Η Chimerix θα υποβάλει Dordaviprone για ταχεία έγκριση στον FDA των ΗΠΑ για ασθενείς με υποτροπιάζον διάχυτο γλοίωμα H3 K27M-Μεταλλάκτη πριν από το τέλος του έτους

Ακολουθήστε το Drugslib

DURHAM, N.C., Δεκ. 09, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Chimerix (NASDAQ: CMRX), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία της οποίας η αποστολή είναι να αναπτύσσει φάρμακα που βελτιώνουν και επεκτείνουν ουσιαστικά τη ζωή ασθενών που αντιμετωπίζουν θανατηφόρες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι, μετά από εκτεταμένο διάλογο με την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), η Εταιρεία σχεδιάζει να υποβάλει μια πλήρης Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων (NDA) που αναζητά ταχεία έγκριση για τη dordaviprone ως θεραπεία για το υποτροπιάζον διάχυτο γλοίωμα του μεταλλαγμένου H3 K27M στις Ηνωμένες Πολιτείες πριν από το τέλος του έτους.

«Αναμένουμε ότι, εάν εγκριθεί, η dordaviprone θα γίνει. αλλάξουν ριζικά το τοπίο θεραπείας για ασθενείς που πάσχουν από αυτή τη θανατηφόρα μορφή καρκίνου του εγκεφάλου, οι οποίοι έχουν εξαιρετικά περιορισμένες επιλογές θεραπείας. Συνεργαστήκαμε με τον FDA των ΗΠΑ, ειδικούς σε ασθένειες και υποστηρικτές ασθενών καθ' όλη τη διάρκεια του έτους για να επιταχύνουμε πιθανώς την πρόσβαση στη dordaviprone για αυτήν την κοινότητα ασθενών», δήλωσε ο Mike Andriole, Διευθύνων Σύμβουλος της Chimerix. "Εν αναμονή μιας πιθανής έγκρισης, έχουμε ενισχύσει την εμπορική ηγετική μας ομάδα και θα είμαστε έτοιμοι για κυκλοφορία στις ΗΠΑ ήδη από το τρίτο τρίμηνο του 2025, εν αναμονή της αποδοχής της αίτησης και της Αναθεώρησης Προτεραιότητας, εάν χορηγηθεί."

"Ως παιδοογκολόγος, αυτό το πρόγραμμα είναι ιδιαίτερα σημαντικό δεδομένου του αντίκτυπου που θα είχε μια πιθανή έγκριση σε παιδιά και νεαρούς ενήλικες που έχουν καταστρέψει αυτή την ασθένεια. Είμαστε βέβαιοι ότι τα δεδομένα που έχουν δημιουργηθεί μέχρι σήμερα θα μπορούσαν να υποστηρίξουν μια ταχεία έγκριση για αυτήν την επείγουσα ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη», δήλωσε ο Allen Melemed M.D., Chief Medical Officer της Chimerix. «Τα μεταλλαγμένα γλοιώματα H3 K27M είναι εξαιρετικά επιθετικά και επηρεάζουν περισσότερους από 2.000 ασθενείς ετησίως στις Ηνωμένες Πολιτείες. Εάν είναι επιτυχής, η ντορδαβιπρόνη θα είναι η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για αυτή τη θανατηφόρα νόσο, καθώς και μία από τις πρώτες μοριακά καθορισμένες εγκρίσεις για οποιοδήποτε γλοιώμα υψηλού βαθμού."

Τα ακόλουθα πρόσφατα ορόσημα προγράμματος και πρόσθετα υποστηρικτικά προγράμματα δεδομένα συζητήθηκαν εκτενώς με τον FDA και θα συμπεριληφθούν στο NDA:

  • Ουσιαστική εγγραφή της Φάσης 3 Μελέτη ACTION
  • Ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης Φάσης 2 της ανάλυσης πρωτογενούς αποτελεσματικότητας 50 ασθενών που αξιολογήθηκε από τυφλή ανεξάρτητη κεντρική ανασκόπηση (BICR) ως την κύρια βάση της αποτελεσματικότητας στο NDA
  • Πολλές αξιολογήσεις απόκρισης , συμπεριλαμβανομένων των πιο σύγχρονων κριτηρίων αξιολόγησης απόκρισης για τα γλοιώματα, Response Assessment in Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0), σύμφωνα με το οποίο Η dordaviprone έδειξε αντικειμενικό ποσοστό ανταπόκρισης 28%, διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης 10,4 μήνες και διάμεσο χρόνο ανταπόκρισης 4,6 μήνες
  • Πρόσθετα σύνολα κλινικών δεδομένων και αφηγήσεις ασθενών που υποστηρίζουν την κύρια ανάλυση αποτελεσματικότητας
  • Κλινική και μη κλινική επίδειξη αναστροφής του κεντρικού χαρακτηριστικού του μεταλλάγματος H3 K27M λόγω της δορδαβιπρόνης γλοίωμα, απώλεια τριμεθυλίου H3K27
  • Ολοκληρωμένη βάση δεδομένων ασφαλείας για ασθενείς με γλοίωμα και υγιείς εθελοντές που υποστηρίζει ένα ευνοϊκό προφίλ οφέλους/κινδύνου
  • Περιεκτικές μελέτες κλινικής φαρμακολογίας και χημείας, κατασκευής και ελέγχου (CMC)

    • Η Chimerix θα ζητήσει Αναθεώρηση Προτεραιότητας για το NDA. Εάν χορηγηθεί, η προκύπτουσα εξάμηνη περίοδος αναθεώρησης του FDA αναμένεται να οδηγήσει σε μια πιθανή αρχική ημερομηνία δράσης νόμου για τα τέλη χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) το τρίτο τρίμηνο του 2025.

    Η Dordaviprone έχει λάβει Ονομασία Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων. για μεταλλαγμένο γλοίωμα H3 K27M και πληροί τις προϋποθέσεις για αίτηση για κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας για σπάνιες παιδιατρικές παθήσεις (PRV). Η Chimerix σκοπεύει να υποβάλει αίτηση για PRV για σπάνια παιδιατρική νόσο στην επερχόμενη υποβολή NDA.

    Σχετικά με την Chimerix Η Chimerix είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία με αποστολή να αναπτύξει φάρμακα που βελτιώνουν ουσιαστικά και επεκτείνουν τη ζωή των ασθενών που αντιμετωπίζουν θανατηφόρες ασθένειες. Το πιο προηγμένο πρόγραμμα ανάπτυξης κλινικού σταδίου της Εταιρείας, η dordaviprone, βρίσκεται σε εξέλιξη για το μεταλλαγμένο γλοίωμα H3 K27M. Η Εταιρεία διεξάγει μελέτες κλιμάκωσης δόσης Φάσης 1 του ONC206 για να αξιολογήσει τα δεδομένα ασφάλειας και PK.

    Σχετικά με το DordaviproneΗ Dordaviprone (ONC201) είναι ένα νέο μικρό μόριο ιμιπριδόνης πρώτης κατηγορίας που στοχεύει επιλεκτικά τη μιτοχονδριακή πρωτεάση ClpP και τον υποδοχέα ντοπαμίνης D2 (DRD2).

    Μελλοντικές δηλώσεις Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995, οι οποίες υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτές που προβάλλονται. Οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν αυτές που σχετίζονται, μεταξύ άλλων, με: την πιθανή ρυθμιστική πορεία προς τα εμπρός για τη dordaviprone, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας αναζήτησης ταχείας έγκρισης, Αναθεώρηση προτεραιότητας, κουπόνια επανεξέτασης προτεραιότητας για σπάνια παιδιατρική νόσο και έγκριση για άδεια κυκλοφορίας. χρονοδιάγραμμα και συνέπειες μιας υποβολής NDA στον FDA· Η αποδοχή του FDA για τις αρχειοθετήσεις· το χρονοδιάγραμμα των σχετικών συζητήσεων με τον FDA· ο αρχικός δυνητικός χρονισμός PDUFA. την πιθανή εμπορική ευκαιρία· την ικανότητα της ντορδαβιπρόνης να επιτύχει σημαντική αποδοχή στην αγορά μεταξύ των ειδικών σε ασθένειες, των υποστηρικτών ασθενών και των ασθενών τους· και την αναμενόμενη επίδραση της dordaviprone στους ασθενείς. Μεταξύ των παραγόντων και των κινδύνων που θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά τα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που υποδεικνύονται στις μελλοντικές δηλώσεις είναι: κίνδυνοι που σχετίζονται με την ικανότητα λήψης και διατήρησης ταχείας έγκρισης, Επισκόπηση προτεραιότητας, κουπόνια επανεξέτασης προτεραιότητας για σπάνια παιδιατρική νόσο και έγκριση για μάρκετινγκ εξουσιοδότηση; αβεβαιότητα σχετικά με την ανταπόκριση των ρυθμιστικών αρχών στη συμπερίληψη πρόσθετων υποστηρικτικών δεδομένων που θα υποβληθούν στην κατάθεση NDA, συμπεριλαμβανομένων των αξιολογήσεων RANO 2.0, και αβεβαιότητα ως προς τον αρχικό πιθανό χρονισμό PDUFA. κινδύνους που σχετίζονται με το χρονοδιάγραμμα, την ολοκλήρωση και την έκβαση της μελέτης Φάσης 3 ACTION της νορδαβιπρόνης· κινδύνους που συνδέονται με την αποδοχή της αγοράς· κινδύνους που σχετίζονται με την επανάληψη των θετικών αποτελεσμάτων που ελήφθησαν σε προηγούμενες προκλινικές ή κλινικές μελέτες σε μελλοντικές μελέτες· κινδύνους που σχετίζονται με την κλινική ανάπτυξη των κλινικών υποψηφίων μας· και πρόσθετους κινδύνους που αναφέρονται στις καταθέσεις της Εταιρείας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις αντιπροσωπεύουν την κρίση της Εταιρείας κατά την ημερομηνία της παρούσας έκδοσης. Η Εταιρεία, ωστόσο, αποποιείται κάθε πρόθεση ή υποχρέωση να ενημερώσει αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις.

    Πηγή: Chimerix, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2024-12-11 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά