Chimerix předloží dordaviprone ke zrychlenému schválení americkému FDA pro pacienty s rekurentním H3 K27M-mutantním difuzním gliomem do konce roku

Sledujte Drugslib

DURHAM, N.C., 09. prosince 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Chimerix (NASDAQ: CMRX), biofarmaceutická společnost, jejímž posláním je vyvíjet léky, které významně zlepšují a prodlužují životy pacientů čelících smrtelným nemocem, dnes oznámila že po rozsáhlém dialogu s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) společnost plánuje podat kompletní žádost o nový lék (NDA), která urychlí schválení dordavipronu jako léčby rekurentního difuzního gliomu s mutantem H3 K27M ve Spojených státech do konce roku.

„Očekáváme, že pokud bude dordavipron schválen, zásadně změní léčebné prostředí pro pacienty trpící tímto onemocněním. smrtelná forma rakoviny mozku, kteří mají extrémně omezené možnosti léčby. V průběhu roku jsme spolupracovali s americkou FDA, odborníky na nemoci a zastánci pacientů, abychom potenciálně urychlili přístup k dordavipronu pro tuto komunitu pacientů,“ řekl Mike Andriole, generální ředitel společnosti Chimerix. „V očekávání možného schválení jsme posílili náš obchodní vedoucí tým a budeme připraveni na uvedení v USA již ve třetím čtvrtletí roku 2025, čeká se na přijetí žádosti a prioritní přezkoumání, bude-li uděleno.“

„Pro dětského onkologa je tento program obzvláště smysluplný vzhledem k dopadu, který by potenciální schválení mělo na děti a mladé dospělé zničené touto nemocí. Jsme přesvědčeni, že dosud vytvořená data by mohla podpořit urychlené schválení této naléhavé nenaplněné lékařské potřeby,“ řekl Allen Melemed M.D., hlavní lékař společnosti Chimerix. „Mutantní gliomy H3 K27M jsou extrémně agresivní a postihují ročně více než 2 000 pacientů ve Spojených státech. Pokud bude úspěšný, dordaviprone by byl první terapií tohoto smrtelného onemocnění schválenou FDA a také jedním z prvních molekulárně definovaných schválení pro jakýkoli gliom vysokého stupně.“

Následující nedávné milníky programu a další podpůrné údaje byly rozsáhle prodiskutovány s FDA a budou zahrnuty do NDA:

  • Významný počet účastníků studie Phase 3 ACTION
  • Fáze 2 míra objektivní odpovědi analýzy primární účinnosti u 50 pacientů hodnocená zaslepenou nezávislou centrální kontrolou (BICR) jako primární základ účinnosti v NDA
  • Několik hodnocení odpovědi, včetně nejmodernější odpovědi hodnotící kritéria pro gliomy, Response Assessment in Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0), podle kterých dordavipron prokázal objektivní míru odpovědi 28 %, střední doba trvání odpovědi 10,4 měsíce a střední doba odpovědi 4,6 měsíce
  • Další soubory klinických údajů a popisy pacientů podporující primární analýzu účinnosti
  • Klinické a neklinické demonstrace dordavipronu řízeného obrácení centrálního znaku H3 K27M-mutantního gliomu, H3K27 trimethyl ztráta
  • Komplexní bezpečnostní databáze pacientů s gliomem a zdravých dobrovolníků, která podporuje příznivý profil přínosů a rizik
  • Komplexní studie klinické farmakologie a chemie, výroby a kontroly (CMC)

    • Chimerix si vyžádá prioritní kontrolu pro NDA. Pokud bude uděleno, očekává se, že výsledné šestiměsíční kontrolní období FDA povede k potenciálnímu počátečnímu datu přijetí zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) ve třetím čtvrtletí roku 2025.

    Dordaviprone získal označení pro vzácné dětské onemocnění pro H3 K27M-mutantní gliom a je způsobilá požádat o prioritní revizní poukaz na vzácná dětská onemocnění (PRV). Chimerix má v úmyslu požádat o PRV vzácných dětských onemocnění v nadcházejícím podání NDA.

    O Chimerix Chimerix je biofarmaceutická společnost, jejímž posláním je vyvíjet léky, které významně zlepšují a prodlužují životy pacientů se smrtelnými chorobami. Nejpokročilejší vývojový program společnosti v klinické fázi, dordavipron, je ve vývoji pro H3 K27M-mutantní gliom. Společnost provádí fázi 1 studie eskalace dávky ONC206, aby vyhodnotila bezpečnost a farmakokinetické údaje.

    O DordaviproneDordaviprone (ONC201) je nová prvotřídní malá molekula imipridonu, která selektivně cílí na mitochondriální proteázu ClpP a dopaminový receptor D2 (DRD2).

    Výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, která podléhají rizikům a nejistotám, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od ty projektované. Výhledová prohlášení zahrnují prohlášení, která se mimo jiné týkají: možného postupu regulace dordavipronu, včetně možnosti požádat o urychlené schválení, prioritního přezkumu, poukazů prioritního přezkumu vzácných dětských onemocnění a schválení registrace; načasování a důsledky předložení NDA FDA; souhlas FDA s podáním; časový plán souvisejících diskusí s FDA; počáteční potenciální časování PDUFA; potenciální obchodní příležitost; schopnost dordavipronu dosáhnout významného tržního přijetí mezi odborníky na nemoci, zastánci pacientů a jejich pacienty; a očekávaný dopad dordavipronu na pacienty. Mezi faktory a rizika, která by mohla způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků uvedených v výhledových prohlášeních, jsou: rizika související se schopností získat a udržet urychlené schválení, prioritní kontrola, poukázky prioritní kontroly pro vzácná dětská onemocnění a schválení pro marketing povolení; nejistota ohledně reakce regulačních orgánů na zahrnutí dalších podpůrných údajů, které mají být předloženy v podání NDA, včetně hodnocení RANO 2.0, a nejistota s ohledem na počáteční potenciální načasování PDUFA; rizika související s načasováním, dokončením a výsledkem studie fáze 3 ACTION s dordavipronem; rizika spojená s přijetím na trhu; rizika spojená s opakováním pozitivních výsledků získaných v předchozích preklinických nebo klinických studiích v budoucích studiích; rizika související s klinickým vývojem našich klinických kandidátů; a další rizika uvedená v hlášeních společnosti Komisi pro cenné papíry. Tato výhledová prohlášení představují úsudek společnosti k datu této zprávy. Společnost se však zříká jakéhokoli záměru nebo povinnosti aktualizovat tato výhledová prohlášení.

    Zdroj: Chimerix, Inc.

    Vyslán : 2024-12-11 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova