Компания Chiesi Global Rare Diseases объявляет об одобрении FDA капсул юкстапида (ломитапида) для применения в педиатрии при гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (HoFH)

БОСТОН, 3 марта 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Chiesi Global Rare Diseases, подразделение группы Chiesi, созданное для предоставления инновационных методов лечения и решений для людей, живущих с редкими заболеваниями, объявило сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило капсулы Джукстапид (ломитапид) для педиатрического применения при гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (ГСГ) у детей. 2 года и старше. Джукстапид — это проверенная терапия, одобренная в США для взрослых пациентов с ГоСГГ для использования вместе с диетой и другими липидоснижающими методами лечения с 2012 года.

Одобрение расширяет показания к применению Джукстапида, включив в него детей от 2 лет и старше с ГоСГ

Это объявление было сделано в течение недели, посвященной Дню редких заболеваний, целью которого является повышение осведомленности о влиянии редких заболеваний на пациентов.

ГоСГ, ультраредкое генетическое заболевание, поражает примерно от 1 из 250 000 до 1 из 360 000 человек во всем мире, включая детей, которые могут родиться с опасно высоким уровнем холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП).1,2 Без раннего вмешательства люди, живущие с этим заболеванием, сталкиваются со значительно повышенным риском тяжелого атеросклероза.3,4

«Это одобрение представляет собой нечто большее, чем просто важную веху в сфере регулирования; это значительное достижение для детей и семей, живущих с HoFH», — сказал Митч Голдман, старший вице-президент по исследованиям и разработкам компании Chiesi Global Rare заболевания. "Расширяя доступ к Джукстапиду для детей в возрасте 2 лет и старше, мы даем возможность очень молодым членам сообщества HoFH воспользоваться тем же проверенным лечением, которое уже помогло взрослым справиться со своим заболеванием. Это достижение отражает нашу непоколебимую приверженность предоставлению безопасных и эффективных методов лечения тем, кто в них больше всего нуждается, и добиться долгосрочных изменений на каждом этапе жизни".

"Дети с HoFH сталкиваются с чрезвычайными проблемами с момента постановки диагноза", - сказала Кэтрин. Уилемон, основатель и генеральный директор Family Heart Foundation. "Их жизнь формируется частыми посещениями врача и постоянным беспокойством о сердечно-сосудистом риске в возрасте, когда большинство детей только учатся кататься на велосипеде или заниматься спортом. Недавнее одобрение лечения для этой возрастной группы знаменует собой значительный шаг вперед для маленьких детей, страдающих от СГГ".

Одобрение FDA основано на данных открытого многоцентрового исследования фазы 3 (APH-19), оценивающего безопасность и эффективность Juxtapid® у 43 педиатрических участников в возрасте от 5 до 17 лет с HoFH, которые получали стандартную липидоснижающую терапию и диету с низким содержанием жиров.5 В течение 24-недельного периода лечения Juxtapid был титрован до максимально переносимого каждым участником. доза. Исследование продемонстрировало снижение уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ХС-ЛПНП) в среднем на 49% по сравнению с исходным уровнем, что сопровождалось значительным снижением уровня холестерина не-ЛПВП-Х (не-ЛПВП), общего холестерина, холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х), аполипопротеина B и триглицеридов. Побочные эффекты носили в основном желудочно-кишечный или печеночный характер, что соответствовало известному профилю безопасности Джукстапида. Комплексный модельный анализ подтвердил, что юкстапид безопасен и эффективен для лечения ГоСГ у детей, и подтверждает обоснованность дозы у детей старше 2 лет. В целом, результаты показали, что Джукстапид достиг существенного, клинически значимого снижения уровня ЛПНП при применении в педиатрической практике при ГСГ.6

ИСПОЛЬЗОВАНИЕ И ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИДжукстапид (ломитапид) — это лекарство, отпускаемое по рецепту, которое используется вместе с диетой с низким содержанием жиров, физическими упражнениями и другими препаратами, снижающими уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), для снижения уровня ЛПНП у взрослых и детей. возраста и старше с типом высокого уровня холестерина, называемым гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH).

Неизвестно, безопасен и эффективен ли Джукстапид у людей с проблемами почек, в том числе у людей с терминальной стадией заболевания почек, не находящихся на диализе.

Неизвестно, безопасен ли и эффективен Джукстапид при применении у детей в возрасте до 2 лет.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

Какую наиболее важную информацию я должен знать о Juxtapid?

Juxtapid доступен только в сертифицированных аптеках, участвующих в программе Juxtapid REMS. Чтобы вам прописали Джукстапид, ваш лечащий врач должен быть зарегистрирован в программе.

Существует реестр, в котором собирается информация о влиянии приема Джукстапида с течением времени. За дополнительной информацией об этом реестре обратитесь к своему поставщику медицинских услуг, посетите сайт www.Juxtapid.com или позвоните по телефону 1-877-902-4099.

Юкстапид может вызывать серьезные побочные эффекты, в том числе:

Проблемы с печенью:

Юкстапид может вызывать проблемы с печенью, такие как повышение активности печеночных ферментов или увеличение содержания жира в печени. По этой причине ваш лечащий врач должен провести анализы крови, чтобы проверить вашу печень, прежде чем начинать прием препарата Джукстапид, если ваша доза увеличивается, а также во время приема препарата Джукстапид. Если ваши анализы покажут признаки проблем с печенью, ваш врач может снизить дозу Джукстапида или вообще прекратить его прием.

Вам следует сообщить своему врачу, если у вас в прошлом были проблемы с печенью, в том числе проблемы с печенью при приеме других лекарств.

Джукстапид может вызвать тошноту, рвоту и боль в животе, особенно если вы не придерживаетесь диеты с низким содержанием жиров. Эти побочные эффекты также могут быть симптомами проблем с печенью. Немедленно сообщите своему врачу, если у вас тошнота; рвота или боль в животе, которая усиливается, не проходит или меняется; высокая температура; гриппоподобные симптомы; пожелтение глаз или кожи; или чувствуете большую усталость, чем обычно, во время приема Юкстапида.

Не пейте более 1 алкогольного напитка в день во время приема Юкстапида.

Вред для будущего ребенка:

Не принимайте Юкстапид, если вы беременны, подозреваете, что можете забеременеть, или планируете забеременеть.

Если вы женщина, которая может забеременеть, перед началом приема Джукстапида у вас должен быть отрицательный результат теста на беременность. Используйте эффективные противозачаточные средства во время приема Джукстапида и в течение 2 недель после последней дозы Джукстапида. Если вы забеременели во время приема Джукстапида, прекратите прием Джукстапида и немедленно позвоните своему врачу.

Не принимайте Джукстапид, если вы:

принимаете лекарства, которые являются сильными или умеренными ингибиторами CYP34A (например, некоторые лекарства, используемые для лечения бактериальных, грибковых или вирусных инфекций, а также лекарства, используемые для лечения депрессии, высокого кровяного давления или боль в груди). Эти лекарства могут повлиять на расщепление юкстапида в организме.

Пейте грейпфрутовый сок.

У вас есть умеренные или тяжелые проблемы с печенью или активное заболевание печени, включая отклонения от нормы функциональных показателей печени.

Прежде чем принимать Джукстапид, сообщите своему врачу обо всех ваших заболеваниях, в том числе о проблемах с печенью; есть проблемы с почками; есть проблемы с кишечником или кишечником; пить алкоголь; кормите грудью или планируете кормить грудью. Неизвестно, проникает ли Юкстапид в грудное молоко. Вы и ваш лечащий врач должны решить, будете ли вы принимать Юкстапид или кормить грудью. Не следует делать и то, и другое.

Расскажите своему врачу обо всех лекарствах, которые вы принимаете, включая лекарства, отпускаемые по рецепту и без рецепта, витамины и растительные добавки. Джукстапид может влиять на действие других лекарств, а другие лекарства могут влиять на действие Джукстапида.

Другие возможные побочные эффекты Джукстапида включают:

Проблемы с усвоением определенных питательных веществ. Юкстапид затрудняет попадание в организм некоторых жирорастворимых питательных веществ, таких как витамин Е и жирные кислоты. Принимайте добавки, содержащие жирорастворимые витамины, каждый день во время приема Джукстапида.

Желудочно-кишечные симптомы. При приеме Джукстапида очень часто наблюдаются диарея, тошнота, рвота, боль или дискомфорт в желудке. Строгое соблюдение диеты с низким содержанием жиров может помочь снизить вероятность возникновения этих симптомов. Прекратите прием Джукстапида и сообщите своему врачу, если у вас тяжелая диарея, особенно если у вас также есть головокружение, снижение диуреза или усталость.

Мышечная боль, болезненность и слабость (миопатия). Это может произойти, когда Юкстапид принимают с определенными дозами симвастатина и ловастатина. Немедленно сообщите своему врачу, если во время приема Джукстапида у вас возникнут необъяснимые мышечные боли, чувствительность или слабость, особенно если у вас поднимется температура или вы почувствуете большую усталость, чем обычно.

Повышение уровня некоторых препаратов, разжижающих кровь. Юкстапид может повысить уровень разжижителя крови варфарина. Если вы принимаете варфарин, ваш лечащий врач должен часто проверять время свертывания крови, особенно после изменения дозы препарата Джукстапид.

Проблемы с печенью, вызванные некоторыми лекарствами. Некоторые лекарства могут вызвать проблемы с печенью, включая изотретиноин, ацетаминофен, метотрексат, тетрациклины и тамоксифен. Если вы принимаете эти лекарства вместе с Джукстапидом, ваш лечащий врач может чаще сдавать анализы крови для проверки состояния печени.

К наиболее частым побочным эффектам Джукстапида у взрослых и детей в возрасте 5 лет и старше относятся: диарея, тошнота, боль в желудке (в животе), расстройство желудка, рвота и повышение активности печеночных ферментов.

Сообщите своему врачу, если у вас возникнут какие-либо побочные эффекты, которые вас беспокоят или это не уходит. Это не все возможные побочные эффекты Джукстапида. Для получения дополнительной информации обратитесь к своему врачу или фармацевту. Позвоните своему врачу, чтобы получить медицинскую консультацию по поводу побочных эффектов.

Вам рекомендуется сообщать FDA о негативных побочных эффектах отпускаемых по рецепту лекарств. Посетите www.FDA.gov/medwatch или позвоните по телефону 1-800-FDA-1088.

О ГоСГГомозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГСГХ) – серьезное, редкое генетическое заболевание, которое нарушает функцию рецептора, ответственного за удаление холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). («плохой» холестерин) из организма. Потеря функции рецептора липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) приводит к резкому повышению уровня холестерина в крови. У людей с ГоСГ часто развивается преждевременный и прогрессирующий атеросклероз, сужение или закупорка артерий.

О Джукстапиде® (ломитапид)Джукстапид (ломитапид) – это лекарство, отпускаемое по рецепту, которое используется вместе с диетой с низким содержанием жиров, физическими упражнениями и другими лекарствами, снижающими уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), для снижения уровня холестерина ЛПНП у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше с типом высокого уровня холестерина, называемым гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. (HoFH).

О группе ChiesiChiesi — это международная биофармацевтическая группа, ориентированная на исследования, которая разрабатывает и продает инновационные терапевтические решения в области респираторного здоровья, редких заболеваний и специализированной помощи. Миссия компании — улучшать качество жизни людей и действовать ответственно по отношению как к обществу, так и к окружающей среде.

Изменив свой юридический статус на благотворительную корпорацию в Италии, США, Франции и Колумбии, Кьези поставил перед собой задачу создания общих ценностей для общества в целом и стал юридически обязательным и играет центральную роль в принятии решений в масштабах всей компании. Имея сертификат B Corp с 2019 года, компания Chiesi является частью мирового сообщества предприятий, соответствующих высоким стандартам социального и экологического воздействия. Компания стремится достичь нулевого уровня выбросов парниковых газов (ПГ) к 2035 году.

Обладая 90-летним опытом работы, компания Chiesi имеет штаб-квартиру в Парме (Италия), 31 филиал по всему миру и насчитывает более 7500 сотрудников. Центр исследований и разработок Группы в Парме работает вместе с шестью другими важными центрами исследований и разработок во Франции, США, Канаде, Китае, Великобритании и Швеции.

Для получения дополнительной информации посетите сайт www.chiesi.com.

О компании Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases — это бизнес-подразделение группы Chiesi, созданное для предоставления инновационных методов лечения и решений для людей, живущих с редкими заболеваниями. Как семейный бизнес, Chiesi Group стремится создать мир, в котором лечение всех болезней является обычным явлением, и действует как сила добра для общества и планеты. Цель Глобального подразделения по редким заболеваниям — обеспечить равный доступ, чтобы как можно больше людей могли прожить свою наиболее полноценную жизнь. Подразделение сотрудничает с сообществом специалистов по редким заболеваниям по всему миру, чтобы дать возможность высказать свое мнение малообеспеченным людям в системе здравоохранения.

Для получения дополнительной информации посетите сайт www.chiesirarediseases.com.

Ссылки

Кучел М., Раал Ф.Дж., Хегеле Р.А., Аль-Расади К., Арка М., Аверна М., Брукерт Э., Фрайбергер Т., Годе Д., Харада-Шиба М., Хаджинс Л.К., Кайикчиоглу, М., Масана, Л., Пархофер, К.Г., Ретерс ван Леннеп, Дж.Э., Сантос, Р.Д., Строес, Э.С.Г., Уоттс, Г.Ф., Вигман, А., Сток, Дж.К.,… Рэй, К.К. (2023). Обновленная информация о консенсусном заявлении Европейского общества атеросклероза от 2023 г. по гомозиготной семейной гиперхолестеринемии: новые методы лечения и клинические рекомендации. Европейский кардиологический журнал, 44(25), 2277–2291.

Майнери, Ф., Таги, В.М., и Кьярелли, Ф. (2022). Последние достижения в области семейной гиперхолестеринемии у детей и подростков. Biomedicines, 10(5), 1043.

Грейвс Л.Е., Хортон А., Александер И.Е. и Сринивасан С. (2023). Генная терапия детской гомозиготной семейной гиперхолестеринемии. Сердце, легкие и кровообращение, 32(7), 769-779.

Нохара, А., Тада, Х., Огура, М., Окадзаки, С., Оно, К., Шимано, Х., Дайда, Х., Добаси, К., Хаяси, Т., Хори, М., Мацуки, К., Минамино, Т., Ёкояма, С., и Харада-Сиба, М. (2021). Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия. Журнал атеросклероза и тромбоза, 28(7), 665.

Масана Л., Замбон А., Шмитт К.П., Тайлан С., Дримейер Дж., Коэн Х., Буонуомо П.С., Алашвал А., Аль-Дубайи М., Холаиф Н., Диас-Диас Дж.Л., Маатук Ф., Мартинес-Эрвас С., Мангал Б., Лёве С., Каннингем Т. Ломитапид для лечения педиатрических пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (APH-19): результаты фазы эффективности открытого многоцентрового исследования фазы 3. Ланцет Диабет Эндокринол. 2024 декабря;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub, 16 октября 2024 г. PMID: 39426393.

Информация о назначении джукстапида (ломитапида). Кьези Фармасьютичи С.п.А.; 2026

Источник: Chiesi Global Rare заболевания

Источник: HealthDay

Статьи по теме

FDA одобрило Джукстапид — новый орфанный препарат от редкого нарушения уровня холестерина — 26 декабря 2012 г.

История одобрения FDA джукстапида (ломитапида)

Дополнительные новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для медицинских работников

Утверждения новых лекарств

Применение новых лекарств

Нехватка лекарств

Клинические испытания Результаты

Одобрение непатентованных лекарств

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в своей входящие.

Опубликовано : 2026-03-04 08:45

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.