Chiesi Global Rare Diseases kondigt FDA-goedkeuring aan van Juxtapid (lomitapide)-capsules voor gebruik bij kinderen bij homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH)

BOSTON, 3 maart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, een business unit van de Chiesi Group opgericht om innovatieve therapieën en oplossingen te leveren voor mensen met zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Juxtapid (lomitapide)-capsules heeft goedgekeurd voor gebruik bij kinderen bij homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH) bij kinderen van 2 jaar en ouder. ouder. Juxtapid is een bewezen therapie die sinds 2012 in de Verenigde Staten is goedgekeurd voor gebruik bij volwassen patiënten met HoFH in combinatie met een dieet en andere lipidenverlagende behandelingen.

Goedkeuring breidt de indicatie van Juxtapid uit naar kinderen van 2 jaar en ouder met HoFH

Deze aankondiging werd gedaan tijdens de week van de Dag van de Zeldzame Ziekten, die tot doel heeft het bewustzijn te vergroten over de impact van zeldzame ziekten op patiënten

HoFH, een uiterst zeldzame genetische aandoening, treft naar schatting 1 op de 250.000 tot 1 op de 360.000 mensen wereldwijd, inclusief kinderen, die geboren kunnen worden met gevaarlijk hoge lipoproteïnecholesterolwaarden met lage dichtheid (LDL-C).1,2 Zonder vroegtijdige interventie lopen degenen die met deze aandoening leven een aanzienlijk verhoogd risico op ernstige atherosclerose.3,4

"Deze goedkeuring vertegenwoordigt meer dan een mijlpaal in de regelgeving; het is een betekenisvolle vooruitgang voor kinderen en gezinnen die met HoFH leven", zegt Mitch Goldman, Senior Vice President, R&D, Chiesi Global Rare Diseases. "Door de toegang tot Juxtapid uit te breiden voor kinderen van 2 jaar en ouder, stellen we zeer jonge leden van de HoFH-gemeenschap in staat te profiteren van dezelfde bewezen behandeling die volwassenen al heeft geholpen hun aandoening onder controle te houden. Deze prestatie weerspiegelt onze niet-aflatende toewijding om veilige, effectieve therapieën te bieden aan degenen die deze het meest nodig hebben en om een blijvend verschil te maken in elke levensfase."

"Kinderen met HoFH worden geconfronteerd met buitengewone uitdagingen vanaf het moment dat ze worden gediagnosticeerd", aldus Katherine Wilemon, oprichtster en CEO van Family Heart Foundation. "Hun leven wordt bepaald door frequente medische bezoeken en de voortdurende zorgen over cardiovasculaire risico's op een leeftijd waarop de meeste kinderen net leren fietsen of sporten. De recente goedkeuring voor behandeling voor deze leeftijdsgroep markeert een betekenisvolle stap voorwaarts voor jonge kinderen die getroffen zijn door HoFH."

De goedkeuring van de FDA is gebaseerd op bewijsmateriaal uit een open-label, multicenter fase 3-onderzoek (APH-19) waarin de veiligheid en werkzaamheid van Juxtapid® werden geëvalueerd bij 43 pediatrische deelnemers van 5 tot 17 jaar met HoFH die standaard lipidenverlagende therapie en een vetarm dieet kregen.5 Gedurende een behandelingsperiode van 24 weken werd Juxtapid getitreerd naar de hoogst getolereerde dosis van elke deelnemer. De studie toonde een gemiddelde reductie van 49% aan van lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDL-C) ten opzichte van de uitgangswaarde, vergezeld van significante dalingen van lipoproteïnecholesterol zonder hoge dichtheid (non-HDL-C), totaal cholesterol, lipoproteïnecholesterol met zeer lage dichtheid (VLDL-C), apolipoproteïne B en triglyceriden. Bijwerkingen waren voornamelijk gastro-intestinaal of hepatisch van aard, consistent met het bekende veiligheidsprofiel van Juxtapid. Een geïntegreerde, op modellen gebaseerde analyse bevestigde dat Juxtapid veilig en werkzaam is voor de behandeling van HoFH bij pediatrische populaties en ondersteunt de rechtvaardiging van de dosis bij kinderen > 2 jaar oud. Over het geheel genomen toonden de resultaten aan dat Juxtapid substantiële, klinisch betekenisvolle verlagingen in LDL-C bereikte bij pediatrisch gebruik voor HoFH.6

GEBRUIK en BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIEJuxtapid (lomitapide) is een receptgeneesmiddel dat wordt gebruikt in combinatie met een vetarm dieet, lichaamsbeweging en andere geneesmiddelen met een lage dichtheid lipoproteïne (LDL) om LDL-C te verlagen bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder met een type van een hoog cholesterolgehalte, homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH) genoemd.

Het is niet bekend of Juxtapid veilig en effectief is bij mensen met nierproblemen, inclusief mensen met een nierziekte in het eindstadium die geen dialyse ondergaan.

Het is niet bekend of Juxtapid veilig en effectief is bij gebruik bij kinderen jonger dan 2 jaar.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Wat is de belangrijkste informatie die ik moet weten over Juxtapid?

Juxtapid is alleen verkrijgbaar via gecertificeerde apotheken die zijn ingeschreven voor het Juxtapid REMS-programma. Uw zorgverlener moet bij het programma zijn ingeschreven voordat u Juxtapid kunt krijgen.

Er is een register dat informatie verzamelt over de effecten van het gebruik van Juxtapid in de loop van de tijd. Vraag uw zorgverlener om meer informatie over dit register of ga naar www.Juxtapid.com of bel 1-877-902-4099.

Juxtapid kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

Leverproblemen:

Juxtapid kan leverproblemen veroorzaken, zoals verhoogde leverenzymen of verhoogd vetgehalte in de lever. Om deze reden moet uw zorgverlener bloedonderzoek doen om uw lever te controleren voordat u met Juxtapid begint, als uw dosis wordt verhoogd en terwijl u Juxtapid gebruikt. Als uw tests tekenen van leverproblemen vertonen, kan uw arts uw dosis Juxtapid verlagen of helemaal stoppen.

U moet het uw arts vertellen als u in het verleden leverproblemen heeft gehad, inclusief leverproblemen terwijl u andere geneesmiddelen gebruikte.

Juxtapid kan misselijkheid, braken en maagpijn veroorzaken, vooral als u geen vetarm dieet volgt. Deze bijwerkingen kunnen ook symptomen zijn van leverproblemen. Vertel het uw zorgverlener onmiddellijk als u misselijk bent; braken of maagpijn die erger wordt, niet weggaat of verandert; koorts; griepachtige symptomen; geelverkleuring van uw ogen of huid; of u voelt zich vermoeider dan normaal terwijl u Juxtapid gebruikt.

Drink niet meer dan 1 alcoholische drank per dag terwijl u Juxtapid gebruikt.

Beschadiging voor uw ongeboren baby:

Gebruik Juxtapid niet als u zwanger bent, denkt dat u zwanger bent of van plan bent zwanger te worden.

Als u een vrouw bent die zwanger kan worden, moet u een negatief resultaat van de zwangerschapstest hebben voordat u met Juxtapid begint. Gebruik effectieve anticonceptie tijdens het gebruik van Juxtapid en gedurende 2 weken na uw laatste dosis Juxtapid. Als u zwanger wordt terwijl u Juxtapid gebruikt, stop dan met het gebruik van Juxtapid en bel onmiddellijk uw arts.

Gebruik Juxtapid niet als u:

geneesmiddelen gebruikt die sterke of matige CYP34A-remmers zijn (bijvoorbeeld bepaalde geneesmiddelen die worden gebruikt om bacteriële, schimmel- of virale infecties te behandelen, en geneesmiddelen die worden gebruikt om depressie, hoge bloeddruk of pijn op de borst te behandelen). Deze geneesmiddelen kunnen invloed hebben op de manier waarop uw lichaam Juxtapid afbreekt.

Drink grapefruitsap.

Heeft matige tot ernstige leverproblemen of een actieve leverziekte, waaronder abnormale leverfunctietests.

Informeer uw zorgverlener voordat u Juxtapid inneemt over al uw medische aandoeningen, ook als u leverproblemen heeft; nierproblemen heeft; darm- of darmproblemen heeft; alcohol drinken; borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven. Het is niet bekend of Juxtapid in de moedermelk terechtkomt. U en uw zorgverlener moeten beslissen of u Juxtapid gaat gebruiken of borstvoeding geeft. U moet niet beide doen.

Vertel uw arts over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief receptgeneesmiddelen en zelfzorggeneesmiddelen, vitamines en kruidensupplementen. Juxtapid kan de manier beïnvloeden waarop andere geneesmiddelen werken, en andere geneesmiddelen kunnen de werking van Juxtapid beïnvloeden.

Andere mogelijke bijwerkingen van Juxtapid zijn onder meer:

Problemen met het opnemen van bepaalde voedingsstoffen. Juxtapid maakt het moeilijker voor sommige vetoplosbare voedingsstoffen, zoals vitamine E en vetzuren, om in je lichaam te komen. Neem elke dag supplementen die in vet oplosbare vitamines bevatten terwijl u Juxtapid gebruikt.

Maag-darmsymptomen. Diarree, misselijkheid, braken en maagpijn of -ongemak komen zeer vaak voor bij gebruik van Juxtapid. Het strikt volgen van een vetarm dieet kan de kans op deze symptomen helpen verkleinen. Stop met het gebruik van Juxtapid en vertel het uw arts als u ernstige diarree heeft, vooral als u ook last heeft van een licht gevoel in het hoofd, verminderde urineproductie of vermoeidheid.

Spierpijn, gevoeligheid en zwakte (myopathie). Dit kan gebeuren wanneer Juxtapid wordt ingenomen met bepaalde doses simvastatine en lovastatine. Vertel het uw arts onmiddellijk als u onverklaarbare spierpijn, -gevoeligheid of -zwakte heeft, vooral als u koorts heeft of zich vermoeider voelt dan normaal tijdens het gebruik van Juxtapid.

Verhoogde concentraties van bepaalde bloedverdunners. Juxtapid kan het niveau van de bloedverdunner warfarine verhogen. Als u warfarine gebruikt, moet uw zorgverlener regelmatig uw bloedstollingstijden controleren, vooral nadat uw dosis Juxtapid is veranderd.

Leverproblemen veroorzaakt door bepaalde geneesmiddelen. Bepaalde geneesmiddelen kunnen leverproblemen veroorzaken, waaronder isotretinoïne, paracetamol, methotrexaat, tetracyclines en tamoxifen. Als u deze geneesmiddelen samen met Juxtapid gebruikt, kan uw zorgverlener vaker bloedtesten doen om uw lever te controleren.

De meest voorkomende bijwerkingen van Juxtapid bij volwassenen en kinderen van 5 jaar en ouder zijn: diarree, misselijkheid, maagpijn, spijsverteringsproblemen, braken en verhogingen van leverenzymen.

Vertel uw zorgverlener als u een bijwerking heeft waar u last van heeft of die u hindert. gaat niet weg. Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Juxtapid. Vraag uw zorgverlener of apotheker voor meer informatie. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen.

U wordt aangemoedigd om negatieve bijwerkingen van geneesmiddelen op recept te melden aan de FDA. Bezoek www.FDA.gov/medwatch of bel 1-800-FDA-1088.

Over HoFHHomozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH) is een ernstige, zeldzame genetische ziekte die de functie aantast van de receptor die verantwoordelijk is voor het verwijderen van lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) ("slechte" cholesterol) uit het lichaam. Een verlies van de receptorfunctie van lipoproteïne met lage dichtheid (LDL) resulteert in een extreme verhoging van het cholesterolgehalte in het bloed. Mensen met HoFH ontwikkelen vaak premature en progressieve atherosclerose, een vernauwing of verstopping van de slagaders.

Over Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) is een receptgeneesmiddel dat samen met een vetarm dieet, lichaamsbeweging en andere LDL-verlagende geneesmiddelen wordt gebruikt om LDL-C te verlagen bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder met een type hoog cholesterol dat homozygote familiale hypercholesterolemie wordt genoemd (HoFH).

Over Chiesi GroupChiesi is een onderzoeksgerichte internationale biofarmaceutische groep die innovatieve therapeutische oplossingen ontwikkelt en op de markt brengt op het gebied van de ademhalingsgezondheid, zeldzame ziekten en gespecialiseerde zorg. De missie van het bedrijf is om de levenskwaliteit van mensen te verbeteren en verantwoordelijk te handelen tegenover zowel de gemeenschap als het milieu.

Door de juridische status te veranderen in een Benefit Corporation in Italië, de VS, Frankrijk en Colombia, is Chiesi's toewijding aan het creëren van gedeelde waarde voor de samenleving als geheel juridisch bindend en centraal in de besluitvorming binnen het hele bedrijf. Als gecertificeerde B Corp sinds 2019 maakt Chiesi deel uit van een wereldwijde gemeenschap van bedrijven die voldoen aan hoge normen op het gebied van sociale en ecologische impact. Het bedrijf streeft ernaar om tegen 2035 een netto-nuluitstoot van broeikasgassen (BKG) te bereiken.

Met 90 jaar ervaring heeft Chiesi zijn hoofdkantoor in Parma (Italië), met 31 dochterondernemingen wereldwijd, en telt het meer dan 7.500 werknemers. Het onderzoeks- en ontwikkelingscentrum van de Groep in Parma werkt samen met zes andere belangrijke R&D-centra in Frankrijk, de VS, Canada, China, het Verenigd Koninkrijk en Zweden.

Ga voor meer informatie naar www.chiesi.com.

Over Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases is een bedrijfseenheid van de Chiesi Group die is opgericht om innovatieve therapieën en oplossingen te leveren voor mensen die met zeldzame ziekten leven. Als familiebedrijf streeft Chiesi Group ernaar een wereld te creëren waarin het gebruikelijk is om therapie te hebben voor alle ziekten en die fungeert als een kracht ten goede, voor de samenleving en de planeet. Het doel van de Global Rare Diseases-eenheid is om gelijke toegang te garanderen, zodat zoveel mogelijk mensen hun meest vervullende leven kunnen ervaren. De eenheid werkt samen met de gemeenschap van zeldzame ziekten over de hele wereld om achtergestelde mensen in het gezondheidszorgsysteem een stem te geven.

Ga voor meer informatie naar www.chiesirarediseases.com.

Referenties

Cuchel, M., Raal, F.J., Hegele, R.A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L.C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, K.G., Roeters van Lennep, J.E., Santos, R.D., Stroes, E.S.G., Watts, G.F., Wiegman, A., Stock, J.K., … Ray, K.K. (2023). Update 2023 over de consensusverklaring van de European Atherosclerosis Society over homozygote familiale hypercholesterolemie: nieuwe behandelingen en klinische begeleiding. Europees harttijdschrift, 44(25), 2277–2291.

Mainieri, F., Tagi, V. M., & Chiarelli, F. (2022). Recente ontwikkelingen op het gebied van familiale hypercholesterolemie bij kinderen en adolescenten. Biomedicines, 10(5), 1043.

Graves, L.E., Horton, A., Alexander, I.E., & Srinivasan, S. (2023). Gentherapie voor pediatrische homozygote familiale hypercholesterolemie. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.

Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & Harada-Shiba, M. (2021). Homozygote familiale hypercholesterolemie. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.

Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham T. Lomitapide voor de behandeling van pediatrische patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie (APH-19): resultaten uit de werkzaamheidsfase van een open-label, multicenter, fase 3-onderzoek. Lancet Diabetes Endocrinol. 2024 december;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 16 oktober 2024. PMID: 39426393.

Juxtapid (lomitapide) voorschrijfinformatie. Chiesi Farmaceutici SpA; 2026

Bron: Chiesi Global Rare Diseases

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

FDA keurt Juxtapid goed - nieuw weesgeneesmiddel voor zeldzame cholesterolstoornissen - 26 december 2012

Juxtapid (lomitapide) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Goedkeuringen van nieuwe medicijnen

Nieuwe medicijnaanvragen

Tekorten aan medicijnen

Resultaten van klinische onderzoeken

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-03-04 08:45

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.