Chiesi Global Nadir Hastalıklar, Homozigot Ailesel Hiperkolesterolemide (HoFH) Pediatrik Kullanıma Yönelik Juxtapid (lomitapid) Kapsüllerinin FDA Onayını Duyurdu

Drugslib'i takip edin

BOSTON, 03 Mart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Grubunun nadir hastalıklarla yaşayan insanlara yönelik yenilikçi tedaviler ve çözümler sunmak üzere kurulan bir iş birimi olan Chiesi Global Nadir Hastalıklar, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) 2 yaş ve üzeri çocuklar için homozigot ailesel hiperkolesterolemide (HoFH) pediatrik kullanım için Juxtapid (lomitapid) kapsüllerini onayladığını duyurdu. daha yaşlı. Juxtapid, Amerika Birleşik Devletleri'nde HoFH'li yetişkin hastalar için diyet ve diğer lipit düşürücü tedavilerle birlikte kullanılması onaylanmış, kanıtlanmış bir tedavidir ve 2012'den beridir.

  • Onay, Juxtapid'in endikasyonunu HoAH'li 2 yaş ve üzeri çocukları da kapsayacak şekilde genişletmektedir
  • Bu duyuru, nadir hastalıkların hastalar üzerindeki etkisi hakkında farkındalık yaratmayı amaçlayan Nadir Hastalıklar Günü haftasında yapılmıştır

    • Son derece nadir bir genetik bozukluk olan HoAH, tehlikeli derecede yüksek düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterol (LDL-C) düzeyleriyle doğabilecek çocuklar da dahil olmak üzere dünya çapında 250.000'de 1 ila 360.000 kişide 1'i etkilemektedir.1,2 Erken müdahale olmadan, bu durumla yaşayanlar önemli ölçüde artan ciddi ateroskleroz riskiyle karşı karşıya kalır.3,4

    Chiesi Global Nadir Hastalıklar Ar-Ge Kıdemli Başkan Yardımcısı Mitch Goldman, "Bu onay, düzenleyici bir kilometre taşından daha fazlasını temsil ediyor; HoFH ile yaşayan çocuklar ve aileler için anlamlı bir ilerlemedir" dedi. "2 yaş ve üzeri çocukların Juxtapid'e erişimini genişleterek, HoFH topluluğunun çok genç üyelerinin, halihazırda yetişkinlerin durumlarını yönetmelerine yardımcı olan aynı kanıtlanmış tedaviden faydalanmalarını sağlıyoruz. Bu başarı, onlara en çok ihtiyacı olanlara güvenli, etkili tedaviler sunma ve yaşamın her aşamasında kalıcı bir fark yaratma konusundaki sarsılmaz kararlılığımızı yansıtıyor."

    "HoFH'li çocuklar teşhis edildikleri andan itibaren olağanüstü zorluklarla karşı karşıya kalıyor" dedi Kurucu ve Katherine Wilemon Aile Kalbi Vakfı'nın CEO'su. "Çoğu çocuğun bisiklete binmeyi veya spor yapmayı yeni öğrendiği bir yaşta, hayatları sık tıbbi ziyaretler ve sürekli kardiyovasküler risk endişesi ile şekilleniyor. Bu yaş grubu için yakın zamanda verilen tedavi onayı, HoFH'den etkilenen küçük çocuklar için ileriye doğru anlamlı bir adıma işaret ediyor."

    FDA'nın onayı, standart bakım lipid düşürücü tedavi ve düşük yağlı diyet alan HoFH'li 5 ila 17 yaş arası 43 pediatrik katılımcıda Juxtapid®'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren Faz 3, açık etiketli, çok merkezli bir çalışmadan (APH-19) elde edilen kanıtlara dayanmaktadır.5 24 haftalık bir tedavi süresi boyunca Juxtapid, her katılımcının tolere edilen en yüksek dozuna titre edildi. Çalışma, düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterolde (LDL-C) başlangıca göre ortalama %49'luk bir azalma olduğunu ve buna yüksek yoğunluklu olmayan lipoprotein kolesterol (HDL-C olmayan), toplam kolesterol, çok düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterol (VLDL-C), apolipoprotein B ve trigliseritlerde önemli düşüşlerin eşlik ettiğini gösterdi. Advers olaylar, Juxtapid'in bilinen güvenlik profiliyle tutarlı olarak, esasen gastrointestinal veya hepatik nitelikteydi. Entegre model bazlı bir analiz, Juxtapid'in pediatrik popülasyonlarda HoFH tedavisi için güvenli ve etkili olduğunu doğruladı ve 2 yaş üstü çocuklarda dozun gerekçelendirilmesini destekledi. Genel olarak, sonuçlar Juxtapid'in HoFH için pediatrik kullanımda LDL-C'de önemli, klinik açıdan anlamlı azalmalar elde ettiğini gösterdi.6

    KULLANIM ve ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİJuxtapid (lomitapid), yetişkinlerde ve 2 yaş ve üzeri bir tür yüksek kolesterolü olan çocuklarda LDL-C'yi azaltmak için düşük yağlı diyet, egzersiz ve diğer düşük yoğunluklu lipoprotein (LDL) düşürücü ilaçlarla birlikte kullanılan reçeteli bir ilaçtır. buna homozigot ailesel hiperkolesterolemi (HoFH) adı verilir.

    Juxtapid'in, diyalize girmeyen son dönem böbrek hastalığı olan kişiler de dahil olmak üzere böbrek sorunu olan kişilerde güvenli ve etkili olup olmadığı bilinmemektedir.

    Juxtapid'in 2 yaşın altındaki çocuklarda kullanıldığında güvenli ve etkili olup olmadığı bilinmemektedir.

    ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

    Juxtapid hakkında bilmem gereken en önemli bilgi nedir?

  • Juxtapid yalnızca Juxtapid REMS Programına kayıtlı sertifikalı eczanelerde mevcuttur. Size Juxtapid reçetesi yazılabilmesi için sağlık uzmanınızın programa kayıtlı olması gerekir.
  • Juxtapid almanın zaman içindeki etkileri hakkında bilgi toplayan bir kayıt defteri vardır. Bu kayıt hakkında daha fazla bilgi için sağlık uzmanınıza danışın veya www.Juxtapid.com adresini ziyaret edin veya 1-877-902-4099'u arayın.

    • Juxtapid aşağıdakiler de dahil olmak üzere ciddi yan etkilere neden olabilir:

    Karaciğer Sorunları:

  • Juxtapid, karaciğer enzimlerinde artış veya karaciğerde yağ artışı gibi karaciğer sorunlarına neden olabilir. Bu nedenle Juxtapid'e başlamadan önce, dozunuz artırıldıysa ve Juxtapid kullandığınız süre boyunca sağlık uzmanınız karaciğerinizi kontrol etmek için kan testleri yapmalıdır. Testleriniz karaciğer sorunlarına işaret ediyorsa doktorunuz Juxtapid dozunuzu düşürebilir veya tamamen durdurabilir.
  • Geçmişte, diğer ilaçları alırken karaciğer sorunları da dahil olmak üzere karaciğer sorunlarınız olduysa doktorunuza söylemelisiniz.
  • Juxtapid, özellikle az yağlı bir diyet yemiyorsanız bulantı, kusma ve mide ağrısına neden olabilir. Bu yan etkiler aynı zamanda karaciğer problemlerinin belirtileri de olabilir. Mide bulantınız varsa derhal sağlık uzmanınıza bildirin; kötüleşen, geçmeyen veya değişmeyen kusma veya mide ağrısı; ateş; grip benzeri semptomlar; gözlerinizin veya cildinizin sararması; veya Juxtapid kullanırken kendinizi normalden daha yorgun hissediyorsanız.
  • Juxtapid kullanırken günde 1'den fazla alkollü içki içmeyin.

    • Doğmamış bebeğinize zarar vermesi:

  • Hamileyseniz, hamile olabileceğinizi düşünüyorsanız veya hamile kalmayı planlıyorsanız Juxtapid'i almayın.
  • Hamile kalabilecek bir kadınsanız, Juxtapid'e başlamadan önce hamilelik testi sonucunuz negatif olmalıdır. Juxtapid kullanırken ve son Juxtapid dozunuzdan sonraki 2 hafta boyunca etkili doğum kontrolü kullanın. Juxtapid kullanırken hamile kalırsanız, Juxtapid almayı bırakın ve hemen sağlık uzmanınızı arayın.

    • Aşağıdaki durumlarda Juxtapid almayın:

  • Güçlü veya orta derecede CYP34A inhibitörleri olan ilaçlar (örneğin, bakteriyel, mantar veya viral enfeksiyonları tedavi etmek için kullanılan bazı ilaçlar ve depresyon, yüksek tansiyon veya göğüs ağrısını tedavi etmek için kullanılan ilaçlar) kullanıyorsanız. Bu ilaçlar vücudunuzun Juxtapid'i parçalama şeklini etkileyebilir.
  • Greyfurt suyu için.
  • Anormal karaciğer fonksiyon testleri de dahil olmak üzere orta ila şiddetli karaciğer sorunlarınız veya aktif karaciğer hastalığınız varsa.

    • Juxtapid'i almadan önce, sağlık uzmanınıza karaciğer sorunlarınız olup olmadığı da dahil olmak üzere tüm tıbbi durumlarınız hakkında bilgi verin; böbrek sorunlarınız varsa; bağırsak veya bağırsak sorunlarınız varsa; alkol içmek; Emziriyorsanız veya emzirmeyi planlıyorsanız. Juxtapid'in anne sütüne geçip geçmediği bilinmemektedir. Juxtapid'i mi yoksa emzirmeyi mi alacağınıza siz ve sağlık uzmanınız karar vermelisiniz. Her ikisini de yapmamalısınız.

    Reçeteli ve reçetesiz ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler de dahil olmak üzere aldığınız tüm ilaçları sağlık uzmanınıza bildirin. Juxtapid diğer ilaçların çalışma şeklini etkileyebilir ve diğer ilaçlar da Juxtapid'in çalışma şeklini etkileyebilir.

    Juxtapid'in diğer olası yan etkileri şunlardır:

  • Belirli besin maddelerinin emiliminde sorunlar. Juxtapid, E vitamini ve yağ asitleri gibi yağda çözünen bazı besin maddelerinin vücudunuza girmesini zorlaştırır. Juxtapid'i kullanırken her gün yağda çözünen vitaminler içeren takviyeler alın.
  • Gastrointestinal semptomlar. Juxtapid kullanırken ishal, bulantı, kusma ve mide ağrısı veya rahatsızlığı çok yaygındır. Az yağlı bir diyetin sıkı bir şekilde uygulanması, bu semptomların ortaya çıkma olasılığını azaltmaya yardımcı olabilir. Şiddetli ishaliniz varsa, özellikle de baş dönmesi, idrar çıkışında azalma veya yorgunluk varsa Juxtapid almayı bırakın ve sağlık uzmanınıza bildirin.
  • Kas ağrısı, hassasiyet ve güçsüzlük (miyopati). Bu, Juxtapid'in belirli dozlarda simvastatin ve lovastatin ile birlikte alınması durumunda meydana gelebilir. Açıklanamayan kas ağrınız, hassasiyetiniz veya zayıflığınız varsa, özellikle de Juxtapid alırken ateşiniz varsa veya kendinizi normalden daha yorgun hissediyorsanız hemen doktorunuza bildirin.
  • Bazı kan sulandırıcıların düzeylerinde artış. Juxtapid kan sulandırıcı warfarin düzeyini artırabilir. Varfarin kullanıyorsanız sağlık uzmanınız, özellikle Juxtapid dozunuz değiştikten sonra kan pıhtılaşma sürelerinizi sık sık kontrol etmelidir.
  • Belirli ilaçların neden olduğu karaciğer sorunları. İzotretinoin, asetaminofen, metotreksat, tetrasiklinler ve tamoksifen gibi bazı ilaçlar karaciğer sorunlarına neden olabilir. Bu ilaçları Juxtapid ile birlikte kullanıyorsanız, sağlık uzmanınız karaciğerinizi kontrol etmek için daha sık kan testleri yapabilir.
  • Juxtapid'in yetişkinlerde ve 5 yaş ve üzeri çocuklarda en sık görülen yan etkileri şunlardır: ishal, bulantı, mide (karın) ağrısı, hazımsızlık, kusma ve karaciğer enzimlerinde artış.

    • Sizi rahatsız eden veya rahatsız etmeyen herhangi bir yan etkiniz varsa sağlık uzmanınıza söyleyin. uzaklaş. Bunlar Juxtapid'in olası tüm yan etkileri değildir. Daha fazla bilgi için sağlık uzmanınıza veya eczacınıza danışın. Yan etkilerle ilgili tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın.

    Reçeteli ilaçların olumsuz yan etkilerini FDA'ya bildirmeniz teşvik edilmektedir. www.FDA.gov/medwatch adresini ziyaret edin veya 1-800-FDA-1088'i arayın.

    Homozigot ailesel hiperkolesterolemi (HoFH), düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterolü (LDL-C) ("kötü" kolesterol) vücuttan uzaklaştırmaktan sorumlu reseptörün işlevini bozan ciddi, nadir bir genetik hastalıktır. vücut. Düşük yoğunluklu lipoprotein (LDL) reseptör fonksiyonunun kaybı, kan kolesterol seviyelerinin aşırı yükselmesine neden olur. HoFH'li bireylerde sıklıkla erken ve ilerleyici ateroskleroz, yani atardamarların daralması veya tıkanması gelişir.

    Juxtapid® Hakkında (lomitapid)Juxtapid (lomitapid), yetişkinlerde ve homozigot ailesel hiperkolesterolemi (HoFH) olarak adlandırılan bir yüksek kolesterol türü olan 2 yaş ve üzeri çocuklarda LDL-C'yi azaltmak için az yağlı diyet, egzersiz ve diğer düşük yoğunluklu lipoprotein (LDL) düşürücü ilaçlarla birlikte kullanılan reçeteli bir ilaçtır.

    Chiesi Grubu HakkındaChiesi, solunum sağlığı, nadir hastalıklar ve özel bakım alanlarında yenilikçi terapötik çözümler geliştiren ve pazarlayan, araştırma odaklı uluslararası bir biyofarmasötik grubudur. Şirketin misyonu, insanların yaşam kalitesini iyileştirmek ve hem topluma hem de çevreye karşı sorumlu davranmaktır.

    İtalya, ABD, Fransa ve Kolombiya'da yasal statüsünü Benefit Corporation olarak değiştiren Chiesi'nin bir bütün olarak toplum için ortak değer yaratma taahhüdü yasal olarak bağlayıcı ve şirket çapındaki karar alma süreçlerinin merkezinde yer alıyor. 2019'dan bu yana B Corp sertifikalı olan Chiesi, yüksek sosyal ve çevresel etki standartlarını karşılayan küresel bir işletme topluluğunun parçasıdır. Şirket, 2035 yılına kadar Net Sıfır sera gazı (GHG) emisyonuna ulaşmayı hedefliyor.

    90 yıllık deneyimiyle Chiesi'nin genel merkezi Parma'da (İtalya), dünya çapında 31 bağlı kuruluşu var ve 7.500'den fazla çalışanı bulunuyor. Grubun Parma'daki araştırma ve geliştirme merkezi, Fransa, ABD, Kanada, Çin, Birleşik Krallık ve İsveç'teki diğer 6 önemli Ar-Ge merkeziyle birlikte çalışıyor.

    Daha fazla bilgi için www.chiesi.com adresini ziyaret edin.

    Chiesi Global Nadir Hastalıklar Hakkında Chiesi Global Nadir Hastalıklar, Chiesi Grubu'nun nadir hastalıklarla yaşayan insanlara yenilikçi tedaviler ve çözümler sunmak üzere kurulmuş bir iş birimidir. Bir aile şirketi olarak Chiesi Grubu, tüm hastalıkların tedavisinin yaygın olduğu ve toplum ve gezegen için iyilik için bir güç olarak hareket ettiği bir dünya yaratmaya çalışmaktadır. Küresel Nadir Hastalıklar biriminin hedefi, mümkün olduğu kadar çok insanın en tatmin edici yaşamı yaşayabilmesi için eşit erişim sağlamaktır. Birim, sağlık sistemindeki yetersiz hizmet alan kişilerin sesini duyurmak için dünya genelindeki nadir hastalıklar topluluğuyla işbirliği yapıyor.

    Daha fazla bilgi için www.chiesirarediseases.com adresini ziyaret edin.

    Referanslar

  • Cuchel, M., Raal, F.J., Hegele, R.A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L.C., Kayıkçıoğlu, M., Masana, L., Parhofer, K.G., Roeters van Lennep, J.E., Santos, R.D., Stroes, E.S.G., Watts, G.F., Wiegman, A., Stock, J.K., … Ray, K.K. (2023). 2023 Avrupa Ateroskleroz Derneği Güncellemesi Homozigot Ailesel Hiperkolesterolemiye İlişkin Konsensus Bildirisi: yeni tedaviler ve klinik rehberlik. Avrupa kalp dergisi, 44(25), 2277–2291.
  • Mainieri, F., Tagi, V. M. ve Chiarelli, F. (2022). Çocuklarda ve Ergenlerde Ailesel Hiperkolesterolemi Konusunda Son Gelişmeler. Biomedicines, 10(5), 1043.
  • Graves, L.E., Horton, A., Alexander, I.E. ve Srinivasan, S. (2023). Pediatrik Homozigot Ailesel Hiperkolesterolemi için Gen Terapisi. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.
  • Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S., & Harada-Shiba, M. (2021). Homozigot Ailesel Hiperkolesterolemi. Ateroskleroz ve Tromboz Dergisi, 28(7), 665.
  • Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Homozigot ailesel hiperkolesterolemili (APH-19) pediyatrik hastaların tedavisine yönelik Cunningham T. Lomitapid: açık etiketli, çok merkezli, faz 3 çalışmasının etkililik aşamasından elde edilen sonuçlar. Lancet Diyabet Endokrinol. 2024 Aralık;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024 Ekim 16. PMID: 39426393.
  • Juxtapid (lomitapide) Reçeteleme Bilgisi. Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

    • Kaynak: Chiesi Global Nadir Hastalıklar

    Kaynak: HealthDay

    İlgili makaleler

  • FDA, Nadir Kolesterol Bozukluğuna Yönelik Yeni Yetim İlaç Juxtapid'i Onayladı - 26 Aralık 2012

    • Juxtapid (lomitapide) FDA Onay Geçmişi

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • İlaç Kıtlığı
  • Klinik Deney Sonuçları
  • Genel İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, gelen kutunuza Drugs.com'un en iyilerini almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-03-04 08:45

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler