Chiesi Global Rare Diseases ogłasza zatwierdzenie przez FDA kapsułek Juxtapid (lomitapid) do stosowania u dzieci w leczeniu homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej (HoFH)

BOSTON, 3 marca 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Chiesi Global Rare Diseases, jednostka biznesowa Grupy Chiesi utworzona w celu dostarczania innowacyjnych terapii i rozwiązań dla osób cierpiących na rzadkie choroby, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła kapsułki Juxtapid (lomitapid) do stosowania u dzieci w leczeniu homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej (HoFH) u dzieci w wieku 2 lat wieku i starsze. Juxtapid to sprawdzona terapia, która została zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych dla dorosłych pacjentów z HoFH do stosowania wraz z dietą i innymi metodami leczenia hipolipemizującego od 2012 roku.

Zatwierdzenie rozszerza wskazanie leku Juxtapid o dzieci w wieku 2 lat i starsze z HoFH

To ogłoszenie ogłoszono w tygodniu Dnia Chorób Rzadkich, którego celem jest podniesienie świadomości na temat wpływu chorób rzadkich na pacjentów

HoFH, niezwykle rzadka choroba genetyczna, dotyka około 1 na 250 000 do 1 na 360 000 osób na całym świecie, w tym dzieci, które mogą urodzić się z niebezpiecznie wysokim poziomem cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C).1,2 Bez wczesnej interwencji osoby cierpiące na tę chorobę są narażone na znacznie zwiększone ryzyko ciężkiej miażdżycy.3,4

„To zatwierdzenie stanowi coś więcej niż kamień milowy w przepisach; to znaczący postęp dla dzieci i rodzin żyjących z HoFH” – powiedział Mitch Goldman, starszy wiceprezes ds. badań i rozwoju w firmie Chiesi Global Rare Diseases. „Rozszerzając dostęp do leku Juxtapid dla dzieci w wieku 2 lat i starszych, umożliwiamy bardzo młodym członkom społeczności HoFH korzystanie z tego samego sprawdzonego leczenia, które pomogło już dorosłym w radzeniu sobie z chorobą. To osiągnięcie odzwierciedla nasze niezachwiane zaangażowanie w zapewnianie bezpiecznych i skutecznych terapii tym, którzy ich najbardziej potrzebują, oraz w dokonywanie trwałych zmian na każdym etapie życia”.

„Dzieci z HoFH od momentu zdiagnozowania stają przed niezwykłymi wyzwaniami” – powiedziała Katherine Wilemon, Założyciel i prezes Fundacji Family Heart. „Ich życie kształtują częste wizyty lekarskie i ciągła obawa o ryzyko chorób sercowo-naczyniowych w wieku, w którym większość dzieci dopiero uczy się jeździć na rowerze lub uprawia sport. Niedawne zatwierdzenie leczenia dla tej grupy wiekowej stanowi znaczący krok naprzód dla małych dzieci dotkniętych HoFH.”

Zgoda FDA opiera się na dowodach pochodzących z otwartego, wieloośrodkowego badania III fazy (APH-19) oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Juxtapid® u 43 dzieci w wieku od 5 do 17 lat z HoFH, które otrzymywały standardową terapię hipolipemizującą i dietę niskotłuszczową.5 W ciągu 24-tygodniowego okresu leczenia dawkę Juxtapidu zwiększano do najwyższej tolerowanej przez każdego uczestnika dawki. dawka. Badanie wykazało średnie zmniejszenie stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) o 49% w stosunku do wartości wyjściowych, czemu towarzyszyło istotne zmniejszenie stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (nie-HDL-C), cholesterolu całkowitego, cholesterolu lipoprotein o bardzo małej gęstości (VLDL-C), apolipoproteiny B i trójglicerydów. Działania niepożądane miały głównie charakter żołądkowo-jelitowy lub wątrobowy, co jest zgodne ze znanym profilem bezpieczeństwa preparatu Juxtapid. Zintegrowana analiza oparta na modelach potwierdziła, że Juxtapid jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu HoFH w populacjach pediatrycznych, a także uzasadnia zasadność dawkowania u dzieci w wieku > 2 lat. Ogólnie wyniki wykazały, że Juxtapid osiągnął znaczne, klinicznie znaczące zmniejszenie stężenia LDL-C u dzieci i młodzieży w leczeniu HoFH.6

UŻYWANIE i WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWAJuxtapid (lomitapid) to lek na receptę stosowany wraz z dietą niskotłuszczową, ćwiczeniami fizycznymi i innymi lekami obniżającymi stężenie lipoprotein o małej gęstości (LDL) w celu zmniejszenia stężenia LDL-C u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych z typem wysokiego poziomu cholesterolu zwanego homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH).

Nie wiadomo, czy Juxtapid jest bezpieczny i skuteczny u osób z chorobami nerek, w tym u osób ze schyłkową niewydolnością nerek, które nie są poddawane dializie.

Nie wiadomo, czy Juxtapid jest bezpieczny i skuteczny stosowany u dzieci w wieku poniżej 2 lat.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

Jakie są najważniejsze informacje, które powinienem wiedzieć o Juxtapid?

Juxtapid jest dostępny wyłącznie w certyfikowanych aptekach zarejestrowanych w programie Juxtapid REMS. Aby móc przepisać Ci Juxtapid, Twój lekarz musi być zarejestrowany w programie.

Istnieje rejestr, w którym gromadzone są informacje na temat skutków przyjmowania Juxtapidu na przestrzeni czasu. Poproś swojego lekarza o więcej informacji na temat tego rejestru, odwiedź stronę www.Juxtapid.com lub zadzwoń pod numer 1-877-902-4099.

Juxtapid może powodować poważne działania niepożądane, w tym:

Problemy z wątrobą:

Juxtapid może powodować problemy z wątrobą, takie jak zwiększona aktywność enzymów wątrobowych lub zwiększona zawartość tłuszczu w wątrobie. Z tego powodu lekarz powinien wykonać badania krwi w celu sprawdzenia wątroby przed rozpoczęciem stosowania leku Juxtapid, w przypadku zwiększenia dawki oraz w trakcie przyjmowania leku Juxtapid. Jeśli badania wykażą oznaki problemów z wątrobą, lekarz może zmniejszyć dawkę leku Juxtapid lub całkowicie go przerwać.

Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli u pacjenta w przeszłości występowały problemy z wątrobą, w tym problemy z wątrobą podczas stosowania innych leków.

Juxtapid może powodować nudności, wymioty i ból brzucha, zwłaszcza jeśli nie stosuje się diety niskotłuszczowej. Te działania niepożądane mogą być również objawami problemów z wątrobą. Jeśli masz nudności, natychmiast powiedz swojemu lekarzowi; wymioty lub ból brzucha, który nasila się, nie ustępuje lub zmienia się; gorączka; objawy grypopodobne; zażółcenie oczu lub skóry; lub czujesz się bardziej zmęczony niż zwykle podczas stosowania leku Juxtapid.

Nie należy pić więcej niż 1 drinka alkoholowego dziennie podczas stosowania leku Juxtapid.

Szkoda dla nienarodzonego dziecka:

Nie stosuj leku Juxtapid, jeśli jesteś w ciąży, przypuszczasz, że jesteś w ciąży lub planujesz zajść w ciążę.

Jeśli jesteś kobietą, która może zajść w ciążę, przed rozpoczęciem stosowania leku Juxtapid powinnaś uzyskać negatywny wynik testu ciążowego. Należy stosować skuteczną kontrolę urodzeń podczas stosowania leku Juxtapid i przez 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki leku Juxtapid. Jeśli zajdziesz w ciążę podczas stosowania leku Juxtapid, należy przerwać stosowanie leku Juxtapid i natychmiast skontaktować się ze swoim lekarzem.

Nie stosować leku Juxtapid, jeśli:

przyjmuje leki będące silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami CYP34A (na przykład niektóre leki stosowane w leczeniu infekcji bakteryjnych, grzybiczych lub wirusowych oraz leki stosowane w leczeniu depresji, wysokiego ciśnienia krwi lub bólu w klatce piersiowej). Leki te mogą wpływać na rozkład leku Juxtapid w organizmie.

Pij sok grejpfrutowy.

Masz umiarkowane do ciężkich problemy z wątrobą lub czynną chorobę wątroby, w tym nieprawidłowe wyniki badań czynności wątroby.

Przed przyjęciem leku Juxtapid należy poinformować lekarza o wszystkich swoich schorzeniach, w tym o problemach z wątrobą; mieć problemy z nerkami; masz problemy z jelitami lub jelitami; pić alkohol; karmią piersią lub planują karmić piersią. Nie wiadomo, czy Juxtapid przenika do mleka matki. Ty i Twój lekarz powinniście zdecydować, czy przyjmować Juxtapid, czy karmić piersią. Nie powinieneś robić obu.

Poinformuj swojego lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym o lekach na receptę i bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych. Juxtapid może wpływać na działanie innych leków, a inne leki mogą wpływać na działanie Juxtapidu.

Inne możliwe skutki uboczne Juxtapidu obejmują:

Problemy z wchłanianiem niektórych składników odżywczych. Juxtapid utrudnia przedostanie się do organizmu niektórych składników odżywczych rozpuszczalnych w tłuszczach, takich jak witamina E i kwasy tłuszczowe. Podczas przyjmowania leku Juxtapid codziennie przyjmuj suplementy zawierające witaminy rozpuszczalne w tłuszczach.

Objawy żołądkowo-jelitowe. Biegunka, nudności, wymioty oraz ból lub dyskomfort brzucha występują bardzo często podczas stosowania leku Juxtapid. Ścisłe przestrzeganie diety niskotłuszczowej może pomóc zmniejszyć ryzyko wystąpienia tych objawów. Należy przerwać przyjmowanie leku Juxtapid i poinformować lekarza, jeśli u pacjenta występuje ciężka biegunka, zwłaszcza jeśli występują również zawroty głowy, zmniejszona ilość wydalanego moczu lub zmęczenie.

Ból, tkliwość i osłabienie mięśni (miopatia). Może się to zdarzyć, gdy lek Juxtapid jest przyjmowany z pewnymi dawkami symwastatyny i lowastatyny. Należy natychmiast powiedzieć lekarzowi, jeśli u pacjenta wystąpi niewyjaśniony ból, tkliwość lub osłabienie mięśni, szczególnie jeśli podczas stosowania leku Juxtapid masz gorączkę lub czujesz się bardziej zmęczony niż zwykle.

Zwiększone stężenie niektórych leków rozrzedzających krew. Juxtapid może zwiększać poziom leku rozrzedzającego krew, warfaryny. Jeśli zażywasz warfarynę, Twój lekarz powinien często sprawdzać czas krzepnięcia krwi, zwłaszcza po zmianie dawki leku Juxtapid.

Problemy z wątrobą spowodowane niektórymi lekami. Niektóre leki, w tym izotretynoina, acetaminofen, metotreksat, tetracykliny i tamoksyfen, mogą powodować problemy z wątrobą. Jeśli będziesz przyjmować te leki razem z Juxtapidem, Twój lekarz może częściej wykonywać badania krwi, aby sprawdzić czynność wątroby.

Najczęstsze działania niepożądane leku Juxtapid u dorosłych i dzieci w wieku 5 lat i starszych to: biegunka, nudności, ból brzucha, niestrawność, wymioty i zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych.

Poinformuj swojego lekarza, jeśli wystąpią jakiekolwiek niepokojące Cię objawy niepożądane. nie odchodź. To nie wszystkie możliwe skutki uboczne Juxtapidu. Aby uzyskać więcej informacji, zapytaj swojego lekarza lub farmaceutę. Zadzwoń do lekarza, aby uzyskać poradę medyczną dotyczącą skutków ubocznych.

Zachęcamy do zgłaszania FDA negatywnych skutków ubocznych leków na receptę. Odwiedź www.FDA.gov/medwatch lub zadzwoń pod numer 1-800-FDA-1088.

Informacje o HoFHHomozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (HoFH) to poważna, rzadka choroba genetyczna, która upośledza funkcję receptora odpowiedzialnego za usuwanie cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) („złego” cholesterolu) z organizmu ciało. Utrata funkcji receptora lipoprotein o małej gęstości (LDL) powoduje skrajne podwyższenie poziomu cholesterolu we krwi. U osób z HoFH często rozwija się przedwczesna i postępująca miażdżyca, czyli zwężenie lub zablokowanie tętnic.

