Chiesi Global Rare Diseases оголошує про схвалення FDA капсул Juxtapid (lomitapide) для використання в педіатрії при гомозиготній сімейній гіперхолестеринемії (HoFH)

Підпишіться на Drugslib

БОСТОН, 3 березня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Chiesi Global Rare Diseases, бізнес-підрозділ групи Chiesi, створений для надання інноваційної терапії та рішень для людей, які живуть з рідкісними захворюваннями, оголосив сьогодні, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило капсули Juxtapid (lomitapide) для педіатричного використання в гомозиготних сім’ях. гіперхолестеринемія (ГХСГ) у дітей віком від 2 років. Juxtapid — це перевірена терапія, яка була схвалена в Сполучених Штатах для дорослих пацієнтів із HoFH для використання разом із дієтою та іншими ліпідознижуючими методами лікування з 2012 року.

  • Схвалення розширює показання до Juxtapid для дітей віком від 2 років із HoFH
  • Це оголошення було зроблено під час тижня, присвяченого Дню рідкісних захворювань, мета якого — підвищити обізнаність про вплив рідкісних захворювань на пацієнтів

    • HoFH, надрідкісний генетичний розлад, вражає приблизно від 1 з 250 000 до 1 з 360 000 осіб у всьому світі, включаючи дітей, які можуть народитися з небезпечно високим рівнем холестерину ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ). ризик важкого атеросклерозу.3,4

    «Це схвалення — це більше, ніж регулятивна віха; це значущий прогрес для дітей і сімей, які живуть з HoFH», — сказав Мітч Голдман, старший віце-президент відділу досліджень і розробок Chiesi Global Rare Diseases. "Розширюючи доступ до Juxtapid для дітей віком від 2 років і старше, ми даємо змогу дуже маленьким членам спільноти HoFH користуватися тим самим перевіреним лікуванням, яке вже допомогло дорослим впоратися з їхнім станом. Це досягнення відображає наше непохитне прагнення надати безпечні та ефективні методи лікування тим, хто їх найбільше потребує, і досягти довготривалих змін на кожному етапі життя".

    "Діти з HoFH стикаються з надзвичайними труднощами. виклики з моменту встановлення діагнозу», – сказала Кетрін Вілмон, засновник і генеральний директор Family Heart Foundation. "Їхнє життя залежить від частих візитів до лікаря та постійного занепокоєння серцево-судинним ризиком у віці, коли більшість дітей тільки вчаться їздити на велосипеді або займатися спортом. Нещодавнє схвалення лікування для цієї вікової групи знаменує значний крок вперед для маленьких дітей, які страждають від HoFH."

    Схвалення FDA ґрунтується на даних відкритого багатоцентрового дослідження фази 3 (APH-19), що оцінює безпеку та ефективність препарату Juxtapid® у 43 педіатричних пацієнтів віком від 5 до 17 років із HoFH, які отримували стандартну ліпідознижувальну терапію та дієту з низьким вмістом жиру.5 Протягом 24-тижневого періоду лікування, Juxtapid титрували до найвищої переносимої дози кожного учасника. Дослідження продемонструвало зниження рівня холестерину ліпопротеїнів низької щільності (ХС-ЛПНЩ) у середньому на 49% порівняно з вихідним рівнем, що супроводжувалося значним зниженням рівня холестерину ліпопротеїдів невисокої щільності (ХС не-ЛПВЩ), загального холестерину, холестерину ліпопротеїдів дуже низької щільності (ХС-ЛПДНЩ), аполіпопротеїну В і тригліцеридів. Побічні явища переважно мали шлунково-кишковий або печінковий характер, що відповідало відомому профілю безпеки Juxtapid. Інтегрований аналіз на основі моделі підтвердив, що Juxtapid є безпечним і ефективним для лікування HoFH в педіатричній популяції та підтримує обґрунтування дози для дітей старше 2 років. Загалом результати показали, що Juxtapid досяг суттєвого, клінічно значущого зниження холестерину ЛПНЩ у педіатрії для HoFH.6

    ВИКОРИСТАННЯ та ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУJuxtapid (ломітапід) — це ліки, що відпускаються за рецептом, і використовуються разом із дієтою з низьким вмістом жиру, фізичними вправами та іншими ліками, що знижують рівень ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ), щоб зменшити ХС-ЛПНЩ у дорослих і дітей віком від 2 років із типом високого рівня холестерину, що називається гомозиготною сімейною гіперхолестеринемією (ГСГ).

    Невідомо, чи безпечний і ефективний Juxtapid для людей із проблемами нирок, у тому числі для людей із термінальною стадією захворювання нирок, які не перебувають на діалізі.

    Невідомо, чи безпечний та ефективний Juxtapid при застосуванні дітям віком до 2 років.

    ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ З БЕЗПЕКИ

    Яку найважливішу інформацію я повинен знати про Juxtapid?

  • Juxtapid доступний лише в сертифікованих аптеках, які беруть участь у програмі Juxtapid REMS. Ваш постачальник медичних послуг має бути зареєстрованим у програмі, щоб вам призначили Juxtapid.
  • Існує реєстр, який збирає інформацію про наслідки прийому Juxtapid протягом тривалого часу. Зверніться до свого медичного працівника для отримання додаткової інформації про цей реєстр або відвідайте www.Juxtapid.com або зателефонуйте за номером 1-877-902-4099.

    • Juxtapid може спричинити серйозні побічні ефекти, зокрема:

    Проблеми з печінкою:

  • Juxtapid може спричинити проблеми з печінкою, наприклад підвищення рівня печінкових ферментів або жиру в печінці. З цієї причини ваш медичний працівник повинен зробити аналізи крові для перевірки вашої печінки перед початком прийому Juxtapid, якщо вашу дозу збільшили, а також під час прийому Juxtapid. Якщо ваші аналізи виявлять ознаки проблем з печінкою, ваш лікар може зменшити вашу дозу Juxtapid або взагалі припинити його прийом.
  • Ви повинні повідомити свого лікаря, якщо у вас були проблеми з печінкою в минулому, включаючи проблеми з печінкою під час прийому інших ліків.
  • Juxtapid може спричинити нудоту, блювання та біль у шлунку, особливо якщо ви не дотримуєтеся дієти з низьким вмістом жиру. Ці побічні ефекти також можуть бути симптомами проблем з печінкою. Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас нудота; блювота або біль у животі, що погіршується, не зникає або змінюється; лихоманка; грипоподібні симптоми; пожовтіння очей або шкіри; або відчуваєте більшу втому, ніж зазвичай, під час прийому Juxtapid.
  • Під час прийому Juxtapid не вживайте більше 1 алкогольного напою на день.

    • Шкода вашій ненародженій дитині:

  • Не приймайте Juxtapid, якщо ви вагітні, думаєте, що можете бути вагітні, або плануєте завагітніти.
  • Якщо ви жінка, яка може завагітніти, у вас повинен бути негативний результат тесту на вагітність, перш ніж почати приймати Juxtapid. Використовуйте ефективний контроль народжуваності під час прийому Juxtapid і протягом 2 тижнів після останньої дози Juxtapid. Якщо ви завагітніли під час прийому Juxtapid, припиніть прийом Juxtapid і негайно зателефонуйте своєму лікареві.

    • Не приймайте Juxtapid, якщо ви:

  • приймаєте ліки, які є сильними або помірними інгібіторами CYP34A (наприклад, певні ліки, що використовуються для лікування бактеріальних, грибкових або вірусних інфекцій, а також ліки, які використовуються для лікування депресія, високий кров'яний тиск або біль у грудях). Ці ліки можуть вплинути на те, як ваше тіло розщеплює Juxtapid.
  • Пийте грейпфрутовий сік.
  • Маєте помірні або серйозні проблеми з печінкою або активне захворювання печінки, включно з порушеннями показників функції печінки.

    • Перед тим, як приймати Juxtapid, повідомте свого медичного працівника про всі ваші захворювання, включно з проблемами з печінкою; мають проблеми з нирками; є проблеми з кишечником або кишечником; вживати алкоголь; годуєте або плануєте годувати грудьми. Невідомо, чи проникає Juxtapid у грудне молоко. Ви та ваш медичний працівник повинні вирішити, чи будете ви приймати Juxtapid чи годувати грудьми. Не слід робити і те, і інше.

    Повідомте свого медичного працівника про всі ліки, які ви приймаєте, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни та трав’яні добавки. Juxtapid може впливати на дію інших ліків, а інші ліки можуть впливати на дію Juxtapid.

    Інші можливі побічні ефекти Juxtapid включають:

  • Проблеми із засвоєнням певних поживних речовин. Juxtapid ускладнює потрапляння деяких жиророзчинних поживних речовин, таких як вітамін Е та жирні кислоти, у ваше тіло. Приймайте добавки, які містять жиророзчинні вітаміни, щодня під час прийому Juxtapid.
  • Шлунково-кишкові симптоми. Діарея, нудота, блювота, біль або дискомфорт у шлунку дуже поширені під час прийому Juxtapid. Суворе дотримання дієти з низьким вмістом жиру може допомогти знизити ймовірність появи цих симптомів. Припиніть прийом Juxtapid і повідомте свого медичного працівника, якщо у вас сильна діарея, особливо якщо у вас також є запаморочення, зменшення виділення сечі або втома.
  • Біль у м’язах, чутливість і слабкість (міопатія). Це може статися, коли Джукстапід приймається з певними дозами симвастатину та ловастатину. Негайно повідомте свого лікаря, якщо у вас є незрозумілий біль у м’язах, чутливість або слабкість, особливо якщо у вас є лихоманка або ви відчуваєте більшу втому, ніж зазвичай, під час прийому Juxtapid.
  • Підвищення рівня певних засобів для розрідження крові. Juxtapid може підвищити рівень розріджувача крові варфарину. Якщо ви приймаєте варфарин, ваш медичний працівник повинен часто перевіряти час згортання крові, особливо після зміни дози Juxtapid.
  • Проблеми з печінкою, спричинені певними препаратами. Певні ліки можуть викликати проблеми з печінкою, зокрема ізотретиноїн, ацетамінофен, метотрексат, тетрацикліни та тамоксифен. Якщо ви приймаєте ці ліки разом із Juxtapid, ваш медичний працівник може проводити аналізи крові частіше, щоб перевірити вашу печінку.
  • Найпоширенішими побічними ефектами Juxtapid у дорослих і дітей віком від 5 років є: діарея, нудота, біль у шлунку (черевній порожнині), нетравлення, блювання та підвищення рівня печінкових ферментів.

    • Скажіть. свого медичного працівника, якщо у вас є будь-який побічний ефект, який вас турбує або не зникає. Це не всі можливі побічні ефекти Juxtapid. Для отримання додаткової інформації зверніться до свого медичного працівника або фармацевта. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів.

    Заохочуємо вас повідомляти FDA про негативні побічні ефекти ліків, що відпускаються за рецептом. Відвідайте www.FDA.gov/medwatch або зателефонуйте за номером 1-800-FDA-1088.

    Про HoFHГомозиготна сімейна гіперхолестеринемія (HoFH) є серйозним рідкісним генетичним захворюванням, яке порушує функцію рецептора, відповідального за видалення ліпопротеїнів низької щільності холестерину (ЛПНЩ) («поганого» холестерину) з організму. Втрата функції рецепторів ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ) призводить до надзвичайного підвищення рівня холестерину в крові. В осіб із HoFH часто розвивається передчасний і прогресуючий атеросклероз, звуження або закупорка артерій.

    Про Juxtapid® (ломітапід)Juxtapid (ломітапід) – це ліки, що відпускаються за рецептом і використовуються разом із дієтою з низьким вмістом жиру, фізичними вправами та іншими ліками, що знижують рівень ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ), для зниження рівня холестерину ЛПНЩ у дорослих і дітей віком від 2 років із типом високого рівня холестерину, який називається гомозиготним сімейним гіперхолестеринемія (HoFH).

    Про Chiesi GroupChiesi — це міжнародна біофармацевтична група, яка займається дослідженнями та займається розробкою та продажем інноваційних терапевтичних рішень у сфері респіраторного здоров’я, рідкісних захворювань і спеціальної допомоги. Місія компанії — покращувати якість життя людей і відповідально ставитися до громади та навколишнього середовища.

    Змінивши свій юридичний статус на Benefit Corporation в Італії, США, Франції та Колумбії, відданість Chiesi створенню спільної цінності для суспільства в цілому є юридично обов’язковою та центральною для прийняття рішень у всій компанії. Як сертифікована B Corp з 2019 року, Chiesi є частиною глобальної спільноти підприємств, які відповідають високим стандартам соціального та екологічного впливу. Компанія прагне досягти чистого нульового рівня викидів парникових газів (ПГ) до 2035 року.

    З 90-річним досвідом Chiesi має головний офіс у Пармі (Італія), має 31 філію по всьому світу та налічує понад 7500 співробітників. Центр досліджень і розробок Групи в Пармі працює разом із 6 іншими важливими науково-дослідними центрами у Франції, США, Канаді, Китаї, Великобританії та Швеції.

    Для отримання додаткової інформації відвідайте www.chiesi.com.

    Про Chiesi Global Rare Diseases Chiesi Global Rare Diseases – це бізнес-підрозділ групи Chiesi, створений для надання інноваційних методів лікування та рішень для людей, які живуть з рідкісними захворюваннями. Як сімейний бізнес, Chiesi Group прагне створити світ, де буде прийнято лікувати всі хвороби та діє як сила добра для суспільства та планети. Метою Глобального відділу рідкісних захворювань є забезпечення рівного доступу, щоб якомога більше людей могли жити найбільш повноцінним життям. Підрозділ співпрацює з спільнотою рідкісних хвороб по всьому світу, щоб донести голос до людей, які недостатньо обслуговуються в системі охорони здоров’я.

    Для отримання додаткової інформації відвідайте www.chiesirarediseases.com.

    Посилання

  • Cuchel, M., Raal, F.J., Hegele, R.A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada-Shiba, M., Hudgins, L.C., Kayikcioglu, М., Масана, Л., Пархофер, К. Г., Ретерс ван Леннеп, Дж. Е., Сантос, Р. Д., Строс, Е. С. Г., Воттс, Г. Ф., Вігман, А., Сток, Дж. К., … Рей, К. К. (2023). 2023 Оновлення консенсусної заяви Європейського товариства атеросклерозу щодо гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії: нові методи лікування та клінічні рекомендації. Європейський кардіологічний журнал, 44(25), 2277–2291.
  • Майнієрі, Ф., Тагі, В.М., & К’яреллі, Ф. (2022). Останні досягнення щодо сімейної гіперхолестеринемії у дітей та підлітків. Biomedicines, 10(5), 1043.
  • Грейвс Л. Е., Хортон А., Олександр І. Е. та Срінівасан С. (2023). Генна терапія гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії у дітей. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.
  • Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, M., Matsuki, K., Minamino, T., Yokoyama, S. та Харада-Шиба, М. (2021). Гомозиготна сімейна гіперхолестеринемія. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.
  • Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz JL, Maatouk F, Martinez-Hervas S, Mangal B, Löwe S, Cunningham T. Lomitapide для лікування педіатричних пацієнтів з гомозиготною сімейною гіперхолестеринемією (APH-19): результати фази ефективності відкритого багатоцентрового дослідження фази 3. Ланцет Діабет Ендокринол. 2024 груд.;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub 2024, 16 жовтня. PMID: 39426393.
  • Juxtapid (lomitapide) Інформація про призначення. Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

    • Джерело: Chiesi Global Rare Diseases.

    Джерело: HealthDay.

    Juxtapid (lomitapide) Історія схвалення FDA

    Більше ресурсів новин

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Дефіцит ліків
  • Клінічні Результати випробувань
  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від того, яка тема вас цікавить, підпишіться на наші розсилки, щоб отримувати найкраще Drugs.com у вашій папці "Вхідні".

    Опубліковано : 2026-03-04 08:45

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова