Chiesi Global Rare Diseases anuncia aprovação da FDA de cápsulas de Juxtapid (lomitapida) para uso pediátrico em hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH)

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BOSTON, March 03, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Chiesi Global Rare Diseases, uma unidade de negócios do Grupo Chiesi criada para fornecer terapias e soluções inovadoras para pessoas que vivem com doenças raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou cápsulas de Juxtapid (lomitapida) para uso pediátrico em hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) para crianças de 2 anos de idade. e mais velho. Juxtapid é uma terapia comprovada que foi aprovada nos Estados Unidos para pacientes adultos com HoFH para ser usada junto com dieta e outros tratamentos hipolipemiantes, desde 2012.

  • A aprovação expande a indicação de Juxtapid para incluir crianças de 2 anos de idade ou mais com HoFH
  • Este anúncio foi feito durante a semana do Dia das Doenças Raras, que visa aumentar a conscientização sobre o impacto das doenças raras nos pacientes

    • HoFH, uma doença genética ultra-rara, afeta cerca de 1 em 250.000 a 1 em 360.000 indivíduos em todo o mundo, incluindo crianças, que podem nascer com níveis perigosamente elevados de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C).1,2 Sem intervenção precoce, aqueles que vivem com esta condição enfrentam um risco significativamente aumentado de aterosclerose grave.3,4

    “Esta aprovação representa mais do que um marco regulatório; é um avanço significativo para crianças e famílias que vivem com HoFH”, disse Mitch Goldman, vice-presidente sênior de P&D da Chiesi Global Rare Diseases. "Ao expandir o acesso ao Juxtapid para crianças com 2 anos de idade ou mais, estamos permitindo que membros muito jovens da comunidade HoFH se beneficiem do mesmo tratamento comprovado que já ajudou adultos a controlar sua condição. Essa conquista reflete nosso compromisso inabalável em levar terapias seguras e eficazes para aqueles que mais precisam delas e em fazer uma diferença duradoura em todas as fases da vida."

    “Crianças com HoFH enfrentam desafios extraordinários desde o momento em que são diagnosticadas”, disse Katherine Wilemon, fundadora e CEO da Family Heart Foundation. "Suas vidas são moldadas por consultas médicas frequentes e pela preocupação constante com o risco cardiovascular em uma idade em que a maioria das crianças está apenas aprendendo a andar de bicicleta ou a praticar esportes. A recente aprovação do tratamento para essa faixa etária marca um passo significativo para as crianças afetadas pela HoFH."

    A aprovação da FDA é baseada em evidências de um estudo multicêntrico de fase 3, aberto, (APH-19) que avaliou a segurança e a eficácia de Juxtapid® em 43 participantes pediátricos com idades entre 5 e 17 anos com HoFH que estavam recebendo terapia hipolipemiante padrão e uma dieta com baixo teor de gordura.5 Durante um período de tratamento de 24 semanas, Juxtapid foi titulado para a dose mais alta tolerada de cada participante. O estudo demonstrou uma redução média de 49% no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) em relação ao valor basal, acompanhada por reduções significativas no colesterol de lipoproteína de não alta densidade (não-HDL-C), colesterol total, colesterol de lipoproteína de muito baixa densidade (VLDL-C), apolipoproteína B e triglicerídeos. Os eventos adversos foram principalmente de natureza gastrointestinal ou hepática, consistente com o perfil de segurança conhecido do Juxtapid. Uma análise integrada baseada em modelo confirmou que Juxtapid é seguro e eficaz para o tratamento de HoFH em populações pediátricas e apoia a justificação da dose em crianças > 2 anos de idade. No geral, os resultados mostraram que Juxtapid alcançou reduções substanciais e clinicamente significativas no LDL-C em uso pediátrico para HoFH.6

    USO e INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇAJuxtapid (lomitapide) é um medicamento prescrito usado junto com uma dieta com baixo teor de gordura, exercícios e outros medicamentos redutores de lipoproteína de baixa densidade (LDL) para reduzir o LDL-C em adultos e crianças com 2 anos de idade ou mais com um tipo de colesterol alto chamada hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH).

    Não se sabe se Juxtapid é seguro e eficaz em pessoas com problemas renais, incluindo pessoas com doença renal em estágio terminal que não estão em diálise.

    Não se sabe se Juxtapid é seguro e eficaz quando usado em crianças menores de 2 anos.

    INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA IMPORTANTES

    Qual ​​é a informação mais importante que devo saber sobre o Juxtapid?

  • O Juxtapid está disponível apenas em farmácias certificadas que estão inscritas no Programa REMS Juxtapid. Seu médico deve estar inscrito no programa para que Juxtapid seja prescrito.
  • Existe um registro que coleta informações sobre os efeitos de tomar Juxtapid ao longo do tempo. Peça mais informações ao seu médico sobre este registro ou visite www.Juxtapid.com ou ligue para 1-877-902-4099.

    • Juxtapid pode causar efeitos colaterais graves, incluindo:

    Problemas hepáticos:

  • Juxtapid pode causar problemas hepáticos, como aumento de enzimas hepáticas ou aumento de gordura no fígado. Por este motivo, o seu médico deve fazer análises ao sangue para verificar o seu fígado antes de iniciar o Juxtapid, se a sua dose for aumentada e enquanto estiver a tomar Juxtapid. Se os seus exames mostrarem sinais de problemas hepáticos, o seu médico poderá diminuir a sua dose de Juxtapid ou interrompê-lo completamente.
  • Deve informar o seu médico se já teve problemas hepáticos no passado, incluindo problemas hepáticos enquanto tomava outros medicamentos.
  • Juxtapid pode causar náuseas, vómitos e dores de estômago, especialmente se não seguir uma dieta com baixo teor de gordura. Estes efeitos secundários também podem ser sintomas de problemas hepáticos. Informe imediatamente o seu médico se sentir náuseas; vômito ou dor de estômago que piora, não passa ou muda; febre; sintomas semelhantes aos da gripe; amarelecimento dos olhos ou da pele; ou se sentir mais cansado do que o normal enquanto estiver tomando Juxtapid.
  • Não beba mais de 1 bebida alcoólica por dia enquanto estiver tomando Juxtapid.

    • Danos ao feto:

  • Não tome Juxtapid se estiver grávida, pensar que pode estar grávida ou planejar engravidar.
  • Se você é uma mulher que pode engravidar, deve ter um resultado negativo no teste de gravidez antes de começar a tomar Juxtapid. Use métodos anticoncepcionais eficazes enquanto estiver tomando Juxtapid e por 2 semanas após sua última dose de Juxtapid. Se você engravidar enquanto estiver tomando Juxtapid, pare de tomar Juxtapid e ligue para seu médico imediatamente.

    • Não tome Juxtapid se você:

  • Está tomando medicamentos que são inibidores fortes ou moderados do CYP34A (por exemplo, certos medicamentos usados ​​para tratar infecções bacterianas, fúngicas ou virais e medicamentos usados ​​para tratar depressão, pressão alta ou dor no peito). Estes medicamentos podem afetar a forma como o seu corpo decompõe o Juxtapid.
  • Beba suco de toranja.
  • Tem problemas hepáticos moderados a graves ou doença hepática ativa, incluindo testes de função hepática anormais.

    • Antes de tomar Juxtapid, informe o seu médico sobre todas as suas condições médicas, incluindo se você tiver problemas de fígado; tem problemas renais; tem problemas intestinais ou intestinais; beber álcool; estão amamentando ou planejam amamentar. Não se sabe se Juxtapid passa para o leite materno. Você e seu médico devem decidir se tomará Juxtapid ou amamentará. Você não deve fazer as duas coisas.

    Informe ao seu médico sobre todos os medicamentos que você toma, incluindo medicamentos com e sem prescrição, vitaminas e suplementos de ervas. Justapid pode afetar o modo como outros medicamentos atuam, e outros medicamentos podem afetar o modo como Juxtapid atua.

    Outros possíveis efeitos colaterais do Juxtapid incluem:

  • Problemas na absorção de certos nutrientes. O Justtapid dificulta a entrada de alguns nutrientes solúveis em gordura, como vitamina E e ácidos graxos, no corpo. Tome suplementos que contenham vitaminas lipossolúveis todos os dias enquanto toma Juxtapid.
  • Sintomas gastrointestinais. Diarréia, náusea, vômito e dor ou desconforto de estômago são muito comuns ao tomar Juxtapid. Seguir rigorosamente uma dieta com baixo teor de gordura pode ajudar a diminuir a chance de ter esses sintomas. Pare de tomar Juxtapid e informe o seu médico se tiver diarreia grave, especialmente se também tiver tonturas, diminuição da produção de urina ou cansaço.
  • Dor muscular, sensibilidade e fraqueza (miopatia). Isso pode acontecer quando Juxtapid é tomado com certas doses de sinvastatina e lovastatina. Informe imediatamente o seu médico se tiver dores musculares inexplicáveis, sensibilidade ou fraqueza, especialmente se tiver febre ou se sentir mais cansado do que o normal enquanto toma Juxtapid.
  • Níveis aumentados de certos anticoagulantes. Justapid pode aumentar o nível do anticoagulante, a varfarina. Se você toma varfarina, seu médico deve verificar o tempo de coagulação do sangue com frequência, especialmente após alterações na dose de Juxtapid.
  • Problemas hepáticos causados ​​por certos medicamentos. Certos medicamentos podem causar problemas hepáticos, incluindo isotretinoína, paracetamol, metotrexato, tetraciclinas e tamoxifeno. Se você tomar estes medicamentos com Juxtapid, seu médico poderá fazer exames de sangue com mais frequência para verificar seu fígado.
  • Os efeitos colaterais mais comuns de Juxtapid em adultos e crianças com 5 anos de idade ou mais incluem: diarréia, náusea, dor de estômago (abdominal), indigestão, vômito e aumento das enzimas hepáticas.

    • Informe seu médico se tiver algum efeito colateral que o incomode ou que não vá. embora. Estes não são todos os possíveis efeitos colaterais do Justapid. Para obter mais informações, pergunte ao seu médico ou farmacêutico. Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais.

    Incentivamos você a relatar efeitos colaterais negativos de medicamentos prescritos ao FDA. Visite www.FDA.gov/medwatch ou ligue para 1-800-FDA-1088.

    Sobre HoFHA hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) é uma doença genética grave e rara que prejudica a função do receptor responsável pela remoção do colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) (colesterol "ruim") do corpo. A perda da função do receptor da lipoproteína de baixa densidade (LDL) resulta em elevação extrema dos níveis de colesterol no sangue. Indivíduos com HoFH frequentemente desenvolvem aterosclerose prematura e progressiva, um estreitamento ou bloqueio das artérias.

    Sobre Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) é um medicamento prescrito usado junto com uma dieta com baixo teor de gordura, exercícios e outros medicamentos redutores de lipoproteína de baixa densidade (LDL) para reduzir o LDL-C em adultos e crianças com 2 anos de idade ou mais com um tipo de colesterol alto chamado hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH).

    Sobre o Grupo ChiesiChiesi é um grupo biofarmacêutico internacional orientado para pesquisa que desenvolve e comercializa soluções terapêuticas inovadoras em saúde respiratória, doenças raras e cuidados especializados. A missão da empresa é melhorar a qualidade de vida das pessoas e agir de forma responsável em relação à comunidade e ao meio ambiente.

    Ao alterar o seu estatuto jurídico para uma Corporação de Benefícios em Itália, nos EUA, em França e na Colômbia, o compromisso da Chiesi em criar valor partilhado para a sociedade como um todo é juridicamente vinculativo e central para a tomada de decisões em toda a empresa. Certificada B Corp desde 2019, a Chiesi faz parte de uma comunidade global de empresas que atendem a altos padrões de impacto social e ambiental. A empresa pretende atingir emissões líquidas zero de gases de efeito estufa (GEE) até 2035.

    Com 90 anos de experiência, a Chiesi está sediada em Parma (Itália), com 31 afiliadas em todo o mundo e conta com mais de 7.500 funcionários. O centro de pesquisa e desenvolvimento do Grupo em Parma funciona ao lado de outros 6 importantes centros de P&D na França, nos EUA, no Canadá, na China, no Reino Unido e na Suécia.

    Para obter mais informações, visite www.chiesi.com.

    Sobre a Chiesi Global Rare Diseases A Chiesi Global Rare Diseases é uma unidade de negócios do Grupo Chiesi criada para fornecer terapias e soluções inovadoras para pessoas que vivem com doenças raras. Como empresa familiar, o Grupo Chiesi se esforça para criar um mundo onde seja comum ter terapia para todas as doenças e atua como uma força para o bem, para a sociedade e para o planeta. O objectivo da unidade Global de Doenças Raras é garantir a igualdade de acesso para que o maior número possível de pessoas possa experimentar a sua vida mais plena. A unidade colabora com a comunidade das doenças raras em todo o mundo para dar voz às pessoas carenciadas no sistema de saúde.

    Para mais informações visite www.chiesirarediseases.com.

    Referências

  • Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L. C., Kayikcioglu, M., Masana, L., Parhofer, KG, Roeters van Lennep, JE, Santos, RD, Stroes, ESG, Watts, GF, Wiegman, A., Stock, JK,… Ray, KK (2023). Atualização de 2023 sobre a Declaração de Consenso da Sociedade Europeia de Aterosclerose sobre Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica: novos tratamentos e orientações clínicas. European Heart Journal, 44(25), 2277–2291.
  • Mainieri, F., Tagi, V. M., & Chiarelli, F. (2022). Avanços Recentes na Hipercolesterolemia Familiar em Crianças e Adolescentes. Biomedicines, 10(5), 1043.
  • Graves, LE, Horton, A., Alexander, I. E., & Srinivasan, S. (2023). Terapia Gênica para Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica Pediátrica. Coração, Pulmão e Circulação, 32 (7), 769-779. Harada-Shiba, M. (2021). Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28 (7), 665. Lomitapida para o tratamento de pacientes pediátricos com hipercolesterolemia familiar homozigótica (APH-19): resultados da fase de eficácia de um estudo aberto, multicêntrico, de fase 3. Lancet Diabetes Endocrinol. 2024 dezembro;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024, 16 de outubro. PMID: 39426393.
  • Informações de prescrição de Justapid (lomitapide). Chiesi Farmaceutici SpA; 2026

    • Fonte: Chiesi Global Rare Diseases

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-03-04 08:45

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