Informacje o leku Juxtapid® (lomitapid)Juxtapid (lomitapid) to lek na receptę stosowany wraz z dietą niskotłuszczową, ćwiczeniami fizycznymi i innymi lekami obniżającymi poziom lipoprotein o małej gęstości (LDL) w celu zmniejszenia stężenia LDL-C u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych z typem wysokiego cholesterolu zwanym homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH).

O Grupie ChiesiChiesi to międzynarodowa grupa biofarmaceutyczna zorientowana na badania, która opracowuje i sprzedaje innowacyjne rozwiązania terapeutyczne w zakresie zdrowia układu oddechowego, rzadkich chorób i opieki specjalistycznej. Misją firmy jest poprawa jakości życia ludzi i odpowiedzialne działanie zarówno wobec społeczności, jak i środowiska.

Zmieniając swój status prawny na Benefit Corporation we Włoszech, USA, Francji i Kolumbii, zaangażowanie Chiesi w tworzenie wspólnej wartości dla społeczeństwa jako całości stało się prawnie wiążące i ma kluczowe znaczenie dla procesu decyzyjnego w całej firmie. Jako certyfikowana spółka B Corp od 2019 roku, Chiesi jest częścią globalnej społeczności firm, które spełniają wysokie standardy wpływu społecznego i środowiskowego. Celem firmy jest osiągnięcie zerowej emisji gazów cieplarnianych netto (GHG) do 2035 r.

Dzięki 90-letniemu doświadczeniu siedziba Chiesi znajduje się w Parmie (Włochy), ma 31 oddziałów na całym świecie i zatrudnia ponad 7500 pracowników. Centrum badawczo-rozwojowe Grupy w Parmie współpracuje z 6 innymi ważnymi ośrodkami badawczo-rozwojowymi we Francji, USA, Kanadzie, Chinach, Wielkiej Brytanii i Szwecji.

Więcej informacji można znaleźć na stronie www.chiesi.com.

O globalnych chorobach rzadkich Chiesi Chiesi Global Rare Diseases to jednostka biznesowa Grupy Chiesi utworzona w celu dostarczania innowacyjnych terapii i rozwiązań dla osób cierpiących na rzadkie choroby. Jako firma rodzinna, Chiesi Group dąży do stworzenia świata, w którym powszechne jest leczenie wszystkich chorób i działa jako siła na rzecz dobra społeczeństwa i planety. Celem globalnej jednostki ds. chorób rzadkich jest zapewnienie równego dostępu, aby jak największa liczba osób mogła cieszyć się życiem. Jednostka współpracuje ze społecznością osób cierpiących na rzadkie choroby na całym świecie, aby zapewnić głos osobom znajdującym się w trudnej sytuacji w systemie opieki zdrowotnej.

Więcej informacji można znaleźć na stronie www.chiesirarediseases.com.

Źródła

Cuchel, M., Raal, F.J., Hegele, R.A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L.C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023). Aktualizacja z 2023 r. dotycząca konsensusu Europejskiego Towarzystwa Miażdżycy w sprawie homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej: nowe metody leczenia i wytyczne kliniczne. European heart Journal, 44(25), 2277–2291.

Mainieri, F., Tagi, VM i Chiarelli, F. (2022). Najnowsze postępy w leczeniu rodzinnej hipercholesterolemii u dzieci i młodzieży. Biomedicines, 10(5), 1043.

Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E. i Srinivasan, S. (2023). Terapia genowa homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej u dzieci. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.

Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & Harada-Shiba, M. (2021). Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.

Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham T. Lomitapide do leczenia pacjentów pediatrycznych z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (APH-19): wyniki fazy skuteczności w otwartym, wieloośrodkowym badaniu fazy 3. Lancet Cukrzyca Endokrynol. 2024 grudzień;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub, 16 października 2024 r. PMID: 39426393.

Informacje dotyczące przepisywania leku Juxtapid (lomitapid). Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

Źródło: Chiesi Global Rare Diseases

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

FDA zatwierdza Juxtapid – nowy lek sierocy na rzadkie zaburzenia cholesterolu – 26 grudnia 2012 r.

Historia zatwierdzeń Juxtapidu (lomitapidu) przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Codzienne MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Badania kliniczne Wyniki

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w swoim skrzynka odbiorcza.

Wysłano : 2026-03-04 08:45

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.