Chiesi Global Rare Diseases Mengumumkan Kelulusan FDA bagi Kapsul Juxtapid (lomitapide) untuk Kegunaan Pediatrik dalam Hiperkolesterolemia Keluarga Homozigot (HoFH)

BOSTON, 03 Mac 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, unit perniagaan Kumpulan Chiesi yang ditubuhkan untuk menyampaikan terapi dan penyelesaian inovatif untuk mereka yang menghidap penyakit jarang berlaku, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Juxtapid (penggunaan lomitapide) dalam kapsul hipersterolemia pediatrik (Homocholesterolemia) untuk kanak-kanak. kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas. Juxtapid ialah terapi terbukti yang telah diluluskan di Amerika Syarikat untuk pesakit dewasa dengan HoFH untuk digunakan bersama-sama dengan diet dan rawatan penurun lipid yang lain, sejak 2012.

Kelulusan meluaskan petunjuk Juxtapid untuk memasukkan kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas dengan HoFH

Pengumuman mengenai penyakit Rare yang jarang berlaku pada Minggu ini telah dibuat pada minggu ini. ke atas pesakit

HoFH, gangguan genetik yang sangat jarang berlaku, memberi kesan kepada anggaran 1 dalam 250,000 hingga 1 dalam 360,000 individu di seluruh dunia, termasuk kanak-kanak, yang boleh dilahirkan dengan paras kolesterol lipoprotein berketumpatan rendah (LDL-C) yang berbahaya tinggi.1,2 Tanpa campur tangan awal, risiko aterosklerosis akan meningkat dengan ketara3.

"Kelulusan ini mewakili lebih daripada satu peristiwa penting kawal selia; ia merupakan kemajuan bermakna untuk kanak-kanak dan keluarga yang tinggal dengan HoFH," kata Mitch Goldman, Naib Presiden Kanan, R&D, Chiesi Global Rare Diseases. "Dengan meluaskan akses kepada Juxtapid untuk kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas, kami membolehkan ahli komuniti HoFH yang sangat muda untuk mendapat manfaat daripada rawatan terbukti sama yang telah membantu orang dewasa menguruskan keadaan mereka. Pencapaian ini mencerminkan komitmen kami yang tidak berbelah bahagi untuk membawa terapi yang selamat dan berkesan kepada mereka yang paling memerlukannya dan untuk membuat perubahan yang berkekalan pada setiap peringkat kehidupan dengan

"Hordinary." seketika mereka didiagnosis," kata Katherine Wilemon, Pengasas dan Ketua Pegawai Eksekutif Yayasan Jantung Keluarga. "Kehidupan mereka dibentuk oleh lawatan perubatan yang kerap dan kebimbangan berterusan tentang risiko kardiovaskular pada usia ketika kebanyakan kanak-kanak baru belajar menunggang basikal atau bermain sukan. Kelulusan rawatan baru-baru ini untuk kumpulan umur ini menandakan satu langkah ke hadapan yang bermakna untuk kanak-kanak kecil yang terjejas oleh HoFH."

Kelulusan FDA adalah berdasarkan bukti daripada kajian Fasa 3, label terbuka, berbilang pusat (APH-19) yang menilai keselamatan dan keberkesanan Juxtapid® dalam 43 peserta pediatrik berumur 5 hingga 17 tahun dengan HoFH yang menerima terapi penurun lipid standard penjagaan dan diet rendah lemak, titrasi Juxtapid selama setiap minggu. dos maksimum yang diterima oleh peserta. Kajian itu menunjukkan purata pengurangan kolesterol lipoprotein berketumpatan rendah (LDL-C) sebanyak 49% daripada garis dasar, disertai dengan penurunan ketara dalam kolesterol lipoprotein bukan berketumpatan tinggi (bukan HDL-C), jumlah kolesterol, kolesterol lipoprotein berketumpatan sangat rendah (VLDL-C), apolipoprotein B dan trigliserida. Kejadian buruk adalah terutamanya gastrousus atau hepatik, konsisten dengan profil keselamatan Juxtapid yang diketahui. Analisis berasaskan model bersepadu mengesahkan bahawa Juxtapid adalah selamat dan mujarab untuk rawatan HoFH dalam populasi pediatrik dan menyokong justifikasi dos pada kanak-kanak > 2 tahun. Secara keseluruhan, keputusan menunjukkan bahawa Juxtapid mencapai pengurangan ketara dan bermakna secara klinikal dalam LDL-C dalam penggunaan pediatrik untuk HoFH.6

PENGGUNAAN dan MAKLUMAT KESELAMATAN PENTINGJuxtapid (lomitapide) ialah ubat preskripsi yang digunakan bersama diet rendah lemak, senaman dan lain-lain ubat penurun LDL (LDL) kepada kanak-kanak dewasa yang merendahkan lipoprotein berketumpatan rendah (LDL) Berumur 2 tahun ke atas dengan sejenis kolesterol tinggi yang dipanggil homozigot familial hypercholesterolemia (HoFH).

Tidak diketahui sama ada Juxtapid selamat dan berkesan untuk orang yang mengalami masalah buah pinggang termasuk orang yang menghidap penyakit buah pinggang peringkat akhir yang tidak menjalani dialisis.

Tidak diketahui sama ada Juxtapid selamat dan berkesan apabila digunakan pada kanak-kanak di bawah umur 2 tahun.

MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

Apakah maklumat paling penting yang perlu saya ketahui tentang Juxtapid?

Juxtapid hanya tersedia melalui farmasi yang diperakui yang mendaftar dalam Program Juxtapid REMS. Pembekal penjagaan kesihatan anda mesti didaftarkan dalam program ini supaya anda diberi preskripsi Juxtapid.

Terdapat pendaftaran yang mengumpul maklumat tentang kesan pengambilan Juxtapid dari semasa ke semasa. Tanya pembekal penjagaan kesihatan anda untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang pendaftaran ini atau lawati www.Juxtapid.com atau hubungi 1-877-902-4099.

Juxtapid boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius, termasuk:

Masalah Hati:

Juxtapid boleh menyebabkan masalah hati seperti peningkatan enzim hati atau peningkatan lemak dalam hati. Atas sebab ini, pembekal penjagaan kesihatan anda harus melakukan ujian darah untuk memeriksa hati anda sebelum anda memulakan Juxtapid, jika dos anda meningkat, dan semasa anda mengambil Juxtapid. Jika ujian anda menunjukkan tanda-tanda masalah hati, doktor anda mungkin menurunkan dos Juxtapid anda atau menghentikannya sama sekali.

Anda harus memberitahu doktor anda jika anda pernah mengalami masalah hati pada masa lalu, termasuk masalah hati semasa mengambil ubat lain.

Juxtapid boleh menyebabkan loya, muntah dan sakit perut, terutamanya jika anda tidak mengambil diet rendah lemak. Kesan sampingan ini juga boleh menjadi gejala masalah hati. Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mengalami loya; muntah atau sakit perut yang menjadi lebih teruk, tidak hilang, atau berubah; demam; gejala seperti selesema; kekuningan mata atau kulit anda; atau berasa lebih letih daripada biasa semasa mengambil Juxtapid.

Jangan minum lebih daripada 1 minuman beralkohol setiap hari semasa mengambil Juxtapid.

Memudaratkan bayi anda yang belum lahir:

Jangan ambil Juxtapid jika anda hamil, fikir anda mungkin hamil, atau merancang untuk hamil.

Jika anda seorang wanita yang boleh hamil, anda harus mempunyai keputusan ujian kehamilan negatif sebelum anda mula menggunakan Juxtapid. Gunakan kawalan kelahiran yang berkesan semasa mengambil Juxtapid dan selama 2 minggu selepas dos terakhir Juxtapid anda. Jika anda hamil semasa mengambil Juxtapid, hentikan pengambilan Juxtapid dan hubungi pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera.

Jangan ambil Juxtapid jika anda:

Sedang mengambil ubat-ubatan yang kuat atau sederhana dengan perencat CYP34A (contohnya, ubat-ubatan tertentu yang digunakan untuk merawat tekanan darah tinggi dan jangkitan virus, kulat atau ubat-ubatan yang digunakan untuk merawat tekanan darah tinggi, kulat, atau kulat tertentu. sakit). Ubat-ubatan ini boleh menjejaskan cara badan anda memecah Juxtapid.

Minum jus limau gedang.

Mengalami masalah hati yang sederhana hingga teruk atau penyakit hati yang aktif, termasuk ujian fungsi hati yang tidak normal.

Sebelum anda mengambil Juxtapid, beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda tentang semua keadaan perubatan anda, termasuk jika anda mengalami masalah hati; mempunyai masalah buah pinggang; mempunyai masalah usus atau usus; minum alkohol; sedang menyusu atau merancang untuk menyusu. Tidak diketahui sama ada Juxtapid meresap ke dalam susu ibu anda. Anda dan pembekal penjagaan kesihatan anda harus memutuskan sama ada anda akan mengambil Juxtapid atau menyusu. Anda tidak sepatutnya melakukan kedua-duanya.

Beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda tentang semua ubat yang anda ambil, termasuk ubat preskripsi dan tanpa kaunter, vitamin dan suplemen herba. Juxtapid boleh menjejaskan cara ubat lain berfungsi dan ubat lain boleh menjejaskan cara Juxtapid berfungsi.

Kesan sampingan lain yang mungkin Juxtapid termasuk:

Masalah menyerap nutrien tertentu. Juxtapid menjadikannya lebih sukar untuk beberapa nutrien larut lemak, seperti vitamin E dan asid lemak, untuk masuk ke dalam badan anda. Ambil suplemen yang mengandungi vitamin larut lemak setiap hari semasa anda mengambil Juxtapid.

Gejala gastrousus. Cirit-birit, loya, muntah, dan sakit perut atau ketidakselesaan adalah sangat biasa apabila mengambil Juxtapid. Mengikuti diet rendah lemak dengan ketat boleh membantu mengurangkan kemungkinan mengalami gejala ini. Berhenti mengambil Juxtapid dan beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda jika anda mengalami cirit-birit yang teruk, terutamanya jika anda juga mengalami pening kepala, pengeluaran air kencing berkurangan atau keletihan.

Sakit otot, kelembutan dan kelemahan (miopati). Ini boleh berlaku apabila Juxtapid diambil dengan dos tertentu simvastatin dan lovastatin. Beritahu doktor anda dengan segera jika anda mengalami sakit otot, kelembutan atau kelemahan yang tidak dapat dijelaskan, terutamanya jika anda mengalami demam atau berasa lebih letih daripada biasa semasa mengambil Juxtapid.

Peningkatan tahap penipisan darah tertentu. Juxtapid boleh meningkatkan tahap penipisan darah, warfarin. Jika anda mengambil warfarin, pembekal penjagaan kesihatan anda harus memeriksa masa pembekuan darah anda dengan kerap, terutamanya selepas dos Juxtapid anda berubah.

Masalah hati yang disebabkan oleh ubat tertentu. Ubat-ubatan tertentu boleh menyebabkan masalah hati, termasuk isotretinoin, acetaminophen, methotrexate, tetracyclines dan tamoxifen. Jika anda mengambil ubat-ubatan ini dengan Juxtapid, pembekal penjagaan kesihatan anda mungkin melakukan ujian darah dengan lebih kerap untuk memeriksa hati anda.

Kesan sampingan Juxtapid yang paling biasa pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur 5 tahun ke atas termasuk: cirit-birit, loya, sakit perut (perut), senak, muntah, dan peningkatan dalam enzim hati anda jika anda mempunyai pembekal penjagaan kesihatan. kesan yang mengganggu anda atau yang tidak hilang. Ini bukan semua kemungkinan kesan sampingan Juxtapid. Untuk maklumat lanjut, tanya pembekal penjagaan kesihatan atau ahli farmasi anda. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan.

Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan negatif ubat preskripsi kepada FDA. Lawati www.FDA.gov/medwatch atau hubungi 1-800-FDA-1088.

Mengenai HoFHHiperkolesterolemia familial homozigot (HoFH) ialah penyakit genetik yang serius dan jarang berlaku yang menjejaskan fungsi reseptor (reseptor) kolesterol jahat (LD) yang bertanggungjawab untuk menyingkirkan kolesterol L rendah-protein" daripada badan. Kehilangan fungsi reseptor lipoprotein berketumpatan rendah (LDL) mengakibatkan peningkatan tahap kolesterol darah yang melampau. Individu yang mempunyai HoFH sering mengalami aterosklerosis pramatang dan progresif, penyempitan atau penyekatan arteri.

Mengenai Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) ialah ubat preskripsi yang digunakan bersama dengan diet rendah lemak, senaman dan ubat penurun lipoprotein berketumpatan rendah (LDL) lain untuk mengurangkan LDL-C pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur 2 tahun dan lebih tua yang dipanggil kolesterol hipersterolemia jenis homoolezy. (HoFH).

Mengenai Kumpulan ChiesiChiesi ialah kumpulan biofarmaseutikal antarabangsa berorientasikan penyelidikan yang membangunkan dan memasarkan penyelesaian terapeutik inovatif dalam kesihatan pernafasan, penyakit jarang berlaku dan penjagaan khusus. Misi syarikat adalah untuk meningkatkan kualiti hidup orang ramai dan bertindak secara bertanggungjawab terhadap masyarakat dan alam sekitar.

Dengan menukar status undang-undangnya kepada Benefit Corporation di Itali, AS, Perancis dan Colombia, komitmen Chiesi untuk mencipta nilai bersama untuk masyarakat secara keseluruhannya adalah mengikat secara sah dan penting dalam membuat keputusan seluruh syarikat. Sebagai B Corp yang diperakui sejak 2019, Chiesi adalah sebahagian daripada komuniti perniagaan global yang memenuhi piawaian kesan sosial dan alam sekitar yang tinggi. Syarikat itu menyasarkan untuk mencapai pelepasan gas rumah hijau (GHG) Net-Zero menjelang 2035.

Dengan pengalaman 90 tahun, Chiesi beribu pejabat di Parma (Itali), dengan 31 ahli gabungan di seluruh dunia, dan mengira lebih daripada 7,500 pekerja. Pusat penyelidikan dan pembangunan Kumpulan di Parma berfungsi bersama 6 hab R&D penting lain di Perancis, AS, Kanada, China, UK dan Sweden.

Untuk maklumat lanjut, lawati www.chiesi.com.

Mengenai Penyakit Jarang Global Chiesi Penyakit Jarang Dunia Chiesi ialah unit perniagaan Kumpulan Chiesi yang ditubuhkan untuk menyampaikan terapi dan penyelesaian inovatif untuk mereka yang menghidap penyakit jarang berlaku. Sebagai perniagaan keluarga, Chiesi Group berusaha untuk mencipta dunia di mana ia adalah perkara biasa untuk mempunyai terapi untuk semua penyakit dan bertindak sebagai kuasa untuk kebaikan, untuk masyarakat dan planet ini. Matlamat unit Global Rare Diseases adalah untuk memastikan akses yang sama supaya seramai mungkin orang boleh mengalami kehidupan mereka yang paling memuaskan. Unit ini bekerjasama dengan komuniti penyakit jarang ditemui di seluruh dunia untuk menyampaikan suara kepada orang yang kurang mendapat perkhidmatan dalam sistem penjagaan kesihatan.

Untuk maklumat lanjut, lawati www.chiesirarediseases.com.

Rujukan

Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shibagins, M. Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023). Kemas kini 2023 mengenai Kenyataan Konsensus Persatuan Aterosklerosis Eropah mengenai Hiperkolesterolemia Keluarga Homozigot: rawatan baharu dan panduan klinikal. Jurnal jantung Eropah, 44(25), 2277–2291.

Mainieri, F., Tagi, V. M., & Chiarelli, F. (2022). Kemajuan Terkini mengenai Hiperkolesterolemia Keluarga dalam Kanak-kanak dan Remaja. Bioperubatan, 10(5), 1043.

Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E., & Srinivasan, S. (2023). Terapi Gen untuk Hiperkolesterolemia Keluarga Homozigot Pediatrik. Jantung, Paru-paru dan Peredaran, 32(7), 769-779.

Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, K., S. Yomin, M., Matsuki Harada-Shiba, M. (2021). Hiperkolesterolemia Keluarga Homozigot. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.

Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk Böwe S, Maatouk Böwe, Martinez-Diaz Cunningham T. Lomitapide untuk rawatan pesakit kanak-kanak dengan hiperkolesterolemia keluarga homozigot (APH-19): hasil daripada fasa keberkesanan kajian label terbuka, multicentre, fasa 3. Lancet Diabetes Endokrinol. 2024 Dis;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024 Okt 16. PMID: 39426393.

Maklumat Preskripsi Juxtapid (lomitapide). Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

Sumber: Chiesi Global Rare Diseases

Sumber: HealthDay

Artikel berkaitan

FDA Lulus Juxtapid - Ubat Yatim Baharu untuk Gangguan Kolesterol Jarang - 26 Disember 2012

Juxtapid (lomitapide) Sejarah Kelulusan FDA

Lagi sumber berita

FDA Medwatch Drug Alerts

Harian MedNews

Berita untuk Pakar Kesihatan

Kelulusan Ubat Baharu

Keputusan Trilikal Baharu

Kelulusan Ubat Generik

Podcast Drugs.com

Langgan surat berita kami

Walau apa pun topik menarik minat anda.com.com.

Disiarkan : 2026-03-04 08:45

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.