Chimerix wird noch vor Jahresende einen beschleunigten Zulassungsantrag für Dordavipron bei der US-amerikanischen FDA für Patienten mit rezidivierendem diffusem H3-K27M-Mutantengliom stellen

Folgen Sie Drugslib auf

DURHAM, N.C., 9. Dezember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Chimerix (NASDAQ: CMRX), ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen Mission es ist, Medikamente zu entwickeln, die das Leben von Patienten mit tödlichen Krankheiten sinnvoll verbessern und verlängern, gab heute bekannt dass das Unternehmen nach einem ausführlichen Dialog mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) plant, einen vollständigen New Drug Application (NDA) einzureichen, um eine beschleunigte Zulassung zu beantragen Dordavipron als Behandlung für rezidivierendes diffuses H3-K27M-mutiertes diffuses Gliom in den Vereinigten Staaten vor Jahresende.

„Wir gehen davon aus, dass Dordavipron im Falle seiner Zulassung die Behandlungslandschaft für Patienten, die an dieser tödlichen Form leiden, grundlegend verändern wird.“ Patienten mit Hirntumor, für die die Behandlungsmöglichkeiten äußerst begrenzt sind. Wir haben das ganze Jahr über mit der US-amerikanischen FDA, Krankheitsexperten und Patientenvertretern zusammengearbeitet, um den Zugang zu Dordavipron für diese Patientengemeinschaft möglicherweise zu beschleunigen“, sagte Mike Andriole, Chief Executive Officer von Chimerix. „In Erwartung einer möglichen Genehmigung haben wir unser kommerzielles Führungsteam verstärkt und werden bereits im dritten Quartal 2025 für eine Markteinführung in den USA bereit sein, bis der Antrag angenommen und die vorrangige Prüfung, falls gewährt, erfolgt.“

„Für einen pädiatrischen Onkologen ist dieses Programm besonders bedeutsam angesichts der Auswirkungen, die eine mögliche Zulassung auf Kinder und junge Erwachsene haben würde, die von dieser Krankheit betroffen sind.“ Wir sind zuversichtlich, dass die bisher generierten Daten eine beschleunigte Zulassung für diesen dringenden, ungedeckten medizinischen Bedarf unterstützen könnten“, sagte Allen Melemed M.D., Chief Medical Officer von Chimerix. „H3-K27M-mutierte Gliome sind äußerst aggressiv und betreffen in den Vereinigten Staaten jährlich über 2.000 Patienten. Im Erfolgsfall wäre Dordavipron die erste von der FDA zugelassene Therapie für diese tödliche Krankheit sowie eine der ersten molekular definierten Zulassungen für jedes hochgradige Gliom.“

Die folgenden aktuellen Meilensteine ​​des Programms und weitere unterstützende Maßnahmen Die Daten wurden ausführlich mit der FDA besprochen und werden in die NDA aufgenommen:

  • Erhebliche Rekrutierung der Phase-3-ACTION-Studie
  • Phase-2-Ziel Ansprechrate der primären Wirksamkeitsanalyse mit 50 Patienten, die durch eine verblindete unabhängige zentrale Überprüfung (BICR) als primäre Grundlage der Wirksamkeit im NDA bewertet wurde.
  • Mehrere Ansprechbewertungen, einschließlich der modernsten Ansprechbewertungskriterien für Gliome, Ansprechen Bewertung in Neuro-Onkologie 2.0 (RANO 2.0), bei der Dordavipron eine objektive Ansprechrate von 28 %, eine mittlere Ansprechdauer von 10,4 Monaten und eine mittlere Ansprechzeit zeigte von 4,6 Monaten
  • Zusätzliche klinische Datensätze und Patientenberichte zur Unterstützung der primären Wirksamkeitsanalyse
  • Klinischer und nichtklinischer Nachweis der durch Dordavipron gesteuerten Umkehrung des zentralen Kennzeichens des H3-K27M-mutierten Glioms, H3K27-Trimethylverlust
  • Umfassende Sicherheitsdatenbank von Gliompatienten und gesunden Freiwilligen, die ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil unterstützt
  • Umfassende klinische Pharmakologie- und Chemie-, Herstellungs- und Kontrollstudien (CMC)

    • Chimerix wird eine vorrangige Prüfung für die NDA beantragen. Im Falle einer Genehmigung wird erwartet, dass der daraus resultierende sechsmonatige Prüfzeitraum der FDA im dritten Quartal 2025 zu einem möglichen ersten Inkrafttreten des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) führen wird.

    Dordaviprone hat den Status „Rare Pediatric Disease Designation“ erhalten für H3 K27M-mutiertes Gliom und ist berechtigt, einen Voucher für die vorrangige Prüfung seltener pädiatrischer Krankheiten (PRV) zu beantragen. Chimerix beabsichtigt, im Rahmen der bevorstehenden NDA-Einreichung einen PRV für seltene pädiatrische Krankheiten zu beantragen.

    Über ChimerixChimerix ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit der Mission, Medikamente zu entwickeln, die das Leben von Patienten mit tödlichen Krankheiten sinnvoll verbessern und verlängern. Das am weitesten fortgeschrittene klinische Entwicklungsprogramm des Unternehmens, Dordavipron, befindet sich in der Entwicklung für H3-K27M-mutiertes Gliom. Das Unternehmen führt Phase-1-Studien zur Dosissteigerung von ONC206 durch, um Sicherheits- und PK-Daten zu bewerten.

    Über DordaviproneDordaviprone (ONC201) ist ein neuartiges niedermolekulares Imipridon, das erste seiner Klasse zielt selektiv auf die mitochondriale Protease ClpP und den Dopaminrezeptor D2 (DRD2) ab.

    Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, die Risiken und Unsicherheiten unterliegen, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den tatsächlichen Ergebnissen abweichen die projizierten. Zu den zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem solche, die sich auf Folgendes beziehen: den möglichen weiteren regulatorischen Weg für Dordavipron, einschließlich der Möglichkeit einer beschleunigten Zulassung, einer vorrangigen Prüfung, Gutscheinen für die vorrangige Prüfung seltener pädiatrischer Krankheiten und der Genehmigung für die Marktzulassung; Zeitpunkt und Konsequenzen einer NDA-Einreichung bei der FDA; Annahme von Zulassungsanträgen durch die FDA; der Zeitplan für entsprechende Gespräche mit der FDA; der anfängliche potenzielle PDUFA-Zeitpunkt; die potenzielle kommerzielle Chance; die Fähigkeit von Dordavipron, bei Krankheitsexperten, Patientenvertretern und ihren Patienten eine erhebliche Marktakzeptanz zu erreichen; und die erwarteten Auswirkungen von Dordavipron auf Patienten. Zu den Faktoren und Risiken, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen, gehören: Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit, eine beschleunigte Zulassung, eine vorrangige Prüfung, Gutscheine für die vorrangige Prüfung seltener pädiatrischer Krankheiten und eine Genehmigung für die Vermarktung zu erhalten und aufrechtzuerhalten Genehmigung; Unsicherheit über die Reaktion der Regulierungsbehörden auf die Einbeziehung zusätzlicher unterstützender Daten, die in die NDA-Einreichung einzureichen sind, einschließlich RANO 2.0-Bewertungen, und Unsicherheit hinsichtlich des anfänglichen möglichen PDUFA-Zeitplans; Risiken im Zusammenhang mit dem Zeitpunkt, dem Abschluss und dem Ergebnis der Phase-3-ACTION-Studie zu Dordavipron; Risiken im Zusammenhang mit der Marktakzeptanz; Risiken im Zusammenhang mit der Wiederholung positiver Ergebnisse aus früheren präklinischen oder klinischen Studien in zukünftigen Studien; Risiken im Zusammenhang mit der klinischen Entwicklung unserer klinischen Kandidaten; und zusätzliche Risiken, die in den Einreichungen des Unternehmens bei der Securities and Exchange Commission dargelegt sind. Diese zukunftsgerichteten Aussagen stellen die Einschätzung des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar. Das Unternehmen lehnt jedoch jegliche Absicht oder Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

    Quelle: Chimerix, Inc.

    Gesendet : 2024-12-11 06:00

    Mehr lesen

    Haftungsausschluss

    Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

    Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

    Beliebte Schlüsselwörter