi reseptor lipoprotein kapadhetan rendah (LDL) nyebabake tingkat kolesterol getih sing ekstrem. Wong sing duwe HoFH kerep ngalami aterosklerosis prematur lan progresif, penyempitan utawa pamblokiran arteri.

Babagan Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) minangka obat resep sing digunakake bebarengan karo diet rendah lemak, olahraga lan obat-obatan penurun lipoprotein kapadhetan rendah (LDL) liyane kanggo nyuda LDL-C ing wong diwasa lan bocah-bocah umur 2 taun kolesterol dhuwur sing diarani homoolesterol dhuwur. (HoFH).

Babagan Chiesi GroupChiesi minangka grup biofarmasi internasional sing berorientasi riset sing ngembangake lan pasar solusi terapeutik inovatif babagan kesehatan pernapasan, penyakit langka, lan perawatan khusus. Misi perusahaan yaiku ningkatake kualitas urip lan tumindak kanthi tanggung jawab marang masyarakat lan lingkungan.

Kanthi ngganti status legal dadi Benefit Corporation ing Italia, AS, Prancis lan Kolombia, prasetya Chiesi kanggo nggawe nilai bareng kanggo masyarakat sacara sakabèhané sah sacara sah lan dadi pusat pengambilan keputusan ing perusahaan. Minangka B Corp sing disertifikasi wiwit taun 2019, Chiesi minangka bagean saka komunitas bisnis global sing cocog karo standar dampak sosial lan lingkungan sing dhuwur. Perusahaan iki duwe tujuan kanggo nggayuh emisi gas omah kaca (GHG) Net-Zero ing taun 2035.

Kanthi pengalaman 90 taun, Chiesi duwe kantor pusat ing Parma (Italia), kanthi 31 afiliasi ing saindenging jagad, lan cacahe luwih saka 7.500 karyawan. Pusat riset lan pangembangan Grup ing Parma makarya bebarengan karo 6 pusat R&D penting liyane ing Prancis, AS, Kanada, China, Inggris, lan Swedia.

Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.chiesi.com.

Babagan Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases minangka unit bisnis saka Chiesi Group sing diadegake kanggo ngirim terapi lan solusi inovatif kanggo wong sing nandhang penyakit langka. Minangka bisnis kulawarga, Chiesi Group ngupayakake nggawe jagad sing umume duwe terapi kanggo kabeh penyakit lan tumindak minangka kekuwatan kanggo kabecikan, kanggo masyarakat lan planet. Tujuan saka unit Penyakit Langka Global yaiku njamin akses sing padha supaya akeh wong bisa ngalami urip sing paling kepenak. Unit kasebut kerja sama karo komunitas penyakit langka ing ndonya kanggo menehi swara kanggo wong sing ora bisa dilayani ing sistem perawatan kesehatan.

Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.chiesirarediseases.com.

Referensi

Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M. Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023). 2023 Update ing European Atherosclerosis Society Consensus Statement on Homozygous Familial Hypercholesterolaemia: perawatan anyar lan panuntun dhumateng klinis. Jurnal jantung Eropa, 44(25), 2277–2291.

Mainieri, F., Tagi, V. M., & Chiarelli, F. (2022). Kamajuan Anyar babagan Hiperkolesterolemia Keluarga ing Bocah-bocah lan Remaja. Biomedicines, 10(5), 1043.

Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E., & Srinivasan, S. (2023). Terapi Gen kanggo Hiperkolesterolemia Famili Homozigot Pediatrik. Jantung, Paru lan Sirkulasi, 32(7), 769-779.

Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, K., S. Harada-Shiba, M. (2021). Hiperkolesterolemia Famili Homozigot. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.

Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk Böwes, Maatouk Böwe Cunningham T. Lomitapide kanggo perawatan pasien pediatrik kanthi hiperkolesterolemia familial homozygous (APH-19): asil saka fase khasiat saka open-label, multicentre, fase 3 sinau. Lancet Diabetes Endokrinol. 2024 Desember;12(12):880-889. doi: 10.1016 / S2213-8587 (24) 00233-X. Epub 2024 Oct 16. PMID: 39426393.

Informasi Resep Juxtapid (lomitapide). Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

Sumber: Chiesi Global Rare Diseases

Sumber: HealthDay

Artikel sing gegandhengan

FDA Nyetujoni Juxtapid - Obat Orphan New kanggo Gangguan Kolesterol Langka - 26 Desember 2012

Juxtapid (lomitapide) Riwayat Persetujuan FDA

Sumber daya warta liyane

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

News for Health Professionals

New Drug Approvals

New Drugs Applications

Shortages

Persetujuan Obat Umum

Podcast Drugs.com

Langganan buletin kita

Apa wae topik sing sampeyan minati.

Dikirim : 2026-03-04 08:45

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.