Chiesi Global Rare Diseases anunță aprobarea FDA a capsulelor de juxtapid (lomitapide) pentru utilizare pediatrică în hipercolesterolemia familială homozigotă (HoFH)

BOSTON, 03 martie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, o unitate de afaceri a Grupului Chiesi înființată pentru a furniza terapii și soluții inovatoare pentru persoanele care trăiesc cu boli rare, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Juxtapid (lomitapidemie familială) în capsulele de hipercolesterolemie pediatrică. (HoFH) pentru copiii cu vârsta de 2 ani și peste. Juxtapid este o terapie dovedită, care a fost aprobată în Statele Unite pentru pacienții adulți cu HoFH, pentru a fi utilizată împreună cu dieta și alte tratamente hipolipemiante, începând cu 2012.

Aprobarea extinde indicația Juxtapid pentru a include copiii cu vârsta de 2 ani și mai mari cu HoFH

Într-o zi rară a avut ca scop. pentru a crește gradul de conștientizare cu privire la impactul bolilor rare asupra pacienților

HoFH, o tulburare genetică ultra-rară, afectează aproximativ 1 din 250.000 până la 1 din 360.000 de persoane din întreaga lume, inclusiv copiii, care se pot naște cu lipoproteine de densitate scăzută periculos de ridicate, cei care trăiesc timpuriu cu această condiție. un risc semnificativ crescut de ateroscleroză severă.3,4

„Această aprobare reprezintă mai mult decât o etapă de reglementare; este un progres semnificativ pentru copiii și familiile care trăiesc cu HoFH”, a declarat Mitch Goldman, Senior Vice President, R&D, Chiesi Global Rare Diseases. "Prin extinderea accesului la Juxtapid pentru copiii cu vârsta de peste 2 ani, le permitem membrilor foarte tineri ai comunității HoFH să beneficieze de același tratament dovedit care a ajutat deja adulții să-și gestioneze starea. Această realizare reflectă angajamentul nostru neclintit de a oferi terapii sigure și eficiente celor care au cel mai mult nevoie de ele și de a face o diferență de durată în fiecare etapă a vieții copiilor cu o provocare extraordinară." sunt diagnosticați”, a spus Katherine Wilemon, fondator și CEO al Family Heart Foundation. "Viețile lor sunt modelate de vizite medicale frecvente și de îngrijorarea constantă a riscului cardiovascular la o vârstă la care majoritatea copiilor doar învață să meargă pe bicicletă sau să facă sport. Recenta aprobare a tratamentului pentru această grupă de vârstă marchează un pas înainte semnificativ pentru copiii mici afectați de HoFH."

Aprobarea FDA se bazează pe dovezile dintr-un studiu de fază 3, deschis, multicentric (APH-19) care evaluează siguranța și eficacitatea Juxtapid® la 43 de copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între 5 și 17 ani cu HoFH care au primit tratament standard pentru scăderea lipidelor și o perioadă de timp de 4-5 săptămâni. Juxtapid a fost titrat la cea mai mare doză tolerată de fiecare participant. Studiul a demonstrat o reducere medie de 49% a colesterolului cu lipoproteine cu densitate joasă (LDL-C) față de valoarea inițială, însoțită de scăderi semnificative ale colesterolului cu lipoproteine cu densitate mare (non-HDL-C), colesterolului total, colesterolului cu lipoproteine cu densitate foarte joasă (VLDL-C), apolipoproteinei B și trigliceridelor B. Evenimentele adverse au fost în principal de natură gastrointestinală sau hepatică, în concordanță cu profilul de siguranță cunoscut al Juxtapid. O analiză integrată bazată pe model a confirmat că Juxtapid este sigur și eficient pentru tratamentul HoFH la populațiile pediatrice și susține justificarea dozei la copiii > 2 ani. În general, rezultatele au arătat că Juxtapid a obținut reduceri semnificative, semnificative din punct de vedere clinic, ale LDL-C la copii și adolescenți pentru HoFH.6

UTILIZARE și INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂJuxtapid (lomitapide) este un medicament pe bază de prescripție medicală utilizat împreună cu o dietă cu conținut scăzut de grăsimi, exerciții fizice și alte medicamente cu densitate scăzută (LDL) care reduc lipoproteina la copii și la adulți. 2 ani și peste, cu un tip de colesterol ridicat numit hipercolesterolemie familială homozigotă (HoFH).

Nu se știe dacă Juxtapid este sigur și eficient la persoanele cu probleme renale, inclusiv la persoanele cu boală renală în stadiu terminal care nu fac dializă.

Nu se știe dacă Juxtapid este sigur și eficient atunci când este utilizat la copii sub 2 ani.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

Care sunt cele mai importante informații pe care ar trebui să le știu despre Juxtapid?

Juxtapid este disponibil numai prin farmaciile certificate care sunt înscrise în Programul Juxtapid REMS. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală trebuie să fie înscris în program pentru a vi se prescrie Juxtapid.

Există un registru care colectează informații despre efectele administrării Juxtapid în timp. Adresați-vă furnizorului de servicii medicale pentru mai multe informații despre acest registru sau vizitați www.Juxtapid.com sau sunați la 1-877-902-4099.

Juxtapid poate provoca reacții adverse grave, inclusiv:

Probleme hepatice:

Juxtapid poate provoca probleme hepatice, cum ar fi creșterea enzimelor hepatice sau creșterea grăsimii în ficat. Din acest motiv, furnizorul dumneavoastră de asistență medicală ar trebui să facă analize de sânge pentru a vă verifica ficatul înainte de a începe Juxtapid, dacă doza dumneavoastră este crescută și în timp ce luați Juxtapid. Dacă testele dumneavoastră arată semne de probleme hepatice, medicul dumneavoastră vă poate reduce doza de Juxtapid sau o poate opri complet.

Ar trebui să spuneți medicului dumneavoastră dacă ați avut probleme cu ficatul în trecut, inclusiv probleme cu ficatul în timp ce luați alte medicamente.

Juxtapid poate provoca greață, vărsături și dureri de stomac, mai ales dacă nu mâncați puțin. Aceste reacții adverse pot fi, de asemenea, simptome ale problemelor hepatice. Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți greață; vărsături sau dureri de stomac care se agravează, nu dispar sau se modifică; febră; simptome asemănătoare gripei; îngălbenirea ochilor sau a pielii; sau vă simțiți mai obosit decât de obicei în timp ce luați Juxtapid.

Nu beți mai mult de 1 băutură alcoolică pe zi în timp ce luați Juxtapid.

Dăunarea copilului dumneavoastră nenăscut:

Nu luați Juxtapid dacă sunteți gravidă, credeți că ați putea fi însărcinată sau intenționați să rămâneți gravidă.

Dacă sunteți o femeie care poate rămâne însărcinată, ar trebui să aveți un rezultat negativ la testul de sarcină Juxtapid înainte de a începe testul de sarcină. Utilizați un control al nașterii eficient în timp ce luați Juxtapid și timp de 2 săptămâni după ultima doză de Juxtapid. Dacă rămâneți gravidă în timp ce luați Juxtapid, încetați să luați Juxtapid și sunați imediat medicului dumneavoastră.

Nu luați Juxtapid dacă:

Luați medicamente care sunt puternice sau moderate inhibitori ai CYP34A (de exemplu, inhibitori ai CYP34A (de exemplu, anumite medicamente, infecții virale, fungice și bacterii utilizate pentru tratarea anumitor infecții virale, ciuperci sau medicamente utilizate pentru a trata anumite infecții virale) tratați depresia, hipertensiunea arterială sau durerea în piept). Aceste medicamente pot afecta modul în care organismul dumneavoastră descompune Juxtapid.

Beți suc de grepfrut.

Aveți probleme hepatice moderate până la severe sau boli hepatice active, inclusiv teste anormale ale funcției hepatice.

Înainte de a lua Juxtapid, spuneți medicului dumneavoastră despre toate afecțiunile dumneavoastră medicale, inclusiv dacă aveți probleme cu ficatul; aveți probleme cu rinichii; aveți probleme cu intestinul sau intestinul; bea alcool; alăptează sau intenționează să alăpteze. Nu se știe dacă Juxtapid trece în laptele matern. Tu și furnizorul dumneavoastră de asistență medicală ar trebui să decideți dacă veți lua Juxtapid sau veți alăpta. Nu ar trebui să le faceți pe amândouă.

Spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele pe care le luați, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele și suplimentele pe bază de plante. Juxtapid poate afecta modul în care acționează alte medicamente, iar alte medicamente pot afecta modul în care funcționează Juxtapid.

Alte posibile efecte secundare ale Juxtapid includ:

Probleme la absorbția anumitor nutrienți. Juxtapidul îngreunează intrarea în organism a unor nutrienți solubili în grăsimi, cum ar fi vitamina E și acizii grași. Luați suplimente care conțin vitamine solubile în grăsimi în fiecare zi în timp ce luați Juxtapid.

Simptome gastrointestinale. Diareea, greața, vărsăturile și durerea sau disconfortul de stomac sunt foarte frecvente atunci când luați Juxtapid. Respectarea strictă a unei diete cu conținut scăzut de grăsimi poate ajuta la scăderea șanselor de a avea aceste simptome. Opriți administrarea Juxtapid și spuneți medicului dumneavoastră dacă aveți diaree severă, mai ales dacă aveți și amețeli, scăderea producției de urină sau oboseală.

Dureri musculare, sensibilitate și slăbiciune (miopatie). Acest lucru se poate întâmpla atunci când Juxtapid este luat cu anumite doze de simvastatină și lovastatin. Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți dureri musculare inexplicabile, sensibilitate sau slăbiciune, mai ales dacă aveți febră sau vă simțiți mai obosit decât de obicei în timp ce luați Juxtapid.

Niveluri crescute ale anumitor diluanți ai sângelui. Juxtapidul poate crește nivelul de diluant al sângelui, warfarina. Dacă luați warfarină, medicul dumneavoastră ar trebui să vă verifice frecvent timpii de coagulare a sângelui, mai ales după modificarea dozei de Juxtapid.

Probleme hepatice cauzate de anumite medicamente. Anumite medicamente pot cauza probleme hepatice, inclusiv izotretinoina, acetaminofenul, metotrexatul, tetraciclinele și tamoxifenul. Dacă luați aceste medicamente împreună cu Juxtapid, medicul dumneavoastră vă poate face analize de sânge mai des pentru a vă verifica ficatul.

Cele mai frecvente efecte secundare ale Juxtapid la adulți și copii cu vârsta de 5 ani și peste includ: diaree, greață, dureri de stomac (abdominale), indigestie, vărsături și

vărsături și creșterea ficatului. furnizorul de asistență medicală dacă aveți orice efect secundar care vă deranjează sau care nu dispare. Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile ale Juxtapid. Pentru mai multe informații, întrebați furnizorul de servicii medicale sau farmacistul. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare.

Sunteți încurajat să raportați FDA efectele secundare negative ale medicamentelor eliberate pe bază de rețetă. Vizitați www.FDA.gov/medwatch sau sunați la 1-800-FDA-1088.

Despre HoFHHipercolesterolemia familială homozigotă (HoFH) este o boală genetică gravă, rară, care afectează funcția receptorului responsabil de eliminarea colesterolului (colesterolul scazut în colesterol LD) (colesterol scăzut) din corp. O pierdere a funcției receptorului de lipoproteine cu densitate joasă (LDL) are ca rezultat creșterea extremă a nivelului de colesterol din sânge. Persoanele cu HoFH dezvoltă adesea ateroscleroză prematură și progresivă, o îngustare sau blocare a arterelor.

Despre Juxtapid® (lomitapide)Juxtapid (lomitapide) este un medicament pe bază de prescripție medicală utilizat împreună cu o dietă săracă în grăsimi, exerciții fizice și alte medicamente care scad lipoproteinele cu densitate scăzută (LDL) pentru a reduce LDL-C la adulți și copii cu vârsta de 2 ani și peste, cu hipercolesterolemie de tip hipercolesterol familial cu densitate scăzută. (HoFH).

Despre Grupul ChiesiChiesi este un grup biofarmaceutic internațional orientat spre cercetare care dezvoltă și comercializează soluții terapeutice inovatoare în sănătatea respiratorie, boli rare și îngrijire de specialitate. Misiunea companiei este de a îmbunătăți calitatea vieții oamenilor și de a acționa responsabil atât față de comunitate, cât și față de mediu.

Prin schimbarea statutului său juridic într-o corporație Benefit în Italia, SUA, Franța și Columbia, angajamentul Chiesi de a crea valoare comună pentru societate în ansamblu este obligatoriu din punct de vedere juridic și esențial pentru luarea deciziilor la nivel de companie. În calitate de B Corp certificat din 2019, Chiesi face parte dintr-o comunitate globală de afaceri care îndeplinesc standarde înalte de impact social și de mediu. Compania își propune să atingă emisiile Net-Zero de gaze cu efect de seră (GHG) până în 2035.

Cu 90 de ani de experiență, Chiesi are sediul central în Parma (Italia), cu 31 de filiale în întreaga lume și numără peste 7.500 de angajați. Centrul de cercetare și dezvoltare al grupului din Parma lucrează alături de alte șase centre importante de cercetare și dezvoltare din Franța, SUA, Canada, China, Marea Britanie și Suedia.

Pentru mai multe informații, vizitați www.chiesi.com.

Despre Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases este o unitate de afaceri a Grupului Chiesi, înființată pentru a furniza terapii și soluții inovatoare pentru persoanele care trăiesc cu boli rare. Ca afacere de familie, Grupul Chiesi se străduiește să creeze o lume în care este obișnuit să existe terapie pentru toate bolile și acționează ca o forță spre bine, pentru societate și planetă. Scopul unității Global Rare Diseases este de a asigura accesul egal, astfel încât cât mai mulți oameni să poată trăi cea mai împlinită viață. Unitatea colaborează cu comunitatea bolilor rare din întreaga lume pentru a aduce voce persoanelor defavorizate din sistemul de sănătate.

Pentru mai multe informații, vizitați www.chiesirarediseases.com.

Referințe

Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M. Kayik, L. Hudgin, M. Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023). Actualizare 2023 privind Declarația de consens al Societății Europene de Ateroscleroză privind hipercolesterolemia familială homozigotă: noi tratamente și îndrumări clinice. European heart journal, 44(25), 2277–2291.

Mainieri, F., Tagi, V. M., & Chiarelli, F. (2022). Progrese recente privind hipercolesterolemia familială la copii și adolescenți. Biomedicines, 10(5), 1043.

Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E., & Srinivasan, S. (2023). Terapia genică pentru hipercolesterolemia familială homozigotă pediatrică. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.

Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsaki, & S. Harada-Shiba, M. (2021). Hipercolesterolemie familială homozigotă. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.

Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Martinez Batovas L, S. Cunningham T. Lomitapide pentru tratamentul pacienților pediatrici cu hipercolesterolemie familială homozigotă (APH-19): rezultate din faza de eficacitate a unui studiu deschis, multicentric, de fază 3. Lancet Diabet Endocrinol. 2024 Dec;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024 Oct 16. PMID: 39426393.

Juxtapid (lomitapide) Prescribing Information. Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

Sursa: Chiesi Global Rare Diseases

Sursa: HealthDay

Articole similare

FDA aproba Juxtapid - un nou medicament orfan pentru tulburarea rara a colesterolului - 26 decembrie 2012

Istoricul aprobării Juxtapid (lomitapide) FDA

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch privind medicamentele

Daily MedNews

Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi

Noi cereri de medicamente

Dlini> Rezultatele studiilor

Aprobari de medicamente generice

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la buletinul nostru informativ

pentru a vă abona la cele mai noi interese, ori de câte ori v-ați abonat la cele mai noi interese Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2026-03-04 08:45

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.