شركة Chimerix تقدم دوردافيبرون للحصول على موافقة عاجلة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للمرضى الذين يعانون من الورم الدبقي المنتشر H3 K27M المتكرر قبل نهاية العام

اتبع Drugslib على

دورهام، كارولاينا الشمالية، 09 ديسمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت اليوم شركة Chimerix (NASDAQ: CMRX)، وهي شركة أدوية حيوية تتمثل مهمتها في تطوير الأدوية التي تعمل على تحسين حياة المرضى الذين يواجهون أمراضًا مميتة وإطالة أمدها بشكل هادف، أنه، بعد حوار مكثف مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، تخطط الشركة لتقديم طلب دواء جديد كامل (NDA) للحصول على موافقة سريعة على دوردافيبرون كعلاج للورم الدبقي المنتشر H3 K27M المتكرر في الولايات المتحدة قبل نهاية العام.

"نتوقع أنه، في حالة الموافقة عليه، سيغير دوردافيبرون بشكل جذري مشهد العلاج للمرضى الذين يعانون من هذا الشكل المميت". من سرطان الدماغ الذين لديهم خيارات علاج محدودة للغاية. وقال مايك أندريول، الرئيس التنفيذي لشركة Chimerix: "لقد عملنا بشكل تعاوني مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وخبراء الأمراض والمدافعين عن المرضى على مدار العام لتسريع الوصول إلى دوردافيبرون لمجتمع المرضى هذا". "تحسبًا للحصول على موافقة محتملة، قمنا بتعزيز فريق القيادة التجارية لدينا وسنكون جاهزين للإطلاق في الولايات المتحدة في وقت مبكر من الربع الثالث من عام 2025، في انتظار قبول الطلب ومراجعة الأولوية، في حالة منحه."

"باعتباري طبيب أورام أطفال، فإن هذا البرنامج له معنى خاص نظرًا للتأثير المحتمل للموافقة على الأطفال والشباب الذين دمرهم هذا المرض. وقال ألين ميليميد، المدير الطبي لشركة Chimerix: "نحن واثقون من أن البيانات التي تم إنشاؤها حتى الآن يمكن أن تدعم الموافقة السريعة على هذه الحاجة الطبية العاجلة التي لم تتم تلبيتها". "الأورام الدبقية المتحولة H3 K27M عدوانية للغاية وتؤثر على أكثر من 2000 مريض سنويًا في الولايات المتحدة. في حالة نجاحه، سيكون دوردافيبرون هو أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لهذا المرض الفتاك، بالإضافة إلى كونه واحدًا من أولى الموافقات المحددة جزيئيًا لأي ورم دبقي عالي الجودة. تمت مناقشة البيانات على نطاق واسع مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وسيتم تضمينها في اتفاقية عدم الإفشاء (NDA):

  • تسجيل كبير في المرحلة الثالثة من دراسة ACTION
  • المرحلة 2 معدل الاستجابة الموضوعية لتحليل الفعالية الأولية لـ 50 مريضًا والذي تم تقييمه من خلال المراجعة المركزية المستقلة المعماة (BICR) باعتباره الأساس الأساسي للفعالية في NDA
  • العديد من تقييمات الاستجابة، بما في ذلك معايير تقييم الاستجابة الأكثر حداثة للأورام الدبقية ، تقييم الاستجابة في علم الأورام العصبية 2.0 (RANO 2.0)، والذي بموجبه أظهر دوردافيبرون معدل استجابة موضوعي قدره 28٪، وهي مدة استجابة متوسطة لـ 10.4 شهرًا ومتوسط ​​وقت الاستجابة 4.6 شهرًا
  • مجموعات البيانات السريرية الإضافية وروايات المرضى الداعمة لتحليل الفعالية الأولية
  • العرض السريري وغير السريري لانعكاس الدوردافيبرون المركزي السمة المميزة للورم الدبقي المتحول H3 K27M، وفقدان ثلاثي ميثيل H3K27
  • قاعدة بيانات السلامة الشاملة لمرضى الورم الدبقي والأصحاء متطوعين يدعمون ملف تعريف الفوائد/المخاطر المواتية
  • دراسات الصيدلة السريرية الشاملة والكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC)

    • ستطلب شركة Chimerix مراجعة الأولوية لاتفاقية عدم الإفصاح. إذا تم منحها، فمن المتوقع أن تؤدي فترة المراجعة الناتجة عن إدارة الغذاء والدواء لمدة ستة أشهر إلى تاريخ إجراء أولي محتمل لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) في الربع الثالث من عام 2025.

    لقد حصل دوردافيبرون على تصنيف مرض الأطفال النادر. بالنسبة للورم الدبقي المتحول H3 K27M، وهو مؤهل للتقدم بطلب للحصول على قسيمة مراجعة أولوية أمراض الأطفال النادرة (PRV). تعتزم شركة Chimerix التقدم بطلب للحصول على PRV لمرض الأطفال النادر في التقديم القادم لاتفاقية عدم الإفشاء.

    نبذة عن Chimerix Chimerix هي شركة أدوية بيولوجية مهمتها تطوير الأدوية التي تعمل على تحسين وإطالة حياة المرضى الذين يواجهون أمراضًا مميتة بشكل هادف. إن برنامج تطوير المرحلة السريرية الأكثر تقدمًا في الشركة، وهو دوردافيبرون، قيد التطوير لعلاج الورم الدبقي المتحول H3 K27M. تجري الشركة دراسات تصاعد جرعة المرحلة الأولى من ONC206 لتقييم بيانات السلامة وPK.

    حول دوردافيبرون دوردافيبرون (ONC201) هو جزيء صغير جديد من نوعه من نوع إيميبريدون. يستهدف بشكل انتقائي بروتياز الميتوكوندريا ClpP ومستقبل الدوبامين D2 (DRD2).

    بيانات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995 والتي تخضع لمخاطر وشكوك قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة. تتضمن البيانات التطلعية تلك المتعلقة، من بين أمور أخرى: المسار التنظيمي المحتمل للأمام بالنسبة إلى دوردافيبرون، بما في ذلك إمكانية الحصول على موافقة سريعة ومراجعة الأولوية وقسائم مراجعة أولوية أمراض الأطفال النادرة والموافقة على ترخيص التسويق؛ توقيت وعواقب تقديم اتفاقية عدم الإفشاء إلى إدارة الغذاء والدواء؛ قبول إدارة الغذاء والدواء (FDA) للإيداعات؛ الجدول الزمني للمناقشات ذات الصلة مع إدارة الغذاء والدواء؛ توقيت PDUFA المحتمل الأولي؛ الفرصة التجارية المحتملة؛ قدرة دوردافيبرون على تحقيق قبول كبير في السوق بين خبراء الأمراض والمدافعين عن المرضى ومرضاهم؛ والتأثير المتوقع للدوردافيبرون على المرضى. من بين العوامل والمخاطر التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في البيانات التطلعية هي: المخاطر المتعلقة بالقدرة على الحصول على موافقة سريعة والحفاظ عليها، ومراجعة الأولويات، وقسائم مراجعة أولويات أمراض الأطفال النادرة، والموافقة على التسويق. إذن؛ عدم اليقين بشأن استجابة المنظمين لإدراج البيانات الداعمة الإضافية التي سيتم تقديمها في ملف NDA، بما في ذلك تقييمات RANO 2.0، وعدم اليقين فيما يتعلق بالتوقيت الأولي المحتمل لـ PDUFA؛ المخاطر المتعلقة بتوقيت واكتمال ونتائج دراسة المرحلة الثالثة من دوردافيبرون؛ المخاطر المرتبطة بقبول السوق؛ المخاطر المرتبطة بتكرار النتائج الإيجابية التي تم الحصول عليها في الدراسات قبل السريرية أو السريرية السابقة في الدراسات المستقبلية؛ المخاطر المتعلقة بالتطوير السريري لمرشحينا السريريين؛ والمخاطر الإضافية المنصوص عليها في ملفات الشركة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة. تمثل هذه البيانات التطلعية حكم الشركة اعتبارًا من تاريخ هذا الإصدار. ومع ذلك، تنكر الشركة أي نية أو التزام لتحديث هذه البيانات التطلعية.

    المصدر: Chimerix, Inc.

    نشر : 2024-12-11 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية